Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie NAD-HD: badanie w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa rybozydu nikotynamidu w porównaniu z placebo w chorobie Huntingtona (NAD-HD)

17 marca 2025 zaktualizowane przez: Lasse Pihlstrøm, Oslo University Hospital

Badanie NAD-HD: grupa równoległa, faza 2, badanie podwójnie ślepej ślepej ślepej w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa doustnego rybozydu nikotynamidu w porównaniu z placebo u uczestników w wieku od 18 do 80 lat z chorobą Huntingtona

Celem tego badania klinicznego jest dowiedzieć się, czy doustny suplement rybozydu nikotynamidu (NR), forma witaminy B3, spowalnia postęp choroby u dorosłych z chorobą Huntington. Dowie się również o bezpieczeństwie rybozydu nikotynamidu. Główne pytania, na które ma na celu odpowiedzieć::

  • Czy NR powoli ogólne obciążenie objawów w chorobie Huntingtona?
  • Czy NR ma wpływ na jakąkolwiek konkretną domenę objawów w chorobie Huntingtona?
  • Czy suplementacja NR powoduje skutki uboczne lub problemy bezpieczeństwa, gdy jest stosowane przez 2 lata w chorobie Huntingtona?
  • Czy NR ma wpływ na wybrane biomarkery krwi, obrazowanie i okulomotoryczne w chorobie Huntingtona?

Naukowcy porównają NR z placebo (substancja podobna do wyglądu, która nie zawiera aktywnego związku), aby sprawdzić, czy NR pracuje w leczeniu choroby Huntingtona.

Uczestnicy:

  • Weź 2000 mg NR lub placebo codziennie przez 2 lata
  • Odwiedź klinikę raz na 6 miesięcy w celu badania klinicznego i testów
  • Ulegać obrazowaniu mózgu na początku i po zakończeniu okresu badania

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

120

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Potwierdzono status nośnika ekspansji genu HD z diagnostycznym testem genetycznym potwierdzającym ≥36 powtórki CAG w HTT.
  • Klinicznie manifestuj HD z obiektywnymi objawami neurologicznymi odpowiadającymi diagnostycznemu poziomowi ufności 4 w oparciu o całkowity wynik motoryczny UHDR.
  • Wczesna lub średnia choroba odpowiadająca stadium 1-340 Shoulsona-Fahna i całkowitej zdolności funkcjonalnej (TFC)> 2.
  • Zdolność do chodzenia w pomieszczeniu bez asystowania lub przy pomocy pomocy chodzących tylko zgodnie z okiem i wizytami wyjściowymi.
  • Zdolność do pisania i wykonywania testów pióra i papieru (SDMT, SWRT, MOCA) i kompletnych kwestionariuszy (HADS-SIS, SF-12) uwzględnionych w protokole badania.
  • Zdolność do kontynuowania wizyt telefonicznych i niezawodnego uczestnictwa w wizytach w nauce niezależnie lub z pomocą wiarygodnego partnera (członek rodziny, przyjaciel lub asystent).
  • Zdolność do tolerowania losowania krwi.
  • Uczestnicy, którzy są kobietami o potencjale dziecięcej, powinni zastosować zatwierdzoną metodę do wysoce skutecznej kontroli urodzeń przez cały okres interwencji badań
  • Zdolne do udzielania podpisanej świadomej zgody

Kryteria wykluczenia:

  • Obecność innych współistniejących zaburzeń neurologicznych lub psychicznych uważanych za klinicznie istotną przez badacza, w tym między zaburzeniami psychotycznymi, guza mózgu lub choroby neurologicznej zapalnej.
  • Próba samobójstwa lub aktywnej myśli samobójczej w ciągu 12 miesięcy przed badaniem.
  • Historia używania alkoholu lub substancji w ciągu 12 miesięcy przed wizytą wyjściową, spełniając kryteria zależności lub nadużycia w ramach międzynarodowej klasyfikacji chorób (ICD-10) F10-F19 (bez uzależnienia od tytoniu).
  • Wszelkie nowotwory w ciągu 5 lat przed badaniem badań przesiewowych (z wyjątkiem podstawowego lub płaskonabłonkowego raka skóry lub raka in situ szyjki macicy, które zostało pomyślnie leczone) lub historia wcześniej leczonych zaburzeń złośliwych> 5 lat przed badaniem przesiewowym z pozostałym klinicznie istotnym ryzykiem nawrotu.
  • Ustalona choroba wieńcowa lub klinicznie istotna choroba mózgowo -naczyniowa, co uznano za badacz.
  • Wysokie specyficzne dla wieku ryzyko sercowo-naczyniowe określone przez algorytm Norrisk2 w oparciu o status palenia, skurczowe ciśnienie krwi, całkowitego poziomu cholesterolu w surowicy i historia rodziny, wzorowana na populacji norweskiej
  • Wszelkie choroby, które według osądu badacza mogą wykluczać bezpieczny udział tego badania w badaniu, zakłócać zdolność do przestrzegania procedur badawczych lub zakłócenia interpretacji wyników badania.
  • Zastosowanie suplementów witaminy B3 w dowolnej formie lub dawce podczas badania lub w ciągu 3 miesięcy przed badaniem.
  • Planowana poważna operacja w okresie badań, która prawdopodobnie wpłynie na oceny kliniczne, w tym między innymi wymianę stawów i operację kręgosłupa.
  • Terapia elektrokon -letnia.
  • Każda terapia medyczna o znanych skutkach ubocznych, które według osądu badacza mogą wykluczać bezpieczny udział tego badania w badaniu, zakłócać zdolność do przestrzegania procedur badania lub zakłócenia interpretacji wyników badania.
  • Każda historia ekspozycji na terapię genową w leczeniu HD.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rybozyd nikotynamidowy
Rybozyd nikotynamidowy, 2 kapsułki 500 mg dwa razy dziennie
Suplement diety: Rybozyd nikotynamidowy (NR)
Rybozyd nikotynamidowy, 2 kapsułki 500 mg pobrane dwa razy dziennie przez 2 lata
Komparator placebo: Placebo
Rybozyd nikotynamidowy, 2 kapsułki dwa razy dziennie
Suplement diety: Placebo
Placebo, 2 kapsułki dwa razy dziennie przez 2 lata

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w złożonej skali oceny choroby zunifikowanej Huntington po 730 dniach
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach (2 lata)
CUHDRS jest złożoną miarą wyniku składającą się z silników, poznawczych i globalnych komponentów funkcjonalnych. Oblicza się go jako równie ważoną sumę wyników Z, przy czym niższe wyniki wskazują na większe obciążenie objawów HD.
Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach (2 lata)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach
Zdarzenia niepożądane zostaną zdefiniowane i ocenione zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologii dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) i zgłoszone dla każdego ramienia badawczego.
Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach
Zmiana od wartości wyjściowej w jednolitej chorobie Huntingtona całkowity wynik motoryczny po 730 dniach
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca leczenia AO 730 dni
Całkowity wynik motoryczny zjednoczonej choroby Huntingtona jest sumą 30 pozycji ocenianych od 0 do 4 w oparciu o kliniczną ocenę neurologiczną, gdzie 0 jest normalne, a 4 wskazuje na najcięższy deficyt motoryczny.
Od wartości wyjściowej do końca leczenia AO 730 dni
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie poznawczej Montrealu po 730 dniach
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach
Montowa ocena poznawcza jest krótkim testem klinicznym, w którym wyniki wynoszą od 0 do 30, a wyższy wynik wskazuje na lepszą wydajność.
Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach
Zmiana od wartości wyjściowej w skali lęku szpitalnego i skali depresji/Snaith Drytiability Scale (HADS-SIS) po 730 dni
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach
Skala lęku w szpitalu i skala depresji/Snaith i drażliwości (HADS-SIS) jest kwestionariuszem wypełnionym przez uczestnika z 22 pytań. Odpowiedzi na każde pytanie są oceniane od 0 do 4, gdzie 0 jest normalne, a 4 jest najcięższym objawem
Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Postęp zaniku ogoniastego
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach
Zmiana objętości jądra ogoniastego mierzona za pomocą objętościowego MRI
Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach
Zmiana wzorów metabolicznych mózgu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach
Zmiana wzoru metabolicznego glukozy mierzonego za pomocą fluorodeoksyglukozy pozytronowej tomografii emisyjnej (FDG-PET)
Od wartości wyjściowej do końca leczenia po 730 dniach
Zmiana w biomarkerze uszkodzenia neuronów
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badań po 730 dniach
Zmiana poziomów łańcucha lekkiego neurofilamentowego (NFL)
Od wartości wyjściowej do końca badań po 730 dniach
Zmiana markerów stanu zapalnego
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badań po 730 dniach
Zmiana poziomów w surowicy wybranych cytokin zapalnych
Od wartości wyjściowej do końca badań po 730 dniach
Postęp nieprawidłowości ruchu gałek ocznych
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badań po 730 dniach
Zmiana wybranych miar sakkad i fiksacji zarejestrowanych przez cyfrowe śledzenie wzroku
Od wartości wyjściowej do końca badań po 730 dniach
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badań po 730 dniach
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem mierzoną przez 12-elementową krótką formę Survey V2 (SF-12)
Od wartości wyjściowej do końca badań po 730 dniach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Oslo University Hospital

Współpracownicy

The Dam Foundation
Haukeland University Hospital
Elysium Health
South-Eastern Norway Regional Health Authority
Klinbeforsk
NKS Olaviken Gerontopsychiatric Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Lasse Pihlstrøm, PhD, Oslo University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

18 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 803276
  • 2023209 (Inny numer grantu/finansowania: Clinical therapy research in the specialist health services (KLINBEFORSK), Norway)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj