NAD-HD-tutkimus: Tutkimus nikotiinamidi-ribosidin tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi plaseboon Huntingtonin taudissa (NAD-HD)
maanantai 17. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Lasse Pihlstrøm, Oslo University Hospital
NAD-HD-tutkimus: Rinnakkaisryhmä, vaiheen 2 kaksoissokkoutettu tutkimus oraalisen nikotiiniamidi-ribosidin tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi verrattuna lumelääkkeeseen 18–80-vuotiaiden osallistujien kanssa Huntingtonin taudin kanssa
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on oppia, onko nikotiinamidi ribosidin (NR) oraalinen lisäys, joka on B3 -vitamiinin muoto, hidastaa taudin etenemistä aikuisilla, joilla on Huntingtonin tauti. Se oppii myös nikotiiniamidi ribosidin turvallisuudesta. Tärkeimmät kysymykset, joihin sen tavoitteena on vastata, ovat:
- Onko NR: n hitaasti eteneminen Huntingtonin taudin oireiden yleiseen etenemiseen?
- Onko NR: llä vaikutusta mihin tahansa erityiseen oire -alueeseen Huntingtonin taudissa?
- Syykö täydentäminen NR: llä sivuvaikutuksia tai turvallisuuskysymyksiä, kun sitä käytetään 2 vuoden ajan Huntingtonin taudissa?
- Onko NR: llä vaikutusta valittuun vereen, kuvantamiseen ja okulomotorisiin biomarkkereihin Huntingtonin taudissa?
Tutkijat vertaa NR: tä lumelääkkeeseen (samankaltainen aine, joka ei sisällä aktiivista yhdistettä) nähdäkseen, toimiiko NR Huntingtonin taudin hoitamiseksi.
Osallistujat:
- Ota 2000 mg NR tai lumelääke joka päivä 2 vuoden ajan
- Käy klinikalla kerran kuuden kuukauden välein kliinisiä tutkimuksia ja testejä varten
- Aivojen kuvantaminen lähtötilanteessa ja tutkimusjakson päätyttyä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
120
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ellen H Maurtveten, BSc
- Puhelinnumero: +47 95143795
- Sähköposti: emaurtve@ous-hf.no
Opiskelupaikat
-
-
-
Oslo, Norja, 0372
- Rekrytointi
- Oslo University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Lasse Pihlstrøm, PhD
- Sähköposti: lasse.pihlstrom@medisin.uio.no
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu HD-geenin laajennuskantajan tila diagnostisella geenitestillä, joka vahvistaa ≥36 CAG-toistoa HTT: ssä.
- Kliinisesti ilmenee HD objektiivisilla neurologisilla merkillä, jotka vastaavat diagnostista luottamustasoa 4 UHDRS: n kokonaismoottorin pistemäärän perusteella.
- Shoulson-Fahn-vaihetta 1-340 ja funktionaalisen kapasiteetin (TFC)> 2 varhaisen tai keskivaiheen tauti, joka vastaa Shoulson-Fahn-vaihetta.
- Kyky kävellä sisätiloissa ilman apua tai vain kävely -apuvälineiden avulla seulonta- ja lähtötilanteiden määritettynä.
- Kyky kirjoittaa ja suorittaa kynä- ja paperitestit (SDMT, SWRT, MOCA) ja täydelliset kyselylomakkeet (HADS-SIS, SF-12), joka sisältyy tutkimusprotokollaan.
- Kyky seurata puhelintapaamisia ja osallistua luotettavasti opiskeluvierailuihin itsenäisesti tai luotettavan kumppanin (perheenjäsen, ystävä tai avustaja) avulla.
- Kyky sietää verivetoa.
- Osallistujien, jotka ovat lastenpotentiaalisia naisia
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden tutkijan kliinisesti merkitsevien samanaikaisten neurologisten tai psykiatristen häiriöiden läsnäolo, mukaan lukien, mutta rajoittumatta psykoottisiin häiriöihin, aivokasvain tai tulehduksellisiin neurologisiin sairauksiin.
- Itsemurhayritys tai aktiivinen itsemurha -ajatus 12 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.
- Alkoholin tai päihteiden käytön historia 12 kuukauden aikana ennen lähtövierailua, joka täyttää riippuvuuden tai väärinkäytön kriteerit kansainvälisen sairauksien luokituksen (ICD-10) F10-F19 (ei sisälly tupakkiriippuvuuden) perusteella).
- Mahdolliset pahanlaatuisuus viiden vuoden kuluessa ennen seulontaa (paitsi ihon perus- tai okasolukarsinooma tai kohdunkaulan karsinooma, joka on hoidettu menestyksekkäästi) tai aiemmin käsiteltyjen pahanlaatuisten häiriöiden historia> 5 vuotta ennen seulontaa jäljellä olevan kliinisesti merkittävän toistumisriskin kanssa.
- Vakiintunut sepelvaltimoiden tauti tai kliinisesti merkitsevä aivo -verisuonisairaus, jota tutkija pitää.
- Korkea ikäkohtainen sydän- ja verisuoniriski Norrisk2-algoritmin määrittelemällä tupakointitilaan, systoliseen verenpaineeseen, seerumin kokonaiskolesteroliin ja perheen historiaan, joka on mallinnettu norjalaiselle väestölle
- Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan arvioinnissa voi estää kohteen turvallisen osallistumisen tutkimukseen, häiritä kykyä noudattaa tutkimusmenettelyjä tai sekoittaa tutkimustulosten tulkinta.
- B3 -vitamiinilisäaineiden käyttö missä tahansa muodossa tai annoksessa tutkimuksen aikana tai 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.
- Suunniteltu kaikenlainen suuri leikkaus tutkimusjakson aikana, joka todennäköisesti vaikuttaa kliinisiin luokituksiin, mukaan lukien, mutta rajoittumatta niihin, nivelkorvaus ja selkärangan leikkaus.
- Sähkökonvulsiivinen terapia.
- Kaikki lääketieteelliset terapiat, joilla on tunnettuja vakavia sivuvaikutuksia, jotka tutkijan arvioinnissa voi estää kohteen turvallisen osallistumisen tutkimukseen, häiritä kykyä noudattaa tutkimusmenettelyjä tai sekoittaa tutkimustulosten tulkinta.
- Mahdolliset geeniterapiaaltistuksen historia HD: n hoidossa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Nikotinamidi -ribosidi
Nikotiinamidi ribosidi, 2 kapselia 500 mg kahdesti päivässä
|
Nikotiinamidi ribosidi, 2 kapselia, jotka ovat 500 mg kahdesti päivässä 2 vuoden ajan
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Nikotinamidi ribosidi, 2 kapselia kahdesti päivässä
|
Lumelääke, 2 kapselia kahdesti päivässä 2 vuoden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta Composite Unified Huntingtonin taudin luokitusasteikossa 730 päivässä
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä (2 vuotta)
|
Cuhdrs on komposiittitulosmitta, joka koostuu motorisista, kognitiivisista ja globaaleista funktionaalisista komponenteista.
Se lasketaan yhtä painotettuna Z-pisteiden summana, pienemmät pisteet osoittavat HD-oireiden suuremman klincial-taakan.
|
Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä (2 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutuksia koskevien osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä
|
Haittavaikutukset määritellään ja luokitellaan haittavaikutusten yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) mukaisesti ja raportoidaan jokaiselle tutkimusryhmälle.
|
Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä
|
|
Muutos lähtötasosta yhtenäisen Huntingtonin taudin kokonaispistemäärä 730 päivässä
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun AO 730 päivää
|
Yhtenäisen Huntingtonin taudin kokonaispistemäärä on 30 kohteen summa 0: sta 4: een kliinisen neurologisen arvioinnin perusteella, missä 0 on normaali ja 4 osoittaa vakavimman motorisen alijäämän.
|
Perustasosta hoidon loppuun AO 730 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta Montrealin kognitiivisessa arvioinnissa 730 päivässä
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä
|
Monteal -kognitiivinen arviointi on lyhyt kliininen testi, jossa tulokset vaihtelevat välillä 0 - 30 ja korkeampi pistemäärä osoittaa paremman suorituskyvyn.
|
Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä
|
|
Muutos lähtötasosta sairaalan ahdistuksen ja masennuksen asteikolla/snaith-ärsykkyysasteikolla (HADS-SIS) 730 päivässä
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä
|
Sairaalan ahdistus- ja masennusasteikko/Snaithin ärtyneisyysasteikko (Hads-Sis) on kyselylomake, jonka osallistuja on täyttänyt 22 kysymystä.
Jokaisen kysymyksen vastaukset pisteytetään 0 - 4, missä 0 on normaali ja 4 on vakavin oire
|
Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Caudate -atrofian eteneminen
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä
|
Caudate -ytimen tilavuuden muutos tilavuus MRI: llä
|
Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä
|
|
Aivojen aineenvaihduntakuvioiden muutos
Aikaikkuna: Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä
|
Glukoosimetabolisen kuvion muutos fluorodeoksiglukoosin positroniemissiotomografialla (FDG-PET) mitattuna mitattuna
|
Perustasosta hoidon loppuun 730 päivässä
|
|
Neuronaalisten vaurioiden biomarkkerin muutos
Aikaikkuna: Lähtötasosta tutkimuksen hoidon loppuun 730 päivässä
|
Neurofilamentin kevyen ketjun (NFL) seerumitasojen muutos
|
Lähtötasosta tutkimuksen hoidon loppuun 730 päivässä
|
|
Tulehduksen markkerien muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta opintohoidon loppuun 730 päivässä
|
Valittujen tulehduksellisten sytokiinien seerumin tasojen muutos
|
Lähtötilanteesta opintohoidon loppuun 730 päivässä
|
|
Silmien liikkumisen poikkeavuuksien eteneminen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta opintohoidon loppuun 730 päivässä
|
Valittujen sakkadien ja kiinnitysmittausten muutos digitaalisella silmäseurannuksella
|
Lähtötilanteesta opintohoidon loppuun 730 päivässä
|
|
Terveyteen liittyvän elämänlaadun muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta opintohoidon loppuun 730 päivässä
|
Terveyteen liittyvän elämänlaadun muutos mitattuna 12-kappaleisella lyhyen lomakkeen tutkimus V2: lla (SF-12)
|
Lähtötilanteesta opintohoidon loppuun 730 päivässä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Lasse Pihlstrøm, PhD, Oslo University Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Tiistai 18. maaliskuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. maaliskuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. maaliskuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 25. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Kognitiohäiriöt
- Dementia
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Basal ganglia -taudit
- Dyskinesiat
- Chorea
- Huntingtonin tauti
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antimetaboliitit
- Mikroravinteet
- B-vitamiinikompleksi
- Vitamiinit
- Vasodilataattorit
- Hypolipideemiset aineet
- Lipidejä säätelevät aineet
- Niasiini
- Niasiiniamidi
- Nikotiinihapot
Muut tutkimustunnusnumerot
- 803276
- 2023209 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Clinical therapy research in the specialist health services (KLINBEFORSK), Norway)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .