10〜50歳の参加者におけるアデノ関連ウイルスベクター媒介遺伝子治療であるSAR446268の安全性、忍容性、および有効性を調査する研究。 (BrAAVe)
2026年5月29日 更新者：Sanofi
用量エスカレーション（パートA）、および用量膨張（パートB）パーツを伴うフェーズ1/フェーズ2のオープンラベルシングルアーム研究は、非共生性筋膜炎栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養酸栄養型型の参加者10〜50歳の参加者10〜50歳のアデノ関連ウイルスベクター媒介遺伝子治療であるSAR446268の安全性、忍容性、および有効性を評価するための部分を評価します。
これは、10〜50歳の男性と女性の参加者の治療を受けたSAR446268を使用した第1段階/フェーズ2のオープンラベル群、多施設、および多国籍研究です。
この研究の目的は、SAR4462688の単一のven菌投与を受けたDM1参加者の神経筋機能の改善において、Myotonicaプロテインキナーゼ（DMPK）メッセンジャーリボ核酸レベル（MRNA）レベルの改善におけるSAR446268の安全性と有効性を評価することです。 この研究は、SAR446268の単一の上昇用量が3つの異なるコホートとオプションの4回目の用量コホートで評価される用量エスカレーション部分（パートA）で構成されています。 安全で効果的な用量が特定されると、追加の参加者はパートBで治療されます。これは、研究の用量拡大段階です。
研究期間は、それぞれパートAとBの各参加者の110週間（約2年）であり、SAR446268管理後の6週間のスクリーニング段階と104週間の追跡期間が含まれます。
調査の概要
詳細な説明
各研究部品の適格性基準を満たす各参加者は、SAR446268の単回投与を受け取ります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
32
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 電話番号：option 6 800-633-1610
- メール：contact-us@sanofi.com
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32601
- 募集
- University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
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コンタクト：
- Melissa Lewis
- 電話番号：352-273-8219
- メール：melissa.lewis@peds.ufl.edu
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主任研究者：
- Dr. Subramony
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- 募集
- University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
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主任研究者：
- Dr. Tuan Vu
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コンタクト：
- Sruthi Kommi Reddy
- メール：SKommiReddy@usf.edu
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
-
コンタクト：
- Jorge Cabrera
- 電話番号：212-305-7462
- メール：jec2273@cumc.columbia.edu
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主任研究者：
- Dr. Christina Ulane
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- 募集
- Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006
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Buenos Aires、アルゼンチン、1181
- 募集
- Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
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コンタクト：
- Ventura Simonovich
- 電話番号：54 11 4959 0200
- メール：ventura.simonovich@hospitalitaliano.org.ar
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主任研究者：
- Ventura Simonovich
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Newcastle upon Tyne、イギリス、NE7 7DN
- 募集
- Investigational Site Number : 8260002
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Ramat Gan、イスラエル、5262100
- 募集
- Investigational Site Number : 3760002
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4029
- 募集
- Investigational Site Number : 0360001
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-
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- 募集
- The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
-
コンタクト：
- 電話番号：514-398-5500
- メール：nm.neurocru@mcgill.ca
-
主任研究者：
- Dr. Erin O'Ferrall
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：参加者は、次のすべての基準が適用された場合にのみ、研究に含まれる資格があります。
- パートAの場合、参加者はインフォームドコンセントに署名した時点で、10歳の包括的でなければなりません。
パートBの場合、参加者は次のとおりでなければなりません。
- インフォームドコンセントに署名した時点で、10〜17歳の包括的または
- インフォームドコンセントに署名した時点で、18〜50歳の包括的。
- 非合成症の発症DM1を持つ参加者
- 病歴に基づいた臨床医によって以前に診断されたように、ミオトニアや筋肉の脱力を含むDM1の兆候を示す参加者。
- DM1の遺伝的診断を受けた参加者[病歴の1つの対立遺伝子で、シトシン - チミン - グアニン（CTG）繰り返し長さ≥50]
- スクリーニングで少なくとも10メートルの間独立して歩くことができる参加者（装具と足首のブレースが許可されている）。
調査員によって心臓のリスクに従って分類された参加者は次のとおりです。
- パートAのペースメーカーおよび/または埋め込み型除細動器（ICD）を備えた中程度のリスク参加者
- パートbの低、中程度、または高い心臓リスク
除外基準：以下の基準のいずれかが適用される場合、参加者は研究から除外されます。
- AAV.SAN011 Capsidに対して中和抗体を持つ参加者
- 左心室駆出率のある参加者（LVEF）<50％
肝臓または胆道疾患の参加者は、少なくとも1つは次のとおりであると定義されています。
- アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 2 x ULNおよびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 2 X ULN
- アルカリホスファターゼ> 2 x uln
- 総ビリルビン> 1.5 x uln（ギルバート症候群の遺伝的に確認された診断がない限り）
- 直接ビリルビン≥1.5x uln
- 国際正規化比率の参加者> 1.5
腎疾患の参加者は次のように定義されています。
•血清クレアチニン> 1.5 x ulnおよび/または推定糸球体ろ過率<60 ml/min/1.73 慢性腎臓疾患の疫学コラボレーション（CKD-EPI）（2021）によって決定されるM2は、18歳以上、18歳未満のベッドサイドシュワルツ方程式
- 慢性呼吸不全と非侵襲的換気サポート、夜間換気サポート、またはフルタイムの換気を伴う参加者。
- 調査者によって決定されたように、コルチコステロイドまたはコルチコステロイドの存在下で悪化する可能性のある状態を持つ参加者。
- 活動性B型肝炎またはC感染症の参加者。 HBSAG（+）、またはHCV RNA（+）、またはいずれかの現在の抗ウイルス療法。
- コルチコステロイド療法中の連続HBV DNAモニタリングに導かれた予防的抗HBV療法または先制療法に適していないHBCAB（+）の参加者。
- 調査員によって決定されたコルチコステロイド療法中の結核再活性化のリスクが高い参加者。
- 既知のHIV感染症の参加者
- 研究者の意見では、研究への参加を排除したり、生存率を低下させる可能性がある深刻な発生疾患のある参加者。
- スクリーニングの過去12か月間に最近の歴史または現在の薬物またはアルコール乱用の参加者。
- 1日目から12週間以内に脛骨前生検の既往があるか、この臨床試験の期間中に脛骨前生検を受けることを計画している参加者。
- 調査員によって決定された、重大な発達遅延、知的障害、または行動神経精神医学的症状を持つ参加者。
- 1日目の15日以内に5 mg/日を超える用量で以前の全身コルチコステロイド治療を受けた参加者
- 1日目から15日以内に抗ミオトニック薬による以前の治療を受けた参加者
- 参加者は、医学的状態や臨床状態を含む調査員によって判断されたように、参加には何であれ、参加者、または潜在的に違反を研究するための違反のリスクがある可能性がある参加者。
上記の情報は、臨床試験への参加者の潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含めることを意図していませんでした。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SAR446268
参加者は1日目にSAR446268の単回投与を受け取ります
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医薬品形式：注入のためのソリューション。投与経路：IV注入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パートAおよびパートB：SAR446268投与後の治療に発生する有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：52週目のベースライン
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SAR446268の投与後のティーの数
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52週目のベースライン
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パートB：SAR446268投与後の12週目と52週目の筋肉生検で少なくとも40％DMPK mRNAノックダウンを持つ参加者の割合
時間枠：12週目と52週
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12週目と52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パートA：SAR446268管理後のベースラインから26週目と52年までの10メートルのウォークランテストの変更
時間枠：26週目と52週目のベースライン
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10メートルのウォークランテストは、参加者がアシストデバイスの有無にかかわらず10メートルを通過できる速度を測定するモビリティテストです。
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26週目と52週目のベースライン
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パートA：ハンドの開口時間（中指）で測定されたSAR446268投与後のベースラインから26週目と52節への筋膜の変化（中指）
時間枠：26週目と52週目のベースライン
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ミオトニアのこのテストでは、参加者が握りこぶしを作った後、どのくらい早く手を開けることができるかを測定します。
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26週目と52週目のベースライン
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パートA：SAR446268管理後のベースラインから26週および52への両側ハンドグリップテストの変化
時間枠：26週目と52週目のベースライン
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手筋の強度のこのテストでは、ダイナモメーターを使用して参加者の手握りによって生成される最大力を測定します。
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26週目と52週目のベースライン
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パートA：SAR446268投与後の12週目と52週目の筋肉生検で少なくとも40％DMPK mRNAノックダウンを持つ参加者の割合
時間枠：12週目と52週
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12週目と52週
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パートA：SAR446268投与後のベースラインから12週目と52週までの筋肉生検でのDMPK mRNAレベルの変化
時間枠：12週目と52週目のベースライン
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12週目と52週目のベースライン
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パートA：SAR446268投与後のベースラインから12週目と52年への筋肉生検のRNAスプライシング指数の変化
時間枠：12週目と52週目のベースライン
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12週目と52週目のベースライン
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パートA：SAR446268投与後の4週間間隔での尿、唾液、および精液のサンプリングにおけるSAR446268のAAVベクター排出の期間の評価
時間枠：ベースライン、4、8、12週
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ベースライン、4、8、12週
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パートB：SAR446268管理に続く10メートルのウォークランテストの変化26および52への変更
時間枠：26週目と52週目のベースライン
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10メートルのウォークランテストは、参加者がアシストデバイスの有無にかかわらず10メートルを通過できる速度を測定するモビリティテストです。
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26週目と52週目のベースライン
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パートB：ハンドの開口時間（中指）で測定されたSAR446268投与後のベースラインから26週および52へのミオトニアの変化（中指）
時間枠：26週目と52週目のベースライン
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ミオトニアのこのテストでは、参加者が握りこぶしを作った後、どのくらい早く手を開けることができるかを測定します。
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26週目と52週目のベースライン
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パートB：SAR446268管理後のベースラインから26週および52への両側ハンドグリップテストの変化
時間枠：26週目と52週目のベースライン
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手筋の強度のこのテストでは、ダイナモメーターを使用して参加者の手握りによって生成される最大力を測定します。
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26週目と52週目のベースライン
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パートB：SAR446268投与後のベースラインから12週目と52週までの筋肉生検のDMPK mRNAノックダウンの変化
時間枠：12週目と52週目のベースライン
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12週目と52週目のベースライン
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パートB：SAR446268投与後のベースラインから12週および52への筋肉生検のRNAスプライシング指数の変化
時間枠：12週目と52週目のベースライン
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12週目と52週目のベースライン
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パートB：SAR446268投与後の4週間間隔での尿、唾液、および精液のサンプリングにおけるSAR446268のAAV排出期間の評価
時間枠：ベースライン、4、8、および12週
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ベースライン、4、8、および12週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年7月23日
一次修了 (推定)
2029年2月28日
研究の完了 (推定)
2032年4月27日
試験登録日
最初に提出
2025年2月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年2月19日
最初の投稿 (実際)
2025年2月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月29日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DFI17808
- U1111-1290-9594 (レジストリ識別子：ICTRP)
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はい
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米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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