Efgartigimodin pilottitutkimus immuunivälitteiselle tromboottiselle trombosytopeeniselle purpuralle (ITTP)
Immuunivälitteinen tromboottinen trombosytopeeninen purpura (ITTP) on harvinainen, autoimmuunisairaus, jolle on ominaista trombosytopenian hengenvaaralliset jaksot, mikroangiopaattiset hemolyyttiset anemia ja elinvauriot. Potilailla on arvaamaton kurssi, joka on välitetty relapsit, jotka liittyvät ADAMTS13: n, joka on avainsäätelmän, avainsäätelön auto-vasta-ainevälitteiseen (pääasiassa IgG) ehtymiseen. ADAMTS13 -puute remission aikana on liitetty lisääntyneeseen uusiutumisen riskiin, mutta myös mahdollisesti tuhoisampaan iskeemiseen aivohalvaukseen.
Viime aikoihin asti oletettiin, että rituksimab (monoklonaalinen vasta-aine kohdistuu B-soluihin) paransi uusiutumatonta eloonjäämistä useimmissa potilaissa, mutta tämä perustui hyvin pienten tutkimusten havaintoihin. Koska aivohalvauksen ja uusiutumisriskin on huolestunut, ennaltaehkäisevä immunosuppressio rituksimabilla on myös viime aikoina tullut käytännössä potilaille, joilla on ADAMTS13-aktiivisuus (ADAMTS13-relapse). Efgartigimodihoidon jälkeen ADAMTS13 -aktiivisuus lisääntyy normaalilla alueella, joka jatkuu hoitojakson aikana. Hoidon vetäytymisen jälkeen odotetaan, että useimmilla osallistujilla on ADAMTS13 -aktiivisuuden laskua, mikä osoittaa Efgartigimodin turvallisuuden ja tehokkuuden luotettavasti, mutta väliaikaisesti vähentämään patogeenisiä vasta -aineita. Tämä osoittaisi Efgartigimodin mahdollisen tehokkuuden ylläpitoterapiana ITTP: n uusiutumisen turvallisen estämiseksi edelleen suuremmassa tehokkuustutkimuksessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Diondra Howard
- Puhelinnumero: 651-208-7476
- Sähköposti: howar709@umn.edu
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Rekrytointi
- University of Minnesota
-
Ottaa yhteyttä:
- Diondra Howard
- Puhelinnumero: 651-208-7476
- Sähköposti: howar709@umn.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohteen on annettava allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake
- Aihe on 18 -vuotias tai vanhempi seulontahetkellä
- Koehenkilöllä on aikaisempi ITTP -historia, sellaisena kuin se on määritelty ADAMTS13 -aktiivisuuden kanssa <10% ADAMTS13 -vasta -aineiden tai estäjän, trombosytopenian (verihiutaleiden lukumäärä <100) ja mikroangiopaattisen hemolyyttisen anemian kanssa (määritelty skistosyyttien läsnäololla)
- Kohde on kliinisessä remissiossa ITTP: stä (normaali verihiutaleiden määrä) vähintään 90 päivän ajan
- Koehenkilöllä on ADAMTS13 -aktiivisuus <70% ja> 30% 2 erillisessä tilanteessa, joka on erottuva vähintään 7 päivällä
- Kohde on vähintään 6 kuukautta viimeisestä annoksesta rituksimabia tai muuta laskimonsisäistä immunosuppressiota
- Jos otat muita suun kautta otettavia immunosuppressantteja, ei ole annosmuutosta vähintään 60 päivää
- Naisten lastenpotentiaalin naispuolisten henkilöiden on oltava negatiivinen raskaustesti ja suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenettelyjä tutkimuksen ajan.
Seksuaalisesti aktiivisten miesten on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde on diagnosoitu CTTP
- Kohde on altistunut toiselle tutkintatuotteelle 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista tai sen on tarkoitus osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, johon sisältyy tutkimustuotetta tai tutkintalaitetta tutkimuksen aikana
- Aihe ei pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.
- Kohde on raskaana tai imettävä
- Kohteella on tunnettu hengenvaarallinen yliherkkyysreaktio Efgartigimodiin
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ITTP -potilaat
Osallistujat, joilla on ITTP: n historia kliinisessä remissiossa, mutta ADAMTS13 -puute (> 30%, mutta <70% aktiivisuus)
|
Laskimonsisäinen efgartigimod viikossa seurata ADAMTS13 -aktiivisuutta 8 viikon ajan, jota seurasi havaintojakso 8 viikon tai hoidon vikaantumiseen saakka.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Efgartigimodin turvallisuus uusiutumisen ilmaantuvuudella
Aikaikkuna: 8 viikkoa intervention jälkeen
|
Uusiutumisnopeus kokeellisessa käsivarressa verrattuna historialliseen rituksimab -käsivarteen
|
8 viikkoa intervention jälkeen
|
|
Efgartigimodhistoriallisen rituksimab -käsivarren turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 8 viikkoa intervention jälkeen
|
Haittavaikutusten (AES), erityisen kiinnostavien (AESS) ja vakavien AE: ien (meret) esiintyvyys ja vakavuus
|
8 viikkoa intervention jälkeen
|
|
Efgartigimodin tehokkuus normaalin ADAMTS13 -aktiivisuuden saavuttamiseksi tutkimuksen 60 päivään mennessä
Aikaikkuna: 60 päivää
|
Vertaa keskimääräistä ADAMTS13 -aktiivisuutta ja suhteita normaaliin ADAMTS13 -aktiivisuuteen päivässä 60 ja 90 kokeellisten ja historiallisten kohorttien välillä
|
60 päivää
|
|
Efgartigimodin tehokkuus estää muun ennaltaehkäisevän hoidon tarve pelastaa vakava ADAMTS13 -puute
Aikaikkuna: 8 viikkoa intervention jälkeen
|
Vertaa pelastusterapian määrän käyttöä kokeellisen ja historiallisen kohortin välillä, jota hoidetaan ennaltaehkäisevällä rituksimabilla, kuten ADAMTS13 -aktiivisuuden puuttumisen edellyttäminen on 20%
|
8 viikkoa intervention jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Efgartigimodin tehokkuus Adamts13 -aktiivisuuden lisäämiseksi nopeammin kuin historiallisesti hoidetut potilaat, joilla on rituksimabi
Aikaikkuna: Päivä 60 ja päivä 90
|
Vertaa ADAMTS13: n keskimääräistä kaltevuutta .13 nousee hoidon lopussa (päivä 60) ja 90 päivässä kohorttien välillä
|
Päivä 60 ja päivä 90
|
|
Efgartigimodin tehokkuus patogeenisten ADAMTS13 -vasta -aineiden tyhjentämiseksi
Aikaikkuna: 8 viikkoa intervention jälkeen
|
Vertaa keskimääräisiä ADAMTS13 -vasta -ainetiitterejä ja suhteessa vasta -ainetiitterin> 50%: n vähenemiseen kohorttien välillä
|
8 viikkoa intervention jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Marshall Mazepa, MD, University of Minnesota
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sytopenia
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Verenvuoto
- Ihon ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Trombosytopenia
- Trombofilia
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, tromboottinen trombosytopeeninen
- efgartigimod alfa
Muut tutkimustunnusnumerot
- HOT-2024-32825
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .