Effekter af L-carnitin hos amyotrofiske laterale sklerosepatienter med CHCHD10-mutationer
3. april 2025 opdateret af: ChaodongWang
Undersøgelsen blev designet som en enkeltcentret, åben mærket, enkeltarm-pilotundersøgelse for at estimere sikkerheden og effektiviteten L-carnitin hos ALS-patienter med CHCHD10-mutationer.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen blev designet som en enkelt-center, open-label, en-arm pilotundersøgelse og blev udført på ALS-indpatient-klinikken på Xuanwu Hospital i Beijing, Kina.
ALS -patienter med CHCHD10 -mutationer blev rekrutteret til at deltage i det kliniske forsøg.
Patienterne fik L-carnitinbehandling administreret hver 8. uge, bestående af 1G L-carnitin fortyndet i 500 ml 0,9% natriumchloridopløsning via intravenøs infusion en gang dagligt.
Hver behandlingscyklus varede i 2 uger, gentaget med 8-ugers intervaller for i alt 3 cyklusser, med L-carnitin 1G administreres oralt en gang dagligt under intervallerne mellem intravenøse terapier.
Primært slutpunkt var ændringerne af ALS-FRS-R-scoringer, og sekundære slutpunkter var ændringerne af plasm NFL-niveau, FVC%, vægt og ALSAQ-40-scoringer.
Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.
Ved hvert besøg blev der udført en detaljeret neurologisk undersøgelse, herunder vurdering af generel nervefunktion såvel som kvantitativ og kvalitativ evaluering af det motoriske system, for patienterne.
Alle bivirkninger (AE'er) stødte på, og eventuelle alvorlige begivenheder skulle registreres som sande.
Alvorligheden blev klassificeret i henhold til de modificerede WHO -kriterier for toksicitet (http: //www.regsource.
com/_adverse_event_reporting/_adverse_event_ rapportering.html)
hvor relevant.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
4
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100053
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
(1) mand eller kvinde, 18-80 år gammel; (2) ALS, der er diagnosticeret som konkret eller sandsynlig som defineret af World Federation of Neurology Reviderede El Escorial -kriterier; (3) bærende patogene CHCHD10 -mutationer; (4) i stand til at give informeret samtykke og efter forsøgsprocedurer. (5) tvungen vital kapacitet (FVC)> 40% af den forudsagte værdi for køn, højde og alder ved screeningsbesøget; (6) forsøgspersoner udvikler sig ved mindre moderat grad af motorisk dysfunktion, med ALS-FRS-R samlede score mindre end 46; (7) både mandlige og kvindelige patienter skal blive enige om at bruge tilstrækkelig prævention i hele undersøgelsen af undersøgelsen inden for 30 uger; (8) Emner er villige og forventes at afslutte 30-ugers opfølgning, inklusive 3 gange hospitalisering.
Ekskluderingskriterier:
- Ekskluderingskriterier var som følger: (1) tilstedeværelse af tracheostomi; (2) Historie om kendt allergi mod L-carnitin; (3) unormal leverfunktion defineret som AST og/eller alt> 3 gange den øvre grænse for den normale; (4) nyreinsufficiens som defineret af EGFR <60 ml/min/1,73m2; (5) gravide kvinder eller kvinder ammer i øjeblikket; (6) klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand (bortset fra ALS), der ville udgøre en risiko for emnet, hvis de skulle deltage i undersøgelsen; (7) Alt, hvad der efter webstedets efterforsker ville placere emnet på øget risiko eller udelukke emnets fulde overholdelse af eller afsluttet undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: L-Carnitine Group
|
Alle patienter fik L-carnitinbehandling administreret hver 8. uge, bestående af 1G L-carnitin fortyndet i 500 ml 0,9% natriumchloridopløsning via intravenøs infusion en gang dagligt.
Hver behandlingscyklus varede i 2 uger, gentaget med 8-ugers intervaller for i alt 3 cyklusser, med L-carnitin 1G administreres oralt en gang dagligt under intervallerne mellem intravenøse terapier.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer af ALS-FRS-R-scoringer
Tidsramme: Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.
|
ALS-funktionel vurderingsskala-revideret (ALS-FRS-R) score varierer fra 0 til 48, med højere score, der angiver bedre motorisk funktion (0 = fuldstændigt tab af motorisk funktion; 48 = intakt/normal motorisk funktion)
|
Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer af plasm NFL -niveau
Tidsramme: Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 10, 20 og 30 uger.
|
Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 10, 20 og 30 uger.
|
|
|
Ændringer af FVC%
Tidsramme: Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 10, 20 og 30 uger.
|
Forudsagt tvungen vital kapacitet (FVC)%
|
Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 10, 20 og 30 uger.
|
|
Vægtændringer
Tidsramme: Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.
|
Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.
|
|
|
Ændringer af ALSAQ-40-scoringer
Tidsramme: Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.
|
Den amyotrofiske laterale sklerose-vurderingsspørgeskema-40 (ALSAQ-40) samlede score spænder fra 0 til 120.
Højere score indikerer større sygdomsbyrde eller dårligere livskvalitet.
|
Kvalificerede patienter blev vurderet ved baseline og efter 2, 10, 12, 20 og 30 uger.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
18. juli 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
19. december 2024
Studieafslutning (Faktiske)
13. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. februar 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. februar 2025
Først opslået (Faktiske)
27. februar 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. april 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. april 2025
Sidst verificeret
1. februar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALS-L-carnitine
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .