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Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SAR446268, einer adeno-assoziierten virusvektor-vermittelten Gentherapie bei Teilnehmern im Alter von 10 bis 50 Jahren mit nicht kondenitalem myotonischen Dystrophie-Typ 1 (BrAAVe)

29. Mai 2026 aktualisiert von: Sanofi

A Phase 1/Phase 2 Open-label Single Arm Study With Dose Escalation (Part A), and Dose Expansion (Part B) Parts to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446268, an Adeno-associated Viral Vector-mediated Gene Therapy in Participants 10 to 50 Years Old With Non-congenital Myotonic Dystrophy Type 1

Dies ist eine Phase 1/Phase 2 Open-Label-Einzelarm-, Multizentrum- und multinationale Studie mit SAR446268 zur Behandlung von männlichen und weiblichen Teilnehmern, die 10 bis 50 Jahre alt sind, mit nicht kondenitalem myotonischen Dystrophie (DM) Typ 1 (DM1).

Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von SAR446268 beim Abschalten von Dystrophia -Myotonica -Proteinkinase (DMPK) Messenger Ribonukleinsäure (mRNA) und die Verbesserung der Neuromuskulärfunktion bei DM1 -Teilnehmern in DM1 -Teilnehmern zu bewerten und eine einzelne Intravenous (IV) -Vertifizierung von SAR4446268 zu verbessern. Die Studie besteht aus einer Dosis -Eskalation Teil (Teil A), in der einzelne aufsteigende Dosen von SAR446268 in 3 verschiedenen Kohorten und einer optionalen 4. Dosiskohorte bewertet werden. Sobald eine sichere und wirksame Dosis identifiziert ist, werden zusätzliche Teilnehmer in Teil B, der Dosisausdehnungsphase der Studie, behandelt.

Die Untersuchungsdauer beträgt 110 Wochen (ungefähr 2 Jahre) für jeden Teilnehmer in den Teilen A und B und umfasst eine 6-wöchige Screening-Phase und eine 104-wöchige Nachbeobachtungszeit nach der SAR446268-Verabreichung.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Jeder Teilnehmer erfüllt die Zulassungskriterien für jede der Studienteile eine einzige Dosisverwaltung von SAR446268.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

32

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-Mail: contact-us@sanofi.com

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, 1181
        • Rekrutierung
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ventura Simonovich
  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5262100
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3760002
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutierung
        • The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr. Erin O'Ferrall
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32601
        • Rekrutierung
        • University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr. Subramony
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
        • Hauptermittler:
          • Dr. Tuan Vu
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr. Christina Ulane
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 8260002

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien: Die Teilnehmer können nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle folgenden Kriterien gelten:

  • Für Teil A müssen die Teilnehmer zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung 10 Jahre inklusive sein.

  • Für Teil B müssen die Teilnehmer wie folgt sein:

    • 10 bis 17 Jahre inklusive zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung oder,,
    • 18 bis 50 Jahre inklusive zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  • Teilnehmer mit nicht kondentzaustem DM1
  • Teilnehmer mit Anzeichen von DM1 einschließlich Myotonie und Muskelschwäche, wie zuvor von einem Kliniker auf der Grundlage der Krankengeschichte diagnostiziert wurde.
  • Teilnehmer mit genetischer Diagnose von DM1 [Cytosin-Thymin-Guanin (CTG) Wiederholungslänge ≥ 50 in einem Allel aus der Krankengeschichte]
  • Teilnehmer, die beim Screening mindestens 10 Meter unabhängig gehen können (Orthose und Knöchelspangen erlaubt).

  • Teilnehmer, die vom Ermittler nach Herzrisiko eingestuft wurden, als:

    • Mäßige Risiko-Teilnehmer mit Herzschrittmacher und/oder implantierbarem Kardioverter-Defibrillator (ICD) für Teil A
    • Niedrig, mittelschwer oder ein hohes Herzrisiko für Teil B B

Ausschlusskriterien: Die Teilnehmer sind aus der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien gelten:

  • Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern gegen den AAV.SAN011 -Kapsid
  • Teilnehmer mit linksventrikulärer Ejektionsfraktion (LVEF) <50%

  • Teilnehmer mit Leber- oder Gallenerkrankung definiert als mindestens eines der folgenden:

    • Alanin Aminotransferase (ALT)> 2 x Uln und Aspartat Aminotransferase (AST)> 2 x ULN
    • Alkalische Phosphatase> 2 x uln
    • Gesamtbilirubin> 1,5 x ULN (es sei denn, eine gentechnisch bestätigte Diagnose des Gilbert -Syndroms)
    • Direkter Bilirubin ≥ 1,5 x uln
    • Teilnehmer mit international normalisiertem Verhältnis> 1,5

  • Teilnehmer mit Nierenerkrankungen definiert als:

    • Serumkreatinin> 1,5 x ULN und/oder geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <60 ml/min/1,73 M2, wie durch chronische Nierenerkrankung Epidemiologie Zusammenarbeit (CKD-EPI) (2021) für das Alter von ≥ 18 Jahren und die Schwartz-Gleichung am Bett für diese <18 Jahre

  • Teilnehmer mit chronischer Ateminsuffizienz und nicht-invasiven Beatmungsunterstützung, nächtlicher Beatmungsunterstützung oder Vollzeitbeatmung.
  • Teilnehmer mit Kontraindikation gegen Kortikosteroid oder mit Bedingungen, die sich in Gegenwart von Kortikosteroiden verschlechtern könnten, wie vom Ermittler bestimmt.
  • Teilnehmer mit aktiver Hepatitis B oder C -Infektion; HBSAG (+) oder HCV -RNA (+) oder aktuelle antivirale Therapie für beide.
  • Teilnehmer mit HBCAB (+), die für die prophylaktische Anti-HBV-Therapie oder eine präventive Therapie nicht zugänglich sind, die durch serielle HBV-DNA-Überwachung während der Kortikosteroide-Therapie geleitet werden.
  • Teilnehmer mit hohem Risiko für die Tuberkulose -Reaktivierung während der vom Forscher festgelegten Kortikosteroide -Therapie.
  • Teilnehmer mit einer bekannten HIV -Infektion
  • Teilnehmer mit schwerwiegende interkurreiche Krankheit, die nach Meinung des Ermittlers die Teilnahme an der Studie ausschließen oder das Überleben möglicherweise verringern würden.
  • Teilnehmer mit jüngster Geschichte oder aktuellen Drogen- oder Alkoholmissbrauch in den letzten 12 Monaten vor dem Screening.
  • Teilnehmer mit der Vorgeschichte von Tibialis anteriorbiopsie innerhalb von 12 Wochen ab Tag 1 oder Planung, während der Dauer dieser klinischen Studie Tibialis -anterioren Biopsien zu unterziehen.
  • Teilnehmer mit einer signifikanten Entwicklungsverzögerung, geistigen Behinderung oder der vom Forscher festgelegten neuropsychiatrischen Manifestationen.
  • Teilnehmer mit früheren systemischen Kortikosteroidenbehandlung in Dosen von> 5 mg/Tag innerhalb von 15 Tagen nach Tag 1
  • Teilnehmer mit früherer Behandlung mit anti-myotonischen Medikamenten innerhalb von 15 Tagen nach 1 Tagen 1
  • Die Teilnehmer, die nicht zur Teilnahme geeignet sind, unabhängig vom vom Forscher beurteilten Grund, einschließlich medizinischer oder klinischer Erkrankungen, oder Teilnehmer, die möglicherweise das Risiko einer Nichteinhaltung von Studienverfahren ausgesetzt sind.

Die obigen Informationen sollten nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SAR446268
Die Teilnehmer erhalten am Tag 1 eine einzige Dosis von SAR446268
Biologisch: SAR446268
Pharmazeutische Form: Lösung für Infusion; Verabreichungsweg: IV -Infusion
Andere Namen:
  • SAR466268

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A und Teil B: Inzidenz von Behandlungsmesser-unerwünschten Ereignissen (TEAEs) nach SAR446268-Verabreichung
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 52
Anzahl der Tee nach-sar446268 Administration
Grundlinie bis Woche 52
Teil B: Anteil der Teilnehmer mit mindestens 40% DMPK -mRNA -Knockdown in der Muskelbiopsie in den Wochen 12 und 52 nach SAR446268 -Verabreichung
Zeitfenster: Wochen 12 und 52
Wochen 12 und 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Änderung des 10-Meter-Gehen-Test-Tests von Ausgangswert bis Wochen 26 und 52 nach SAR446268-Administration
Zeitfenster: Grundlinie zu Woche 26 und 52
Der 10-Meter-Wander-Test-Test ist ein Mobilitätstest, der misst, wie schnell ein Teilnehmer 10 Meter mit oder ohne unterstützte Geräte durchqueren kann.
Grundlinie zu Woche 26 und 52
Teil A: Änderung in der Myotonie von der Grundlinie auf die Wochen 26 und 52 nach SAR446268 -Verabreichung gemessen an der Handöffnungszeit (Mittelfinger)
Zeitfenster: Grundlinie zu Woche 26 und 52
Dieser Test für Myotonie misst, wie schnell ein Teilnehmer seine Hand öffnen kann, nachdem er eine enge Faust gemacht hat.
Grundlinie zu Woche 26 und 52
Teil A: Änderung des bilateralen Handgriffs von der Ausgangswert bis zur Wochen 26 und 52 nach SAR446268 -Verabreichung
Zeitfenster: Grundlinie zu Woche 26 und 52
Dieser Test für die Stärke der Handmuskeln misst die maximale Kraft, die durch den Handgriff eines Teilnehmers mit einem Dynamometer erzeugt wird.
Grundlinie zu Woche 26 und 52
Teil A: Anteil der Teilnehmer mit mindestens 40% DMPK -mRNA -Knockdown in der Muskelbiopsie in den Wochen 12 und 52 nach SAR446268 -Verabreichung
Zeitfenster: Wochen 12 und 52
Wochen 12 und 52
Teil A: Veränderung der DMPK -mRNA -Spiegel in der Muskelbiopsie von Grundlinien zu den Wochen 12 und 52 nach SAR446268 -Verabreichung
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12 und 52
Grundlinie bis Woche 12 und 52
Teil A: Veränderung des RNA -Spleißindex in der Muskelbiopsie von Ausgangswert auf die Wochen 12 und 52 nach SAR446268 -Verabreichung
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12 und 52
Grundlinie bis Woche 12 und 52
Teil A: Beurteilung der Dauer des AAV-Vektors von SAR446268 in der Probenahme von Urin, Speichel und Sperma in 4-wöchiger Abstimmung nach SAR446268-Verabreichung
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 4, 8 und 12
Grundlinie, Wochen 4, 8 und 12
Teil B: Änderung des 10-Meter-Wander-Test-Tests von der Ausgangswert auf die Wochen 26 und 52 nach SAR446268-Administration
Zeitfenster: Grundlinie zu Woche 26 und 52
Der 10-Meter-Wander-Test-Test ist ein Mobilitätstest, der misst, wie schnell ein Teilnehmer 10 Meter mit oder ohne unterstützte Geräte durchqueren kann.
Grundlinie zu Woche 26 und 52
Teil B: Änderung in der Myotonie von der Grundlinie auf die Wochen 26 und 52 nach SAR446268 -Verabreichung gemessen an der Handöffnungszeit (Mittelfinger)
Zeitfenster: Grundlinie zu Woche 26 und 52
Dieser Test für Myotonie misst, wie schnell ein Teilnehmer seine Hand öffnen kann, nachdem er eine enge Faust gemacht hat.
Grundlinie zu Woche 26 und 52
Teil B: Änderung des bilateralen Handgriffs von der Grundlinie auf Wochen 26 und 52 nach SAR446268 -Verabreichung
Zeitfenster: Grundlinie zu Woche 26 und 52
Dieser Test für die Stärke der Handmuskeln misst die maximale Kraft, die durch den Handgriff eines Teilnehmers mit einem Dynamometer erzeugt wird.
Grundlinie zu Woche 26 und 52
Teil B: Veränderung des DMPK -mRNA -Knockdowns in der Muskelbiopsie von Grundlinien zu den Wochen 12 und 52 nach SAR446268 -Verabreichung
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12 und 52
Grundlinie bis Woche 12 und 52
Teil B: Veränderung des RNA -Spleißindex in der Muskelbiopsie von Ausgangswert auf die Wochen 12 und 52 nach SAR446268 -Verabreichung
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12 und 52
Grundlinie bis Woche 12 und 52
Teil B: Bewertung der Dauer des AAV-Abschusses von SAR446268 in der Probenahme von Urin, Speichel und Sperma in 4-wöchiger Abstimmung nach Sar446268-Verabreichung
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 4, 8 und 12
Grundlinie, Wochen 4, 8 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juli 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. Februar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

27. April 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DFI17808
  • U1111-1290-9594 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können den Zugriff auf Datenebene und verwandte Studiendokumente, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit Änderungsanträgen, Formularberichtsformular für leere Fall, statistischer Analyseplan und Datensatzspezifikationen anfordern. Datenebene werden anonymisiert und die Studiendokumente werden reduziert, um die Privatsphäre der Versuchsteilnehmer zu schützen. Weitere Details zu den Datenaustauschkriterien von Sanofi, berechtigten Studien und Prozess zur Anfrage zum Zugriff finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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