Die NAD-HD-Studie: Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Nikotinamid-Ribosid im Vergleich zu Placebo bei der Huntington-Krankheit (NAD-HD)

Einschlusskriterien:

• Bestätigte HD-Genausdehnungstatusstatus mit einem diagnostischen Gentest, der ≥36 CAG-Repeats in HTT bestätigt.
• Klinisch manifestiert HD mit objektiven neurologischen Anzeichen, die dem diagnostischen Konfidenzniveau 4 entsprechen, basierend auf dem Gesamtmotorwert der UHDRs.
• Frühe oder mittlere Erkrankung, die dem Shoulson-Fahn-Stadium 1-340 und der Gesamtfunktionskapazität (TFC)> 2 entspricht.
• Fähigkeit, innen ohne Unterstützung oder durch die Hilfe von Wanderhilfen nur wie bei Screening und Basisbesuchen festzulegen.
• Fähigkeit, Pen-and-Paper-Tests (SDMT, SWRT, MOCA) und vollständige Fragebögen (HADS-SIS, SF-12) zu schreiben und durchzuführen.
• Fähigkeit, Telefontermine zu verfolgen und mit Unterstützung eines zuverlässigen Partners (Familienmitglied, Freund oder Assistent) zuverlässig an Studienbesuchen teilzunehmen.
• Fähigkeit, Blutschulen zu tolerieren.
• Teilnehmer, die Frauen mit Geburtspotential sind
• In der Lage, die unterschriebene Einverständniserklärung zu geben

Ausschlusskriterien:

• Das Vorhandensein anderer komorbider neurologischer oder psychiatrischer Störungen, die vom Forscher als klinisch signifikant angesehen werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf psychotische Störungen, Hirntumor oder entzündliche neurologische Erkrankungen.
• Versuchter Selbstmord oder aktive Selbstmordgedanken innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening.
• Eine Vorgeschichte des Alkohol- oder Substanzkonsums innerhalb eines Zeitraums von 12 Monaten vor dem Basisbesuch, der Kriterien für Abhängigkeit oder Missbrauch gemäß der internationalen Klassifizierung von Krankheiten (ICD-10) F10-F19 (ohne Tabakabhängigkeit) erfüllt.
• Jegliche Malignität innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening (mit Ausnahme des basalen oder Plattenepithelkarzinoms des Haut- oder Karzinoms in situ in situ, der erfolgreich behandelt wurde) oder der Vorgeschichte einer zuvor behandelten bösartigen Störung> 5 Jahre vor dem Screening mit einem verbleibenden klinisch signifikanten Wiederholungsrisiko.
• Etablierte Koronararterienerkrankungen oder klinisch signifikante zerebrovaskuläre Erkrankungen, die vom Forscher angesehen werden.
• Hochalterspezifisches kardiovaskuläres Risiko im Sinne des Norrisk2-Algorithmus basierend auf dem Raucherstatus, dem systolischen Blutdruck, dem Gesamtcholesterin des Serums und der Familiengeschichte, die der norwegischen Bevölkerung modelliert
• Jede medizinische Erkrankung, die nach dem Urteil des Ermittlers die sichere Teilnahme des Probanden an der Studie ausschließen kann, stört die Fähigkeit, die Studienverfahren einzuhalten oder die Interpretation der Studienergebnisse zu verwechseln.
• Verwendung von Vitamin -B3 -Präparaten in irgendeiner Form oder Dosis während der Studie oder innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
• Geplante Hauptoperationen jeglicher Art während des Untersuchungszeitraums, der wahrscheinlich die klinischen Bewertungen beeinflusst, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Gelenkersatz und Wirbelsäulenchirurgie.
• Elektrokonvulsivtherapie.
• Jede medizinische Therapie mit bekannten schwerwiegenden Nebenwirkungen, die nach dem Urteil des Forschers die sichere Teilnahme des Probanden an der Studie ausschließen, stören die Fähigkeit, die Studienverfahren einzuhalten oder die Interpretation der Studienergebnisse zu verwirren.
• Jede Geschichte der Gentherapie -Exposition zur Behandlung von HD.