Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een pilotstudie van efgartigimod voor immuun-gemedieerde trombotische trombocytopenische purpura (ITTP)

9 juni 2026 bijgewerkt door: University of Minnesota

Immuun-gemedieerde trombotische trombocytopenische purpura (ITTP) is een zeldzame, auto-immuunaandoening die wordt gekenmerkt door levensbedreigende afleveringen van trombocytopenie, microangiopathische hemolytische anemie en orgaanschade. Patiënten hebben een onvoorspelbaar verloop onderbroken door recidiveren geassocieerd met auto-antilichaam-gemedieerde (voornamelijk IgG) uitputting van ADAMTS13, een belangrijke regulator van coagulatie. ADAMTS13 -tekort tijdens remissie is geassocieerd met een verhoogd risico op terugval, maar ook, en mogelijk meer verwoestende, ischemische beroerte.

Tot voor kort werd verondersteld dat rituximab (een monoklonaal antilichaam gericht op B-cellen) bij de meeste patiënten de terugvalvrije overleving verbeterde, maar dit was gebaseerd op bevindingen uit zeer kleine studies. Gezien de bezorgdheid over beroerte- en terugvalrisico, is preventieve immunosuppressie met rituximab onlangs ook in de praktijk gekomen voor patiënten met dalende ADAMTS13-activiteit (ADAMTS13-RELAPSE). Verwacht wordt dat na efgartigimod -therapie er een stijging van ADAMTS13 -activiteit zal zijn tot het normale bereik dat tijdens de behandelingsperiode zal worden volgehouden. Na terugtrekking van de therapie wordt verwacht dat de meeste deelnemers een daling van ADAMTS13 -activiteit zullen ervaren, wat de veiligheid en werkzaamheid in Efgartigimod aantoont tot betrouwbare maar tijdelijk vermindering van pathogene antilichamen. Dit zou de potentiële werkzaamheid voor efgartigimod als onderhoudstherapie aantonen om de terugval van ITTP veilig te voorkomen om verder te worden onderzocht in een groter werkzaamheidsonderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Onderwerp moet een ondertekend geïnformeerde toestemmingsformulier verstrekken
  2. Onderwerp is 18 jaar of ouder op het moment van screening
  3. Onderwerp heeft een eerdere geschiedenis van ITTP zoals gedefinieerd door de aanwezigheid van ADAMTS13 -activiteit <10% met ADAMTS13 -antilichamen of remmer, trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <100) en microangiopathische hemolytische anemie (gedefinieerd door de aanwezigheid van schistocyten op bloedsuitbeen)
  4. Onderwerp is in klinische remissie van ITTP (normaal aantal bloedplaatjes) gedurende ten minste 90 dagen
  5. Onderwerp heeft ADAMTS13 -activiteit <70% en> 30% bij 2 afzonderlijke gelegenheden gescheiden met ten minste 7 dagen
  6. Onderwerp is ten minste 6 maanden na de laatste dosis rituximab of andere intraveneuze immunosuppressie
  7. Als u andere orale immunosuppressiva neemt, is er geen dosisverandering gedurende ten minste 60 dagen
  8. Vrouwelijke proefpersonen van het vruchtbaar potentieel moeten een negatieve zwangerschapstest vertonen en overeenkomen om zeer effectieve anticonceptiemaatregelen te gebruiken voor de duur van de studie.

Seksueel actieve mannelijke proefpersonen moeten ermee instemmen een effectieve methode voor anticonceptie te gebruiken voor de duur van de studie

Uitsluitingscriteria:

  1. Onderwerp is gediagnosticeerd met CTTP
  2. Onderwerp is binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving blootgesteld aan een ander onderzoeksproduct of is gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek waarbij het onderzoeksproduct of het onderzoeksapparaat in de loop van de studie betrokken is
  3. Onderwerp kan de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van de studie niet begrijpen.
  4. Onderwerp is zwanger of lacterend
  5. Onderwerp heeft een bekende levensbedreigende overgevoeligheidsreactie op efgartigimod

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ITTP -patiënten
Deelnemers met een geschiedenis van ITTP in klinische remissie maar met ADAMTS13 -deficiëntie (> 30% maar <70% activiteit)
Geneesmiddel: efgartigimod
Intraveneuze efgartigimod wekelijks met monitoring van ADAMTS13 -activiteit gedurende 8 weken, gevolgd door een observatieperiode van 8 weken of tot het falen van de behandeling.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van efgartigimod door de incidentie van terugval
Tijdsspanne: 8 weken na interventie
Terugvalsnelheid in de experimentele arm vergeleken met de historische rituximab -arm
8 weken na interventie
Veiligheid en verdraagbaarheid van efgartigimodhistorische rituximab -arm
Tijdsspanne: 8 weken na interventie
Incidentie en ernst van bijwerkingen (AES), AES of Special Interest (Aesis) en Serious AES (zeeën)
8 weken na interventie
Werkzaamheid van efgartigimod om een ​​normale ADAMTS13 -activiteit te bereiken op dag 60 van de studie
Tijdsspanne: 60 dagen
Vergelijk de gemiddelde ADAMTS13 -activiteit en verhouding met normale ADAMTS13 -activiteit op dag 60 en 90 tussen de experimentele en historische cohorten
60 dagen
Werkzaamheid van efgartigimod om de noodzaak van andere preventieve therapie te voorkomen om ernstig ADAMTS13 -tekort te redden
Tijdsspanne: 8 weken na interventie
Vergelijk het tariefgebruik van reddingstherapie tussen het experimentele en historische cohort behandeld met preventief rituximab, zoals vereist door het ontbreken van ADAMTS13 -activiteitstoename met 20%
8 weken na interventie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De werkzaamheid van efgartigimod om ADAMTS13 -activiteit sneller te verhogen dan historisch behandelde patiënten met rituximab
Tijdsspanne: Dag 60 en dag 90
Vergelijk de gemiddelde helling van ADAMTS13 stijging aan het einde van de behandeling (dag 60) en op 90 dagen tussen cohorten
Dag 60 en dag 90
De werkzaamheid van efgartigimod om pathogene ADAMTS13 -antilichamen uit te putten
Tijdsspanne: 8 weken na interventie
Vergelijk de gemiddelde ADAMTS13 -antilichaamtiters en het aandeel met> 50% vermindering van antilichaamtiter tussen cohorten
8 weken na interventie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Minnesota

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marshall Mazepa, MD, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HOT-2024-32825

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren