NAD-HD研究:ハンティントン病のプラセボと比較したニコチンアミドリボシドの有効性と安全性を調査するための研究 (NAD-HD)
2025年3月17日 更新者:Lasse Pihlstrøm、Oslo University Hospital
NAD-HD研究:ハンティントン病で18〜80歳の参加者のプラセボと比較した経口ニコチンアミドリボシドの有効性と安全性を調査するための平行グループ、フェーズ2、二重盲検試験
この臨床試験の目標は、ビタミンB3の形態であるニコチンアミドリボシド(NR)の経口補足が、ハンチントン病の成人の疾患の進行を遅くするかどうかを学ぶことです。 また、ニコチンアミドリボシドの安全性についても学びます。 それが答えることを目指している主な質問は次のとおりです。
- NRハンティントン病の全体的な症状負担の進行が遅くなりますか?
- NRは、ハンティントン病の特定の症状ドメインに影響を及ぼしますか?
- NRの補充は、ハンティントン病で2年間使用された場合、副作用または安全性の問題を引き起こしますか?
- NRは、ハンティントン病における選択された血液、イメージング、および眼球運動バイオマーカーに影響を及ぼしますか?
研究者は、NRをプラセボ(活性化合物を含むものを含む見た目のような物質)と比較して、NRがハンチントン病の治療に働くかどうかを確認します。
参加者は次のとおりです。
- 2000mg NRまたはプラセボを毎日2年間服用してください
- 臨床調査と検査のために、6か月に1回クリニックにアクセスしてください
- ベースラインで脳イメージングを受け、研究期間が完了すると
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
120
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前:Ellen H Maurtveten, BSc
- 電話番号:+47 95143795
- メール:emaurtve@ous-hf.no
研究場所
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Oslo、ノルウェー、0372
- 募集
- Oslo University Hospital
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コンタクト:
- Lasse Pihlstrøm, PhD
- メール:lasse.pihlstrom@medisin.uio.no
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- HTTで36以上のCAGリピートを確認する診断遺伝子検査でHD遺伝子拡張キャリアの状態を確認しました。
- UHDRの総モータースコアに基づいて、診断信頼レベル4に対応する客観的な神経学的徴候を持つHDを臨床的に顕現します。
- Shoulson-Fahn段階1-340および総機能能力(TFC)> 2に対応する初期または中期疾患。
- 屋内で歩く能力は、スクリーニングやベースライン訪問で決定されたように、補助なしで、またはウォーキングエイズの助けを借りて歩く能力。
- ペンアンドペーパーテスト(SDMT、SWRT、MOCA)および完全なアンケート(HADS-SIS、SF-12)を研究プロトコルに記載し、実行する能力。
- 電話の予約をフォローアップし、信頼できるパートナー(家族、友人、またはアシスタント)の支援を受けて、独立して学習訪問に確実に参加する能力。
- 採血に耐える能力。
- 出産可能性のある女性である参加者は、研究介入期間中、非常に効果的な避妊のために承認された方法を使用する必要があります
- 署名されたインフォームドコンセントを与えることができます
除外基準:
- 精神病性障害、脳腫瘍、または炎症性神経疾患を含むがこれらに限定されない、研究者によって臨床的に有意であると考えられる他の併存性神経障害または精神障害の存在。
- スクリーニングの12か月以内に自殺または積極的な自殺念慮。
- ベースライン訪問の12か月以内にアルコールまたは物質使用の履歴、国際疾患の分類(ICD-10)F10-F19(タバコ依存症を含めない)に基づく依存または虐待の基準を満たす。
- スクリーニング前の5年以内に悪性腫瘍(皮膚または皮膚または扁平上皮癌または子宮頸部のその場でのその場での癌を除く)または、臨床的に有意な再発リスクが残り、スクリーニングの5年前に以前に治療された悪性障害の既往がある。
- 調査員が考慮した冠動脈疾患または臨床的に有意な脳血管疾患を確立しました。
- ノルウェーの人口をモデルにした、喫煙状態、収縮期血圧、血清総コレステロール、家族歴に基づいて、Norrisk2アルゴリズムによって定義される高齢特異的心血管リスク
- 調査員の判断において、被験者の研究への安全な参加を排除し、研究手順に準拠する能力を妨害したり、研究結果の解釈を混乱させる可能性のある病状。
- あらゆる形態でのビタミンB3サプリメントの使用または調査中またはスクリーニングの3か月以内に使用します。
- 研究期間中にあらゆる種類の主要な手術を計画したのは、関節置換および脊椎手術を含むがこれらに限定されない臨床評価に影響を与える可能性が高い。
- 電気けいれん療法。
- 研究者の判断において、被験者の研究への安全な参加を排除する可能性のある既知の重度の副作用を伴う医学療法は、研究手順に準拠したり、研究結果の解釈を混乱させる能力を妨げます。
- HDの治療のための遺伝子治療曝露の既往。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:ニコチンアミドリボシド
ニコチンアミドリボシド、1日2回500mgの2カプセル
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ニコチンアミドリボシド、500mgの2つのカプセルは1日2回2年間摂取しました
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プラセボコンパレーター:プラセボ
ニコチンアミドリボシド、2つのカプセル2回1日2回
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プラセボ、2年間2回2回カプセル
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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730日間の複合統一ハンティントン病の評価尺度のベースラインからの変更
時間枠:730日(2年)でのベースラインから治療の終わりまで
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Cuhdrsは、運動、認知、およびグローバルな機能成分で構成される複合結果尺度です。
これは、Zスコアの同等に加重された合計として計算され、スコアの低下はHD症状の刑事負担が大きいことを示しています。
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730日(2年)でのベースラインから治療の終わりまで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の参加者の数
時間枠:730日でベースラインから治療の終わりまで
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有害事象は、有害事象(CTCAE)の一般的な用語基準に従って定義および等級付けされ、各研究群で報告されます。
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730日でベースラインから治療の終わりまで
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統一されたハンティントン病のベースラインからの変化730日での総運動スコア
時間枠:ベースラインから治療の終わりまでAO 730日
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統一されたハンティントン疾患の合計運動スコアは、臨床神経学的評価に基づいて0から4の定格30項目の合計であり、0は正常で、4は最も重度の運動不足を示しています。
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ベースラインから治療の終わりまでAO 730日
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730日間のモントリオール認知評価のベースラインからの変更
時間枠:730日でベースラインから治療の終わりまで
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モンテアル認知評価は、結果が0から30の範囲であり、スコアが高いほどパフォーマンスが向上していることを示す簡単な臨床検査です。
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730日でベースラインから治療の終わりまで
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病院のベースラインからの変化不安とうつ病スケール/スナイスの過敏性スケール(HADS-SIS)730日で
時間枠:730日でベースラインから治療の終わりまで
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病院の不安とうつ病スケール/スナイス刺激性スケール(HADS-SIS)は、参加者が22の質問で完了したアンケートです。
各質問への返信は0から4で採点されます。ここで、0は正常で、4は最も重度の症状です
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730日でベースラインから治療の終わりまで
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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尾状萎縮の進行
時間枠:730日でベースラインから治療の終わりまで
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体積MRIで測定された尾状核の体積の変化
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730日でベースラインから治療の終わりまで
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脳代謝パターンの変化
時間枠:730日でベースラインから治療の終わりまで
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フルオロデオキシグルコースポジトロン放出断層撮影(FDG-PET)によって測定されるグルコース代謝パターンの変化
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730日でベースラインから治療の終わりまで
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ニューロン損傷のバイオマーカーの変化
時間枠:730日間のベースラインから研究治療の終わりまで
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ニューロフィラメントライトチェーン(NFL)の血清レベルの変化
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730日間のベースラインから研究治療の終わりまで
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炎症のマーカーの変化
時間枠:730日間のベースラインから研究治療の終わりまで
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選択された炎症性サイトカインの血清レベルの変化
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730日間のベースラインから研究治療の終わりまで
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眼球運動の異常の進行
時間枠:730日間のベースラインから研究治療の終わりまで
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デジタルアイトラッキングによって記録されたサッカードの選択された測定と固定の変更
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730日間のベースラインから研究治療の終わりまで
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健康関連の生活の質の変化
時間枠:730日間のベースラインから研究治療の終わりまで
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12項目の短編調査V2(SF-12)で測定される、健康関連の生活の質の変化
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730日間のベースラインから研究治療の終わりまで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者:Lasse Pihlstrøm, PhD、Oslo University Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2025年3月18日
一次修了 (推定)
2029年3月1日
研究の完了 (推定)
2029年3月1日
試験登録日
最初に提出
2025年2月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年2月25日
最初の投稿 (実際)
2025年3月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月17日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 803276
- 2023209 (その他の助成金/資金番号:Clinical therapy research in the specialist health services (KLINBEFORSK), Norway)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。