Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En pilotundersøgelse af efgartigimod til immunmedieret thrombotisk thrombocytopenisk purpura (ITTP)

9. juni 2026 opdateret af: University of Minnesota

Immunmedieret thrombotisk thrombocytopenisk purpura (ITTP) er en sjælden, autoimmun lidelse, der er kendetegnet ved livstruende episoder af thrombocytopeni, mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi og organskade. Patienter har et uforudsigeligt kursus, der er præget af tilbagefald forbundet med autoantistof-medieret (primært IgG) udtømning af ADAMTS13, en nøgleregulering af koagulation. Adamts13 -mangel under remission har været forbundet med øget risiko for tilbagefald, men også og potentielt mere ødelæggende iskæmisk slagtilfælde.

Indtil for nylig blev det antaget, at rituximab (et monoklonalt antistof, der var målrettet mod B-celler), forbedrede tilbagefaldsfri overlevelse hos de fleste patienter, men dette var baseret på fund fra meget små studier. I betragtning af bekymring over slagtilfælde og tilbagefaldsrisiko er forebyggende immunsuppression med rituximab også for nylig kommet i praksis for patienter med faldende ADAMTS13-aktivitet (ADAMTS13-Relapse). Det forventes, at der efter efgartigimod -terapi vil være en stigning i ADAMTS13 -aktivitet til det normale interval, der vil blive opretholdt i behandlingsperioden. Efter tilbagetrækning af terapi forventes det, at de fleste deltagere vil opleve et fald i ADAMTS13 -aktivitet, hvilket demonstrerer sikkerheden og effektiviteten i efgartigimod til pålideligt men midlertidigt reducerer patogene antistoffer. Dette ville demonstrere den potentielle effektivitet for efgartigimod som en vedligeholdelsesbehandling for sikkert at forhindre tilbagefald af ITTP yderligere undersøgt i en større effektivitetsundersøgelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Emnet skal give en underskrevet informeret samtykkeformular
  2. Emnet er 18 år eller ældre på screeningstidspunktet
  3. Emnet har en tidligere historie med ITTP som defineret ved tilstedeværelsen af ​​ADAMTS13 -aktivitet <10% med ADAMTS13 -antistoffer eller inhibitor, thrombocytopeni (blodpladetælling <100) og mikroangiopatiske hemolytiske anæmi (defineret af tilstedeværelsen af ​​skistocytter på blodsmyret))
  4. Emnet er i klinisk remission fra ITTP (normal blodpladetælling) i mindst 90 dage
  5. Emnet har Adamts13 -aktivitet <70% og> 30% ved 2 separate lejligheder adskilt med mindst 7 dage
  6. Emnet er mindst 6 måneder fra sidste dosis rituximab eller anden intravenøs immunsuppression
  7. Hvis du tager andre orale immunsuppressiva, er der ingen ændring i dosis i mindst 60 dage
  8. Kvindelige forsøgspersoner med fødedygtige potentiale skal have en negativ graviditetstest og blive enige om at anvende meget effektive præventionsforanstaltninger i studiet.

Seksuelt aktive mandlige forsøgspersoner skal blive enige om at bruge en effektiv præventionsmetode i undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

  1. Emnet er diagnosticeret med CTTP
  2. Emnet er blevet udsat for et andet undersøgelsesprodukt inden for 30 dage før tilmeldingen eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer undersøgelsesprodukt eller undersøgelsesindretning i løbet af undersøgelsen
  3. Emne er ikke i stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen.
  4. Emnet er gravid eller ammende
  5. Emnet har en kendt livstruende overfølsomhedsreaktion på efgartigimod

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ITTP -patienter
Deltagere med en historie med ITTP i klinisk remission, men med Adamts13 -mangel (> 30% men <70% aktivitet)
Medicin: efgartigimod
Intravenøs efgartigimod ugentligt med overvågning af ADAMTS13 -aktivitet i 8 uger, efterfulgt af en observationsperiode på 8 uger eller indtil behandlingssvigt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed af efgartigimod ved forekomsten af ​​tilbagefald
Tidsramme: 8 uger efter intervention
Tilbagefaldshastighed i den eksperimentelle arm sammenlignet med den historiske rituximab -arm
8 uger efter intervention
Sikkerhed og tolerabilitet af efgartigimodhistorisk rituximab -arm
Tidsramme: 8 uger efter intervention
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AES), AES af særlig interesse (enese) og alvorlige AES (SEAS)
8 uger efter intervention
Effektivitet af efgartigimod for at opnå en normal ADAMTS13 -aktivitet på undersøgelsens dag 60
Tidsramme: 60 dage
Sammenlign den gennemsnitlige ADAMTS13 -aktivitet og forhold med normal ADAMTS13 -aktivitet på dag 60 og 90 mellem de eksperimentelle og historiske kohorter
60 dage
Effektivitet af efgartigimod for at forhindre behovet for anden forebyggende terapi til at redde alvorlig Adamts13 -mangel
Tidsramme: 8 uger efter intervention
Sammenlign rateanvendelsen af ​​redningsterapi mellem den eksperimentelle og historiske kohort behandlet med præemptiv rituximab, som krævet af manglen på ADAMTS13 -aktivitetsforøgelse med 20%
8 uger efter intervention

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af ​​efgartigimod til at hæve ADAMTS13 -aktiviteten hurtigere end historisk behandlede patienter med rituximab
Tidsramme: Dag 60 og dag 90
Sammenlign den gennemsnitlige hældning af Adamts13 -stigning i slutningen af ​​behandlingen (dag 60) og 90 dage mellem kohorter
Dag 60 og dag 90
Effektiviteten af ​​efgartigimod til at udtømme patogene Adamts13 -antistoffer
Tidsramme: 8 uger efter intervention
Sammenlign gennemsnittet ADAMTS13 antistof titere og forhold med> 50% reduktion i antistofstiter mellem kohorter
8 uger efter intervention

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marshall Mazepa, MD, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

17. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HOT-2024-32825

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner