CHCHD10 돌연변이를 가진 근 위축성 측면 경화증에서 L- 카르니틴의 효과
2025년 4월 3일 업데이트: ChaodongWang
이 연구는 CHCHD10 돌연변이가있는 ALS 환자의 안전성 및 효능 L- 카르니틴을 추정하기 위해 단일 센터, 오픈 라벨, 단일 암 파일럿 연구로 설계되었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 단일 센터, 오픈 라벨, 단일 암 파일럿 연구로 설계되었으며 중국 베이징에있는 Xuanwu 병원의 ALS 입원 환자 클리닉에서 수행되었습니다.
CHCHD10 돌연변이가있는 ALS 환자는 임상 시험에 참여하도록 모집되었다.
환자에게 하루에 한 번 정맥 주입을 통해 500 mL의 0.9% 염화나트륨 용액으로 희석 된 1G L- 카르니틴으로 구성된 8 주마다 투여 된 L- 카르니틴 요법을 제공 하였다.
각 치료주기는 2 주 동안 지속되었으며, 총 3주기 동안 8 주 간격으로 반복되었으며, L- 카르니틴 1G는 정맥 내 치료 간격 동안 매일 한 번 경구 투여됩니다.
1 차 종말점은 ALS-FRS-R 점수의 변화였으며, 2 차 종점은 플라즈 NFL 수준, FVC%, 중량 및 ALSAQ-40 점수의 변화였다.
적격 환자는 기준선 및 2, 10, 12, 20 및 30 주 후에 평가되었다.
각 방문시, 환자에 대해 일반적인 신경 기능의 평가 및 정량적 및 질적 평가를 포함한 상세한 신경 학적 검사를 수행 하였다.
모든 부작용 (AES)이 발생했으며 심각한 사건은 사실로 기록되었습니다.
심각도는 독성에 대한 수정 된 WHO 기준 (http : //www.regsource에 따라 등급이 매겨졌습니다.
com/_adverse_event_reporting/_adverse_event_ reporting.html)
해당되는 경우.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Beijing, 중국, 100053
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
(1) 남성 또는 여성, 18-80 세; (2) 세계 신경학 연맹에 의해 정의 된대로 명확하거나 가능성이 높은 ALS; (3) 병원성 CHCHD10 돌연변이를 운반; (4) 사전 동의를 제공하고 재판 절차를 수행 할 수 있습니다. (5) 강제 생명 용량 (FVC)> 선별 방문시 성별, 높이 및 연령에 대한 예측 가치의 40%; (6) 대상체는 ALS-FRS-R 총 점수가 46보다 덜 중간 정도의 운동 기능 장애로 발생하고; (7) 남성 및 여성 환자는 30 주 이내에 연구의 전체 기간 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야합니다. (8) 피험자들은 입원 3 배를 포함하여 30 주 후속 조치를 기꺼이 완료 할 것으로 예상됩니다.
제외 기준 :
- 제외 기준은 다음과 같았다 : (1) 기관 절제의 존재; (2) L- 카르니틴에 대한 알려진 알레르기의 역사; (3) 비정상 간 기능은 정상의 상한의 AST 및/또는 ALT> 3 배로 정의 된 간 기능; (4) EGFR <60 ml/min/1.73m2에 의해 정의 된 신장 부전; (5) 임산부 또는 현재 모유 수유중인 여성; (6) 연구에 참여하려면 피험자에게 위험을 초래할 임상 적으로 유의미한 불안정한 의학적 상태 (ALS 제외); (7) 현장 수사관의 의견에 따르면, 대상을 위험을 증가 시키거나 피험자의 연구에 대한 완전한 준수 또는 완료를 배제 할 수있는 것은 무엇이든.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: L- 카르니틴 그룹
|
모든 환자는 8 주마다 투여 된 L- 카르니틴 요법을 제공했으며, 매일 한 번 정맥 주입을 통해 500 mL의 0.9% 염화나트륨 용액으로 희석 된 1G L- 카르니틴으로 구성되었다.
각 치료주기는 2 주 동안 지속되었으며, 총 3주기 동안 8 주 간격으로 반복되었으며, L- 카르니틴 1G는 정맥 내 치료 간격 동안 매일 한 번 경구 투여됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ALS-FRS-R 점수의 변화
기간: 적격 환자는 기준선 및 2, 10, 12, 20 및 30 주 후에 평가되었다.
|
ALS- 기능 등급 스케일 리베리션 (ALS-FRS-R) 점수는 0에서 48 사이이며, 더 높은 점수는 더 나은 모터 기능을 나타냅니다 (0 = 모터 기능의 완전한 손실; 48 = 손상되지 않은/정상 모터 기능)
|
적격 환자는 기준선 및 2, 10, 12, 20 및 30 주 후에 평가되었다.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
혈장 NFL 수준의 변화
기간: 적격 환자는 기준선 및 10, 20 및 30 주 후에 평가되었다.
|
적격 환자는 기준선 및 10, 20 및 30 주 후에 평가되었다.
|
|
|
FVC%의 변화
기간: 적격 환자는 기준선 및 10, 20 및 30 주 후에 평가되었다.
|
예측 강제 활력 용량 (FVC)%
|
적격 환자는 기준선 및 10, 20 및 30 주 후에 평가되었다.
|
|
체중의 변화
기간: 적격 환자는 기준선 및 2, 10, 12, 20 및 30 주 후에 평가되었다.
|
적격 환자는 기준선 및 2, 10, 12, 20 및 30 주 후에 평가되었다.
|
|
|
ALSAQ-40 점수의 변경
기간: 적격 환자는 기준선 및 2, 10, 12, 20 및 30 주 후에 평가되었다.
|
근 위축성 측면 경화증 평가 설문지 -40 (ALSAQ-40) 총 점수는 0에서 120 사이입니다.
점수가 높을수록 질병 부담이 높거나 삶의 질이 좋지 않음을 나타냅니다.
|
적격 환자는 기준선 및 2, 10, 12, 20 및 30 주 후에 평가되었다.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 7월 18일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 19일
연구 완료 (실제)
2025년 2월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 23일
처음 게시됨 (실제)
2025년 2월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 3일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALS-L-carnitine
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .