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Un estudio para investigar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de SAR446268, una terapia génica mediada por el vector viral adenoasociado en los participantes de 10 a 50 años de edad con distrofia miotónica no anvenital tipo 1 (BrAAVe)

18 de septiembre de 2026 actualizado por: Sanofi

Un estudio de un solo brazo abierto de fase 1/fase 2 con escalera de dosis (parte A) y piezas de expansión de dosis (Parte B) para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de SAR446268, una terapia de genes vectorial viral mediada por adenosociado en participantes de 10 a 50 años de antigüedad con miotónica de tipo 1 no anotital tipo 1 de tipo 1 de tipo 1 de tipo 1 no anotonital tipo 1

This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinational study with SAR446268 for treatment of male and female participants 10 to 55 years old with non-congenital myotonic dystrophy (DM) type 1 (DM1).

The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of SAR446268 in knocking down dystrophia myotonica protein kinase (DMPK) messenger ribonucleic acid (mRNA) levels and improving neuromuscular function in DM1 participants receiving a single intravenous (IV) administration of SAR446268. The study consists of a dose escalation part (Part A) during which single ascending doses of SAR446268 will be evaluated in 3 distinct cohorts and an optional fourth dose cohort. Once a safe and effective dose is identified, additional participants will be treated in Part B, the dose expansion phase of the study.

The study duration will be 112 weeks (approximately 2 years) for each participant in Parts A and B respectively and includes an optional pre-screening period, approximately 8-week screening phase and a 104-week follow-up period post-SAR446268 administration.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Each participant meeting the eligibility criteria for each of the study parts will receive a single dose administration of SAR446268.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Número de teléfono: option 6 800-633-1610
  • Correo electrónico: contact-us@sanofi.com

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1181
        • Reclutamiento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ventura Simonovich
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Reclutamiento
        • The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Erin O'Ferrall
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32601
        • Reclutamiento
        • University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Subramony
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Reclutamiento
        • University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
        • Investigador principal:
          • Dr. Tuan Vu
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Christina Ulane
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System- Site Number : 8400009
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5262100
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3760002
  • Reino Unido
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 8260002

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 55 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:

  • For Part A, participants must be 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • For Part B, participants must be as follows:

    • 10 to 17 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent or,
    • 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • Participants with non-congenital onset DM1

  • Participants presenting with signs of DM1 including myotonia and muscle weakness, as diagnosed previously by a clinician based on medical history.

  • Participants with genetic diagnosis of DM1 [cytosine-thymine-guanine (CTG) repeat length ≥50 in one allele from medical history]

  • Participants who can walk independently for at least 10 meters at screening (orthoses and ankle braces allowed).

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Participants with neutralizing antibodies against the AAV.SAN011 capsid

  • Participants with left ventricular ejection fraction <50%

  • Participants with liver or biliary disease defined as having at least one of the following:

    • ALT >3 x ULN and AST >3 x ULN
    • Alkaline phosphatase >3 x ULN
    • Total bilirubin >1.5 x ULN (unless has a genetically confirmed diagnosis of Gilbert's syndrome)
    • Direct bilirubin ≥1.5 x ULN
    • Participants with International normalized ratio >1.5

  • Participants with renal disease defined as:

    • Serum creatinine >1.5 x ULN and/or estimated glomerular filtration rate <60 mL/min/1.73 m2 as determined by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (2021) for those age ≥18 years and Bedside Schwartz Equation for those <18 years

  • Participants with chronic respiratory insufficiency and on long term/hull-time ventilatory assistance requiring at least 6 hours per day for at least 21 consecutive days.

  • Participants with contraindication to corticosteroid or with conditions that could worsen in the presence of corticosteroids, as determined by the Investigator.

  • Participants with active hepatitis B or C infection; HBsAg (+), or HCV RNA (+), or current antiviral therapy for either.

  • Participants with HBcAb (+) who are not amenable for prophylactic anti-HBV therapy or pre-emptive therapy guided by serial HBV DNA monitoring during the corticosteroids therapy.

  • Participants at high risk for tuberculosis reactivation during the corticosteroids therapy as determined by the Investigator.

  • Participants with a known HIV infection

  • Participants with serious intercurrent illness that, in the opinion of the Investigator, would preclude participation in the study or potentially decrease survival.

  • Participants with recent history of or current drug or alcohol abuse in the past 12 months prior to screening.

  • Participants with history of tibialis anterior biopsy within 12 weeks from Day 1 or planning to undergo tibialis anterior biopsies during the duration of this clinical trial.

  • Participants with significant developmental delay, intellectual disability, or behavioral neuropsychiatric manifestations as determined by the Investigator.

  • Participants with previous systemic corticosteroids treatment at doses of >5 mg/day within 15 days of Day 1

  • Participants with previous treatment with anti-myotonic medication within 15 days of Day 1

  • Participants not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or participants potentially at risk of noncompliance to study procedures.

  • Participants who have been classified as severe cardiac risk by the Investigator.

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a participant's potential participation in a clinical trial.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SAR446268

Participants will receive a single dose of SAR446268 on Day 1
Biológico: SAR446268

Pharmaceutical form: Solution for infusion; Route of administration: IV infusion

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte B: Proporción de participantes con al menos 40% de eliminación de ARNm de DMPK en la biopsia muscular en las semanas 12 y 52 después de la administración SAR446268
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 52
Semanas 12 y 52
Part A and Part B: Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) following SAR446268 administration
Periodo de tiempo: Baseline to Week 52

Number of TEAEs post-SAR446268 administration
Baseline to Week 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Proporción de participantes con al menos 40% de eliminación de ARNm de DMPK en la biopsia muscular en las semanas 12 y 52 después de la administración SAR446268
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 52
Semanas 12 y 52
Parte A: Cambio en los niveles de ARNm de DMPK en la biopsia muscular desde el inicio hasta las semanas 12 y 52 después de la administración SAR446268
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12 y 52
Línea de base a la semana 12 y 52
Parte A: Cambio en el índice de empalme de ARN en la biopsia muscular desde el inicio hasta las semanas 12 y 52 después de la administración SAR446268
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12 y 52
Línea de base a la semana 12 y 52
Parte A: Evaluación de la duración del desprendimiento de vectores AAV de SAR446268 en el muestreo de orina, saliva y semen a intervalos de 4 semanas después de la administración SAR446268
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 4, 8 y 12
Línea de base, semanas 4, 8 y 12
Parte B: Cambio en la eliminación de ARNm de DMPK en la biopsia muscular desde el inicio hasta las semanas 12 y 52 después de la administración SAR446268
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12 y 52
Línea de base a la semana 12 y 52
Parte B: Cambio en el índice de empalme de ARN en la biopsia muscular desde el inicio hasta las semanas 12 y 52 después de la administración SAR446268
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12 y 52
Línea de base a la semana 12 y 52
Parte B: Evaluación de la duración del desprendimiento de AAV de SAR446268 en el muestreo de orina, saliva y semen a intervalos de 4 semanas después de la administración SAR446268
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 4, 8 y 12
Línea de base, semanas 4, 8 y 12
Part A: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Periodo de tiempo: Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
Periodo de tiempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Periodo de tiempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Periodo de tiempo: Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
Periodo de tiempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Periodo de tiempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de julio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

28 de febrero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

27 de abril de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

25 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DFI17808
  • U1111-1290-9594 (Identificador de registro: ICTRP)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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