Effetti della L-carnitina nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica con mutazioni CHCHD10
3 aprile 2025 aggiornato da: ChaodongWang
Lo studio è stato progettato come uno studio pilota a braccio singolo a centestra singolo per stimare la sicurezza L-carnitina di sicurezza e efficacia nei pazienti con SLA con mutazioni CHCHD10.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio è stato progettato come uno studio pilota a braccio singolo a centro singolo ed è stato condotto presso la clinica ospedaliera dell'ALS dell'ospedale Xuanwu di Pechino, in Cina.
I pazienti con SLA con mutazioni CHCHD10 sono stati reclutati per partecipare allo studio clinico.
Ai pazienti veniva somministrata una terapia con car-carnitina somministrata ogni 8 settimane, costituita da 1 g-carnitina diluita in 500 ml di soluzione di cloruro di sodio allo 0,9% attraverso infusione endovenosa una volta al giorno.
Ogni ciclo di trattamento è durato 2 settimane, ripetuto a intervalli di 8 settimane per un totale di 3 cicli, con L-carnitina 1G viene somministrata per via orale una volta al giorno durante gli intervalli tra terapie endovenose.
L'end point primario è stato i cambiamenti dei punteggi ALS-FRS-R e gli endpoint secondari sono stati i cambiamenti del livello NFL del plasma, FVC%, peso e punteggi ALSAQ-40.
I pazienti idonei sono stati valutati al basale e dopo 2, 10, 12, 20 e 30 settimane.
Ad ogni visita, per i pazienti sono stati eseguiti un esame neurologico dettagliato, compresa la valutazione della funzione nervosa generale e la valutazione quantitativa e qualitativa del sistema motorio.
Tutti gli eventi avversi (eventi avversi) incontrati e tutti gli eventi seri dovevano essere registrati come veri.
La gravità è stata classificata secondo i criteri modificati dell'OMS per la tossicità (http: //www.regsource.
com/_adverse_event_reporting/_adverse_event_ reporting.html)
ove applicabile.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
4
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Beijing, Cina, 100053
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
(1) maschio o femmina, 18-80 anni; (2) SLA diagnosticata come definita o probabile come definito dalla Federazione mondiale della neurologia revisione di criteri di escoriato; (3) trasportare mutazioni patogene CHCHD10; (4) in grado di fornire il consenso informato e le seguenti procedure di prova. (5) capacità vitale forzata (FVC)> 40% del valore previsto per genere, altezza ed età alla visita di screening; (6) I soggetti si sviluppano a un grado meno moderato di disfunzione motoria, con punteggi totali ALS-FRS-R inferiori a 46; (7) sia i pazienti maschi che femminili devono accettare di utilizzare un adeguato controllo delle nascite per l'intera durata dello studio entro 30 settimane; (8) I soggetti sono disposti e dovrebbero completare il follow-up di 30 settimane, incluso 3 volte il ricovero in ospedale.
Criteri di esclusione:
- I criteri di esclusione erano i seguenti: (1) presenza di tracheostomia; (2) storia di allergia nota alla L-carnitina; (3) funzione epatica anormale definita come AST e/o alt> 3 volte il limite superiore del normale; (4) insufficienza renale come definita da EGFR <60 ml/min/1,73m2; (5) donne in gravidanza o donne che attualmente allattano al seno; (6) condizioni mediche instabili clinicamente significative (diverse dalla SLA) che rappresenterebbero un rischio per l'argomento se dovessero partecipare allo studio; (7) Tutto ciò che, secondo l'opinione dell'investigatore del sito, posizionerebbe l'argomento a rischio maggiore o precludesse il pieno rispetto del soggetto o il completamento dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo L-carnitina
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A tutti i pazienti veniva somministrata una terapia a L-carnitina somministrata ogni 8 settimane, costituita da 1 g di-carnitina diluita in 500 ml di soluzione di cloruro di sodio allo 0,9% attraverso infusione endovenosa una volta al giorno.
Ogni ciclo di trattamento è durato 2 settimane, ripetuto a intervalli di 8 settimane per un totale di 3 cicli, con L-carnitina 1G viene somministrata per via orale una volta al giorno durante gli intervalli tra terapie endovenose.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti dei punteggi ALS-FRS-R
Lasso di tempo: I pazienti idonei sono stati valutati al basale e dopo 2, 10, 12, 20 e 30 settimane.
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Il punteggio di Scala di valutazione-rivisto (ALS-FRS-R) di ALS funzionale varia da 0 a 48, con punteggi più alti che indicano una migliore funzione motoria (0 = perdita completa della funzione motorio; 48 = funzione motoria intatta/normale)
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I pazienti idonei sono stati valutati al basale e dopo 2, 10, 12, 20 e 30 settimane.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti del livello NFL del plasma
Lasso di tempo: I pazienti idonei sono stati valutati al basale e dopo 10, 20 e 30 settimane.
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I pazienti idonei sono stati valutati al basale e dopo 10, 20 e 30 settimane.
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Variazioni di FVC%
Lasso di tempo: I pazienti idonei sono stati valutati al basale e dopo 10, 20 e 30 settimane.
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Capacità vitale forzata prevista (FVC)%
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I pazienti idonei sono stati valutati al basale e dopo 10, 20 e 30 settimane.
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Cambiamenti di peso
Lasso di tempo: I pazienti idonei sono stati valutati al basale e dopo 2, 10, 12, 20 e 30 settimane.
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I pazienti idonei sono stati valutati al basale e dopo 2, 10, 12, 20 e 30 settimane.
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Cambiamenti dei punteggi ALSAQ-40
Lasso di tempo: I pazienti idonei sono stati valutati al basale e dopo 2, 10, 12, 20 e 30 settimane.
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Il questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica-40 (ALSAQ-40) i punteggi totali vanno da 0 a 120.
Punteggi più alti indicano un maggiore onere della malattia o una qualità della vita più scarsa.
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I pazienti idonei sono stati valutati al basale e dopo 2, 10, 12, 20 e 30 settimane.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 luglio 2024
Completamento primario (Effettivo)
19 dicembre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
13 febbraio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 febbraio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 febbraio 2025
Primo Inserito (Effettivo)
27 febbraio 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 aprile 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 aprile 2025
Ultimo verificato
1 febbraio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALS-L-carnitine
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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