Исследование NAD-HD: исследование для изучения эффективности и безопасности никотинамидного рибозида по сравнению с плацебо при болезни Хантингтона (NAD-HD)

Критерии включения:

• Подтверждено статус носителя экспансии гена HD с диагностическим генетическим тестом, подтверждающим ≥36 CAG-повторения в HTT.
• Клинически проявляется HD с объективными неврологическими признаками, соответствующими диагностическому достоверному уровню 4 на основе общего моторного балла UHDR.
• Раннее или среднее заболевание, соответствующее Шоулсон-Фан стадии 1-340 и общей функциональной способности (TFC)> 2.
• Способность ходить в помещении без посторонней помощи или с помощью помощи по ходьбе, только как определено при скрининге и базовых посещениях.
• Возможность писать и выполнять тесты на ручку и бумагу (SDMT, SWRT, MOCA) и полные анкеты (HADS-SIS, SF-12), включенная в протокол исследования.
• Способность следить за телефонными встречами и надежно посещать учебные посещения независимо или с помощью надежного партнера (член семьи, друга или помощника).
• Способность терпеть крови.
• Участники, являющиеся женщинами по деторождению, должны использовать утвержденный метод высокоэффективного контроля над рождаемостью на протяжении всего периода вмешательства исследования
• Способен дать подписанное информированное согласие

Критерии исключения:

• Наличие других совместных неврологических или психических расстройств, считающихся клинически значимыми исследователем, включая, помимо прочего, психотические расстройства, опухоль головного мозга или воспалительные неврологические заболевания.
• Попытка самоубийства или активных суицидальных мыслей в течение 12 месяцев до проверки.
• История употребления алкоголя или употребления психоактивных веществ в течение 12-месячного периода до базового визита, выполняя критерии зависимости или злоупотребления в соответствии с международной классификацией болезней (ICD-10) F10-F19 (не включая табачную зависимость).
• Любая злокачественная опухоль в течение 5 лет до скрининга (за исключением базального или плоскоклеточного рака кожи или карциномы in situ шейки матки, которая была успешно лечена) или история ранее лечившегося злокачественного расстройства> 5 лет до скрининга с оставшимся клинически значимым риском рецидива.
• Установил ишемическую болезнь артерий или клинически значимое цереброваскулярное заболевание, которое считается исследователем.
• Сердечно-сосудистый риск высокого возраста, определяемый алгоритмом NORRISK2 на основе статуса курения, систолического артериального давления, общего холестерина в сыворотке и анамнезе, смоделированных на норвежской популяции
• Любое заболевание, которое, по решению следователя, может исключить безопасное участие субъекта в исследовании, мешать способности соблюдать процедуры исследования или смешать интерпретацию результатов исследования.
• Использование добавок витамина B3 в любой форме или дозе в течение исследования или в течение 3 месяцев до скрининга.
• Запланированная серьезная хирургия любого рода в течение периода исследования, которая может повлиять на клинические оценки, включая, помимо прочего, замену суставов и хирургию позвоночника.
• Электроконсульсивная терапия.
• Любая медицинская терапия с известными тяжелыми побочными эффектами, которая, по суждению исследователя, может исключить безопасное участие субъекта в исследовании, мешать способности соблюдать процедуры исследования или смешать интерпретацию результатов исследования.
• Любая история воздействия генной терапии для лечения HD.