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Efficacia e sicurezza del trattamento con Zilucoplan per pazienti francesi con miastenia grave per 3 mesi

25 novembre 2025 aggiornato da: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studio retrospettivo multicentrico sull'efficacia e la tolleranza a breve e medio termine della terapia con zilucoplan in una coorte di pazienti francesi con miastenia anti-acrania

Questo studio ha chiamato "Studio retrospettivo multicentrico sull'efficacia a breve e medio termine e la tolleranza della terapia con Zilucoplan in una coorte di pazienti francesi con miastenia anti-acro ) sui pazienti in Francia con una condizione nota come Myastenia grave. Myastenia gravis è una malattia autoimmune che provoca debolezza muscolare che peggiora durante il giorno con attività e influisce sulla capacità di lavorare ed eseguire attività quotidiane. Lo studio mira a vedere se Zilucoplan può migliorare la forza muscolare e la qualità della vita per tre mesi, valutando anche la sua tolleranza e sicurezza monitorando gli effetti collaterali. I ricercatori sperano che questo trattamento offra benefici significativi per le persone con questa condizione impegnativa.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

55

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francia, 06000
        • Reclutamento
        • CHU NICE
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio sarà selezionata da tutti gli ospedali pubblici in Francia, dove i pazienti con miastenia grave confermata con anticorpi anti-acro

Descrizione

Criteri di inclusione:

- Diagnosi confermata della miastenia grave con anticorpi anti-ACHR nei pazienti trattati con Zilucoplan

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con miastenia da parte antiacr
Droga: Zilbrysq
Zilbrysq è una medicina usata per trattare la miastenia generalizzata anti-ACHR (una malattia che porta alla debolezza muscolare e alla stanchezza) negli adulti il ​​cui sistema immunitario produce anticorpi contro una proteina chiamata recettore dell'acetilcolina. Viene somministrato come iniezione sottocutanea (sotto la pelle) una volta al giorno in una siringa preimpegnata che può essere auto-iniettata e la dose dipende dal peso corporeo del paziente. Ci sono 3 dosi disponibili: 16,6 mg/0,416 ML per i pazienti che pesano meno di 56 kg (123 libbre); 23 mg/0,574 ml per pazienti tra 56 kg e meno di 77 kg (123-170 libbre); e 32,4 mg/0,81 ml per i pazienti che pesano 77 kg e oltre (> 170 libbre). Questo può essere iniettato nell'addome, nella parte anteriore delle cosce e nella parte superiore delle braccia (solo se somministrate da un caregiver),

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggi MG-ADL
Lasso di tempo: Al momento dell'inclusione, a 1 mese, a 3 mesi e a 6 mesi
La MG-ADL è una scala di 8 voci auto-riferita dal paziente che misura i sintomi e lo stato funzionale della miastenia gravis. Valuta l'impatto della miastenia gravis sulle funzioni quotidiane dei pazienti
Al momento dell'inclusione, a 1 mese, a 3 mesi e a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggi scala Garches
Lasso di tempo: All'inclusione, a 1 mese, a 3 mesi e a 6 mesi
La scala Garches è uno strumento di valutazione a 9 item basato sull'esame clinico che misura la gravità dei sintomi della miastenia e la funzione muscolare.
All'inclusione, a 1 mese, a 3 mesi e a 6 mesi
Valutazione della tollerabilità (M6) mediante la descrizione del tipo di Eventi avversi
Lasso di tempo: A 6 mesi
Raccogliere dati sugli eventi avversi: numero totale di eventi, classificazione per tipo (lieve, moderato, grave basata sulla scala "Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)")
A 6 mesi
Valutazione della tollerabilità (M6) attraverso la descrizione della frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: A 6 mesi
numero di eventi avversi per mese
A 6 mesi
Eventi avversi con possibile associazione con il trattamento (causalità)
Lasso di tempo: A 6 mesi
causalità (Certamente / probabilmente / possibile / Improbabile / condizionale / Non valutabile)
A 6 mesi
Valutazione della qualità della vita (MG-QoL15r)
Lasso di tempo: All'inclusione, a 1 mese, a 3 mesi e a 6 mesi
La scala di qualità della vita Myasthenia gravis-15 rivista (MG-QoL15r) è una scala di qualità della vita a 15 elementi progettata per valutare aspetti importanti dell'esperienza del paziente correlati alla miastenia gravis
All'inclusione, a 1 mese, a 3 mesi e a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

3 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

7 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 25Neuro01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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