CHCHD10変異を伴う筋萎縮性側索硬化症患者におけるL-カルニチンの効果
2025年4月3日 更新者：ChaodongWang
この研究は、CHCHD10変異のALS患者におけるL-カルニチンの安全性と有効性を推定するために、単一中心のオープンラベルの単一腕パイロット研究として設計されました。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、単一中心のオープンラベルの単一腕パイロット研究として設計され、中国北京にあるXuanwu病院のALS入院患者クリニックで実施されました。
CHCHD10変異のALS患者は、臨床試験に参加するために募集されました。
患者には、8週間ごとに投与されたL-カルニチン療法を投与され、1日1回、静脈内注入を介して500 mLの0.9％塩化ナトリウム溶液で希釈した1g L-カルニチンで構成されました。
各治療サイクルは2週間続き、8週間間隔で合計3サイクル、l-カルニチン1gは、静脈内療法間の間隔で1日1回経口投与されます。
一次エンドポイントはALS-FRS-Rスコアの変化であり、二次エンドポイントはプラスムNFLレベル、FVC％、重量、およびALSAQ-40スコアの変化でした。
適格な患者は、2、10、12、20、30週間後にベースラインで評価されました。
各訪問で、一般的な神経機能の評価や運動系の定量的および定性的評価を含む詳細な神経学的検査が患者に対して行われました。
遭遇したすべての有害事象（AE）および深刻なイベントは真実として記録されるべきでした。
重症度は、毒性の修正WHO基準（http：//www.regsourceに従って等級付けされました。
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該当する場合。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国、100053
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
（1）男性または女性、18〜80歳。 （2）世界神経学連合によって定義されているように明確または可能性があると診断されたALSは、エスコリリアル基準を改訂しました。 （3）病原性CHCHD10変異を運ぶ。 （4）インフォームドコンセントを提供し、次の試験手順を提供できる。 （5）スクリーニング訪問での性別、身長、および年齢の予測値の強制型容量（FVC）> 40％。 （6）被験者は、ALS-FRS-Rの合計スコアが46未満で、より中程度の運動機能障害で発生します。 （7）男性と女性の両方の患者は、30週間以内に研究の全期間に適切な避妊を使用することに同意する必要があります。 （8）被験者は、3倍の入院を含め、30週間のフォローアップを完了することを望み、期待されています。
除外基準：
- 除外基準は次のとおりでした。（1）気管切開の存在。 （2）L-カルニチンに対する既知のアレルギーの歴史。 （3）ASTおよび/またはALTとして定義された異常な肝機能は、正常の上限の3倍> 3倍。 （4）EGFR <60 ml/min/1.73m2で定義されている腎不全。 （5）現在母乳で育てている妊婦または女性。 （6）研究に参加した場合に被験者にリスクをもたらす臨床的に重要な不安定な病状（ALSを除く）。 （7）サイト調査員の意見では、被験者をリスクを高めるか、被験者の研究の完全な順守または完了を排除するもの。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：L-カルニチングループ
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すべての患者には、8週間ごとに投与されたL-カルニチン療法を投与され、1日1回、静脈内注入を介して500 mLの0.9％塩化ナトリウム溶液で希釈された1G L-カルニチンで構成されました。
各治療サイクルは2週間続き、8週間間隔で合計3サイクル、l-カルニチン1gは、静脈内療法間の間隔で1日1回経口投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALS-FRS-Rスコアの変更
時間枠：適格な患者は、2、10、12、20、30週間後にベースラインで評価されました。
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ALS機能評価スケール改訂（ALS-FRS-R）スコアは0から48の範囲で、より高いスコアがモーター機能の改善を示します（0 =モーター機能の完全な損失; 48 =無傷/正常なモーター関数）
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適格な患者は、2、10、12、20、30週間後にベースラインで評価されました。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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プラスムNFLレベルの変化
時間枠：適格な患者は、ベースラインで、10、20週、および30週間後に評価されました。
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適格な患者は、ベースラインで、10、20週、および30週間後に評価されました。
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FVC％の変更
時間枠：適格な患者は、ベースラインで、10、20週、および30週間後に評価されました。
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予測された強制型能力（FVC）％
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適格な患者は、ベースラインで、10、20週、および30週間後に評価されました。
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体重の変化
時間枠：適格な患者は、2、10、12、20、30週間後にベースラインで評価されました。
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適格な患者は、2、10、12、20、30週間後にベースラインで評価されました。
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Alsaq-40スコアの変更
時間枠：適格な患者は、2、10、12、20、30週間後にベースラインで評価されました。
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筋萎縮性側索硬化症評価アンケートアンケート-40（ALSAQ-40）総スコアの範囲は0〜120です。
スコアが高いほど、病気の負担が大きくなるか、生活の質が低下します。
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適格な患者は、2、10、12、20、30週間後にベースラインで評価されました。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年7月18日
一次修了 (実際)
2024年12月19日
研究の完了 (実際)
2025年2月13日
試験登録日
最初に提出
2025年2月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年2月23日
最初の投稿 (実際)
2025年2月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月3日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALS-L-carnitine
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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