Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование efgartigimod для иммунной опосредованной тромбоцитопенической пурпуры (ITTP)

9 июня 2026 г. обновлено: University of Minnesota

Иммуноопосредованная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ITTP) является редким аутоиммунным заболеванием, характеризующимся опасными для жизни эпизодами тромбоцитопении, микроангиопатической гемолитической анемии и повреждением органов. Пациенты имеют непредсказуемый курс, акцентированный рецидивами, связанными с аутоантителом, опосредованным (главным образом IgG) истощением ADAMTS13, ключевого регулятора коагуляции. Дефицит ADAMTS13 во время ремиссии был связан с повышенным риском рецидива, но также и потенциально более разрушительным ишемическим инсультом.

До недавнего времени предполагалось, что ритуксимаб (B-клетки, нацеленные на моноклональное антител), улучшали безрезультатную выживаемость у большинства пациентов, но это было основано на результатах очень небольших исследований. Учитывая обеспокоенность по поводу инсульта и риска рецидивов, профилактическая иммуносупрессия с ритуксимабом также недавно приступила к практике для пациентов с падающей активностью Adamts13 (Adamts13-Relapse). Ожидается, что после терапии efgartigimod будет повышено активность Adamts13 до нормального диапазона, который будет поддерживаться в течение периода лечения. После отмены терапии ожидается, что большинство участников будут испытывать падение активности ADAMTS13, демонстрируя безопасность и эффективность в EfgartigImod надежно, но временно снижают патогенные антитела. Это продемонстрировало бы потенциальную эффективность для EfgartigImod в качестве поддерживающей терапии для безопасного предотвращения рецидива ITTP для дальнейшего изучения в более широком исследовании эффективности.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Diondra Howard
  • Номер телефона: 651-208-7476
  • Электронная почта: howar709@umn.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota
        • Контакт:
          • Diondra Howard
          • Номер телефона: 651-208-7476
          • Электронная почта: howar709@umn.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъект должен предоставить подписанную форму информированного согласия
  2. Предмет составляет 18 лет и старше во время проверки
  3. Субъект имеет предыдущую историю ITTP, как определено присутствием активности ADAMTS13 <10% с антителами или ингибитором ADAMTS13, тромбоцитопении (количество тромбоцитов <100) и микроангиопатической гемолитической анемией (определяется присутствием сланцев на размалке крови)
  4. Субъект находится в клинической ремиссии от ITTP (нормальное количество тромбоцитов) не менее 90 дней
  5. Субъект имеет активность ADAMTS13 <70% и> 30% в 2 отдельных случаях, отдельно как минимум на 7 дней
  6. Субъект не менее 6 месяцев после последней дозы ритуксимаба или другой внутривенной иммуносупрессии
  7. При принятии других пероральных иммунодепрессантов нет изменений в дозе не менее 60 дней
  8. Женщины -субъекты детородного потенциала должны представлять собой отрицательный тест на беременность и согласиться использовать высокоэффективные меры по борьбе с рождаемостью в течение продолжительности обучения.

Сексуально активные субъекты мужчин должны согласиться использовать эффективный метод контрацепции на продолжительность исследования

Критерии исключения:

  1. У субъекта был диагностирован CTTP
  2. Субъект был подвергнут воздействию другого исследуемого продукта в течение 30 дней до зачисления или планирует участвовать в другом клиническом исследовании, включающем исследование или исследовательское устройство в ходе исследования
  3. Субъект не может понять природу, масштаб и возможные последствия исследования.
  4. Субъект беременна или кормят
  5. Субъект имеет известную опасную жизнь реакцию гиперчувствительности на efgartigimod

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: пациенты ITTP
Участники с историей ITTP в клинической ремиссии, но с дефицитом ADAMTS13 (> 30%, но <70% активности)
Лекарство: Эфгартигимод
Внутривенное еженедельное efgartigimod с мониторингом активности ADAMTS13 в течение 8 недель, за которым следуют период наблюдения 8 недель или до неудачи лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность Efgartigimod с помощью частоты рецидивов
Временное ограничение: 8 недель после вмешательства
Скорость рецидивов в экспериментальном руке по сравнению с историческим ритуксимабом
8 недель после вмешательства
Безопасность и переносимость эфгартигимодхисторического рука ритуксимаба
Временное ограничение: 8 недель после вмешательства
Частота и серьезность побочных явлений (AES), AES с особым интересом (Eesse) и серьезными AE (моря)
8 недель после вмешательства
Эффективность efgartigimod для достижения нормальной активности Adamts13 к 60 -м дню исследования
Временное ограничение: 60 дней
Сравните среднюю активность Adamts13 и пропорция с нормальной активностью Adamts13 на 60 и 90 день между экспериментальными и историческими когортами
60 дней
Эффективность efgartigimod для предотвращения необходимости другой превентивной терапии для спасения тяжелого дефицита ADAMTS13
Временное ограничение: 8 недель после вмешательства
Сравните использование скорости спасательной терапии между экспериментальной и исторической когортой, обработанной превентивным ритуксимабом, как того требует отсутствие активности Adamts13, увеличиваясь на 20%
8 недель после вмешательства

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность Efgartigimod для повышения активности Adamts13 быстрее, чем исторически лечившихся пациентов с ритуксимабом
Временное ограничение: День 60 и день 90
Сравните средний наклон Adamts13 в конце лечения (день 60) и через 90 дней между когортами
День 60 и день 90
Эффективность efgartigimod для истощения патогенных антител Adamts13
Временное ограничение: 8 недель после вмешательства
Сравните средние титры антител ADAMTS13 и пропорциональны с> 50% снижением титра антител между когортами
8 недель после вмешательства

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Minnesota

Следователи

  • Главный следователь: Marshall Mazepa, MD, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 мая 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 февраля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 февраля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 февраля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HOT-2024-32825

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться