免疫媒介血栓性血小板減少性紫斑病（ITTP）のEfgartigimodのパイロット研究
免疫媒介血栓性血小板減少性紫斑病（ITTP）は、血小板減少症、微小血管障害性溶血性貧血および臓器損傷の生命を脅かすエピソードを特徴とするまれな自己免疫障害です。 患者は、凝固の重要な調節因子であるADAMTS13の自己抗体媒介（主にIgG）の枯渇に関連する再発によって中断される予測不可能なコースを持っています。 寛解中のADAMTS13欠乏症は、再発のリスクの増加と関連しているだけでなく、潜在的に壊滅的な虚血脳卒中と関連しています。
最近まで、リツキシマブ（B細胞を標的とするモノクローナル抗体）は、ほとんどの患者での再発のない生存率を改善すると推定されていましたが、これは非常に小さな研究の発見に基づいていました。 脳卒中と再発のリスクに関する懸念を考慮して、リツキシマブによる予防免疫抑制は、最近、ADAMTS13活性の低下患者（Adamts13-Relapse）について実践されています。 Efgartigimod療法に続いて、治療期間中に維持される通常の範囲へのAdamts13活性が増加すると予想されます。 治療の撤回後、ほとんどの参加者はADAMTS13活動の低下を経験し、EFGARTIGIMODの安全性と有効性を確実に、しかし一時的に病原性抗体を減少させることが期待されます。 これは、ITTPの再発を安全に防止するための維持療法としてのEfgartigimodの潜在的な有効性を、より大きな有効性研究でさらに調査することを実証します。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Diondra Howard
- 電話番号：651-208-7476
- メール：howar709@umn.edu
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- 募集
- University of Minnesota
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コンタクト：
- Diondra Howard
- 電話番号：651-208-7476
- メール：howar709@umn.edu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準：
- 被験者は、署名されたインフォームドコンセントフォームを提供する必要があります
- 被験者はスクリーニング時に18歳以上です
- 被験者は、ADAMTS13の抗体または阻害剤、血小板細胞税（血小板数<100）および微小血管障害性溶血性貧血によるADAMTS13活性<10％の存在によって定義されるITTPの以前の既往があります（血液中の吸血細胞の存在によって偏っている）
- 被験者は、少なくとも90日間、ITTP（正常血小板数）から臨床的寛解しています
- 被験者は、少なくとも7日間離れた2つの別々の機会でADAMTS13 <70％および> 30％を持っています
- 被験者は、リツキシマブまたはその他の静脈内免疫抑制の最後の用量から少なくとも6か月です
- 他の経口免疫抑制剤を服用している場合、少なくとも60日間用量の変化はありません
- 出産可能性の女性被験者は、陰性妊娠検査を提示し、研究期間中に非常に効果的な避妊対策を採用することに同意しなければなりません。
性的に活発な男性被験者は、研究期間中に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります
除外基準：
- 被験者はCTTPと診断されています
- 被験者は、登録の30日以内に別の治験材にさらされているか、研究の過程で調査製品または治験装置を含む別の臨床研究に参加する予定です。
- 被験者は、研究の性質、範囲、および可能な結果を理解することができません。
- 被験者は妊娠または授乳中です
- 被験者は、efgartigimodに対する生命を脅かす過敏症反応が既知のものです
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ITTP患者
臨床寛解におけるITTPの既往があるが、ADAMTS13欠乏症（> 30％が70％未満の活動）を持つ参加者
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Adamts13活動を8週間監視し、その後8週間または治療の失敗まで監視して、毎週静脈内のEfgartigimod。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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再発の発生率によるefgartigimodの安全
時間枠：介入後8週間
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歴史的なリツキシマブアームと比較した実験腕の再発率
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介入後8週間
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エフガルティギモディストリカルリツキシマブアームの安全性と忍容性
時間枠：介入後8週間
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有害事象の発生率と重症度（AES）、特別な関心のあるAES（AESIS）、および深刻なAES（海）
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介入後8週間
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研究の60日目までに通常のAdamts13活動を達成するためのEfgartigimodの有効性
時間枠：60日
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実験コホートと歴史的コホートの間で、60日目と90日目の通常のADAMTS13アクティビティと平均ADAMTS13の活動と割合を比較します
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60日
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重度のadamts13欠乏を救うための他の先制療法の必要性を防ぐためのefgartigimodの有効性13
時間枠：介入後8週間
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ADAMTS13活動の欠如に義務付けられているように、先制リツキシマブで扱われた実験コホートと歴史的コホートの間の救助療法の使用率を20％増加させることを比較します。
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介入後8週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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efgartigimodがリツキシマブを患っている歴史的に治療された患者よりも迅速にadamts13活動を上げる有効性
時間枠：60日目と90日目
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治療終了時（60日目）とコホート間の90日でAdamts13の平均勾配を比較してください
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60日目と90日目
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病原性ADAMTS13抗体を枯渇させるEFGARTIGIMODの有効性
時間枠：介入後8週間
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平均ADAMTS13抗体の力価と割合を、コホート間の抗体力価の50％を超える減少と比較する
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介入後8週間
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Marshall Mazepa, MD、University of Minnesota
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HOT-2024-32825
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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