Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SAR446268, związanej z adeno wirusowym terapią genową wektora u uczestników w wieku od 10 do 50 lat z niekodgenitalnym dystrofią miotoniczną typu 1 typu 1 (BrAAVe)

29 maja 2026 zaktualizowane przez: Sanofi

Otwarte warstwy fazy 1/faza 2 Otwórz warstwy z jednym ramieniem z eskalacją dawki (część A) i rozszerzenie dawki (część B) w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SAR446268, typu wirusowego w wektora

Jest to otwarte ramię, wieloośrodkowe, wieloośrodkowe i wielonarodowe badanie z otwartym ramię fazy 1/fazy z SAR446268 w leczeniu uczestników mężczyzn i kobiet w wieku od 10 do 50 lat z niekłaską dystrofią miotoniczną (DM) typu 1 (DM1).

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności SAR446268 w odrzucaniu dystrofii kinazy białkowej białkowej (DMPK) kwasu rybonukleinowego (mRNA) oraz poprawa funkcji nerwowo -nerwowej u uczestników DM1 otrzymujących pojedyncze podawanie dożylne (IV) SAR446268. Badanie składa się z części eskalacji dawki (część A), podczas której pojedyncze dawki rosnące SAR446268 zostaną ocenione w 3 różnych kohortach i opcjonalnej kohorty 4. dawki. Po zidentyfikowaniu bezpiecznej i skutecznej dawki dodatni uczestnicy będą leczeni w części B, fazę ekspansji dawki badania.

Czas trwania badania wyniesie 110 tygodni (około 2 lat) dla każdego uczestnika odpowiednio części A i B i obejmuje 6-tygodniową fazę badań przesiewowych i 104-tygodniowy okres obserwacji po podaniu SAR446268.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Każdy uczestnik spełnia kryteria kwalifikowalności dla każdej części badań otrzyma pojedynczą dawkę podawania SAR446268.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

32

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numer telefonu: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, 1181
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ventura Simonovich
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 5262100
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 3760002
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutacyjny
        • The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Erin O'Ferrall
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32601
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Subramony
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
        • Główny śledczy:
          • Dr. Tuan Vu
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Christina Ulane
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 8260002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia: Uczestnicy kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy obowiązują wszystkie następujące kryteria:

  • W części A uczestnicy muszą mieć 10 lat włącznie, w momencie podpisania świadomej zgody.

  • Dla części B uczestnicy muszą być następujące:

    • W wieku od 10 do 17 lat, w momencie podpisania świadomej zgody lub,
    • W wieku od 18 do 50 lat włącznie, w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Uczestnicy z początkiem niekodgenacyjnym DM1
  • Uczestnicy przedstawiający oznaki DM1, w tym słabość miotonii i mięśni, zdiagnozowano wcześniej klinicystę opartą na historii medycznej.
  • Uczestnicy z diagnozą genetyczną DM1 [długość powtarzania cytozyny-tyminy-guaniny (CTG) ≥50 w jednym allelu z historii medycznej]
  • Uczestnicy, którzy mogą chodzić niezależnie przez co najmniej 10 metrów podczas badań przesiewowych (dozwolone ortezy i szelki na kostce).

  • Uczestnicy, którzy zostali sklasyfikowani zgodnie z ryzykiem serca przez badacza jako:

    • Umiarkowani Uczestnicy z rozrusznikiem serca i/lub wszczepialnym defibrylatorem kardioverter (ICD) dla części A
    • Niskie, umiarkowane lub wysokie ryzyko serca dla części B

Kryteria wykluczenia: Uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli obowiązują którekolwiek z następujących kryteriów:

  • Uczestnicy z neutralizującymi przeciwciałami przeciwko AAV.SAN011 Capsid
  • Uczestnicy z frakcją wyrzutową lewej komory (LVEF) <50%

  • Uczestnicy z chorobą wątroby lub żółci zdefiniowaną jako posiadającą co najmniej jeden z następujących czynności:

    • Aminotransferaza alanina (ALT)> 2 X ULN i aminotransferaza asparaginianowa (AST)> 2 x ULN
    • Fosfataza alkaliczna> 2 x łopatki
    • Całkowita bilirubina> 1,5 x URN (chyba że ma genetycznie potwierdzoną diagnozę zespołu Gilberta)
    • Bezpośrednia bilirubina ≥1,5 x łokci
    • Uczestnicy z międzynarodowym znormalizowanym wskaźnikiem> 1,5

  • Uczestnicy z chorobą nerkową zdefiniowaną jako:

    • Kreatynina w surowicy> 1,5 x ULN i/lub szacowana szybkość filtracji kłębuszkowej <60 ml/min/1,73 M2 określone przez przewlekłą współpracę epidemiologii choroby nerek (CKD-EPI) (2021) dla tych wieków ≥18 lat i równania Schwartza na te

  • Uczestnicy z przewlekłą niewydolnością oddechową i nieinwazyjnym wsparciem wentylacyjnym, nocnym wsparciem wentylacyjnym lub wentylacją w pełnym wymiarze godzin.
  • Uczestnicy z przeciwwskazaniem do kortykosteroidów lub ze stanami, które mogłyby się pogorszyć w obecności kortykosteroidów, określone przez badacza.
  • Uczestnicy z aktywnym zakażeniem wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C; HBSAG (+) lub HCV RNA (+) lub obecna terapia przeciwwirusowa dla obu.
  • Uczestnicy z HBCAB (+), którzy nie są podatni na profilaktyczną terapię przeciw HBV lub terapię uprzedzającą prowadzoną przez seryjne monitorowanie DNA HBV podczas terapii kortykosteroidów.
  • Uczestnicy o wysokim ryzyku reaktywacji gruźlicy podczas leczenia kortykosteroidami określonymi przez badacza.
  • Uczestnicy ze znaną infekcją HIV
  • Uczestnicy z poważnymi chorobami międzykresowymi, którzy zdaniem badacza wykluczają udział w badaniu lub potencjalnie zmniejszają przeżycie.
  • Uczestnicy z najnowszą historią lub obecnym nadużywaniem narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem.
  • Uczestnicy z historią biopsji piszczelowej przedniej w ciągu 12 tygodni od dnia 1 lub planując poddać się biopsji przednich piszczelowych podczas trwania tego badania klinicznego.
  • Uczestnicy ze znacznym opóźnieniem rozwojowym, niepełnosprawnością intelektualną lub behawioralnymi neuropsychiatrycznymi objawami określonymi przez badacza.
  • Uczestnicy z wcześniejszym leczeniem kortykosteroidami ogólnoustrojowymi w dawkach> 5 mg/dzień w ciągu 15 dni od dnia 1
  • Uczestnicy z wcześniejszym leczeniem lekiem przeciw miotonicznym w ciągu 15 dni od dnia 1
  • Uczestnicy nie nadają się do uczestnictwa, bez względu na powód, co oceniono przez badacza, w tym warunki medyczne lub kliniczne, lub uczestnicy potencjalnie narażeni na niezgodność z procedurami badań.

Powyższe informacje nie miały zawierać wszystkich rozważań istotnych dla potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SAR446268
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę SAR446268 w dniu 1
Biologiczny: SAR446268
Forma farmaceutyczna: rozwiązanie do infuzji; Droga podawania: wlew IV
Inne nazwy:
  • SAR466268

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A i część B: częstość występowania zdarzeń niepożądanych w leczeniu (TeaES) po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 52 tygodnia
Liczba administracji Teaes po SAR446268
Linia odniesienia do 52 tygodnia
Część B: odsetek uczestników z co najmniej 40% powaleniem mRNA DMPK w biopsji mięśni w tygodniach 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Tygodnie 12 i 52
Tygodnie 12 i 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Zmiana w 10-metrowym teście dochodzącym od wartości wyjściowej na 26 i 52 po administracji SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
10-metrowy test na przejazd jest testem mobilności, który mierzy, jak szybko uczestnik może przejść 10 metrów z urządzeniami wspomaganymi lub bez.
Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Część A: Zmiana w miotonii z wartości wyjściowej na 26 i 52 po podaniu SAR446268 mierzonym przez czas otwarcia ręki (środkowy palec)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Ten test na miotonię mierzy, jak szybko uczestnik może otworzyć rękę po napięciu pięści.
Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Część A: Zmiana dwustronnego testu uchwytu ręcznego z wartości wyjściowej na 26 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Ten test siły mięśni ręcznych mierzy maksymalną siłę wytwarzaną przez uchwyt ręki uczestnika za pomocą dynamometru.
Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Część A: odsetek uczestników z co najmniej 40% powaleniem mRNA DMPK w biopsji mięśni w tygodniach 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Tygodnie 12 i 52
Tygodnie 12 i 52
Część A: Zmiana poziomów mRNA DMPK w biopsji mięśni od wartości wyjściowej na 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Część A: Zmiana wskaźnika splicingu RNA w biopsji mięśni z linii wyjściowej na 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Część A: Ocena czasu trwania wektora AAV zrzucania SAR446268 w pobieraniu próbek moczu, śliny i nasienia w 4-tygodniowych odstępach po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 4, 8 i 12
Linia bazowa, tygodnie 4, 8 i 12
Część B: Zmiana w 10-metrowym teście do przejścia od wartości wyjściowej na 26 i 52 po administracji SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
10-metrowy test na przejazd jest testem mobilności, który mierzy, jak szybko uczestnik może przejść 10 metrów z urządzeniami wspomaganymi lub bez.
Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Część B: Zmiana w miotonii z wartości wyjściowej na 26 i 52 po podaniu SAR446268 mierzonym przez czas otwarcia ręki (środkowy palec)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Ten test na miotonię mierzy, jak szybko uczestnik może otworzyć rękę po napięciu pięści.
Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Część B: Zmiana dwustronnego testu uchwytu ręcznego z wartości wyjściowej na 26 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Ten test siły mięśni ręcznych mierzy maksymalną siłę wytwarzaną przez uchwyt ręki uczestnika za pomocą dynamometru.
Linia bazowa do 26 i 52 tygodnia
Część B: Zmiana powalenia mRNA DMPK w biopsji mięśni od wartości wyjściowej na 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Część B: Zmiana wskaźnika splicingu RNA w biopsji mięśni od wartości wyjściowej na 12 i 52 po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Linia bazowa do 12 i 52 tygodnia
Część B: Ocena czasu trwania AAV zrzucania SAR446268 w pobieraniu próbek moczu, śliny i nasienia w odstępach 4 tygodni po podaniu SAR446268
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 4, 8 i 12
Linia bazowa, tygodnie 4, 8 i 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 lipca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 lutego 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

27 kwietnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DFI17808
  • U1111-1290-9594 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badań, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, formularzem pustym przypadku, planem analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną anonimowe, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badań. Dalsze szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu żądania dostępu można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj