Efectividad y seguridad del tratamiento de Zilucoplán para pacientes franceses con miastenia gravis durante 3 meses
25 de noviembre de 2025 actualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Estudio retrospectivo multicéntrico sobre la eficacia a corto y mediano plazo y la tolerancia de la terapia de Zilucoplán en una cohorte de pacientes franceses con miastenia gravis anti-ACHR
Este estudio llamó "estudio retrospectivo multicéntrico sobre la eficacia a corto y mediano plazo y la tolerancia de la terapia de zilucoplán en una cohorte de pacientes franceses con miastenia gravis anti-ACHR", está investigando los efectos de un nuevo tratamiento llamado Zilucoplán (Nombre genérico: ZilbrySQ. ) en pacientes en Francia con una afección conocida como miastenia gravis.
La miastenia gravis es una enfermedad autoinmune que causa debilidad muscular que empeora durante todo el día con la actividad e impacta la capacidad de trabajar y realizar actividades diarias.
El estudio tiene como objetivo ver si Zilucoplan puede mejorar la fuerza muscular y la calidad de vida durante tres meses, al tiempo que evalúa su tolerancia y seguridad al monitorear los efectos secundarios.
Los investigadores esperan que este tratamiento ofrezca beneficios significativos para las personas con esta afección desafiante.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
55
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Sabrina SACCONI
- Número de teléfono: +33 04 92 03 57 57
- Correo electrónico: sacconi.s@chu-nice.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Abderhmane Slioui
- Número de teléfono: +33 04 92 03 89 53
- Correo electrónico: slioui.a@chu-nice.fr
Ubicaciones de estudio
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Alpes Maritimes
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Nice, Alpes Maritimes, Francia, 06000
- Reclutamiento
- CHU NICE
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Contacto:
- Sabrina SACCONI
- Número de teléfono: +33 04 92 03 57 57
- Correo electrónico: sacconi.s@chu-nice.fr
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Contacto:
- Abderhmane Slioui
- Número de teléfono: +33 04 92 03 89 53
- Correo electrónico: slioui.a@chu-nice.fr
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población de estudio se seleccionará de todos los hospitales públicos en Francia, donde los pacientes con miastenia gravis confirmada con anticuerpos anti-ACHR reciben Zilucoplan como tratamiento bajo acceso restringido
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de miastenia gravis con anticuerpos anti-ACHR en pacientes tratados con Zilucoplán
Criterios de exclusión:
- Ninguno
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con miastenia gravis anti-ACHR tratados con Zilucoplán
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ZilBrySQ es un medicamento utilizado para tratar la miastenia gravis anti-ACHR generalizada (una enfermedad que conduce a la debilidad muscular y el cansancio) en adultos cuyo sistema inmune produce anticuerpos contra una proteína llamada receptor de acetilcolina.
Se administra como una inyección subcutánea (debajo de la piel) una vez al día en una jeringa prefellada que puede ser autoinyectada, y la dosis depende del peso corporal del paciente.
Hay 3 dosis disponibles: 16.6 mg/0.416
ML para pacientes que pesan menos de 56 kg (123 lbs); 23 mg/0.574
ML para pacientes entre 56 kg y menos de 77 kg (123-170 lbs); y 32.4 mg/0.81 ml para pacientes que pesan 77 kg y más (> 170 lbs).
Esto se puede inyectar en el abdomen, el frente de los muslos y la parte posterior de la parte superior de los brazos (solo si es administrado por un cuidador),
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuaciones MG-ADL
Periodo de tiempo: En la inclusión, al mes, a los 3 meses y a los 6 meses
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La MG-ADL es una escala de 8 ítems reportada por el paciente que mide los síntomas y el estado funcional de la miastenia gravis.
Evalúa el impacto de la Miastenia Gravis en las funciones diarias de los pacientes.
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En la inclusión, al mes, a los 3 meses y a los 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuaciones de la escala de Garches
Periodo de tiempo: En la inclusión, a 1 mes, a 3 meses y a 6 meses
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La escala de Garches es una escala de 9 ítems basada en el examen clínico que mide la gravedad de los síntomas de la miastenia y la función muscular.
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En la inclusión, a 1 mes, a 3 meses y a 6 meses
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Evaluación de la tolerancia (M6) mediante la descripción del tipo de eventos adversos
Periodo de tiempo: A los 6 meses
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Recopilar datos sobre eventos adversos: número total de eventos, clasificación por tipo (leve, moderado, grave según la escala "Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)")
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A los 6 meses
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Evaluación de la tolerancia (M6) mediante la descripción de la frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: A los 6 meses
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número de eventos adversos por mes
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A los 6 meses
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Posible asociación de eventos adversos con el tratamiento (causalidad)
Periodo de tiempo: A los 6 meses
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causalidad (Seguro / probable / posible / Poco probable / condicional / No evaluable)
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A los 6 meses
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Evaluación de calidad de vida (MG-QoL15r)
Periodo de tiempo: Al inicio, a 1 mes, a 3 meses y a 6 meses
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La escala de calidad de vida Myasthenia gravis revisada de 15 ítems (MG-QoL51r) es una escala de calidad de vida de 15 ítems diseñada para evaluar aspectos importantes de la experiencia del paciente relacionada con la miastenia gravis
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Al inicio, a 1 mes, a 3 meses y a 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de marzo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
3 de marzo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de febrero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
7 de febrero de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
3 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- 25Neuro01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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