Um estudo piloto de efgartigimod para purpura trombocitopênica trombótica mediada por imune (ITTP)

Critérios de inclusão:

1. O assunto deve fornecer um formulário de consentimento informado assinado
2. O assunto tem 18 anos ou mais no momento da triagem
3. O sujeito tem um histórico prévio de ITTP, conforme definido pela presença de atividade do ADAMTS13 <10% com anticorpos ADAMTS13 ou inibidor, trombocitopenia (contagem de plaquetas <100) e anemia hemolítica microangiopática (definida pela presença de esquocados no sangue do sangue)
4. O sujeito está em remissão clínica do ITTP (contagem normal de plaquetas) por pelo menos 90 dias
5. O sujeito tem atividade do ADAMTS13 <70% e> 30% em 2 ocasiões separadas separadas por pelo menos 7 dias
6. O sujeito é de pelo menos 6 meses da última dose de rituximabe ou outra imunossupressão intravenosa
7. Se tomar outros imunossupressores orais, nenhuma mudança na dose por pelo menos 60 dias
8. Os indivíduos do potencial de gravidez devem apresentar um teste negativo de gravidez e concordar em empregar medidas de controle de natalidade altamente eficazes para a duração do estudo.

Os homens do sexo masculino sexualmente ativos devem concordar em usar um método eficaz de contracepção para a duração do estudo

Critérios de exclusão:

1. Assunto foi diagnosticado com CTTP
2. O sujeito foi exposto a outro produto de investigação dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo produtos de investigação ou dispositivo de investigação durante o curso do estudo
3. O assunto é incapaz de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo.
4. Assunto está grávida ou lactando
5. O sujeito tem uma reação conhecida de hipersensibilidade com risco de vida ao efgartigimod