Wpływ L-karnityny u amiotroficznych stwardnienia bocznego pacjentów z mutacjami ChCHD10
3 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: ChaodongWang
Badanie zostało zaprojektowane jako jednoosobowe, otwarte, jednorazowe badanie pilotażowe w celu oszacowania bezpieczeństwa i skuteczności L-karnityny u pacjentów z ALS z mutacjami ChCHD10.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie zostało zaprojektowane jako badanie pilotażowe z jednoosobowym, otwartym, jednoramiennym i ramonowym i zostało przeprowadzone w klinice szpitalnej ALS szpitala Xuanwu w Pekinie w Chinach.
Pacjenci z ALS z mutacjami CHCHD10 rekrutowano do udziału w badaniu klinicznym.
Pacjentom podawano terapię L-karnityną podawaną co 8 tygodni, składającą się z 1 g L-karnityny rozcieńczonej w 500 ml 0,9% roztworu chlorku sodu poprzez wlew dożylnie raz dziennie.
Każdy cykl leczenia trwał 2 tygodnie, powtórzony w 8-tygodniowych odstępach czasu w sumie 3 cykli, z L-karnityną 1G podaje się doustnie raz dziennie w odstępach między terapiami dożylnymi.
Pierwotnym punktem końcowym były zmiany wyników ALS-FRS-R, a wtórnymi punktami końcowymi były zmiany poziomu NFL, FVC%, wagi i wyników ALSAQ-40.
Kwalifikujący się pacjenci oceniono na początku i po 2, 10, 12, 20 i 30 tygodniach.
Podczas każdej wizyty przeprowadzono szczegółowe badanie neurologiczne, w tym ocenę ogólnego funkcji nerwu, a także ilościową i jakościową ocenę układu motorycznego dla pacjentów.
Wszystkie zdarzenia niepożądane (AES) napotkane i wszelkie poważne zdarzenia miały być rejestrowane jako prawdziwe.
Ciężkość oceniano zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami toksyczności (http: //www.regsource.
com/_adverse_event_reporting/_adverse_event_ raporting.html)
w stosownych przypadkach.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
4
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beijing, Chiny, 100053
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
(1) mężczyzna lub kobieta, w wieku 18–80 lat; (2) ALS zdiagnozowane jako określone lub prawdopodobne, zgodnie z definicją światowej Federacji Neurologii zmienionymi kryteriami El Escorial; (3) przenoszenie patogennych mutacji CHCHD10; (4) Zdolność do świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych. (5) wymuszona pojemność witalna (FVC)> 40% przewidywanej wartości płci, wysokości i wieku podczas wizyty przesiewowej; (6) Badani rozwijają się w mniejszym stopniu dysfunkcji motorycznej, przy czym całkowite wyniki ALS-FRS-R są mniejsze niż 46; (7) zarówno mężczyźni, jak i kobiety muszą zgodzić się na zastosowanie odpowiedniej kontroli urodzeń przez cały czas trwania badania w ciągu 30 tygodni; (8) Badani są gotowi i oczekują, że ukończą 30-tygodniową obserwację, w tym 3-krotną hospitalizację.
Kryteria wykluczenia:
- Kryteria wykluczenia były następujące: (1) obecność tracheostomii; (2) historia znanej alergii na L-karnitynę; (3) nieprawidłowa funkcja wątroby zdefiniowana jako AST i/lub Alt> 3 -krotność górnej granicy normalnej; (4) niewydolność nerek zgodnie z definicją EGFR <60 ml/min/1,73 m2; (5) kobiety w ciąży lub kobiety obecnie karmią piersią; (6) Klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia (inny niż ALS), który stanowiłby ryzyko dla pacjenta, gdyby uczestniczyli w badaniu; (7) Wszystko, co zdaniem badacza witryny postawiłoby podmiot na zwiększonym ryzyku lub wykluczałby pełną zgodność z badaniem lub zakończenie badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa L-karnityny
|
Wszystkim pacjentom podawano terapię L-karnityną podawaną co 8 tygodni, składającą się z 1 g L-karnityny rozcieńczonej w 500 ml 0,9% roztworu chlorku sodu poprzez wlew dożylnie raz dziennie.
Każdy cykl leczenia trwał 2 tygodnie, powtórzony w 8-tygodniowych odstępach czasu w sumie 3 cykli, z L-karnityną 1G podaje się doustnie raz dziennie w odstępach między terapiami dożylnymi.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany wyników ALS-FRS-R
Ramy czasowe: Kwalifikujący się pacjenci oceniono na początku i po 2, 10, 12, 20 i 30 tygodniach.
|
ALS-funkcjonalny ocena skali oceny (ALS-FRS-R) wynosi od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję motoryczną (0 = całkowita utrata funkcji silnika; 48 = nienaruszona/normalna funkcja silnika)
|
Kwalifikujący się pacjenci oceniono na początku i po 2, 10, 12, 20 i 30 tygodniach.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany poziomu NFL
Ramy czasowe: Kwalifikujący się pacjenci oceniono na początku i po 10, 20 i 30 tygodniach.
|
Kwalifikujący się pacjenci oceniono na początku i po 10, 20 i 30 tygodniach.
|
|
|
Zmiany FVC%
Ramy czasowe: Kwalifikujący się pacjenci oceniono na początku i po 10, 20 i 30 tygodniach.
|
Przewidywane przymusowe pojemność żywotną (FVC)%
|
Kwalifikujący się pacjenci oceniono na początku i po 10, 20 i 30 tygodniach.
|
|
Zmiany wagi
Ramy czasowe: Kwalifikujący się pacjenci oceniono na początku i po 2, 10, 12, 20 i 30 tygodniach.
|
Kwalifikujący się pacjenci oceniono na początku i po 2, 10, 12, 20 i 30 tygodniach.
|
|
|
Zmiany wyników ALSAQ-40
Ramy czasowe: Kwalifikujący się pacjenci oceniono na początku i po 2, 10, 12, 20 i 30 tygodniach.
|
Całkowite wyniki oceny stwardnienia zanikowego bocznego stwardnienia bocznego (ALSAQ-40) wynosi od 0 do 120.
Wyższe wyniki wskazują na większe obciążenie chorobami lub gorszą jakość życia.
|
Kwalifikujący się pacjenci oceniono na początku i po 2, 10, 12, 20 i 30 tygodniach.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 lipca 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
19 grudnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 lutego 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 lutego 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 lutego 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 lutego 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 kwietnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALS-L-carnitine
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .