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Uno studio per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SAR446268, una terapia genica mediata da vettoriale virale associata ad adeno di età compresa tra 10 e 50 anni con distrofia miotonica non congenitale di tipo 1 (BrAAVe)

18 settembre 2026 aggiornato da: Sanofi

Uno studio a braccio singolo di fase 1/fase 2 con escalation dose (parte A) ed espansione della dose (parte B) parti per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SAR446268, una terapia genica virale mediata da adeno-associato a un tipo di myotonio di tipo di myotonio 1-associata

This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinational study with SAR446268 for treatment of male and female participants 10 to 55 years old with non-congenital myotonic dystrophy (DM) type 1 (DM1).

The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of SAR446268 in knocking down dystrophia myotonica protein kinase (DMPK) messenger ribonucleic acid (mRNA) levels and improving neuromuscular function in DM1 participants receiving a single intravenous (IV) administration of SAR446268. The study consists of a dose escalation part (Part A) during which single ascending doses of SAR446268 will be evaluated in 3 distinct cohorts and an optional fourth dose cohort. Once a safe and effective dose is identified, additional participants will be treated in Part B, the dose expansion phase of the study.

The study duration will be 112 weeks (approximately 2 years) for each participant in Parts A and B respectively and includes an optional pre-screening period, approximately 8-week screening phase and a 104-week follow-up period post-SAR446268 administration.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Each participant meeting the eligibility criteria for each of the study parts will receive a single dose administration of SAR446268.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numero di telefono: option 6 800-633-1610
  • Email: contact-us@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1181
        • Reclutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ventura Simonovich
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Reclutamento
        • The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Erin O'Ferrall
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 5262100
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3760002
  • Regno Unito
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 8260002
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32601
        • Reclutamento
        • University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Subramony
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
        • Investigatore principale:
          • Dr. Tuan Vu
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Christina Ulane
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System- Site Number : 8400009
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:

  • For Part A, participants must be 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • For Part B, participants must be as follows:

    • 10 to 17 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent or,
    • 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • Participants with non-congenital onset DM1

  • Participants presenting with signs of DM1 including myotonia and muscle weakness, as diagnosed previously by a clinician based on medical history.

  • Participants with genetic diagnosis of DM1 [cytosine-thymine-guanine (CTG) repeat length ≥50 in one allele from medical history]

  • Participants who can walk independently for at least 10 meters at screening (orthoses and ankle braces allowed).

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Participants with neutralizing antibodies against the AAV.SAN011 capsid

  • Participants with left ventricular ejection fraction <50%

  • Participants with liver or biliary disease defined as having at least one of the following:

    • ALT >3 x ULN and AST >3 x ULN
    • Alkaline phosphatase >3 x ULN
    • Total bilirubin >1.5 x ULN (unless has a genetically confirmed diagnosis of Gilbert's syndrome)
    • Direct bilirubin ≥1.5 x ULN
    • Participants with International normalized ratio >1.5

  • Participants with renal disease defined as:

    • Serum creatinine >1.5 x ULN and/or estimated glomerular filtration rate <60 mL/min/1.73 m2 as determined by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (2021) for those age ≥18 years and Bedside Schwartz Equation for those <18 years

  • Participants with chronic respiratory insufficiency and on long term/hull-time ventilatory assistance requiring at least 6 hours per day for at least 21 consecutive days.

  • Participants with contraindication to corticosteroid or with conditions that could worsen in the presence of corticosteroids, as determined by the Investigator.

  • Participants with active hepatitis B or C infection; HBsAg (+), or HCV RNA (+), or current antiviral therapy for either.

  • Participants with HBcAb (+) who are not amenable for prophylactic anti-HBV therapy or pre-emptive therapy guided by serial HBV DNA monitoring during the corticosteroids therapy.

  • Participants at high risk for tuberculosis reactivation during the corticosteroids therapy as determined by the Investigator.

  • Participants with a known HIV infection

  • Participants with serious intercurrent illness that, in the opinion of the Investigator, would preclude participation in the study or potentially decrease survival.

  • Participants with recent history of or current drug or alcohol abuse in the past 12 months prior to screening.

  • Participants with history of tibialis anterior biopsy within 12 weeks from Day 1 or planning to undergo tibialis anterior biopsies during the duration of this clinical trial.

  • Participants with significant developmental delay, intellectual disability, or behavioral neuropsychiatric manifestations as determined by the Investigator.

  • Participants with previous systemic corticosteroids treatment at doses of >5 mg/day within 15 days of Day 1

  • Participants with previous treatment with anti-myotonic medication within 15 days of Day 1

  • Participants not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or participants potentially at risk of noncompliance to study procedures.

  • Participants who have been classified as severe cardiac risk by the Investigator.

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a participant's potential participation in a clinical trial.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SAR446268

Participants will receive a single dose of SAR446268 on Day 1
Biologico: SAR446268

Pharmaceutical form: Solution for infusion; Route of administration: IV infusion

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte B: percentuale di partecipanti con almeno il 40% di knockdown di mRNA DMPK nella biopsia muscolare alle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione di SAR446268
Lasso di tempo: Settimane 12 e 52
Settimane 12 e 52
Part A and Part B: Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) following SAR446268 administration
Lasso di tempo: Baseline to Week 52

Number of TEAEs post-SAR446268 administration
Baseline to Week 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: percentuale di partecipanti con almeno il 40% di knockdown di mRNA DMPK nella biopsia muscolare alle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione di SAR446268
Lasso di tempo: Settimane 12 e 52
Settimane 12 e 52
Parte A: variazione dei livelli di mRNA di DMPK nella biopsia muscolare dalle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione di SAR446268
Lasso di tempo: Baseline alla settimana 12 e 52
Baseline alla settimana 12 e 52
Parte A: variazione dell'indice di giunzione dell'RNA nella biopsia muscolare dalle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione SAR446268
Lasso di tempo: Baseline alla settimana 12 e 52
Baseline alla settimana 12 e 52
Parte A: Valutazione della durata del vettore AAV Scasso di SAR446268 nel campionamento di urina, saliva e seme a intervalli di 4 settimane a seguito di amministrazione SAR446268
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8 e 12
Basale, settimane 4, 8 e 12
Parte B: cambiamento nel knockdown dell'mRNA DMPK nella biopsia muscolare dalle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione SAR446268
Lasso di tempo: Baseline alla settimana 12 e 52
Baseline alla settimana 12 e 52
Parte B: variazione dell'indice di giunzione dell'RNA nella biopsia muscolare dalle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione SAR446268
Lasso di tempo: Baseline alla settimana 12 e 52
Baseline alla settimana 12 e 52
Parte B: valutazione della durata dello spargimento di AAV di SAR446268 nel campionamento di urina, saliva e seme a intervalli di 4 settimane dopo la somministrazione SAR446268
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8 e 12
Basale, settimane 4, 8 e 12
Part A: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 luglio 2025

Completamento primario (Stimato)

28 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

27 aprile 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

25 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DFI17808
  • U1111-1290-9594 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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