비 징계 근이영양증 유형 1을 가진 10 ~ 50 세의 참가자에서 아데노 관련 바이러스 벡터-매개 유전자 요법 인 SAR446268의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하는 연구. (BrAAVe)
2026년 5월 29일 업데이트: Sanofi
1 단계/2 상 2 상 공개 라벨 단일 암 연구 (파트 A) 및 용량 팽창 (파트 B) 부품은 비 송전기 근육 기막 유형 1을 갖는 10 ~ 50 세의 참가자에서 SAR446268의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기위한 부품 (파트 B) 부품입니다.
이것은 비 징 체의 근이영양증 (DM) 유형 (DM1)을 갖는 10 ~ 50 세의 남성 및 여성 참가자의 치료를 위해 SAR446268을 통한 1/4 단계 오픈 라벨 단일 암, 다기관 및 다국적 연구입니다.
이 연구의 목적은 dystrophia myotonica protein kinase (dmpk) 메신저 리보 핵산 (mRNA) 수준을 무너 뜨리고 SAR446268의 단일 intravenous (IV) 투여를받는 DM1 참가자에서 신경 근육 기능을 향상시키는 데있어 SAR446268의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 이 연구는 용량 에스컬레이션 부품 (파트 A)으로 구성되어 있으며,이 기간 동안 SAR446268의 단일 상승 용량은 3 개의 별개의 코호트와 선택적 4 번째 용량 코호트에서 평가 될 것입니다. 안전하고 효과적인 용량이 확인되면, 추가 참가자는 파트 B에서 연구의 용량 확장 단계 인 B에서 치료됩니다.
연구 기간은 부품 A 및 B의 각 참가자에 대해 110 주 (약 2 년)이며 6 주 스크리닝 단계 및 SAR446268 투여 후 104 주 추적 기간을 포함합니다.
연구 개요
상세 설명
각 연구 부품에 대한 자격 기준을 충족하는 각 참가자는 SAR446268의 단일 용량 투여를받습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
32
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 전화번호: option 6 800-633-1610
- 이메일: contact-us@sanofi.com
연구 장소
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32601
- 모병
- University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
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연락하다:
- Melissa Lewis
- 전화번호: 352-273-8219
- 이메일: melissa.lewis@peds.ufl.edu
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수석 연구원:
- Dr. Subramony
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- 모병
- University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
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수석 연구원:
- Dr. Tuan Vu
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연락하다:
- Sruthi Kommi Reddy
- 이메일: SKommiReddy@usf.edu
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
-
연락하다:
- Jorge Cabrera
- 전화번호: 212-305-7462
- 이메일: jec2273@cumc.columbia.edu
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수석 연구원:
- Dr. Christina Ulane
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23219
- 모병
- Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006
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Buenos Aires, 아르헨티나, 1181
- 모병
- Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
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연락하다:
- Ventura Simonovich
- 전화번호: 54 11 4959 0200
- 이메일: ventura.simonovich@hospitalitaliano.org.ar
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수석 연구원:
- Ventura Simonovich
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE7 7DN
- 모병
- Investigational Site Number : 8260002
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Ramat Gan, 이스라엘, 5262100
- 모병
- Investigational Site Number : 3760002
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- 모병
- The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
-
연락하다:
- 전화번호: 514-398-5500
- 이메일: nm.neurocru@mcgill.ca
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수석 연구원:
- Dr. Erin O'Ferrall
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4029
- 모병
- Investigational Site Number : 0360001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 : 참가자는 다음 기준이 모두 적용되는 경우에만 연구에 포함될 수 있습니다.
- Part A의 경우, 참가자는 사전 동의에 서명 할 때 10 세의 나이가 포함되어야합니다.
파트 B의 경우 참가자는 다음과 같습니다.
- 사전 동의서에 서명 할 때 10 세에서 17 세의 나이가 포함되거나
- 사전 동의에 서명 할 때 18 세에서 50 세의 나이.
- 비 곤충 발병 DM1을 가진 참가자
- 병력에 기초한 임상의가 이전에 진단 한 바와 같이, 근육 및 근육 약화를 포함한 DM1의 징후를 나타내는 참가자.
- DM1의 유전자 진단을 가진 참가자 [CTG (Cytosine-Thymine-Guanine) (CTG)의 병력에서 하나의 대립 유전자에서 길이 ≥50]
- 스크리닝시 최소 10 미터 동안 독립적으로 걸을 수있는 참가자 (오르토오스 및 발목 버팀대가 허용).
조사관의 심장 위험에 따라 분류 된 참가자는 다음과 같이합니다.
- Part A에 대한 심박 조율기 및/또는 이식 가능한 심장 강사-디 브릴 레이터 (ICD)를 가진 중간 위험 참가자
- 부품에 대한 낮거나 중등도 또는 높은 심장 위험 b
제외 기준 : 다음 기준이 적용되는 경우 참가자는 연구에서 제외됩니다.
- AAV.SAN011 CAPSID에 대한 중화 항체를 가진 참가자
- 좌심실 배출 분율 (LVEF) <50%가있는 참가자
간 또는 담도 질환이있는 참가자는 다음 중 적어도 하나 이상을 가진 것으로 정의됩니다.
- 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 (ALT)> 2 x uln 및 아스파 테이트 아미노 트랜스퍼 라제 (AST)> 2 x uln
- 알칼리성 포스파타제> 2 x uln
- 총 빌리루빈> 1.5 x uln (길버트 증후군의 유 전적으로 확인 된 진단이없는 한)
- 직접 빌리루빈 ≥1.5 x uln
- 국제 정규화 된 비율을 가진 참가자> 1.5
신장 질환이있는 참가자 :
• 혈청 크레아티닌> 1.5 x Uln 및/또는 추정 사구체 여과율 <60 ml/min/1.73 M2 만성 신장 질환 역학 협력 (CKD-EPI) (2021)에 의해 결정된 M2 18 세 이상의 나이에 대한 Bedside Schwartz 방정식.
- 만성 호흡기 기능 부전 및 비 침습적 인공 호흡 지원, 야간 환기 지원 또는 풀 타임 환기를 가진 참가자.
- 코르티코 스테로이드에 대한 금기 사항이 있거나 조사자가 결정한 코르티코 스테로이드의 존재 하에서 악화 될 수있는 조건을 가진 참가자.
- B 형 간염 또는 C 감염이있는 참가자; HBSAG (+) 또는 HCV RNA (+) 또는 전류 항 바이러스 요법.
- 코르티코 스테로이드 요법 동안 연속 HBV DNA 모니터링에 의해 안내 된 예방 항 -HBV 요법 또는 선제 적 요법에 적합하지 않은 HBCAB (+)의 참가자.
- 연구자에 의해 결정된 코르티코 스테로이드 요법 동안 결핵 재 활성화 위험이 높은 참가자.
- 알려진 HIV 감염이있는 참가자
- 조사관의 의견에 따르면 심각한 통합 질환을 가진 참가자는 연구 참여를 배제하거나 잠재적으로 생존을 감소시킬 것입니다.
- 지난 12 개월 전에 최근 약물 또는 알코올 남용의 기록을 가진 참가자.
- 1 일부터 12 주 이내에 경골 전방 생검의 병력을 가진 참가자 또는이 임상 시험 기간 동안 경골 전방 생검을받을 계획입니다.
- 조사자가 결정한 발달 지연, 지적 장애 또는 행동 신경 정신과 적 증상이있는 참가자.
- 1 일 중 15 일 이내에> 5 mg/일의 용량으로 이전 전신 코르티코 스테로이드 치료를받은 참가자
- 하루 중 15 일 이내에 항-미오 닉 약물 치료로 이전 치료를받은 참가자 1
- 참가자는 의료 또는 임상 조건을 포함하여 조사자가 판단한 이유에 관계없이 참여에 적합하지 않거나 연구 절차에 대한 부적합의 위험에 처한 참가자.
위의 정보는 참가자의 임상 시험에 대한 잠재적 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하는 것은 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SAR446268
참가자는 1 일에 SAR446268의 단일 복용량을 받게됩니다.
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제약 형태 : 주입 용액; 투여 경로 : IV 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Part A 및 Part B : SAR446268 투여 후 치료에 대한 부작용 (TEAES)의 발생률
기간: 기준선 52 주
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SAR446268 투여 후 TEAES의 수
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기준선 52 주
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파트 B : SAR446268 투여 후 12 주 및 52 주에 근육 생검에서 40% 이상의 DMPK mRNA 녹다운 참가자의 비율
기간: 12 주 및 52 주
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12 주 및 52 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A : SAR446268 관리 후 기준선에서 26 주 및 52 주까지 10 미터 워크 런 테스트 변경
기간: 기준선 26 주 및 52 주
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10 미터 워크 런 테스트는 참가자가 보조 장치의 유무에 관계없이 10 미터를 횡단 할 수있는 시간을 측정하는 이동성 테스트입니다.
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기준선 26 주 및 52 주
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파트 A : 핸드 개방 시간 (가운데 손가락)에 의해 측정 된 SAR446268 투여 후 기준선에서 26 주 및 52 주 및 52 주 및 52 주까지의 변화
기간: 기준선 26 주 및 52 주
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Myotonia에 대한이 테스트는 참가자가 주먹을 꽉 조이는 후 얼마나 빨리 손을 열 수 있는지 측정합니다.
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기준선 26 주 및 52 주
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파트 A : SAR446268 관리 후 기준선에서 26 주 및 52 주까지 양측 손 그립 테스트의 변화
기간: 기준선 26 주 및 52 주
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손 근육의 강도에 대한이 테스트는 동력계를 사용하여 참가자의 손 그립에 의해 생성 된 최대 힘을 측정합니다.
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기준선 26 주 및 52 주
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파트 A : SAR446268 투여 후 12 주 및 52 주에 근육 생검에서 40% 이상의 DMPK mRNA 녹다운 참가자의 비율
기간: 12 주 및 52 주
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12 주 및 52 주
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파트 A : SAR446268 투여 후 기준선에서 12 주 및 52 주까지 근육 생검의 DMPK mRNA 수준의 변화
기간: 기준선 12 주 및 52
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기준선 12 주 및 52
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파트 A : SAR446268 투여 후 기준선에서 12 주 및 52 주까지 근육 생검의 RNA 스 플라이 싱 지수의 변화
기간: 기준선 12 주 및 52
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기준선 12 주 및 52
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파트 A : SAR446268 투여 후 4 주 간격으로 소변, 타액 및 정액의 샘플링에서 SAR446268의 AAV 벡터 셰딩 기간의 평가
기간: 기준선, 4 주, 8 주 및 12
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기준선, 4 주, 8 주 및 12
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파트 B : SAR446268 관리 후 기준선에서 26 주 및 52 주까지 10 미터 워크 런 테스트 변경
기간: 기준선 26 주 및 52 주
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10 미터 워크 런 테스트는 참가자가 보조 장치의 유무에 관계없이 10 미터를 횡단 할 수있는 시간을 측정하는 이동성 테스트입니다.
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기준선 26 주 및 52 주
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파트 B : 핸드 개방 시간 (가운데 손가락)에 의해 측정 된 SAR446268 투여 후 기준선에서 26 주 및 52 주 및 52 주까지의 변화
기간: 기준선 26 주 및 52 주
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Myotonia에 대한이 테스트는 참가자가 주먹을 꽉 조이는 후 얼마나 빨리 손을 열 수 있는지 측정합니다.
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기준선 26 주 및 52 주
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파트 B : SAR446268 관리 후 기준선에서 26 주 및 52 주까지 양측 손 그립 테스트의 변화
기간: 기준선 26 주 및 52 주
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손 근육의 강도에 대한이 테스트는 동력계를 사용하여 참가자의 손 그립에 의해 생성 된 최대 힘을 측정합니다.
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기준선 26 주 및 52 주
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파트 B : SAR446268 투여 후 기준선에서 12 주 및 52 주까지 근육 생검의 DMPK mRNA 녹다운 변화
기간: 기준선 12 주 및 52
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기준선 12 주 및 52
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파트 B : SAR446268 투여 후 기준선에서 12 주 및 52 주까지 근육 생검의 RNA 스 플라이 싱 지수의 변화
기간: 기준선 12 주 및 52
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기준선 12 주 및 52
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파트 B : SAR446268 투여 후 4 주 간격으로 소변, 타액 및 정액의 샘플링에서 SAR446268의 AAV 흘림 기간의 평가
기간: 기준선, 4 주, 8 주 및 12
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기준선, 4 주, 8 주 및 12
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 7월 23일
기본 완료 (추정된)
2029년 2월 28일
연구 완료 (추정된)
2032년 4월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 19일
처음 게시됨 (실제)
2025년 2월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 29일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DFI17808
- U1111-1290-9594 (레지스트리 식별자: ICTRP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함 된 연구 프로토콜, 빈 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함한 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되며 시험 참가자의 프라이버시를 보호하기 위해 학습 문서가 수정됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 찾을 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .