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10〜50歳の参加者におけるアデノ関連ウイルスベクター媒介遺伝子治療であるSAR446268の安全性、忍容性、および有効性を調査する研究。 (BrAAVe)

2026年9月18日 更新者：Sanofi

用量エスカレーション（パートA）、および用量膨張（パートB）パーツを伴うフェーズ1/フェーズ2のオープンラベルシングルアーム研究は、非共生性筋膜炎栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養栄養酸栄養型型の参加者10〜50歳の参加者10〜50歳のアデノ関連ウイルスベクター媒介遺伝子治療であるSAR446268の安全性、忍容性、および有効性を評価するための部分を評価します。

This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinational study with SAR446268 for treatment of male and female participants 10 to 55 years old with non-congenital myotonic dystrophy (DM) type 1 (DM1).

The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of SAR446268 in knocking down dystrophia myotonica protein kinase (DMPK) messenger ribonucleic acid (mRNA) levels and improving neuromuscular function in DM1 participants receiving a single intravenous (IV) administration of SAR446268. The study consists of a dose escalation part (Part A) during which single ascending doses of SAR446268 will be evaluated in 3 distinct cohorts and an optional fourth dose cohort. Once a safe and effective dose is identified, additional participants will be treated in Part B, the dose expansion phase of the study.

The study duration will be 112 weeks (approximately 2 years) for each participant in Parts A and B respectively and includes an optional pre-screening period, approximately 8-week screening phase and a 104-week follow-up period post-SAR446268 administration.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

Each participant meeting the eligibility criteria for each of the study parts will receive a single dose administration of SAR446268.

研究の種類

介入

入学 (推定)

32

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • 電話番号：option 6 800-633-1610
  • メール：contact-us@sanofi.com

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32601
        • 募集
        • University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dr. Subramony
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • 募集
        • University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
        • 主任研究者：
          • Dr. Tuan Vu
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dr. Christina Ulane
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System- Site Number : 8400009
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • 募集
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、1181
        • 募集
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ventura Simonovich
  • イギリス
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE7 7DN
        • 募集
        • Investigational Site Number : 8260002
  • イスラエル
      • Ramat Gan、イスラエル、5262100
        • 募集
        • Investigational Site Number : 3760002
  • オーストラリア
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、4029
        • 募集
        • Investigational Site Number : 0360001
  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • 募集
        • The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dr. Erin O'Ferrall

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年～55年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:

  • For Part A, participants must be 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • For Part B, participants must be as follows:

    • 10 to 17 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent or,
    • 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • Participants with non-congenital onset DM1

  • Participants presenting with signs of DM1 including myotonia and muscle weakness, as diagnosed previously by a clinician based on medical history.

  • Participants with genetic diagnosis of DM1 [cytosine-thymine-guanine (CTG) repeat length ≥50 in one allele from medical history]

  • Participants who can walk independently for at least 10 meters at screening (orthoses and ankle braces allowed).

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Participants with neutralizing antibodies against the AAV.SAN011 capsid

  • Participants with left ventricular ejection fraction <50%

  • Participants with liver or biliary disease defined as having at least one of the following:

    • ALT >3 x ULN and AST >3 x ULN
    • Alkaline phosphatase >3 x ULN
    • Total bilirubin >1.5 x ULN (unless has a genetically confirmed diagnosis of Gilbert's syndrome)
    • Direct bilirubin ≥1.5 x ULN
    • Participants with International normalized ratio >1.5

  • Participants with renal disease defined as:

    • Serum creatinine >1.5 x ULN and/or estimated glomerular filtration rate <60 mL/min/1.73 m2 as determined by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (2021) for those age ≥18 years and Bedside Schwartz Equation for those <18 years

  • Participants with chronic respiratory insufficiency and on long term/hull-time ventilatory assistance requiring at least 6 hours per day for at least 21 consecutive days.

  • Participants with contraindication to corticosteroid or with conditions that could worsen in the presence of corticosteroids, as determined by the Investigator.

  • Participants with active hepatitis B or C infection; HBsAg (+), or HCV RNA (+), or current antiviral therapy for either.

  • Participants with HBcAb (+) who are not amenable for prophylactic anti-HBV therapy or pre-emptive therapy guided by serial HBV DNA monitoring during the corticosteroids therapy.

  • Participants at high risk for tuberculosis reactivation during the corticosteroids therapy as determined by the Investigator.

  • Participants with a known HIV infection

  • Participants with serious intercurrent illness that, in the opinion of the Investigator, would preclude participation in the study or potentially decrease survival.

  • Participants with recent history of or current drug or alcohol abuse in the past 12 months prior to screening.

  • Participants with history of tibialis anterior biopsy within 12 weeks from Day 1 or planning to undergo tibialis anterior biopsies during the duration of this clinical trial.

  • Participants with significant developmental delay, intellectual disability, or behavioral neuropsychiatric manifestations as determined by the Investigator.

  • Participants with previous systemic corticosteroids treatment at doses of >5 mg/day within 15 days of Day 1

  • Participants with previous treatment with anti-myotonic medication within 15 days of Day 1

  • Participants not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or participants potentially at risk of noncompliance to study procedures.

  • Participants who have been classified as severe cardiac risk by the Investigator.

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a participant's potential participation in a clinical trial.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SAR446268

Participants will receive a single dose of SAR446268 on Day 1
生物学的：SAR446268

Pharmaceutical form: Solution for infusion; Route of administration: IV infusion

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パートB：SAR446268投与後の12週目と52週目の筋肉生検で少なくとも40％DMPK mRNAノックダウンを持つ参加者の割合
時間枠：12週目と52週
12週目と52週
Part A and Part B: Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) following SAR446268 administration
時間枠：Baseline to Week 52

Number of TEAEs post-SAR446268 administration
Baseline to Week 52

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パートA：SAR446268投与後の12週目と52週目の筋肉生検で少なくとも40％DMPK mRNAノックダウンを持つ参加者の割合
時間枠：12週目と52週
12週目と52週
パートA：SAR446268投与後のベースラインから12週目と52週までの筋肉生検でのDMPK mRNAレベルの変化
時間枠：12週目と52週目のベースライン
12週目と52週目のベースライン
パートA：SAR446268投与後のベースラインから12週目と52年への筋肉生検のRNAスプライシング指数の変化
時間枠：12週目と52週目のベースライン
12週目と52週目のベースライン
パートA：SAR446268投与後の4週間間隔での尿、唾液、および精液のサンプリングにおけるSAR446268のAAVベクター排出の期間の評価
時間枠：ベースライン、4、8、12週
ベースライン、4、8、12週
パートB：SAR446268投与後のベースラインから12週目と52週までの筋肉生検のDMPK mRNAノックダウンの変化
時間枠：12週目と52週目のベースライン
12週目と52週目のベースライン
パートB：SAR446268投与後のベースラインから12週および52への筋肉生検のRNAスプライシング指数の変化
時間枠：12週目と52週目のベースライン
12週目と52週目のベースライン
パートB：SAR446268投与後の4週間間隔での尿、唾液、および精液のサンプリングにおけるSAR446268のAAV排出期間の評価
時間枠：ベースライン、4、8、および12週
ベースライン、4、8、および12週
Part A: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
時間枠：Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
時間枠：Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
時間枠：Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
時間枠：Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
時間枠：Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
時間枠：Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sanofi

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年7月23日

一次修了 (推定)

2029年2月28日

研究の完了 (推定)

2032年4月27日

試験登録日

最初に提出

2025年2月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月19日

最初の投稿 (実際)

2025年2月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月18日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DFI17808
  • U1111-1290-9594 (レジストリ識別子：ICTRP)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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