Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SAR446268: n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden, adeno-assosioituneen virusvektorivälitteisen geeniterapian tutkimuksen tutkimiseksi 10–50-vuotiailla osallistujilla, joilla on 10-50-vuotiaita, joilla ei ole kongeenialainen myotoninen dystrofia Tyyppi 1 (BrAAVe)

perjantai 29. toukokuuta 2026 päivittänyt: Sanofi

Vaiheen 1/vaiheen 2 avoin yksittäinen käsivarsitutkimus annoksen eskalaatiolla (osa A) ja annoksen laajennus (osa B) osia SAR446268: n, adeno-assosioituneen virusvektori-välitteisen geeniterapian, 10-50-vuotiaiden, ei-kongrenitaalisen myotonisen dystrofian kanssa.

Tämä on vaiheen 1/vaiheen 2 avoin yksittäinen käsivarsi, monikeskus ja monikansallinen tutkimus SAR446268: n kanssa miesten ja naisten osallistujien 10–50-vuotiaiden hoitoon, jolla on tyypin 1 (DM1) ei-kongrenitaalinen myotoninen dystrofia (DM).

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida SAR446268: n turvallisuutta ja tehokkuutta dystrofia myotonisen proteiinikinaasin (DMPK) messengerin ribonukleiinihappojen (mRNA) tasot (mRNA) ja parantavat neuromuskulaarisen toiminnan DM1: n osallistujia, jotka saavat yhden suonensisäisen (IV) SAR446268: n antamisen. Tutkimus koostuu annoksen lisääntymisosasta (osa A), jonka aikana SAR446268: n yksittäiset nousevat annokset arvioidaan 3 erillisessä kohortissa ja valinnaisesta 4. annoskohortista. Kun turvallinen ja tehokas annos on tunnistettu, ylimääräisiä osallistujia hoidetaan osassa B, tutkimuksen annoksen laajennusvaihe.

Tutkimuksen kesto on 110 viikkoa (noin 2 vuotta) jokaiselle osia A ja B osallistujalle ja sisältää 6 viikon seulontavaiheen ja 104 viikon seurantajakson SAR446268-hallinnon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Jokainen osallistuja, joka täyttää kunkin tutkimusosan kelpoisuuskriteerit, saa yhden annoksen SAR446268 -annoksen antamisen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

32

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
  • Sähköposti: contact-us@sanofi.com

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, 1181
        • Rekrytointi
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ventura Simonovich
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5262100
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 3760002
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrytointi
        • The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr. Erin O'Ferrall
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • Rekrytointi
        • Investigational Site Number : 8260002
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32601
        • Rekrytointi
        • University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr. Subramony
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Rekrytointi
        • University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
        • Päätutkija:
          • Dr. Tuan Vu
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr. Christina Ulane
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
        • Rekrytointi
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit: Osallistujat ovat oikeutettuja sisällytettäväksi tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit sovelletaan:

  • Osassa A osallistujien on oltava 10 -vuotiaita, mukaan lukien tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen yhteydessä.

  • Osassa B osallistujien on oltava seuraavat:

    • 10–17 -vuotiaita, mukaan lukien tietoisen suostumuksen tai,
    • 18-50 -vuotiaita, mukaan lukien tietoisen suostumuksen allekirjoittamishetkellä.
  • Osallistujat, joilla ei ole kongenssin alkamista DM1
  • Osallistujat, joilla on merkkejä DM1: stä, mukaan lukien myotonia ja lihasheikkous, kuten lääkäri diagnosoi aiemmin sairaushistoriaan.
  • Osallistujat, joilla on dm1: n geneettinen diagnoosi.
  • Osallistujat, jotka voivat kävellä itsenäisesti vähintään 10 metriä seulonnassa (ortoosit ja nilkkahenkerot sallivat).

  • Osallistujat, jotka tutkija on luokiteltu sydämen riskin mukaan:

    • Kohtalaiset riskin osallistujat, joilla on sydämentahdistin ja/tai implantoitava kardioverter-defibrillaattori (ICD) osassa A
    • Matala, kohtalainen tai suuri sydämen riski osassa B

Poissulkemiskriteerit: Osallistujat jätetään tutkimuksen ulkopuolelle, jos jokin seuraavista kriteereistä sovelletaan:

  • Osallistujat, joilla on neutraloivia vasta -aineita AAV.SAN011 Capsidia vastaan
  • Osallistujat, joilla on vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) <50%

  • Osallistujat, joilla on maksa- tai sappitauti, määritetään olevan ainakin yksi seuraavista:

    • Alaniini aminotransferaasi (alt)> 2 x uln ja aspartaatti aminotransferaasi (AST)> 2 x uln
    • Emäksinen fosfataasi> 2 x uln
    • Bilirubinin kokonaismäärä> 1,5 x ULN (ellei ole geneettisesti vahvistettu diagnoosi Gilbertin oireyhtymästä)
    • Suora bilirubiini ≥1,5 x uln
    • Osallistujat, joilla on kansainvälinen normalisoitu suhde> 1,5

  • Osallistujat, joilla on munuaissairaus, määritelty seuraavasti:

    • Seerumin kreatiniini> 1,5 x ULN ja/tai arvioitu glomerulin suodatusnopeus <60 ml/min/1,73 M2, jonka määritetään kroonisen munuaissairauden epidemiologian yhteistyö (CKD-EPI) (2021) ≥18-vuotiaiden ≥ 18-vuotiaiden ja sängyn Schwartz-yhtälön ikäisille <18-vuotiaille

  • Osallistujat, joilla on krooninen hengitysvaje ja ei-invasiivinen tuuletustuki, öinen tuuletustuki tai kokopäiväinen tuuletus.
  • Osallistujat, joilla on vasta -aiheita kortikosteroidille tai olosuhteilla, jotka voivat pahentua kortikosteroidien läsnä ollessa tutkijan määrittämänä.
  • Osallistujat, joilla on aktiivinen hepatiitti B- tai C -tartunta; HBsAg (+) tai HCV -RNA (+) tai virran viruksenvastainen terapia jommankaan.
  • Osallistujat, joilla on HBCAB (+), jotka eivät ole mahdollisia ennaltaehkäisevään anti-HBV-hoitoon tai ennaltaehkäisevään terapiaan, jota ohjaa sarjan HBV-DNA: n seuranta kortikosteroidihoidon aikana.
  • Osallistujat, joilla on suuri tuberkuloosin uudelleenaktivoitumisen riski kortikosteroidihoidon aikana tutkijan määrittämällä tavalla.
  • Osallistujat, joilla on tunnettu HIV -tartunta
  • Osallistujat, joilla on vakava väliaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen tai vähentäisi mahdollisesti eloonjäämistä.
  • Osallistujat, joilla on viimeaikainen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai nykyinen alkoholin väärinkäyttö viimeisen 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  • Osallistujat, joilla on historiallinen etuosan biopsia 12 viikon kuluessa päivästä 1 tai suunnittelevat tibialis -etubiopsiat tämän kliinisen tutkimuksen ajan.
  • Osallistujat, joilla on merkittäviä kehitysviiveitä, henkistä vammaisuutta tai käyttäytymiseen liittyviä neuropsykiatrisia ilmenemismuotoja tutkijan määrittämänä.
  • Osallistujat, joilla on aikaisempi systeeminen kortikosteroidi -hoito annoksilla> 5 mg/päivä 15 päivän kuluessa päivästä 1
  • Osallistujat, joilla on aikaisempi hoito anti-myotonisella lääkityksellä 15 päivän kuluessa 1 päivästä 1
  • Osallistujat, jotka eivät soveltu osallistumiseen, tutkijan arvioimana, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset olosuhteet, tai osallistujat, jotka ovat mahdollisesti riskin noudattamatta jättämistä tutkimusmenetelmiin.

Yllä olevien tietojen ei ollut tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SAR446268
Osallistujat saavat yhden annoksen SAR446268: ta päivänä 1
Biologinen: SAR446268
Farmaseuttinen muoto: liuos infuusioon; Annontapa: IV -infuusio
Muut nimet:
  • SAR466268

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A ja osa B: Hoito-esiintyvien haittavaikutusten (TEAES) esiintyvyys SAR446268: n hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52
TEATE-SAR446268 Hallinto
Perustaso viikkoon 52
Osa B: Osallistujien osuus, joilla on vähintään 40% DMPK -mRNA: n kaatuminen lihasbiopsiassa viikkoina 12 ja 52 SAR446268: n jälkeen
Aikaikkuna: Viikot 12 ja 52
Viikot 12 ja 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: Muutos 10 metrin kävelymatkan testissä lähtötasosta viikkoihin 26 ja 52 SAR446268: n hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 ja 52
10 metrin kävelymatkan testi on liikkuvuustesti, joka mittaa kuinka nopeasti osallistuja voi kulkea 10 metriä avustetuilla laitteilla tai ilman.
Perustaso viikkoon 26 ja 52
Osa A: Myotonian muutos lähtötasosta viikkoihin 26 ja 52 SAR446268: n antamisen jälkeen mitattuna käsin avautumisajalla (keskisormi)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 ja 52
Tämä Myotonia -testi mittaa kuinka nopeasti osallistuja voi avata kätensä tiukan nyrkkin tekemisen jälkeen.
Perustaso viikkoon 26 ja 52
Osa A: Kahdenvälisen käsinkokeen muutos lähtötasosta viikkoihin 26 ja 52 SAR446268 -hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 ja 52
Tämä käsin lihaksen vahvuuden testi mittaa osallistujan käsikirjan tuottaman suurimman voiman dynamometrin avulla.
Perustaso viikkoon 26 ja 52
Osa A: Osallistujista, joilla on vähintään 40% DMPK -mRNA: n kaatuminen lihasbiopsiassa viikkoina 12 ja 52 SAR446268: n jälkeen
Aikaikkuna: Viikot 12 ja 52
Viikot 12 ja 52
Osa A: Muutos DMPK -mRNA -tasoissa lihasbiopsiassa lähtötasosta viikkoihin 12 ja 52 SAR446268: n hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 ja 52
Perustaso viikkoon 12 ja 52
Osa A: Muutos RNA -silmukointi -indeksissä lihasbiopsiassa lähtötasosta viikkoihin 12 ja 52 SAR446268: n antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 ja 52
Perustaso viikkoon 12 ja 52
Osa A: SAR446268: n AAV-vektorin leviämisen keston arviointi virtsan, syljen ja siemennesteen näytteenotossa 4 viikon välein SAR446268: n hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8 ja 12
Perustaso, viikot 4, 8 ja 12
Osa B: Muutos 10 metrin kävelymatkan testissä lähtötasosta viikkoihin 26 ja 52 SAR446268: n hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 ja 52
10 metrin kävelymatkan testi on liikkuvuustesti, joka mittaa kuinka nopeasti osallistuja voi kulkea 10 metriä avustetuilla laitteilla tai ilman.
Perustaso viikkoon 26 ja 52
Osa B: Myotonian muutos lähtötasosta viikkoihin 26 ja 52 SAR446268: n antamisen jälkeen mitattuna käsin avautumisajalla (keskisormi)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 ja 52
Tämä Myotonia -testi mittaa kuinka nopeasti osallistuja voi avata kätensä tiukan nyrkkin tekemisen jälkeen.
Perustaso viikkoon 26 ja 52
Osa B: Kahdenvälisen käden tarttumistestin muutos lähtötasosta viikkoihin 26 ja 52 SAR446268: n hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 ja 52
Tämä käsin lihaksen vahvuuden testi mittaa osallistujan käsikirjan tuottaman suurimman voiman dynamometrin avulla.
Perustaso viikkoon 26 ja 52
Osa B: Muutos DMPK -mRNA: n kaatumisessa lihasbiopsiassa lähtötasosta viikkoihin 12 ja 52 SAR446268: n hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 ja 52
Perustaso viikkoon 12 ja 52
Osa B: Muutos RNA -silmukointi -indeksissä lihasbiopsiassa lähtötasosta viikkoihin 12 ja 52 SAR446268: n antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 ja 52
Perustaso viikkoon 12 ja 52
Osa B: SAR446268: n AAV-leviämisen keston arviointi virtsan, syljen ja siemennesteen näytteenotossa 4 viikon välein SAR446268: n hallinnon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8 ja 12
Perustaso, viikot 4, 8 ja 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 23. heinäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 27. huhtikuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. helmikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. helmikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DFI17808
  • U1111-1290-9594 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilaan tason tietoihin ja siihen liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliininen tutkimusraportti, tutkimusprotokolla mahdollisilla muutoksilla, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukkojen eritelmät. Potilaan tason tiedot nimettyy ja tutkimusasiakirjat muokataan oikeudenkäynnin osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedon jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja pääsyn pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa