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비 징계 근이영양증 유형 1을 가진 10 ~ 50 세의 참가자에서 아데노 관련 바이러스 벡터-매개 유전자 요법 인 SAR446268의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하는 연구. (BrAAVe)

2026년 9월 18일 업데이트: Sanofi

1 단계/2 상 2 상 공개 라벨 단일 암 연구 (파트 A) 및 용량 팽창 (파트 B) 부품은 비 송전기 근육 기막 유형 1을 갖는 10 ~ 50 세의 참가자에서 SAR446268의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기위한 부품 (파트 B) 부품입니다.

This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinational study with SAR446268 for treatment of male and female participants 10 to 55 years old with non-congenital myotonic dystrophy (DM) type 1 (DM1).

The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of SAR446268 in knocking down dystrophia myotonica protein kinase (DMPK) messenger ribonucleic acid (mRNA) levels and improving neuromuscular function in DM1 participants receiving a single intravenous (IV) administration of SAR446268. The study consists of a dose escalation part (Part A) during which single ascending doses of SAR446268 will be evaluated in 3 distinct cohorts and an optional fourth dose cohort. Once a safe and effective dose is identified, additional participants will be treated in Part B, the dose expansion phase of the study.

The study duration will be 112 weeks (approximately 2 years) for each participant in Parts A and B respectively and includes an optional pre-screening period, approximately 8-week screening phase and a 104-week follow-up period post-SAR446268 administration.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

Each participant meeting the eligibility criteria for each of the study parts will receive a single dose administration of SAR446268.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

32

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • 전화번호: option 6 800-633-1610
  • 이메일: contact-us@sanofi.com

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32601
        • 모병
        • University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Subramony
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • 모병
        • University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
        • 수석 연구원:
          • Dr. Tuan Vu
        • 연락하다:
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Christina Ulane
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System- Site Number : 8400009
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • 모병
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, 1181
        • 모병
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ventura Simonovich
  • 영국
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE7 7DN
        • 모병
        • Investigational Site Number : 8260002
  • 이스라엘
      • Ramat Gan, 이스라엘, 5262100
        • 모병
        • Investigational Site Number : 3760002
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
        • 모병
        • The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr. Erin O'Ferrall
  • 호주
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, 4029
        • 모병
        • Investigational Site Number : 0360001

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:

  • For Part A, participants must be 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • For Part B, participants must be as follows:

    • 10 to 17 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent or,
    • 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • Participants with non-congenital onset DM1

  • Participants presenting with signs of DM1 including myotonia and muscle weakness, as diagnosed previously by a clinician based on medical history.

  • Participants with genetic diagnosis of DM1 [cytosine-thymine-guanine (CTG) repeat length ≥50 in one allele from medical history]

  • Participants who can walk independently for at least 10 meters at screening (orthoses and ankle braces allowed).

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Participants with neutralizing antibodies against the AAV.SAN011 capsid

  • Participants with left ventricular ejection fraction <50%

  • Participants with liver or biliary disease defined as having at least one of the following:

    • ALT >3 x ULN and AST >3 x ULN
    • Alkaline phosphatase >3 x ULN
    • Total bilirubin >1.5 x ULN (unless has a genetically confirmed diagnosis of Gilbert's syndrome)
    • Direct bilirubin ≥1.5 x ULN
    • Participants with International normalized ratio >1.5

  • Participants with renal disease defined as:

    • Serum creatinine >1.5 x ULN and/or estimated glomerular filtration rate <60 mL/min/1.73 m2 as determined by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (2021) for those age ≥18 years and Bedside Schwartz Equation for those <18 years

  • Participants with chronic respiratory insufficiency and on long term/hull-time ventilatory assistance requiring at least 6 hours per day for at least 21 consecutive days.

  • Participants with contraindication to corticosteroid or with conditions that could worsen in the presence of corticosteroids, as determined by the Investigator.

  • Participants with active hepatitis B or C infection; HBsAg (+), or HCV RNA (+), or current antiviral therapy for either.

  • Participants with HBcAb (+) who are not amenable for prophylactic anti-HBV therapy or pre-emptive therapy guided by serial HBV DNA monitoring during the corticosteroids therapy.

  • Participants at high risk for tuberculosis reactivation during the corticosteroids therapy as determined by the Investigator.

  • Participants with a known HIV infection

  • Participants with serious intercurrent illness that, in the opinion of the Investigator, would preclude participation in the study or potentially decrease survival.

  • Participants with recent history of or current drug or alcohol abuse in the past 12 months prior to screening.

  • Participants with history of tibialis anterior biopsy within 12 weeks from Day 1 or planning to undergo tibialis anterior biopsies during the duration of this clinical trial.

  • Participants with significant developmental delay, intellectual disability, or behavioral neuropsychiatric manifestations as determined by the Investigator.

  • Participants with previous systemic corticosteroids treatment at doses of >5 mg/day within 15 days of Day 1

  • Participants with previous treatment with anti-myotonic medication within 15 days of Day 1

  • Participants not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or participants potentially at risk of noncompliance to study procedures.

  • Participants who have been classified as severe cardiac risk by the Investigator.

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a participant's potential participation in a clinical trial.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SAR446268

Participants will receive a single dose of SAR446268 on Day 1
생물학적: SAR446268

Pharmaceutical form: Solution for infusion; Route of administration: IV infusion

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 B : SAR446268 투여 후 12 주 및 52 주에 근육 생검에서 40% 이상의 DMPK mRNA 녹다운 참가자의 비율
기간: 12 주 및 52 주
12 주 및 52 주
Part A and Part B: Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) following SAR446268 administration
기간: Baseline to Week 52

Number of TEAEs post-SAR446268 administration
Baseline to Week 52

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 A : SAR446268 투여 후 12 주 및 52 주에 근육 생검에서 40% 이상의 DMPK mRNA 녹다운 참가자의 비율
기간: 12 주 및 52 주
12 주 및 52 주
파트 A : SAR446268 투여 후 기준선에서 12 주 및 52 주까지 근육 생검의 DMPK mRNA 수준의 변화
기간: 기준선 12 주 및 52
기준선 12 주 및 52
파트 A : SAR446268 투여 후 기준선에서 12 주 및 52 주까지 근육 생검의 RNA 스 플라이 싱 지수의 변화
기간: 기준선 12 주 및 52
기준선 12 주 및 52
파트 A : SAR446268 투여 후 4 주 간격으로 소변, 타액 및 정액의 샘플링에서 SAR446268의 AAV 벡터 셰딩 기간의 평가
기간: 기준선, 4 주, 8 주 및 12
기준선, 4 주, 8 주 및 12
파트 B : SAR446268 투여 후 기준선에서 12 주 및 52 주까지 근육 생검의 DMPK mRNA 녹다운 변화
기간: 기준선 12 주 및 52
기준선 12 주 및 52
파트 B : SAR446268 투여 후 기준선에서 12 주 및 52 주까지 근육 생검의 RNA 스 플라이 싱 지수의 변화
기간: 기준선 12 주 및 52
기준선 12 주 및 52
파트 B : SAR446268 투여 후 4 주 간격으로 소변, 타액 및 정액의 샘플링에서 SAR446268의 AAV 흘림 기간의 평가
기간: 기준선, 4 주, 8 주 및 12
기준선, 4 주, 8 주 및 12
Part A: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
기간: Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
기간: Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
기간: Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
기간: Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
기간: Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
기간: Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sanofi

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 7월 23일

기본 완료 (추정된)

2029년 2월 28일

연구 완료 (추정된)

2032년 4월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 2월 19일

처음 게시됨 (실제)

2025년 2월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 18일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DFI17808
  • U1111-1290-9594 (레지스트리 식별자: ICTRP)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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