全身性硬化症における心臓合併症の在宅臨床管理 (Nor-SScCare)

SSC-PAH

この研究には、事前定義された適格基準を満たす全身性硬化症関連肺動脈高血圧（SSC-PAH）と診断された成人患者が含まれます。 すべての参加者は、デジタルツールを使用して家の監視を受け、臨床評価のために2回の病院訪問に出席します。 この研究の目的は、SSC-PAH患者の在宅監視の実現可能性、妥当性、および信頼性を評価することです。 参加者は、ベースラインおよび第12週での包括的な臨床評価に加えて、自宅での隔週の症状報告、機能テスト、および採血を行います。家庭ベースの評価は、同じ参加者内の病院ベースの評価と比較して、同意と潜在的な臨床的有用性を調査します。 この調査結果は、ホームモニタリングを日常的な臨床ケアに統合することに関する将来の研究の設計を通知します。

家の監視の実現可能性：患者のアドヒアランスとコンプライアンス

順守とコンプライアンスは、デジタルプラットフォームのデータエントリの頻度と完全性を追跡することにより評価されます。 これには、隔週の症状報告、1分間のSIT-TANDテストの完了（1MSTS）、およびECGモニタリングのコンプライアンスが含まれます。

家庭監視の実現可能性：技術的な実現可能性

技術的な実現可能性は、技術的な障害、データの損失、およびホーム監視システムでのエントリの欠落の発生に基づいて評価されます。 報告された技術的な問題の頻度と参加者が監視タスクを正常に完了する能力が記録されます。

ホームモニタリングの実現可能性：運動能力評価のためのホームベースの1MSTSと病院ベースの6MWDとの間の合意

運動能力の評価における在宅拠点の1分間のシットツースタンドテスト（1MSTS）と病院ベースの6分間の歩行距離（6MWD）の間の一致は、相関分析（ピアソンまたはスピアマン相関など）とブランドアルトマンプロットを使用して、合意を評価することを使用して評価されます。 回帰モデルを適用して、1MST（繰り返しの数）と6MWD（メートル単位の距離）の予測関係を調べることができます。

測定単位：

• 一次ユニット：合意（相関係数）
• セカンダリユニット：1MSTS（繰り返しの数）、6MWD（メートル）

家の監視の実現可能性：運動中の安静時の家庭ベースと病院ベースの末梢酸素飽和度（SPO₂）との間の合意

安静時の在宅および病院ベースの末梢酸素飽和（SPO₂）とテスト中の最低（最低）値との一致。

測定単位：パーセンテージ（％）

家の監視の実現可能性：休憩、ピーク運動、および回復時の家庭ベースと病院ベースの心拍数測定との合意

安静時の在宅および病院ベースの心拍数測定と、テスト中、およびテストの1分後の最大での一致。

測定単位：毎分ビート（bpm）

ホームモニタリングの実現可能性：運動中のホームベースと病院ベースのボルグ呼吸困難スケールスコアとの合意

テスト中の在宅および病院ベースのボルグ呼吸困難スケールスコアの間の合意。

測定単位：ボルグ呼吸困難スケールスコア

ホームモニタリングの実現可能性：めまいと動pitのためのホームベースと病院ベースの視覚アナログスケール（VAS）スコア間の合意

故郷と病院ベースの視覚アナログスケール（VAS）の間の合意は、めまいと触診のためのスコア0〜10 cmのスコアで、より高い値がより多くの症状を示しています。

測定単位：VASスコア（範囲：0-10 cm）

ホームモニタリングの実現可能性：ホームベースと病院ベースのNT-ProBNP測定との間の合意

ホームベースと病院ベースのNT-PROBNP測定値の間の一致。 測定単位：Pg/ml

家の監視に対する患者の満足度

家の監視に対する患者の満足度は、クライアントの満足度アンケート（CSQ-8）を使用して評価されます。これは、家庭監視システムに対する全体的な満足度を評価します。 CSQ-8は8つのアイテムで構成され、それぞれが4段階のスケールで評価され、合計スコア範囲は8〜32です。 スコアが高いほど満足度が高いことを示します。

測定単位：CSQ-8合計スコア（範囲：8-32）

患者の使いやすさ、実現可能性、家庭監視の影響

カスタム設計のアンケートを使用して、住宅監視の使用可能性、実現可能性、および認識された影響が評価されます。 このアンケートは評価します。

• 使いやすさ（使用の容易さ、技術的な困難、および使用に影響を与える疾患関連の制限）
• 実現可能性（時間のコミットメント、日常生活の混乱、追加のガイダンスの必要性）
• 衝撃（疾患管理、セルフケアに対する自信、および不安などの感情的な反応に対する有用性の認識）は、リッカートスケール（アイテムに応じて1-5または1-4）に記録されます。

測定単位：個々のアンケート項目スコア（リッカートスケール1-5または1-4）

医療提供者との患者の関与

ホームモニタリングに関連する参加者と医療提供者との相互作用の頻度と理由が追跡されます。 これらの相互作用には、技術的な困難、ホームモニタリングの結果に関する懸念、症状関連の相談が含まれる場合があります。

病気の負担に対する家の監視の影響（Emphasis-10スコア）

強調-10アンケートは、肺動脈高血圧症の患者の疾患負担と健康関連の生活の質（HRQOL）の変化を評価するために使用されます。 合計スコアは0〜50の範囲で、スコアが高いほどHRQOLが悪くなることを示しています。

測定単位：強調-10合計スコア（範囲：0-50）

機能状態に対する家の監視の影響（MMRCの呼吸困難スケール）

修正された医学研究評議会（MMRC）の呼吸困難スケールは、知覚される息切れの変化を評価するために使用されます。 スケールの範囲は0〜4の範囲で、スコアが高いほど呼吸困難の重症度が大きくなります。

測定単位：MMRCスコア（範囲：0-4）

症状に対する家の監視の影響（VAS症状スケール）

呼吸困難、矯正、疲労、めまい、失神、胸痛、胸痛、浮腫を含む患者が報告した症状は、視覚的アナログスケール（VAS、0-10 cm）を使用して評価されます。

測定単位：VASスコア（範囲：0-10 cm）

全身性硬化症疾患の負担に対する家の監視の影響（硬化症スコア）

全身性硬化症患者の病気の負担を評価するために、疾患（硬化症）のアンケートのumal骨硬化症の影響を使用します。 硬化症は10の健康次元を評価します。 各ディメンションは、数値評価スケール（NRS）で0〜10で評価されます。スコアが高いほど、疾患の影響が大きくなります。 総強膜スコアを計算するために、各ディメンションのNRSスコアは、その相対的な重要性を反映して事前定義された重量を掛けます。 加重スコアは合計されているため、複合スコアは0（衝撃なし）から10（最大衝撃）の範囲になります。

測定単位：強硬化症の合計スコア（範囲：0-10）

健康関連の生活の質に対する家の監視の影響（EQ-5D-5Lインデックススコア）

EuroQOL EQ-5D-5L記述システムは、5つの次元にわたって健康関連の生活の質（HRQOL）の変化を評価するために使用されます。 各ディメンションは、問題のない（レベル1）から極端な問題（レベル5）まで5レベルのスケールで評価されます。 国固有の値セットは、通常、0未満（死よりも悪い）から1（完全な健康）までの範囲のインデックス値を計算するために使用されます。

測定単位：EQ-5D-5Lインデックススコア（範囲：<0〜1）

健康関連の生活の質に対する家の監視の影響（EQ VASスコア）

EQ Visual Analogueスケール（EQ VAS）を使用して、自己評価の健康状態を評価します。 参加者は、0（最悪の想像可能な健康）から100（最高の想像可能な健康）の範囲の垂直スケールで全体的な健康を評価します。

測定単位：EQ VASスコア（範囲：0-100）

障害に対する家の監視の影響（HAQスコア）

健康評価アンケート障害指数（HAQ-DI）を使用して、機能障害の変化を評価します。 HAQ-DIは、毎日の活動の8つのドメインにわたって機能的能力を評価します：（ドレッシングとグルーミング、発生、食事、ウォーキング、衛生、リーチ、グリップ、アクティビティ）。 合計スコアは、0（障害なし）から3（重度の障害）の範囲です。 最終的なHAQ-DI合計スコアは、各ドメインの最高スコアの平均であり、0（障害なし）から3（重度の障害）の範囲です。 支援デバイスまたは支援が必要な場合、そのドメインの最小スコアは2に調整されます。

測定単位：HAQ-DI合計スコア（範囲：0-3）

不安とうつ病に対する家の監視の影響（HADSスコア）

病院の不安とうつ病スケール（HADS）を使用して、感情的な幸福の変化を評価します。 HADSは2つのサブスケール（不安とうつ病）で構成されており、それぞれが0〜21の範囲で、スコアが高いほど不安またはうつ病が大きいことを示しています。

測定単位：HADS合計スコア（範囲：0-42）およびサブスケールスコア（0-21）

PAH進行

PAHの進行は、次のような適応されたセラフィン基準を使用して定義されます。（i）死、（ii）肺移植、（iii）心房中隔膜、（iv）非経口プロスタノイドの開始、または（V）ベースラインから6MWDの6MWDの15％以上減少します。新しいPAH特異的療法（経口/吸入プロスタノイド、PDE-5IS、ERA、またはSGC）。 進行イベントは、最終調査訪問で遡及的に記録されます。

PAHイベント

PAHイベントは、ヘルスケアの利用を必要とする臨床的悪化として記録されます。 イベントには、PAHによる非選択的な入院または救急部門の訪問、新しいPAH特異的療法の開始、長期酸素療法（LTOT）の開始が含まれます。 PAHイベントは、最終調査訪問で遡及的に記録されます。

病院ベースの臨床測定の変化：ベースラインから12週間へのWHO機能クラス（WHO-FC）の変化

WHO機能クラス（WHO-FC）の変化は、肺高血圧症の症状の重症度と機能能力の変化を評価するために評価されます。 WHO-FCは次のように分類されています。

• クラスI：身体活動の制限なし
• クラスII：軽度の制限
• クラスIII：マークされた制限
• クラスIV：症状なしに身体活動を行うことができない測定単位：WHO-FC分類（順序スケール：I-IV）

病院ベースの臨床測定の変化：ベースラインから12週間までの6分間の徒歩距離（6MWD）の変化

6分間の徒歩距離（6MWD）テストでは、運動容量の変化が測定されます。 6分間にわたって（メートル単位）歩く総距離が記録されます。

測定単位：メートル単位の距離（m）

病院ベースの臨床測定の変化：ベースラインから12週間から12週間までの1分間の座り込み検査（1MSTS）の変化

1分間のSIT-TANDテスト（1MSTS）は、参加者が1分で椅子から立ち上がることができる回数を測定することにより、機能能力の変化を評価します。

測定単位：繰り返しの数

病院ベースの臨床測定の変化：ベースラインから12週間への肺機能検査（PFT）の変化

肺機能検査（PFTS）は、測定することにより肺機能の変化を評価します。

• 強制的な容量（FVC、％予測）
• 一酸化炭素の肺の拡散能力（DLCO、％予測）測定単位：予測値の割合（％予測）の割合

病院ベースの臨床測定の変化：ベースラインから12週間へのNT-PROBNPレベルの変化

NT-ProBNPレベルの変化は、心機能と疾患の進行のバイオマーカーとして評価されます。

測定単位：NT-PROBNP濃度（pg/ml）

病院ベースの臨床測定の変化：ベースラインから12週間から12週間までのリスク層別化スコア（ESC/ERS 4-STRATAモデル）の変化

リスク層別化の変化は、平均スコアに基づいて患者を分類するESC/ERS 4-STRATAモデルを使用して評価されます。

• 低リスク（<1.50）
• 中程度の低リスク（1.50-2.49）
• 中間リスク（2.50-3.49）
• 高いリスク（≥3.50） 分類は、WHO機能クラス（WHO-FC）、6分間の徒歩距離（6MWD）、およびNT-PROBNPのカットオフレベルに基づいています。 各パラメーターは1〜4で等級付けされ、平均スコアはリスクカテゴリを定義します。 このモデルは、1年の死亡率を0〜3％（低リスク）から20％> 20％（高リスク）の範囲で推定しています。

測定単位：リスクカテゴリ（低/中程度の低/中程度/高/高）

ホームベースの臨床測定の変化

ベースラインから12週目までの在宅臨床測定値の変化。時間の経過とともに1分間の座り込みテスト（1MSTS）のパフォーマンスに焦点を当てています。

ホームベースと病院ベースのリスク層別化との一致：6MWDに基づくリスク層別化のための1MSTSカットオフの決定

この結果は、ESC/ERS 4-STRATAリスク層別化モデルで使用される確立された6分間の歩行距離（6MWD）しきい値に対応する1分間のSIT-STANDテスト（1MSTS）のカットオフ値を決定します。 最適な1MSTSカットオフは、レシーバー動作特性（ROC）曲線分析とYoudenのインデックスを使用して決定され、確立された6MWDカットオフ値に対応するしきい値を特定します。 相関および回帰分析は、1MSTと6MWDの関係を評価するためにも使用されます

• プライマリユニット：1MSTSカットオフ値（繰り返しの数）
• 参照ユニット：6MWD（メーター）

ホームベースと病院ベースのリスク層別化との合意：在宅および病院ベースのESC/ERSの間の合意4層リスク層別化

この結果は、ESC/ERS 4-STRATAモデルを使用して、在宅リスク層別化（MMRC、1MSTS、NT-PROBNP）と病院ベースのリスク層別化（WHO-FC、6MWD、NT-PROBNP）との一致を評価します。 患者は、平均スコアに基づいて分類されます。

• 低リスク（<1.50）
• 中程度の低リスク（1.50-2.49）
• 中間リスク（2.50-3.49）
• 高いリスク（≥3.50）

在宅手段のリスク分類は次のとおりです。

• MMRC対WHO-FC：MMRC 0-4スケールは、COMPERA 2.0モデル（MMRC 0-1 = WHO-FC I-II、MMRC 2-3 = WHO-FC III、MMRC 4 = WHO-FC IV）からの確立された相関に基づいて、WHO-FC I-IVスケールにマッピングされます。
• NT-PROBNP：同じカットオフ値が、ホームサンプリングされた病院で描かれた血液に使用されます。
• 1MSTS対6MWD：カットオフ値は、アウトカムメジャー29からの結果に基づいて決定されます。

測定単位：リスクカテゴリ（低/中程度の低/中程度/高/高）

在宅手段の再現性

在宅手段の再現性は、患者が報告したMMRCと医師が報告したWHO-FCを比較して、機能分類および在宅ベースの1MSTと病院ベースの1MSTにおける評価者間契約を評価して、異なる設定で再現性を評価することにより評価されます。

ハートリズムモニタリング（ECG 247スマートハートセンサー）

ホームECGモニタリングは、リズム障害の頻度とタイプ、昼間と夜間心拍数（HR）、心拍数の変動（HRV）、およびHR/HRVと病院ベースの測定、リスク層別化、PAH進行を評価するために使用されます。