L-karnitiinin vaikutukset amyotrofisissa lateraaliskleroosipotilailla, joilla on CHCHD10-mutaatioita
torstai 3. huhtikuuta 2025 päivittänyt: ChaodongWang
Tutkimus on suunniteltu yhden keskuksen, avoimeksi, yhden käsivarren pilottitutkimukseksi L-karnitiinin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi ALS-potilailla, joilla oli CHCHD10-mutaatiot.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on suunniteltu yhden keskuksen avoimeksi, yhden käsivarren pilottitutkimukseksi, ja se suoritettiin ALS-sairaalaklinikalla Xuanwu-sairaalassa Pekingissä, Kiinassa.
ALS -potilaat, joilla oli CHCHD10 -mutaatioita, rekrytoitiin osallistumaan kliiniseen tutkimukseen.
Potilaille annettiin L-karnitiinihoito, jota annettiin joka 8 viikko, joka koostui 1 g: n L-karnitiinista, joka oli laimennettu 500 ml: lla 0,9-prosenttista natriumkloridiliuosta laskimonsisäisen infuusion avulla kerran päivässä.
Jokainen hoitosykli kesti 2 viikkoa, toistettiin 8 viikon välein yhteensä 3 sykliä, ja L-karnitiini 1G annetaan oraalisesti kerran päivässä laskimonsisäisten terapioiden välillä.
Ensisijainen päätepiste oli ALS-FRS-R-pisteiden muutokset, ja toissijaiset päätepisteet olivat Plasman NFL-tason, FVC%: n, paino- ja ALSAQ-40-pisteiden muutokset.
Tukikelpoisia potilaita arvioitiin lähtötilanteessa ja 2, 10, 12, 20 ja 30 viikon kuluttua.
Jokaisessa vierailussa tehtiin yksityiskohtainen neurologinen tutkimus, mukaan lukien yleisen hermofunktion arviointi sekä motorisen järjestelmän kvantitatiivinen ja laadullinen arviointi.
Kaikki haittavaikutukset (AES), ja kaikki vakavat tapahtumat oli tarkoitus tallentaa totta.
Vakavuus luokiteltiin modifioidun, WHO: n myrkyllisyyskriteerien mukaan (http: //www.regsource.
com/_adverse_event_reporting/_adverse_event_ reporting.html)
tarvittaessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100053
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
(1) mies tai nainen, 18-80-vuotias; (2) ALS, joka on diagnosoitu selkeänä tai todennäköisellä, kuten neurologian liito on määritelty El Escorial -kriteerit; (3) patogeenisten CHCHD10 -mutaatioiden kantaminen; (4) Pystyy tarjoamaan tietoisen suostumuksen ja seuraavat kokeilumenettelyt. (5) pakotettu elintärkeä kapasiteetti (FVC)> 40% ennustetusta arvosta sukupuolen, korkeuden ja iän ajan seulontavierailulla; (6) koehenkilöt kehittyvät vähemmän kohtalaisella motorisen toimintahäiriön asteella, ALS-FRS-R: n kokonaispistemäärä on alle 46; (7) Sekä mies- että naispotilaiden on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan 30 viikon kuluessa; (8) Koehenkilöt ovat halukkaita ja odotetaan suorittavan 30 viikon seurannan, mukaan lukien 3 kertaa sairaalahoito.
Poissulkemiskriteerit:
- Poissulkemiskriteerit olivat seuraavat: (1) trakeostomian läsnäolo; (2) tunnettujen allergian historia L-karnitiinille; (3) Epänormaali maksan funktio, joka on määritelty AST: ksi ja/tai ALT> 3 -kertaisesti normaalin yläraja; (4) munuaisten vajaatoiminta, kuten EGFR: llä on määritelty <60 ml/min/1,73M2; (5) raskaana olevat naiset tai naiset imettävät tällä hetkellä; (6) kliinisesti merkitsevä epävakaa sairaus (muut kuin ALS), jotka aiheuttavat riskin kohteelle, jos he osallistuisivat tutkimukseen; (7) Kaikki, mikä sivuston tutkijan mielestä aiheuttaisi kohteen lisääntyneelle riskille tai estämään koehenkilön täydellisen noudattamisen tutkimuksen tai sen loppuun saattamisen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: L-karnitiiniryhmä
|
Kaikille potilaille annettiin L-karnitiinihoito, joka annettiin joka 8 viikko, joka koostui 1 g: n L-karnitiinista, joka oli laimennettu 500 ml: lla 0,9-prosenttista natriumkloridiliuosta laskimonsisäisen infuusion avulla kerran päivässä.
Jokainen hoitosykli kesti 2 viikkoa, toistettiin 8 viikon välein yhteensä 3 sykliä, ja L-karnitiini 1G annetaan oraalisesti kerran päivässä laskimonsisäisten terapioiden välillä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ALS-FRS-R-pisteiden muutokset
Aikaikkuna: Tukikelpoisia potilaita arvioitiin lähtötilanteessa ja 2, 10, 12, 20 ja 30 viikon kuluttua.
|
ALS-funktionaalinen luokitusasteikko (ALS-FRS-R) -pistemäärä vaihtelee välillä 0-48, korkeammat pisteet osoittavat paremman moottorin toiminnan (0 = moottorin toiminnan täydellinen menetys; 48 = ehjä/normaali moottorin toiminto)
|
Tukikelpoisia potilaita arvioitiin lähtötilanteessa ja 2, 10, 12, 20 ja 30 viikon kuluttua.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman NFL -tason muutokset
Aikaikkuna: Tukikelpoiset potilaat arvioitiin lähtötilanteessa ja 10, 20 ja 30 viikon kuluttua.
|
Tukikelpoiset potilaat arvioitiin lähtötilanteessa ja 10, 20 ja 30 viikon kuluttua.
|
|
|
FVC%: n muutokset
Aikaikkuna: Tukikelpoiset potilaat arvioitiin lähtötilanteessa ja 10, 20 ja 30 viikon kuluttua.
|
Ennustettu pakotettu elintärkeä kapasiteetti (FVC)%
|
Tukikelpoiset potilaat arvioitiin lähtötilanteessa ja 10, 20 ja 30 viikon kuluttua.
|
|
Painonmuutokset
Aikaikkuna: Tukikelpoisia potilaita arvioitiin lähtötilanteessa ja 2, 10, 12, 20 ja 30 viikon kuluttua.
|
Tukikelpoisia potilaita arvioitiin lähtötilanteessa ja 2, 10, 12, 20 ja 30 viikon kuluttua.
|
|
|
Alsaq-40-pisteiden muutokset
Aikaikkuna: Tukikelpoisia potilaita arvioitiin lähtötilanteessa ja 2, 10, 12, 20 ja 30 viikon kuluttua.
|
Amyotrofinen lateraaliskleroosin arviointikysely-40 (ALSAQ-40) kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-120.
Korkeammat pisteet osoittavat suuremman taudin taakan tai huonomman elämänlaadun.
|
Tukikelpoisia potilaita arvioitiin lähtötilanteessa ja 2, 10, 12, 20 ja 30 viikon kuluttua.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 18. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 19. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. helmikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 23. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 23. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 27. helmikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 8. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALS-L-carnitine
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .