Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til undersøgelse (BrAAVe)

29. maj 2026 opdateret af: Sanofi

En fase 1/fase 2 open-label enkelt armstudie med dosisoptrapning (del A) og dosisudvidelse (del B) dele for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SAR446268, en adeno-associeret viral vektor-medieret genterapi i deltagere 10 til 50 år gammel med ikke-cornital myotonic dystrofy type 1 1

Dette er en fase 1/fase 2 open-label enkelt arm, multicenter og multinationel undersøgelse med SAR446268 til behandling af mandlige og kvindelige deltagere 10 til 50 år gamle med ikke-congenital myotonisk dystrofi (DM) type 1 (DM1).

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​SAR446268 til at slå dystrophia myotonica proteinkinase (DMPK) messenger ribonucleic acid (mRNA) niveauer og forbedre neuromuskulær funktion i DM1 -deltagere, der modtager en enkelt intravenøs (IV) administration af SAR446268. Undersøgelsen består af en dosis -eskaleringsdel (del A), i hvilken enkelt stigende doser af SAR446268 vil blive evalueret i 3 forskellige kohorter og en valgfri 4. dosis -kohort. Når en sikker og effektiv dosis er identificeret, behandles yderligere deltagere i del B, dosisudvidelsesfasen af ​​undersøgelsen.

Undersøgelsesvarigheden vil være 110 uger (ca. 2 år) for hver deltager i henholdsvis dele A og B og inkluderer en 6-ugers screeningsfase og en 104-ugers opfølgningsperiode efter SAR446268-administrationen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hver deltager, der opfylder kriterierne for støtteberettigelse for hver af undersøgelsesdelene, vil modtage en enkelt dosisadministration af SAR446268.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1181
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ventura Simonovich
  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Rekruttering
        • The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Erin O'Ferrall
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 8260002
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32601
        • Rekruttering
        • University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Subramony
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Rekruttering
        • University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Tuan Vu
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Christina Ulane
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5262100
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3760002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier: Deltagerne er kun berettigede til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

  • For del A skal deltagerne være 10 år inkluderende på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.

  • For del B skal deltagerne være som følger:

    • 10 til 17 år inklusive på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke eller,
    • 18 til 50 år inklusive på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  • Deltagere med ikke-congenital indtræden DM1
  • Deltagere præsenterer med tegn på DM1 inklusive myotonia og muskelsvaghed, som tidligere diagnosticeret af en kliniker baseret på medicinsk historie.
  • Deltagere med genetisk diagnose af DM1 [cytosin-thymin-guanin (CTG) gentagelseslængde ≥50 i en allel fra medicinsk historie]
  • Deltagere, der kan gå uafhængigt i mindst 10 meter ved screening (ortoser og ankelbøjler tilladt).

  • Deltagere, der er blevet klassificeret i henhold til hjerterisikoen af ​​efterforskeren som:

    • Moderat risiko deltagere med pacemaker og/eller implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) til del A
    • Lav, moderat eller høj hjertesiko for del B

Ekskluderingskriterier: Deltagerne er udelukket fra undersøgelsen, hvis nogen af ​​følgende kriterier gælder:

  • Deltagere med neutraliserende antistoffer mod AAV.SAN011 CAPSID
  • Deltagere med venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) <50%

  • Deltagere med lever- eller galdesygdom defineret som at have mindst et af følgende:

    • Alanine Aminotransferase (ALT)> 2 X Uln og Aspartate Aminotransferase (AST)> 2 X Uln
    • Alkalisk phosphatase> 2 x uln
    • Total Bilirubin> 1,5 x Uln (medmindre en genetisk bekræftet diagnose af Gilberts syndrom)
    • Direkte bilirubin ≥1,5 x uln
    • Deltagere med internationalt normaliseret forhold> 1,5

  • Deltagere med nyresygdom defineret som:

    • Serumkreatinin> 1,5 x Uln og/eller estimeret glomerulær filtreringshastighed <60 ml/min/1,73 M2 som bestemt af kronisk nyresygdom Epidemiologisamarbejde (CKD-EPI) (2021) for disse alder ≥18 år og sengepladsen Schwartz-ligning for disse <18 år

  • Deltagere med kronisk respiratorisk insufficiens og på ikke-invasiv ventilationsstøtte, ventilationsstøtte om natten eller på fuld tidsventilation.
  • Deltagere med kontraindikation til kortikosteroid eller med tilstande, der kunne forværres i nærvær af kortikosteroider, som bestemt af efterforskeren.
  • Deltagere med aktiv hepatitis B- eller C -infektion; HBsAg (+) eller HCV RNA (+) eller nuværende antiviral terapi for begge.
  • Deltagere med HBCAB (+), som ikke er tilgængelige for profylaktisk anti-HBV-terapi eller forebyggende terapi styret af seriel HBV-DNA-overvågning under kortikosteroidterapi.
  • Deltagere med høj risiko for tuberkulose -reaktivering under kortikosteroidterapien som bestemt af efterforskeren.
  • Deltagere med en kendt HIV -infektion
  • Deltagere med alvorlig intercurrent sygdom, der efter efterforskerens mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen eller potentielt mindske overlevelsen.
  • Deltagere med nyere historie om eller nuværende misbrug af stof eller alkohol i de sidste 12 måneder før screeningen.
  • Deltagere med historie med tibialis anterior biopsi inden for 12 uger fra dag 1 eller planlægger at gennemgå tibialis anterior biopsier i løbet af dette kliniske forsøg.
  • Deltagere med betydelig udviklingsforsinkelse, intellektuel handicap eller adfærdsneuropsykiatriske manifestationer som bestemt af efterforskeren.
  • Deltagere med tidligere systemiske kortikosteroider behandling ved doser på> 5 mg/dag inden for 15 dage efter dag 1
  • Deltagere med tidligere behandling med anti-myotonisk medicin inden for 15 dage efter dag 1
  • Deltagere, der ikke er egnede til deltagelse, uanset årsagen, bedømt af efterforskeren, herunder medicinske eller kliniske forhold, eller deltagere, der potentielt er i fare for manglende overholdelse af undersøgelsesprocedurer.

Ovenstående information var ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der var relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SAR446268
Deltagerne modtager en enkelt dosis af SAR446268 på dag 1
Biologisk: SAR446268
Farmaceutisk form: Løsning til infusion; Administrationsvej: IV -infusion
Andre navne:
  • SAR466268

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A og del B: Forekomst af behandling af bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er) efter SAR446268-administration
Tidsramme: Baseline til uge 52
Antal TEAES Post-SAR446268 Administration
Baseline til uge 52
Del B: Andel af deltagere med mindst 40% DMPK mRNA -knockdown i muskelbiopsi i uge 12 og 52 efter SAR446268 -administration
Tidsramme: Uger 12 og 52
Uger 12 og 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Ændring i 10-meter walk-run test fra baseline til uge 26 og 52 efter SAR446268-administration
Tidsramme: Baseline til uge 26 og 52
Den 10 meterlige gangkørsel er en mobilitetstest, der måler, hvor hurtigt en deltager kan krydse 10 meter med eller uden assisterede enheder.
Baseline til uge 26 og 52
Del A: Ændring i Myotonia fra baseline til uge 26 og 52 efter SAR446268 -administration målt ved håndåbningstiden (langfinger)
Tidsramme: Baseline til uge 26 og 52
Denne test for Myotonia måler, hvor hurtigt en deltager kan åbne sin hånd efter at have lavet en stram knytnæve.
Baseline til uge 26 og 52
Del A: Ændring i bilateral håndgrebstest fra baseline til uge 26 og 52 efter SAR446268 -administration
Tidsramme: Baseline til uge 26 og 52
Denne test for styrken af ​​håndmusklerne måler den maksimale kraft genereret af en deltagers håndgreb ved hjælp af et dynamometer.
Baseline til uge 26 og 52
Del A: Andel af deltagere med mindst 40% DMPK mRNA -knockdown i muskelbiopsi i uge 12 og 52 efter SAR446268 -administration
Tidsramme: Uger 12 og 52
Uger 12 og 52
Del A: Ændring i DMPK mRNA -niveauer i muskelbiopsi fra baseline til uge 12 og 52 efter SAR446268 -administration
Tidsramme: Baseline til uge 12 og 52
Baseline til uge 12 og 52
Del A: Ændring i RNA -splejsningsindeks i muskelbiopsi fra baseline til uge 12 og 52 efter SAR446268 -administration
Tidsramme: Baseline til uge 12 og 52
Baseline til uge 12 og 52
Del A: Vurdering af varigheden af ​​AAV-vektorudgydelse af SAR446268 ved prøveudtagning af urin, spyt og sæd med 4-ugers intervaller efter SAR446268-administration
Tidsramme: Baseline, uger 4, 8 og 12
Baseline, uger 4, 8 og 12
Del B: Ændring i 10-meter walk-run test fra baseline til uge 26 og 52 efter SAR446268-administration
Tidsramme: Baseline til uge 26 og 52
Den 10 meterlige gangkørsel er en mobilitetstest, der måler, hvor hurtigt en deltager kan krydse 10 meter med eller uden assisterede enheder.
Baseline til uge 26 og 52
Del B: Ændring i Myotonia fra baseline til uge 26 og 52 efter SAR446268 -administration målt ved håndåbningstiden (langfinger)
Tidsramme: Baseline til uge 26 og 52
Denne test for Myotonia måler, hvor hurtigt en deltager kan åbne sin hånd efter at have lavet en stram knytnæve.
Baseline til uge 26 og 52
Del B: Ændring i bilateral håndgrebstest fra baseline til uge 26 og 52 efter SAR446268 -administration
Tidsramme: Baseline til uge 26 og 52
Denne test for styrken af ​​håndmusklerne måler den maksimale kraft genereret af en deltagers håndgreb ved hjælp af et dynamometer.
Baseline til uge 26 og 52
Del B: Ændring i DMPK mRNA -knockdown i muskelbiopsi fra baseline til uge 12 og 52 efter SAR446268 -administration
Tidsramme: Baseline til uge 12 og 52
Baseline til uge 12 og 52
Del B: Ændring i RNA -splejsningsindeks i muskelbiopsi fra baseline til uge 12 og 52 efter SAR446268 -administration
Tidsramme: Baseline til uge 12 og 52
Baseline til uge 12 og 52
Del B: Vurdering af varigheden af ​​AAV-udgydelse af SAR446268 ved prøveudtagning af urin, spyt og sæd med 4-ugers intervaller efter SAR446268-administration
Tidsramme: Baseline, uger 4, 8 og 12
Baseline, uger 4, 8 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. juli 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. februar 2029

Studieafslutning (Anslået)

27. april 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

25. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DFI17808
  • U1111-1290-9594 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data om patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, formular til blank sagsrapport, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data om patientniveau vil blive anonyme, og undersøgelsesdokumenter vil blive redakteret for at beskytte privatlivets fred for forsøgsdeltagere. Yderligere detaljer om Sanofis datadelingskriterier, støtteberettigede studier og proces til anmodning om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner