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Eine Pilotstudie von Efgartigimod für immunvermittelte thrombotische thrombozytopenische Purpura (ITTP)

9. Juni 2026 aktualisiert von: University of Minnesota

Immunvermittelte thrombotische thrombozytopenische Purpura (ITTP) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die durch lebensbedrohliche Episoden von Thrombozytopenie, mikroangiopathische hämolytische Anämie und Organschäden gekennzeichnet ist. Die Patienten haben einen unvorhersehbaren Verlauf, der durch Rückfälle im Zusammenhang mit Autoantikörper-vermittelter (hauptsächlich IgG) Depletion von ADAMTS13, einem Schlüsselregulator der Koagulation, unterbrochen wird. Der ADAMTS13 -Mangel während der Remission war mit einem erhöhten Risiko für Rückfälle, aber auch, und möglicherweise verheerender, ischämischer Schlaganfall in Verbindung gebracht.

Bis vor kurzem wurde davon ausgegangen, dass Rituximab (ein monoklonaler Antikörper-Targeting-B-Zellen) bei den meisten Patienten ein Rückfallfreies überleben. Dies basierte jedoch auf Ergebnissen aus sehr kleinen Studien. Angesichts der Sorge um Schlaganfall- und Rückfallrisiko wurde in letzter Zeit auch in letzter Zeit auch bei Patienten mit fallender ADAMTS13-Aktivität (ADAMTS13-Relapse) in die Praxis umgesetzt. Es wird erwartet, dass nach der Efgartigimod -Therapie die ADAMTS13 -Aktivität auf den normalen Bereich steigt, der während des Behandlungszeitraums aufrechterhalten wird. Nach dem Rückzug der Therapie wird erwartet, dass die meisten Teilnehmer einen Rückgang der ADAMTS13 -Aktivität erleben, was die Sicherheit und Wirksamkeit in Efgartigimod zeigt, um pathogene Antikörper zuverlässig, aber vorübergehend zu reduzieren. Dies würde die potenzielle Wirksamkeit von Efgartigimod als Erhaltungstherapie beweisen, um den sicheren Verhindern von ITTP sicher zu verhindern, dass ITTP in einer größeren Wirksamkeitsstudie weiter untersucht wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Das Thema muss ein unterschriebenes Formular zur Einverständniserklärung bereitstellen
  2. Das Thema ist zum Zeitpunkt des Screenings 18 Jahre oder älter
  3. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von ITTP, wie durch das Vorhandensein von ADAMTS13 -Aktivität <10% mit ADAMTS13 -Antikörpern oder Inhibitor, Thrombozytopenie (Thrombozytenzahl <100) und mikroangiopathischer hämolytischer Anämie (definiert durch das Vorhandensein von Schistozytes auf dem Blutstrahl) definiert
  4. Der Probanden befindet sich mindestens 90 Tage lang in der klinischen Remission von ITTP (normale Thrombozytenzahl)
  5. Das Probanden hat die ADAMTS13 -Aktivität <70% und> 30% bei 2 separaten Gelegenheiten, die sich um mindestens 7 Tage getrennt haben
  6. Das Thema ist mindestens 6 Monate nach der letzten Dosis von Rituximab oder einer anderen intravenösen Immunsuppression
  7. Wenn Sie andere orale Immunsuppressiva nehmen, änderte sich keine Änderung der Dosis für mindestens 60 Tage
  8. Weibliche Probanden mit Geburtspotential müssen einen negativen Schwangerschaftstest aufweisen und sich bereit erklären, hochwirksame Geburtenkontrollmaßnahmen für die Dauer der Studie anzuwenden.

Sexuell aktive männliche Probanden müssen zustimmen, eine wirksame Verhütungsmethode für die Dauer der Studie zu verwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Bei Probanden wurde CTTP diagnostiziert
  2. Das Probanden wurde innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung einem anderen Untersuchungsprodukt ausgesetzt oder ist voraussichtlich an einer anderen klinischen Studie teilzunehmen, die im Verlauf der Studie ein Untersuchungsprodukt oder das Untersuchungsgerät umfasst
  3. Das Subjekt ist nicht in der Lage, die Art, den Umfang und die möglichen Folgen der Studie zu verstehen.
  4. Subjekt ist schwanger oder stillend
  5. Subjekt hat eine bekannte lebensbedrohliche Überempfindlichkeitsreaktion auf Efgartigimod

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ITTP -Patienten
Teilnehmer mit ITTP -Anamnese in klinischer Remission, jedoch mit ADAMTS13 -Mangel (> 30%, aber <70% Aktivität)
Arzneimittel: Efgartigimod
Intravenöses Efgartigimod wöchentlich mit Überwachung der ADAMTS13 -Aktivität für 8 Wochen, gefolgt von einer Beobachtungszeit von 8 Wochen oder bis zum Versagen der Behandlung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von Efgartigimod durch die Inzidenz eines Rückfalls
Zeitfenster: 8 Wochen nach der Intervention
Rückfallrate im experimentellen Arm im Vergleich zum historischen Rituximab -Arm
8 Wochen nach der Intervention
Sicherheit und Verträglichkeit von efgartigimodhistorischen Rituximab -Arm
Zeitfenster: 8 Wochen nach der Intervention
Inzidenz und Schwere von unerwünschten Ereignissen (AES), AES von besonderem Interesse (AESES) und schwerwiegende AES (SEAs)
8 Wochen nach der Intervention
Wirksamkeit von Efgartigimod, um eine normale ADAMTS13 -Aktivität bis zum Tag 60 der Studie zu erreichen
Zeitfenster: 60 Tage
Vergleichen Sie die mittlere ADAMTS13 -Aktivität und den Verhältnis mit der normalen ADAMTS13 -Aktivität am Tag 60 und 90 zwischen den experimentellen und historischen Kohorten
60 Tage
Wirksamkeit von Efgartigimod, um die Notwendigkeit einer anderen präventiven Therapie zur Rettung schwerer ADAMTS13 -Mangel zu verhindern
Zeitfenster: 8 Wochen nach der Intervention
Vergleichen
8 Wochen nach der Intervention

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Wirksamkeit von Efgartigimod zur Erhöhung der ADAMTS13 -Aktivität schneller als historisch behandelte Patienten mit Rituximab
Zeitfenster: Tag 60 und Tag 90
Vergleichen Sie die mittlere Steigung von Adamts13 Anstieg am Ende der Behandlung (Tag 60) und nach 90 Tagen zwischen Kohorten
Tag 60 und Tag 90
Die Wirksamkeit von Efgartigimod, um pathogene adamts13 -Antikörper zu erschöpfen
Zeitfenster: 8 Wochen nach der Intervention
Vergleichen Sie den mittleren ADAMTS13 -Antikörpertiter und proportional mit> 50% reduziert des Antikörpertiters zwischen Kohorten
8 Wochen nach der Intervention

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Minnesota

Ermittler

  • Hauptermittler: Marshall Mazepa, MD, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HOT-2024-32825

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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