Efeitos da L-carnitina em pacientes com esclerose lateral amiotrófica com mutações CHCHD10
3 de abril de 2025 atualizado por: ChaodongWang
O estudo foi projetado como um estudo piloto de braço único e de centro único, para estimar a L-carnitina de segurança e eficácia em pacientes com ALS com mutações de CHCHD10.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo foi projetado como um estudo piloto único, de centro aberto e de braço único e foi realizado na clínica de internação da ALS do Hospital Xuanwu em Pequim, China.
Pacientes com ALS com mutações de CHCHD10 foram recrutados para participar do ensaio clínico.
Os pacientes receberam terapia com L-carnitina administrados a cada 8 semanas, consistindo em 1g de L-carnitina diluída em 500 mL de solução de cloreto de sódio a 0,9% por infusão intravenosa uma vez ao dia.
Cada ciclo de tratamento durou 2 semanas, repetido em intervalos de 8 semanas por um total de 3 ciclos, com L-carnitina 1G é administrado por via oral uma vez ao dia durante os intervalos entre terapias intravenosas.
O ponto final primário foram as alterações dos escores do ALS-FRS-R e os pontos finais secundários foram as alterações do nível de plasma NFL, FVC%, peso e pontuações do ALSAQ-40.
Pacientes elegíveis foram avaliados na linha de base e após 2, 10, 12, 20 e 30 semanas.
Em cada visita, um exame neurológico detalhado, incluindo a avaliação da função nervosa geral, bem como avaliação quantitativa e qualitativa do sistema motor, foram realizados para os pacientes.
Todos os eventos adversos (AES) encontrados e quaisquer eventos sérios deveriam ser registrados como verdadeiros.
A gravidade foi classificada de acordo com os critérios modificados da OMS para toxicidade (http: //www.regsource.
com/_adverse_event_reporting/_adverse_event_ reporting.html)
onde aplicável.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Beijing, China, 100053
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
(1) homem ou mulher, de 18 a 80 anos; (2) ALS diagnosticada como definitiva ou provável, conforme definido pela Federação Mundial de Neurologia Revisou os Critérios Escoriais; (3) transportar mutações patogênicas de CHCHD10; (4) Capaz de fornecer consentimento informado e seguir os procedimentos de teste. (5) Capacidade vital forçada (FVC)> 40% do valor previsto para sexo, altura e idade na visita de triagem; (6) os indivíduos se desenvolvem em grau menos moderado da disfunção motora, com pontuações no total de ALS-FRS-R inferiores a 46; (7) pacientes do sexo masculino e feminino devem concordar em usar o controle adequado da natalidade por toda a duração do estudo dentro de 30 semanas; (8) Os sujeitos estão dispostos e esperados para concluir o acompanhamento de 30 semanas, incluindo 3 vezes a hospitalização.
Critérios de exclusão:
- Os critérios de exclusão foram os seguintes: (1) presença de traqueostomia; (2) história de alergia conhecida à L-carnitina; (3) função hepática anormal definida como AST e/ou ALT> 3 vezes o limite superior do normal; (4) insuficiência renal, conforme definido por EGFR <60 ml/min/1,73m2; (5) mulheres grávidas ou mulheres atualmente amamentando; (6) condição médica instável clinicamente significativa (exceto ALS) que representaria um risco para o sujeito se eles participassem do estudo; (7) Qualquer coisa que, na opinião do investigador do site, colocaria o assunto em risco aumentado ou impediria a conformidade completa do sujeito ou a conclusão do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo L-Carnitina
|
Todos os pacientes receberam terapia com L-carnitina administrados a cada 8 semanas, consistindo em 1g de L-carnitina diluída em 500 mL de solução de cloreto de sódio a 0,9% por infusão intravenosa uma vez ao dia.
Cada ciclo de tratamento durou 2 semanas, repetido em intervalos de 8 semanas por um total de 3 ciclos, com L-carnitina 1G é administrado por via oral uma vez ao dia durante os intervalos entre terapias intravenosas.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alterações das pontuações do ALS-FRS-R
Prazo: Pacientes elegíveis foram avaliados na linha de base e após 2, 10, 12, 20 e 30 semanas.
|
A pontuação de escala de classificação-funcional da ALS-funcional (ALS-FRS-R) varia de 0 a 48, com pontuações mais altas indicando melhor função do motor (0 = perda completa da função do motor; 48 = função do motor intacto/normal)
|
Pacientes elegíveis foram avaliados na linha de base e após 2, 10, 12, 20 e 30 semanas.
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudanças do nível de plasma NFL
Prazo: Pacientes elegíveis foram avaliados na linha de base e após 10, 20 e 30 semanas.
|
Pacientes elegíveis foram avaliados na linha de base e após 10, 20 e 30 semanas.
|
|
|
Mudanças de FVC%
Prazo: Pacientes elegíveis foram avaliados na linha de base e após 10, 20 e 30 semanas.
|
Capacidade vital forçada prevista (FVC)%
|
Pacientes elegíveis foram avaliados na linha de base e após 10, 20 e 30 semanas.
|
|
Mudanças de peso
Prazo: Pacientes elegíveis foram avaliados na linha de base e após 2, 10, 12, 20 e 30 semanas.
|
Pacientes elegíveis foram avaliados na linha de base e após 2, 10, 12, 20 e 30 semanas.
|
|
|
Alterações das pontuações do ALSAQ-40
Prazo: Pacientes elegíveis foram avaliados na linha de base e após 2, 10, 12, 20 e 30 semanas.
|
O Questionário de Avaliação da Esclerose Lateral Amiotrófica-40 (Alsaq-40) no total de escores variam de 0 a 120.
Pontuações mais altas indicam maior carga de doenças ou pior qualidade de vida.
|
Pacientes elegíveis foram avaliados na linha de base e após 2, 10, 12, 20 e 30 semanas.
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de julho de 2024
Conclusão Primária (Real)
19 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
13 de fevereiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de fevereiro de 2025
Primeira postagem (Real)
27 de fevereiro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de abril de 2025
Última verificação
1 de fevereiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALS-L-carnitine
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .