면역-매개 혈전 혈소판 감소 성 자르 푸라에 대한 efgartigimod의 파일럿 연구 (ITTP)
면역 매개 혈전 혈소판 감소 성 푸 푸라 (ITTP)는 혈소판 감소증, 미세 혈관 병증 용혈성 빈혈 및 유기 손상의 생명을 위협하는 에피소드를 특징으로하는 드문자가 면역 장애입니다. 환자는 응고의 주요 조절제 인 ADAMTS13의자가 항체-매개 (주로 IgG) 고갈과 관련된 재발에 의해 예측할 수없는 코스를 가지고있다. ADAMTS13 완화 동안의 결핍은 재발 위험 증가뿐만 아니라 잠재적으로 더 파괴적인 허혈성 뇌졸중과 관련이있다.
최근까지, 리툭시 맙 (B 세포를 표적으로하는 모노클로 날 항체)은 대부분의 환자에서 재발이없는 생존율을 향상 시켰지만, 이는 매우 작은 연구의 발견에 기초한 것으로 추정되었다. 뇌졸중 및 재발 위험에 대한 우려가 주어지면, Rituximab과의 예방 면역 억제는 최근 ADAMTS13 활동이 떨어지는 환자 (ADAMTS13-Relapse)에게 실습을 시작했습니다. Efgartigimod 요법에 따라, 치료 기간 동안 지속될 정상 범위로 ADAMTS13 활동이 증가 할 것으로 예상된다. 치료 철수 후, 대부분의 참가자는 ADAMTS13 활동의 하락을 경험할 것으로 예상되며, Efgartigimod의 안전성과 효능을 입증하여 병원성 항체를 안정적으로하지만 일시적으로 감소시킬 것으로 예상됩니다. 이는 더 큰 효능 연구에서 ITTP의 재발이 더 탐구되는 것을 안전하게 방지하기위한 유지 요법으로서 Efgartigimod의 잠재적 효능을 보여줄 것이다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Diondra Howard
- 전화번호: 651-208-7476
- 이메일: howar709@umn.edu
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 모병
- University of Minnesota
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연락하다:
- Diondra Howard
- 전화번호: 651-208-7476
- 이메일: howar709@umn.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 대상은 서명 된 사전 동의서 양식을 제공해야합니다
- 대상은 선별 당시 18 세 이상입니다.
- 대상체는 ADAMTS13 항체 또는 억제제, 혈소판 감소증 (혈소판 수 <100) 및 미세 혈관 병증 적 용혈성 빈혈의 존재에 의해 정의 된 바와 같이 ITTP의 사전 이력을 갖는다 (혈액 도메지에서 정신 세포의 존재에 의해 정의됨)
- 대상은 ITTP (정상 혈소판 수)에서 90 일 이상 임상 적 완화에 있습니다.
- 대상은 ADAMTS13 활동이 있습니다.
- 대상은 리툭시 맙의 마지막 복용량 또는 기타 정맥 내 면역 억제로부터 최소 6 개월이다.
- 다른 경구 면역 억제제를 복용하는 경우 60 일 이상 용량의 변화가 없습니다.
- 가임 잠재력의 여성 대상은 부정적인 임신 검사를 제시해야하며 연구 기간 동안 매우 효과적인 피임 조치를 사용하는 데 동의해야합니다.
성적으로 활동적인 남성 피험자는 연구 기간 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야합니다.
제외 기준 :
- 피험자는 CTTP로 진단되었습니다
- 피험자는 등록 전 30 일 이내에 다른 조사 제품에 노출되었거나 연구 과정에서 조사 제품 또는 조사 장치와 관련된 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.
- 대상은 연구의 본질, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
- 피험자는 임신하거나 수유됩니다
- 대상은 에프 가티 모모에 대한 생명을 위협하는 과민 반응을 가지고있다
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ITTP 환자
임상 완화에서 ITTP 이력이지만 ADAMTS13 결핍이있는 참가자 (> 30%이지만 <70% 활동)
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8 주 동안 ADAMTS13 활동의 모니터링을 통해 정맥 내 Efgartigimod 주간, 8 주 또는 치료 실패까지 관찰 기간.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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재발의 발생률에 의한 efgartigimod의 안전성
기간: 개입 후 8 주
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역사적 리툭시 맙 암에 비해 실험 팔의 재발률
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개입 후 8 주
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Efgartigimodhistorical Rituximab Arm의 안전성 및 내약성
기간: 개입 후 8 주
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부작용 (AES)의 발병 및 심각성, 특별 관심의 AES (AESS) 및 심각한 AES (바다)
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개입 후 8 주
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연구 60 일까지 정상적인 ADAMTS13 활동을 달성하기위한 efgartigimod의 효능
기간: 60 일
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평균 ADAMTS13 활동과 비교 실험 및 역사적 코호트 사이의 60 일 및 90 일에 정상 ADAMTS13 활동과 비교하십시오.
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60 일
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심각한 ADAMTS를 구하기 위해 다른 선제 적 요법의 필요성을 방지하기위한 efgartigimod의 효능 13 결핍
기간: 개입 후 8 주
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ADAMTS13 활동이 20% 증가하여 선제 적 리툭시 맙으로 처리 된 실험 및 역사적 코호트 사이의 구조 요법의 속도 사용 비교
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개입 후 8 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ADAMTS13 활동을 제기하기위한 Efgartigimod의 효능은 역사적으로 Rituximab 환자보다 더 빠르게 활동
기간: 60 일과 90 일
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ADAMTS13의 평균 기울기를 비교하여 치료 종료시 (60 일)와 코호트 사이의 90 일에 상승합니다.
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60 일과 90 일
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병원성 ADAMTS13 항체를 고갈시키기위한 Efgartigimod의 효능
기간: 개입 후 8 주
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평균 ADAMTS13 항체 역가 및 코호트 사이의 항체 역가의> 50% 감소와 비교하십시오.
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개입 후 8 주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Marshall Mazepa, MD, University of Minnesota
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HOT-2024-32825
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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