Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie NAD-HD: Studie pro zkoumání účinnosti a bezpečnosti nikotinamidového ribosidu ve srovnání s placebem u Huntingtonovy choroby (NAD-HD)

17. března 2025 aktualizováno: Lasse Pihlstrøm, Oslo University Hospital

Studie NAD-HD: Paralelní skupina, fáze 2, dvojitě zaslepená studie pro zkoumání účinnosti a bezpečnosti perorálního nikotinamidového ribosidu ve srovnání s placebem u účastníků ve věku 18 až 80 let s Huntingtonovou chorobou

Cílem této klinické studie je zjistit, zda ústní doplněk nikotinamidového ribosidu (NR), formy vitamínu B3, zpomaluje progresi onemocnění u dospělých s Huntingtonovou chorobou. Dozví se také o bezpečnosti nikotinamidového ribosidu. Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:

  • Zpomaluje NR progresi celkové zátěže symptomů u Huntingtonovy choroby?
  • Má NR vliv na nějakou specifickou doménu symptomů u Huntingtonovy choroby?
  • Způsobuje doplněk NR vedlejší účinky nebo bezpečnostní problémy, pokud se používá po dobu 2 let u Huntingtonovy choroby?
  • Má NR vliv na vybrané krve, zobrazování a okulomotorické biomarkery u Huntingtonovy choroby?

Vědci budou porovnat NR s placebem (látkou podobné vzhledu, která neobsahuje žádnou aktivní sloučeninu), aby zjistilo, zda NR pracuje na léčbě Huntingtonovy choroby.

Účastníci budou:

  • Vezměte 2000 mg NR nebo placebo každý den po dobu 2 let
  • Navštivte kliniku jednou za 6 měsíců, kde najdete klinické vyšetřování a testy
  • Podstoupit zobrazování mozku na začátku a po dokončení období studie

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

120

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Ellen H Maurtveten, BSc
  • Telefonní číslo: +47 95143795
  • E-mail: emaurtve@ous-hf.no

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzený stav nosného nosného genu HD s diagnostickým genetickým testem potvrzujícím ≥ 36 CAG opakuje v HTT.
  • Klinicky manifest HD s objektivními neurologickými příznaky odpovídajícími diagnostické úrovni spolehlivosti 4 na základě celkového motorického skóre UHDR.
  • Včasná nebo střední nebo střední stadijní onemocnění odpovídající Shoulson-FAHN fázi 1-340 a celkové funkční kapacity (TFC)> 2.
  • Schopnost chodit v interiéru bez asistence nebo pomocí pomůcek chůze pouze tak, jak je určeno při screeningu a výchozím návštěvách.
  • Schopnost psát a provádět testy na pero a papíry (SDMT, SWRT, MOCA) a úplné dotazníky (HADS-SIS, SF-12) zahrnuté do protokolu studie.
  • Schopnost sledovat telefonní schůzky a spolehlivě se účastnit návštěv studie nezávisle nebo s pomocí spolehlivého partnera (člena rodiny, přítele nebo asistenta).
  • Schopnost tolerovat krevní odběr.
  • Účastníci, kteří jsou ženami s plodným potenciálem
  • Schopný poskytnout podepsaný informovaný souhlas

Kritéria pro vyloučení:

  • Přítomnost jiných komorbidních neurologických nebo psychiatrických poruch považovaných za klinicky významný vyšetřovatel, včetně, ale nejen na psychotické poruchy, mozkové nádor nebo zánětlivé neurologické onemocnění.
  • Pokus o sebevraždu nebo aktivní sebevražedné myšlenky do 12 měsíců před screeningem.
  • Historie užívání alkoholu nebo návykových látek během 12 měsíců před výchozím návštěvností, plnění kritérií závislosti nebo zneužívání při mezinárodní klasifikaci nemocí (ICD-10) F10-F19 (bez závislosti na tabáku).
  • Jakákoli malignita do 5 let před screeningem (s výjimkou bazálního nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku, který byl úspěšně léčen) nebo historií dříve léčené maligní poruchy> 5 let před screeningem se zbývajícím klinicky významným rizikem recidivy.
  • Stanovilo onemocnění koronárních tepen nebo klinicky významné cerebrovaskulární onemocnění, které vyšetřovatel považoval za považované za.
  • Vysoké věkově specifické kardiovaskulární riziko, jak je definováno algoritmem Norrisk2 založené na stavu kouření, systolického krevního tlaku, sérového celkového cholesterolu a rodinné anamnézy, modelované na norské populaci
  • Jakýkoli zdravotní stav, který může podle úsudku vyšetřovatele vyloučit bezpečnou účast subjektu na studii, narušit schopnost dodržovat studijní postupy nebo zmást interpretaci výsledků studie.
  • Použití doplňků vitaminu B3 v jakékoli formě nebo dávce během studie nebo do 3 měsíců před screeningem.
  • Plánovaná hlavní chirurgie jakéhokoli druhu během studijního období, které pravděpodobně ovlivní klinické hodnocení, včetně, ale nejen na náhradu kloubů a operace páteře.
  • Elektrokonvulsivní terapie.
  • Jakákoli lékařská terapie se známými závažnými vedlejšími účinky, která podle úsudku vyšetřovatele může vyloučit bezpečnou účast subjektu na studii, narušit schopnost dodržovat studijní postupy nebo zmást interpretaci výsledků studie.
  • Jakákoli anamnéza expozice genové terapie pro léčbu HD.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nicotinamid ribosid
Nicotinamid ribosid, 2 tobolky 500 mg dvakrát denně
Doplněk stravy: Nicotinamid ribosid (NR)
Nicotinamid ribosid, 2 tobolky 500 mg odebraných dvakrát denně po dobu 2 let
Komparátor placeba: Placebo
Nicotinamid ribosid, 2 tobolky dvakrát denně
Doplněk stravy: Placebo
Placebo, 2 tobolky dvakrát denně po dobu 2 let

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v kompozitní stupnici sjednoceného Huntingtonova hodnocení choroby v 730 dnech
Časové okno: Od základní linie do konce léčby po 730 dnech (2 roky)
CuHDRS je složené výsledkové měřítko složené z motorických, kognitivních a globálních funkčních komponent. Vypočítá se jako stejně vážený součet Z-skóre, přičemž nižší skóre ukazuje větší clinciální zátěž HD symptomů.
Od základní linie do konce léčby po 730 dnech (2 roky)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími událostmi
Časové okno: Od základní linie do konce léčby v 730 dnech
Nežádoucí účinky budou definovány a odstupňovány podle běžných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE) a hlášeny pro každou studijní rameno.
Od základní linie do konce léčby v 730 dnech
Změna z výchozí hodnoty u sjednocené Huntingtonovy choroby celkové motorové skóre po 730 dnech
Časové okno: Od základní linie do konce léčby AO 730 dní
Sjednocené Huntingtonovy choroby Celkové motorické skóre je součet 30 položek hodnocených od 0 do 4 na základě klinického neurologického hodnocení, kde 0 je normální a 4 naznačuje nejzávažnější motorický deficit.
Od základní linie do konce léčby AO 730 dní
Změna z výchozí hodnoty v Montrealském kognitivním hodnocení po 730 dnech
Časové okno: Od základní linie do konce léčby v 730 dnech
Monteální kognitivní hodnocení je krátký klinický test, kde se výsledky pohybují od 0 do 30 a vyšší skóre naznačuje lepší výkon.
Od základní linie do konce léčby v 730 dnech
Změna z výchozí hodnoty v nemocniční úzkosti a stupnici deprese/stupnice podrážděnosti Snaith (HADS-SIS) v 730 dnech
Časové okno: Od základní linie do konce léčby v 730 dnech
Měřítko nemocniční úzkosti a stupnice deprese/Snaith Scale podrážděnost (HADS-SIS) je dotazník vyplněný účastníkem s 22 otázkami. Odpovědi na každou otázku jsou hodnoceny od 0 do 4, kde 0 je normální a 4 je nejzávažnějším příznakem
Od základní linie do konce léčby v 730 dnech

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Postup atrofie Caudate
Časové okno: Od základní linie do konce léčby v 730 dnech
Změna objemu jádra kaudátu měřená pomocí objemové MRI
Od základní linie do konce léčby v 730 dnech
Změna metabolických vzorů mozku
Časové okno: Od základní linie do konce léčby v 730 dnech
Změna metabolického vzoru glukózy měřená fluorodeoxyglukózovou emisní tomografií (FDG-PET)
Od základní linie do konce léčby v 730 dnech
Změna biomarkeru poškození neuronů
Časové okno: Od základní linie do konce studijní léčby po 730 dnech
Změna hladin séra neurofilamentu lehkého řetězce (NFL)
Od základní linie do konce studijní léčby po 730 dnech
Změna značek zánětu
Časové okno: Od základní linie do konce studijní léčby po 730 dnech
Změna hladin séra vybraných zánětlivých cytokinů
Od základní linie do konce studijní léčby po 730 dnech
Progresi abnormalit pohybu očí
Časové okno: Od základní linie do konce studijní léčby po 730 dnech
Změna ve vybraných opatřeních saccades a fixace zaznamenaná digitálním sledováním očí
Od základní linie do konce studijní léčby po 730 dnech
Změna kvality života související se zdravím
Časové okno: Od základní linie do konce studijní léčby po 730 dnech
Změna kvality života související se zdravím měřená podle 12-polohového průzkumu krátké formy V2 (SF-12)
Od základní linie do konce studijní léčby po 730 dnech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Oslo University Hospital

Spolupracovníci

The Dam Foundation
Haukeland University Hospital
Elysium Health
South-Eastern Norway Regional Health Authority
Klinbeforsk
NKS Olaviken Gerontopsychiatric Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lasse Pihlstrøm, PhD, Oslo University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

18. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 803276
  • 2023209 (Jiné číslo grantu/financování: Clinical therapy research in the specialist health services (KLINBEFORSK), Norway)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na Nicotinamid ribosid (NR)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit