Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie efgartigimodu pro imunitně zprostředkované trombotický trombocytopenický purpura (ITTP)

9. června 2026 aktualizováno: University of Minnesota

Imunitně zprostředkovaná trombotická trombocytopenická purpura (ITTP) je vzácná autoimunitní porucha charakterizovaná epizodami ohrožující život trombocytopenie, mikroangiopatickou hemolytickou anémií a poškozením orgánů. Pacienti mají nepředvídatelný kurz interpulující relapsy spojený s deplecí ADAMTS13 zprostředkovaného autoprotilátkou (primárně IgG), klíčovým regulátorem koagulace. Nedostatek ADAMTS13 během remise byl spojen se zvýšeným rizikem relapsu, ale také a potenciálně devastující ischemickou mrtvicí.

Až donedávna se předpokládalo, že rituximab (monoklonální protilátka zaměřená na B buňky) zlepšila přežití bez relapsu u většiny pacientů, ale to bylo založeno na zjištěních z velmi malých studií. Vzhledem k znepokojení nad rizikem mrtvice a relapsu se preventivní imunosuprese s rituximabem nedávno vstoupila do praxe u pacientů s klesající aktivitou ADAMTS13 (ADAMTS13-relaps). Očekává se, že po terapii Efgartigimod dojde k nárůstu aktivity ADAMTS13 s normálním rozsahem, který bude udržován během období léčby. Po odběru terapie se očekává, že většina účastníků zažije pokles aktivity ADAMTS13, což prokáže bezpečnost a účinnost v Efgartigimodu spolehlivě, ale dočasně snižuje patogenní protilátky. To by prokázalo potenciální účinnost pro EFGARTIGIMOD jako udržovací terapii, aby bylo možné bezpečně zabránit relapsu ITTP, který bude dále prozkoumán ve větší studii účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Diondra Howard
  • Telefonní číslo: 651-208-7476
  • E-mail: howar709@umn.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt musí poskytnout podepsaný formulář informovaného souhlasu
  2. Subjekt je v době screeningu 18 let nebo starší
  3. Subjekt má předchozí anamnézu ITTP, jak je definováno přítomností aktivity ADAMTS13 <10% s protilátkami nebo inhibitorem ADAMTS13, trombocytopenie (počet destiček <100) a mikroangiopatickou hemolytickou anémií (definované přítomností schistocytů při zlečení krve))))
  4. Subjekt je v klinické remisi z ITTP (normální počet destiček) po dobu nejméně 90 dnů
  5. Subjekt má aktivitu ADAMTS13 <70% a> 30% při 2 samostatných příležitostech odděleně o nejméně 7 dní
  6. Subjekt je nejméně 6 měsíců od poslední dávky rituximabu nebo jiné intravenózní imunosuprese
  7. Pokud berete jiné orální imunosupresivy, žádná změna dávky po dobu nejméně 60 dnů
  8. Ženské subjekty s plodným potenciálem musí předložit negativní těhotenský test a souhlasit s využitím vysoce účinných opatření proti kontrole antikoncepce po dobu trvání studia.

Sexuálně aktivní mužské subjekty musí souhlasit s použitím účinné metody antikoncepce po celou dobu studie

Kritéria pro vyloučení:

  1. Subjekt byl diagnostikován s CTTP
  2. Subjekt byl vystaven jinému vyšetřovacímu produktu do 30 dnů před zápisem nebo je naplánováno na účast na další klinické studii zahrnující vyšetřovací produkt nebo vyšetřovací zařízení
  3. Subjekt není schopen pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
  4. Subjekt je těhotný nebo laktační
  5. Subjekt má známou život ohrožující hypersenzitivní reakci na efgartigimod

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti s ITTP
Účastníci s historií ITTP při klinické remisi, ale s nedostatkem ADAMTS13 (> 30%, ale <70% aktivita)
Lék: Efgartigimod
Intravenózní efgartigimod týdně s monitorováním aktivity ADAMTS13 po dobu 8 týdnů, následovaný observační dobou 8 týdnů nebo do selhání léčby.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost efgartigimodu incidencí relapsu
Časové okno: 8 týdnů po zásahu
Míra relapsu v experimentálním rameni ve srovnání s historickým ramenem rituximabu
8 týdnů po zásahu
Bezpečnost a snášenlivost efgartigimodhistoristorické ramene rituximab
Časové okno: 8 týdnů po zásahu
Incidence a závažnost nežádoucích účinků (AES), AES zvláštního zájmu (AESIES) a Serious AES (Seas)
8 týdnů po zásahu
Účinnost efgartigimodu k dosažení normální aktivity ADAMTS13 do 60 dnů studie
Časové okno: 60 dní
Porovnejte průměrnou aktivitu ADAMTS13 a podíl s normální aktivitou ADAMTS13 v den 60 a 90 mezi experimentálními a historickými kohorty
60 dní
Účinnost efgartigimodu, aby se zabránilo potřebě jiné preventivní terapie k záchraně závažného nedostatku ADAMTS13
Časové okno: 8 týdnů po zásahu
Porovnejte míru použití záchranné terapie mezi experimentální a historickou kohortou léčenou preventivní rituximab, jak vyžaduje nedostatek aktivity ADAMTS13 o 20%
8 týdnů po zásahu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost efgartigimodu zvyšovat aktivitu ADAMTS13 rychleji než historicky léčené pacienty s rituximabem
Časové okno: Den 60 a den 90
Porovnejte průměrný sklon ADAMTS13 na konci léčby (60 den) a 90 dnů mezi kohorty
Den 60 a den 90
Účinnost efgartigimodu vyčerpat patogenní protilátky ADAMTS13
Časové okno: 8 týdnů po zásahu
Porovnejte průměrné titry protilátek ADAMTS13 a podíl s> 50% snížením titru protilátek mezi kohorty
8 týdnů po zásahu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Marshall Mazepa, MD, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HOT-2024-32825

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit