Effekter av L-karnitin hos amyotrofe laterale sklerosepasienter med CHCHD10-mutasjoner
3. april 2025 oppdatert av: ChaodongWang
Studien ble designet som en enkeltsenter, åpen etikett, en-arm-pilotstudie for å estimere sikkerheten og effektiviteten L-karnitin hos ALS-pasienter med CHCHD10-mutasjoner.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien ble designet som en enkeltsenter, åpen etikett, en-arm-pilotstudie og ble utført ved ALS-klinikk ved Xuanwu Hospital i Beijing, Kina.
ALS -pasienter med CHCHD10 -mutasjoner ble rekruttert for å delta i den kliniske studien.
Pasientene fikk L-karnitinbehandling administrert hver 8. uke, bestående av 1G L-karnitin fortynnet i 500 ml 0,9% natriumkloridløsning via intravenøs infusjon en gang daglig.
Hver behandlingssyklus varte i 2 uker, gjentatt med 8 ukers intervaller for totalt 3 sykluser, med L-karnitin 1G administreres oralt en gang daglig i løpet av intervallene mellom intravenøs terapier.
Primært sluttpunkt var endringene av ALS-FRS-R-score, og sekundære sluttpunkter var endringene av Plasm NFL-nivå, FVC%, vekt og ALSAQ-40-score.
Kvalifiserte pasienter ble vurdert ved baseline og etter 2, 10, 12, 20 og 30 uker.
Ved hvert besøk ble en detaljert nevrologisk undersøkelse, inkludert vurdering av generell nervefunksjon samt kvantitativ og kvalitativ evaluering av motorsystemet, utført for pasientene.
Alle bivirkninger (AES) møtte og eventuelle alvorlige hendelser skulle registreres som sanne.
Alvorlighetsgraden ble gradert i henhold til de modifiserte WHO -kriteriene for toksisitet (http: //www.regsource.
COM/_ADVERSE_EVENT_REPORTING/_ADVERSE_EVENT_ RAPPORTING.HTML)
der det er aktuelt.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
4
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100053
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
(1) mann eller kvinne, 18-80 år gammel; (2) ALS diagnostisert som definitivt eller sannsynlig som definert av World Federation of Neurology Revised El Escorial Criteria; (3) bære patogene CHCHD10 -mutasjoner; (4) I stand til å gi informert samtykke og følge prøveprosedyrer. (5) tvang viktig kapasitet (FVC)> 40% av forutsagt verdi for kjønn, høyde og alder ved screeningbesøket; (6) Personer utvikler seg i mindre moderat grad av motorisk dysfunksjon, med ALS-FRS-R total score mindre enn 46; (7) Både mannlige og kvinnelige pasienter må gå med på å bruke tilstrekkelig prevensjon i hele studiens varighet innen 30 uker; (8) Fagene er villige og forventes å fullføre 30-ukers oppfølgingen, inkludert 3 ganger sykehusinnleggelse.
Eksklusjonskriterier:
- Eksklusjonskriterier var som følger: (1) tilstedeværelse av trakeostomi; (2) historie med kjent allergi mot L-karnitin; (3) unormal leverfunksjon definert som AST og/eller ALT> 3 ganger den øvre grensen for det normale; (4) nyreinsuffisiens som definert av EGFR <60 ml/min/1,73m2; (5) gravide eller kvinner ammes for tiden; (6) klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand (annet enn ALS) som ville utgjøre en risiko for emnet hvis de skulle delta i studien; (7) Alt som etter nettstedets etterforsker ville plassere emnet med økt risiko eller utelukke motivets fulle overholdelse av eller fullføring av studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: L-karnitingruppe
|
Alle pasienter fikk L-karnitinbehandling som ble administrert hver 8. uke, bestående av 1G L-karnitin fortynnet i 500 ml 0,9% natriumkloridløsning via intravenøs infusjon en gang daglig.
Hver behandlingssyklus varte i 2 uker, gjentatt med 8 ukers intervaller for totalt 3 sykluser, med L-karnitin 1G administreres oralt en gang daglig i løpet av intervallene mellom intravenøs terapier.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer av ALS-FRS-R-score
Tidsramme: Kvalifiserte pasienter ble vurdert ved baseline og etter 2, 10, 12, 20 og 30 uker.
|
ALS-Functional Rating Scale-Revised (ALS-FRS-R) varierer fra 0 til 48, med høyere score som indikerer bedre motorisk funksjon (0 = fullstendig tap av motorisk funksjon; 48 = intakt/normal motorisk funksjon)
|
Kvalifiserte pasienter ble vurdert ved baseline og etter 2, 10, 12, 20 og 30 uker.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer av plasm NFL -nivå
Tidsramme: Kvalifiserte pasienter ble vurdert ved baseline og etter 10, 20 og 30 uker.
|
Kvalifiserte pasienter ble vurdert ved baseline og etter 10, 20 og 30 uker.
|
|
|
Endringer av FVC%
Tidsramme: Kvalifiserte pasienter ble vurdert ved baseline og etter 10, 20 og 30 uker.
|
Spådd tvungen vital kapasitet (FVC)%
|
Kvalifiserte pasienter ble vurdert ved baseline og etter 10, 20 og 30 uker.
|
|
Vektendringer
Tidsramme: Kvalifiserte pasienter ble vurdert ved baseline og etter 2, 10, 12, 20 og 30 uker.
|
Kvalifiserte pasienter ble vurdert ved baseline og etter 2, 10, 12, 20 og 30 uker.
|
|
|
Endringer av Alsaq-40-score
Tidsramme: Kvalifiserte pasienter ble vurdert ved baseline og etter 2, 10, 12, 20 og 30 uker.
|
Det amyotrofiske laterale sklerosespørreskjemaet-40 (ALSAQ-40) totale score varierer fra 0 til 120.
Høyere score indikerer større sykdomsbyrde eller dårligere livskvalitet.
|
Kvalifiserte pasienter ble vurdert ved baseline og etter 2, 10, 12, 20 og 30 uker.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. juli 2024
Primær fullføring (Faktiske)
19. desember 2024
Studiet fullført (Faktiske)
13. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. februar 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. februar 2025
Først lagt ut (Faktiske)
27. februar 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. april 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALS-L-carnitine
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .