Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe efgartigimodu dla zakrzepowej trombocytopenicznej purpury (ITTP).

9 czerwca 2026 zaktualizowane przez: University of Minnesota

Zakrzepotyczna trombocytopeniczna purpura (ITTP) (ITTP) jest rzadkim, autoimmunologicznym zaburzeniem charakteryzującym się zagrażającymi życiu epizodom małopłytkowości, mikroangiopatycznej niedokrwistości hemolitycznej i uszkodzeniu narządów. Pacjenci mają nieprzewidywalny kurs przerywany nawrotami związanymi z zubożeniem ADAMTS13, kluczowego regulatora krzepnięcia ADAMTS13 (głównie IGG). Niedobór ADAMTS13 podczas remisji był związany ze zwiększonym ryzykiem nawrotu, ale także i potencjalnie bardziej niszczycielskim udarem niedokrwiennym.

Do niedawna zakładano, że rytuksymab (monoklonalne komórki B-przeciwciało ukierunkowane na przeżycie wolne od nawrotów u większości pacjentów, ale było to oparte na wynikach z bardzo małych badań. Biorąc pod uwagę obawę o udar i ryzyko nawrotu, zapobiegawcza immunosupresja z rytuksymabem również niedawno uczyniła u pacjentów z spadającą aktywnością ADAMTS13 (Adamts13-Relapse). Oczekuje się, że po terapii efgartigimod nastąpi wzrost aktywności Adamts13 do normalnego zakresu, który zostanie utrzymany w okresie leczenia. Po wycofaniu terapii oczekuje się, że większość uczestników wystąpi spadek aktywności ADAMTS13, wykazując bezpieczeństwo i skuteczność w efgartigimod, aby niezawodnie, ale tymczasowo zmniejszyć patogenne przeciwciała. Wykazałoby to potencjalną skuteczność efgartigimod jako terapię podtrzymującą, aby bezpiecznie zapobiegać nawrotowi ITTP, aby zostać dalszym zbadanym w większym badaniu skuteczności.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Przedmiot musi dostarczyć podpisany formularz świadomej zgody
  2. Temat ma 18 lat lub więcej w momencie badania przesiewowego
  3. Podmiot ma wcześniejszą historię ITTP zgodnie z definicją aktywności ADAMTS13 <10% z przeciwciałami ADAMTS13 lub inhibitora, małopłytkowymi (liczba płytek krwi <100) i mikroangiopatyczna niedokrwistość hemolityczna (określona przez obecność schistocytów na rozmazie krwi)
  4. Pacjent jest w remisji klinicznej z ITTP (normalna liczba płytek krwi) przez co najmniej 90 dni
  5. Pacjent ma aktywność Adamts13 <70% i> 30% w 2 oddzielnych przypadkach oddzielonych od co najmniej 7 dni
  6. Pacjent jest co najmniej 6 miesięcy od ostatniej dawki rytuksymabu lub innej dożylnej immunosupresji
  7. Jeśli przyjmuje inne doustne immunosupresyjne, brak zmiany dawki przez co najmniej 60 dni
  8. Samice potencjału dzieci muszą przedstawić negatywny test ciążowy i zgodzić się na wykorzystanie wysoce skutecznych środków kontroli urodzeń na czas badania.

Aktywni seksualnie mężczyźni muszą zgodzić się na zastosowanie skutecznej metody antykoncepcji na czas trwania badania

Kryteria wykluczenia:

  1. U pacjentów zdiagnozowano CTTP
  2. Obiekt został narażony na inny produkt badawczy w ciągu 30 dni przed zapisaniem się lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym z udziałem produktu badawczego lub urządzenia badawczego w trakcie badania
  3. Podmiot nie jest w stanie zrozumieć natury, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
  4. Pacjent jest w ciąży lub karmiący
  5. Podmiot ma znaną zagrażającą życiu reakcję nadwrażliwości na efgartigimod

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci ITTP
Uczestnicy z historią ITTP w remisji klinicznej, ale z niedoborem ADAMTS13 (> 30%, ale <70% aktywności)
Lek: efgartigimod
Dożylne efgartigimod co tydzień z monitorowaniem aktywności Adamts13 przez 8 tygodni, a następnie okres obserwacyjny 8 tygodni lub do niepowodzenia leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo efgartigimod przez występowanie nawrotu
Ramy czasowe: 8 tygodni po interwencji
Wskaźnik nawrotów w ramieniu eksperymentalnym w porównaniu z historycznym ramieniem rytuksymabu
8 tygodni po interwencji
Bezpieczeństwo i tolerancja efgartigimodorycznego ramienia rytuksymabu
Ramy czasowe: 8 tygodni po interwencji
Występowanie i ciężkość zdarzeń niepożądanych (AES), AES o szczególnym zainteresowaniu (AESIS) i poważne AES (Seas)
8 tygodni po interwencji
skuteczność efgartigimodu w celu osiągnięcia normalnej aktywności Adamts13 do 60 dnia badania
Ramy czasowe: 60 dni
Porównaj średnią aktywność i proporcje ADAMTS13 z normalną aktywnością ADAMTS13 w dniu 60 i 90 między kohortami eksperymentalnymi i historycznymi
60 dni
Skuteczność efgartigimod, aby zapobiec potrzebie innej terapii zapobiegawczej w celu ratowania ciężkiego niedoboru Adamts13
Ramy czasowe: 8 tygodni po interwencji
Porównaj wskaźnik zastosowania terapii ratowniczej między kohortą eksperymentalną i historyczną traktowaną z zapobiegawczym rytuksymabem, zgodnie z wymaganiami braku wzrostu aktywności Adamts13 o 20%
8 tygodni po interwencji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność efgartigimod w celu zwiększenia aktywności Adamts13 szybciej niż historycznie leczeni pacjenci z rytuksymabem
Ramy czasowe: Dzień 60 i dzień 90
Porównaj średnie nachylenie wzrostu Adamts13 pod koniec leczenia (dzień 60) i po 90 dniach między kohortami
Dzień 60 i dzień 90
Skuteczność efgartigimodu w wyczerpaniu patogennych przeciwciał ADAMTS13
Ramy czasowe: 8 tygodni po interwencji
Porównaj średnie miana przeciwciał ADAMTS13 i proporcja z> 50% zmniejszeniem miana przeciwciał między kohortami
8 tygodni po interwencji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Marshall Mazepa, MD, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HOT-2024-32825

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj