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Une étude pilote de l'efgartigimod pour le purpura thrombocytopénique thrombotique à médiation immunitaire (ITTP)

9 juin 2026 mis à jour par: University of Minnesota

Le purpura thrombocytopénique thrombotique à médiation immunitaire (ITTP) est un trouble auto-immune rare caractérisé par des épisodes mortels de thrombocytopénie, une anémie hémolytique microangiopathique et des dommages aux organes. Les patients ont un cours imprévisible ponctué de rechutes associées à l'épuisement médié par l'auto-anticorps (principalement IgG) d'ADAMTS13, un régulateur clé de la coagulation. La carence en ADAMTS13 pendant la rémission a été associée à un risque accru de rechute, mais aussi à un AVC ischémique potentiellement plus dévastateur.

Jusqu'à récemment, il était présumé que le rituximab (un anticorps monoclonal ciblant les cellules B) améliorait la survie sans rechute chez la plupart des patients, mais cela était basé sur les résultats de très petites études. Compte tenu de la préoccupation concernant l'AVC et le risque de rechute, l'immunosuppression préventive avec le rituximab est également récemment entrée en pratique pour les patients atteints d'activité ADAMTS13 chute (ADAMTS13-relapse). On s'attend à ce que après une thérapie efgartigimod, il y aura une augmentation de l'activité ADAMTS13 à la plage normale qui sera maintenue pendant la période de traitement. Après le retrait du traitement, il est prévu que la plupart des participants connaîtront une baisse de l'activité ADAMTS13, démontrant la sécurité et l'efficacité de l'efgartigimod pour réduire de manière fiable mais temporairement des anticorps pathogènes. Cela démontrerait l'efficacité potentielle d'Efgartigimod en tant que traitement d'entretien pour empêcher la rechute d'ITTP en toute sécurité à être explorée davantage dans une étude d'efficacité plus large.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Diondra Howard
  • Numéro de téléphone: 651-208-7476
  • E-mail: howar709@umn.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • University of Minnesota
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Le sujet doit fournir un formulaire de consentement éclairé signé
  2. Le sujet a 18 ans ou plus au moment du dépistage
  3. Le sujet a une histoire antérieure d'ITTP telle que définie par la présence d'une activité ADAMTS13 <10% avec des anticorps ou inhibiteurs ADAMTS13, une thrombocytopénie (nombre de plaquettes <100) et une anémie hémolytique microangiopathique (définie par la présence de schistocytes sur le smencloir sanguin)
  4. Le sujet est en rémission clinique de l'ITTP (nombre normal de plaquettes) pendant au moins 90 jours
  5. Le sujet a une activité ADAMTS13 <70% et> 30% sur 2 occasions distinctes séparées d'au moins 7 jours
  6. Le sujet est au moins 6 mois à compter de la dernière dose de rituximab ou d'autres immunosuppression intraveineuse
  7. Si vous prenez d'autres immunosuppresseurs oraux, aucun changement de dose pendant au moins 60 jours
  8. Les sujets féminins de potentiel de procréation doivent présenter un test de grossesse négatif et accepter d'employer des mesures de contraception très efficaces pour la durée de l'étude.

Les sujets masculins sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une méthode efficace de contraception pendant la durée de l'étude

Critères d'exclusion:

  1. Le sujet a été diagnostiqué avec CTTP
  2. Le sujet a été exposé à un autre produit d'enquête dans les 30 jours précédant l'inscription ou devrait participer à une autre étude clinique impliquant un produit d'enquête ou un dispositif d'enquête au cours de l'étude
  3. Le sujet est incapable de comprendre la nature, la portée et les conséquences possibles de l'étude.
  4. Le sujet est enceinte ou allaitant
  5. Le sujet a une réaction d'hypersensibilité mortelle connue à Efgartigimod

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: patients ITTP
Participants ayant des antécédents d'ITTP en rémission clinique mais avec une carence ADAMTS13 (> 30% mais <70% d'activité)
Médicament: efgartigimod
Efgartigimod intraveineux chaque semaine avec surveillance de l'activité ADAMTS13 pendant 8 semaines, suivi d'une période d'observation de 8 semaines ou jusqu'à l'échec du traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité d'Efgartigimod par l'incidence de la rechute
Délai: 8 semaines après l'intervention
Taux de rechute dans le bras expérimental par rapport au bras de rituximab historique
8 semaines après l'intervention
Innocuité et tolérabilité du bras de rituximab efgartigimodhistorical
Délai: 8 semaines après l'intervention
Incidence et gravité des événements indésirables (AE), des EI d'intérêt particulier (AESE) et des AES graves (mer)
8 semaines après l'intervention
Efficacité d'Efgartigimod pour obtenir une activité ADAMTS13 normale au jour 60 de l'étude
Délai: 60 jours
Comparez l'activité moyenne ADAMTS13 et la proportion avec l'activité ADAMTS13 normale au jour 60 et 90 entre les cohortes expérimentales et historiques
60 jours
Efficacité d'Efgartigimod pour éviter la nécessité d'une autre thérapie préventive pour sauver une carence sévère ADAMTS13
Délai: 8 semaines après l'intervention
Comparez l'utilisation des taux de la thérapie de sauvetage entre la cohorte expérimentale et historique traitée avec un rituximab préventif, comme l'exige le manque d'activité ADAMTS13 augmenter de 20%
8 semaines après l'intervention

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'efficacité d'Efgartigimod pour augmenter l'activité ADAMTS13 plus rapidement que les patients traités historiquement atteints de rituximab
Délai: Jour 60 et Jour 90
Comparez la pente moyenne de l'élévation de l'ADAMTS13 à la fin du traitement (jour 60) et à 90 jours entre les cohortes
Jour 60 et Jour 90
L'efficacité de l'efgartigimod pour épuiser les anticorps pathogènes ADAMTS13
Délai: 8 semaines après l'intervention
Comparez les titres d'anticorps moyens ADAMTS13 et la proportion avec une réduction de> 50% du titre d'anticorps entre les cohortes
8 semaines après l'intervention

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Minnesota

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Marshall Mazepa, MD, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mai 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2025

Première publication (Réel)

17 février 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HOT-2024-32825

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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