Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost léčby Zilucoplan u francouzských pacientů s myasthenia gravis po dobu 3 měsíců

25. listopadu 2025 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Multicentrická retrospektivní studie o krátkodobé a střednědobé účinnosti a toleranci terapie Zilucoplan u kohorty francouzských pacientů s anti-achr myasthenia gravis

Tato studie nazvaná „Multicentrická retrospektivní studie o krátkodobé a střednědobé účinnosti a toleranci terapie Zilucoplan u kohorty francouzských pacientů s anti-achr myasthenia gravis“, zkoumá účinky nové léčby zvaném Zilucoplan (generický název: Zilbrysq Q ) u pacientů ve Francii se stavem známým jako myasthenia gravis. Myasthenia Gravis je autoimunitní onemocnění, které způsobuje slabost svalů, která se po celý den zhoršuje s činností a ovlivňuje schopnost pracovat a provádět každodenní činnosti. Cílem studie je zjistit, zda Zilucoplan dokáže zlepšit sílu svalů a kvalitu života po dobu tří měsíců a zároveň posoudit její toleranci a bezpečnost monitorováním vedlejších účinků. Vědci doufají, že toto ošetření přinese významné výhody lidem s touto náročným stavem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

55

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francie, 06000
        • Nábor
        • CHU NICE
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie bude vybrána ze všech veřejných nemocnic ve Francii, kde pacienti s potvrzenou myasthenia gravis s protilátkami proti ACHR jsou dány Zilucoplan jako léčbu za omezeného přístupu

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Potvrzená diagnóza myasthenia gravis s anti-ACHR protilátkami u pacientů léčených Zilucoplanem

Kritéria pro vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s anti-achr myasthenia gravis léčeni Zilucoplanem
Lék: Zilbrysq
ZilbrySQ je lék používaný k léčbě generalizované anti-ACHR myasthenia gravis (onemocnění, které vede ke svalové slabosti a únavě) u dospělých, jejichž imunitní systém produkuje protilátky proti proteinu zvaném acetylcholinový receptor. Je dána jako subkutánní injekce (pod kůží) jednou denně v předplněné stříkačce, která může být samostatná, a dávka závisí na tělesné hmotnosti pacienta. K dispozici jsou 3 dávky: 16,6 mg/0,416 ML pro pacienty vážící méně než 56 kg (123 liber); 23 mg/0,574 ML pro pacienty mezi 56 kg a méně než 77 kg (123-170 liber); a 32,4 mg/0,81 ml u pacientů vážících 77 kg a vyšší (> 170 liber). To může být vstříknuto do břicha, přední části stehen a dozadu horních paží (pouze pokud je podáno pečovatelem),

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre MG-ADL
Časové okno: Při zařazení, po 1 měsíci, po 3 měsících a po 6 měsících
MG-ADL je 8-bodová stupnice hlášená pacienty, která měří příznaky myasthenia gravis a funkční stav.
Hodnotí dopad myasthenia gravis na každodenní funkce pacientů
Při zařazení, po 1 měsíci, po 3 měsících a po 6 měsících

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre Garchesovy stupnice
Časové okno: Při zařazení, po 1 měsíci, po 3 měsících a po 6 měsících
Garchesova škála je 9-položková škála založená na klinickém vyšetření, která měří závažnost příznaků myastenie a funkci svalů.
Při zařazení, po 1 měsíci, po 3 měsících a po 6 měsících
Vyhodnocení tolerance (M6) prostřednictvím popisu typu nežádoucích událostí
Časové okno: Po 6 měsících
Shromažďovat údaje o nežádoucích příhodách: celkový počet událostí, klasifikace podle typu (mírné, středně závažné, závažné na základě stupnice "Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)")
Po 6 měsících
Hodnocení tolerance (M6) prostřednictvím popisu četnosti nežádoucích příhod
Časové okno: Po 6 měsících
počet nežádoucích příhod za měsíc
Po 6 měsících
Nežádoucí události možná spojené s léčbou (kauzalita)
Časové okno: Po 6 měsících
kauzalita (Jistá / pravděpodobná / možná / Nepravděpodobná / podmíněná / Nezhodnotitelná)
Po 6 měsících
Hodnocení kvality života (MG-QoL15r)
Časové okno: Při zařazení, po 1 měsíci, po 3 měsících a po 6 měsících
Myasthenia gravis kvalita života-15 revidovaná (MG-QoL15r) je 15položková škála kvality života navržená k hodnocení důležitých aspektů zkušenosti pacienta souvisejících s myasthenia gravis
Při zařazení, po 1 měsíci, po 3 měsících a po 6 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

3. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

7. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

3. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 25Neuro01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit