Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SAR446268, związanej z adeno wirusowym terapią genową wektora u uczestników w wieku od 10 do 50 lat z niekodgenitalnym dystrofią miotoniczną typu 1 typu 1 (BrAAVe)

18 września 2026 zaktualizowane przez: Sanofi

Otwarte warstwy fazy 1/faza 2 Otwórz warstwy z jednym ramieniem z eskalacją dawki (część A) i rozszerzenie dawki (część B) w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SAR446268, typu wirusowego w wektora

This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinational study with SAR446268 for treatment of male and female participants 10 to 55 years old with non-congenital myotonic dystrophy (DM) type 1 (DM1).

The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of SAR446268 in knocking down dystrophia myotonica protein kinase (DMPK) messenger ribonucleic acid (mRNA) levels and improving neuromuscular function in DM1 participants receiving a single intravenous (IV) administration of SAR446268. The study consists of a dose escalation part (Part A) during which single ascending doses of SAR446268 will be evaluated in 3 distinct cohorts and an optional fourth dose cohort. Once a safe and effective dose is identified, additional participants will be treated in Part B, the dose expansion phase of the study.

The study duration will be 112 weeks (approximately 2 years) for each participant in Parts A and B respectively and includes an optional pre-screening period, approximately 8-week screening phase and a 104-week follow-up period post-SAR446268 administration.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Each participant meeting the eligibility criteria for each of the study parts will receive a single dose administration of SAR446268.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

32

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numer telefonu: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, 1181
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ventura Simonovich
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 5262100
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 3760002
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutacyjny
        • The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Erin O'Ferrall
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32601
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Subramony
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
        • Główny śledczy:
          • Dr. Tuan Vu
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Christina Ulane
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System- Site Number : 8400009
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 8260002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:

  • For Part A, participants must be 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • For Part B, participants must be as follows:

    • 10 to 17 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent or,
    • 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • Participants with non-congenital onset DM1

  • Participants presenting with signs of DM1 including myotonia and muscle weakness, as diagnosed previously by a clinician based on medical history.

  • Participants with genetic diagnosis of DM1 [cytosine-thymine-guanine (CTG) repeat length ≥50 in one allele from medical history]

  • Participants who can walk independently for at least 10 meters at screening (orthoses and ankle braces allowed).

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Participants with neutralizing antibodies against the AAV.SAN011 capsid

  • Participants with left ventricular ejection fraction <50%

  • Participants with liver or biliary disease defined as having at least one of the following:

    • ALT >3 x ULN and AST >3 x ULN
    • Alkaline phosphatase >3 x ULN
    • Total bilirubin >1.5 x ULN (unless has a genetically confirmed diagnosis of Gilbert's syndrome)
    • Direct bilirubin ≥1.5 x ULN
    • Participants with International normalized ratio >1.5

  • Participants with renal disease defined as:

    • Serum creatinine >1.5 x ULN and/or estimated glomerular filtration rate <60 mL/min/1.73 m2 as determined by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (2021) for those age ≥18 years and Bedside Schwartz Equation for those <18 years

  • Participants with chronic respiratory insufficiency and on long term/hull-time ventilatory assistance requiring at least 6 hours per day for at least 21 consecutive days.

  • Participants with contraindication to corticosteroid or with conditions that could worsen in the presence of corticosteroids, as determined by the Investigator.

  • Participants with active hepatitis B or C infection; HBsAg (+), or HCV RNA (+), or current antiviral therapy for either.

  • Participants with HBcAb (+) who are not amenable for prophylactic anti-HBV therapy or pre-emptive therapy guided by serial HBV DNA monitoring during the corticosteroids therapy.

  • Participants at high risk for tuberculosis reactivation during the corticosteroids therapy as determined by the Investigator.

  • Participants with a known HIV infection

  • Participants with serious intercurrent illness that, in the opinion of the Investigator, would preclude participation in the study or potentially decrease survival.

  • Participants with recent history of or current drug or alcohol abuse in the past 12 months prior to screening.

  • Participants with history of tibialis anterior biopsy within 12 weeks from Day 1 or planning to undergo tibialis anterior biopsies during the duration of this clinical trial.

  • Participants with significant developmental delay, intellectual disability, or behavioral neuropsychiatric manifestations as determined by the Investigator.

  • Participants with previous systemic corticosteroids treatment at doses of >5 mg/day within 15 days of Day 1

  • Participants with previous treatment with anti-myotonic medication within 15 days of Day 1

  • Participants not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or participants potentially at risk of noncompliance to study procedures.

  • Participants who have been classified as severe cardiac risk by the Investigator.

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a participant's potential participation in a clinical trial.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SAR446268

Participants will receive a single dose of SAR446268 on Day 1
Biologiczny: SAR446268

Pharmaceutical form: Solution for infusion; Route of administration: IV infusion

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część B: odsetek uczestników z co najmniej 40% powaleniem mRNA DMPK w biopsji mięśni w tygodniach 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Tygodnie 12 i 52
Tygodnie 12 i 52
Part A and Part B: Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) following SAR446268 administration
Ramy czasowe: Baseline to Week 52

Number of TEAEs post-SAR446268 administration
Baseline to Week 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: odsetek uczestników z co najmniej 40% powaleniem mRNA DMPK w biopsji mięśni w tygodniach 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Tygodnie 12 i 52
Tygodnie 12 i 52
Część A: Zmiana poziomów mRNA DMPK w biopsji mięśni od wartości wyjściowej na 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Część A: Zmiana wskaźnika splicingu RNA w biopsji mięśni z linii wyjściowej na 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Część A: Ocena czasu trwania wektora AAV zrzucania SAR446268 w pobieraniu próbek moczu, śliny i nasienia w 4-tygodniowych odstępach po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 4, 8 i 12
Linia bazowa, tygodnie 4, 8 i 12
Część B: Zmiana powalenia mRNA DMPK w biopsji mięśni od wartości wyjściowej na 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Część B: Zmiana wskaźnika splicingu RNA w biopsji mięśni od wartości wyjściowej na 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Część B: Ocena czasu trwania AAV zrzucania SAR446268 w pobieraniu próbek moczu, śliny i nasienia w odstępach 4 tygodni po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 4, 8 i 12
Linia bazowa, tygodnie 4, 8 i 12
Part A: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Ramy czasowe: Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
Ramy czasowe: Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Ramy czasowe: Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Ramy czasowe: Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
Ramy czasowe: Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Ramy czasowe: Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 lipca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 lutego 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

27 kwietnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DFI17808
  • U1111-1290-9594 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj