Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Thuisgebaseerd klinisch beheer van cardiale complicaties bij systemische sclerose (Nor-SScCare)

16 maart 2025 bijgewerkt door: Anna-Maria Hoffmann-Vold, Oslo University Hospital

De nor-scardiocare pilot-studie: thuisgebaseerde klinische beheer van cardiale complicaties bij systemische sclerose-patiënten

Het doel van deze observationele pilootstud is het evalueren van de haalbaarheid van thuisbewaking voor patiënten met systemische sclerose-geassocieerde longarteriële hypertensie (SSC-PAH). De studie zal thuisgebaseerde maatregelen beoordelen die de ziekteprogressie eerder kunnen helpen detecteren en ook de tevredenheid van de patiënt, de bruikbaarheid en de impact op de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zullen evalueren.

De studie is bedoeld om te antwoorden:

  • Hoe haalbaar is thuisbewaking bij SSC-PAH-patiënten in termen van therapietrouw, technische haalbaarheid en geldigheid van thuisgebaseerde maatregelen?
  • Hoe verhouden thuisbeoordelingen zich tot ziekenhuis-gebaseerde beoordelingen bij het detecteren van ziekteprogressie?
  • Hoe ervaren patiënten digitale woningmonitoring?

Deelnemers zullen:

  • Gebruik een digitaal platform (Zeen Health) voor tweewekelijkse zelfrapportage van symptomen en fysiologische metingen.
  • Voer thuis functionele tests uit, inclusief de 1-minuten sit-to-stand-test (1MST's).
  • Draag de ECG247 Smart Heart -sensor voor een week om het hartritme te controleren.
  • Verzamel en dien om de twee weken thuisbloedmonsters in.
  • Woon twee ziekenhuisbezoeken bij (basislijn en week 12) voor klinische beoordelingen, functionele testen, longfunctietests, echocardiografie en routinematige bloedbemonstering voor klinische beoordelingen.

Deze 12 weken durende studie zal de haalbaarheid van woningmonitoring beoordelen, evenals de geldigheid en betrouwbaarheid van thuisgebaseerde maatregelen. De bevindingen zullen helpen bij het ontwerpen van een toekomstig onderzoek gericht op het integreren van thuisgebaseerde beoordelingen in routinematige klinische zorg.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Studieoverzicht De nor-scardiocare pilotstudie is een prospectieve, observationele, haalbaarheidsstudie met één arm die de implementatie van thuisbewaking evalueert bij patiënten met systemische sclerose-geassocieerde longarteriële hypertensie (SSC-PAH).

Het primaire doel is om de haalbaarheid van thuisbewaking te beoordelen in termen van therapietrouw, technische haalbaarheid en de geldigheid en betrouwbaarheid van thuisgebaseerde maatregelen in vergelijking met ziekenhuisbeoordelingen.

Bovendien zal de studie de tevredenheid van de patiënt, de bruikbaarheid van digitale woningmonitoring en de impact ervan op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) evalueren.

Deze 12 weken durende studie zal haalbaarheidsgegevens genereren om het ontwerp te informeren van een grotere studie gericht op het integreren van thuisbewaking in klinische zorg voor eerdere detectie van ziekteprogressie en hartcomplicaties.

Achtergrond en redenen SSC-PAH is een levensbedreigende complicatie van systemische sclerose (SSC), met een hoog sterftecijfer en beperkte behandelingsrespons indien laat gediagnosticeerd.

Momenteel kan ziekteprogressie onopgemerkt blijven tussen ziekenhuisbezoeken, omdat patiënten meestal elke 3-6 maanden worden gezien voor beoordelingen, waaronder: echocardiografie, pulmonale functietests (PFT's), 6-minuten loopafstand (6MWD) test, rechter hartkatheterisatie (RHC) indien nodig.

Follow-ups met vaste interval worden echter niet altijd vroege tekenen van verslechtering van ziekten vastgelegd. Digitale woningmonitoring kan het beheer van ziektes verbeteren door vaker vaker voor de beoordelingen van de patiënt toe te staan ​​(tweewekelijks versus standaard ziekenhuisbezoeken), eerdere detectie van PAH-progressie op basis van fysiologische en symptoomgegevens en verhoogde betrokkenheid van patiënten en zelfmanagement.

De pilotstudie zal thuisgebaseerde maatregelen beoordelen die kunnen bijdragen aan eerdere detectie van ziekteprogressie, hun geldigheid en betrouwbaarheid onderzoeken in vergelijking met ziekenhuisbeoordelingen en de tevredenheid van de patiënt, de bruikbaarheid en de impact op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven evalueren (HRQOL).

Deze 12 weken durende studie zal haalbaarheidsgegevens genereren om de ontwikkeling van een grotere proef te informeren gericht op het integreren van thuisbewaking in klinische zorg.

Doelstellingen en eindpunten

Primair doelstelling:

Om de haalbaarheid van thuisbewaking voor SSC-PAH-patiënten te evalueren, waaronder:

  • Therapietrouw en naleving van de patiënt (frequentie en volledigheid van gegevensvermeldingen, ECG -monitoringcompliance).
  • Technische haalbaarheid (tarief van technische storingen, gegevensverlies en ontbrekende vermeldingen).
  • Geldigheid en betrouwbaarheid van thuisgebaseerde maatregelen in vergelijking met ziekenhuisbeoordelingen (vergelijking van thuisgebaseerde 1MST's versus ziekenhuisgebaseerde 6MWD en thuisgebaseerde NT-proBNP versus ziekenhuisgebaseerde NT-proBNP).

Secundaire doelstellingen:

  • Evalueer de tevredenheid van de patiënt, de bruikbaarheid en HRQOL van thuisbewaking.
  • Vergelijking van thuisgebaseerde versus ziekenhuisgebaseerde risicostratificatie (bijv. MMRC versus WHO-functionele klasse, thuisgebaseerde 1MST's versus ziekenhuisgebaseerde 1MST's en NT-proBNP).
  • PAH -progressie en PAH -evenementen.
  • Hartritmemonitoring, inclusief aritmische detectie, hartslagvariabiliteit (HRV) en de correlatie ervan met de ernst van PAH.
  • Reproduceerbaarheid van thuisgebaseerde maatregelen om de betrouwbaarheid in verschillende instellingen te beoordelen.

Verkennende analyse

• Verken biomarkers en hun correlatie met de ernst van PAH

Studieontwerp en methoden

Studietype:

  • Prospectieve, observationele, haalbaarheidsstudie met één arm.
  • Studieduur: 12 weken.
  • Steekproefgrootte: 20 patiënten met de diagnose SSC-PAH.
  • Studiesite: Geleid in het Oslo University Hospital (OUH), Noorwegen.

Studieprocedures en gegevensverzameling

Deze 12 weken durende studie zal bestaan ​​uit:

  • Two hospital visits at Oslo University Hospital (OUH) (baseline and week 12) for clinical assessments, including functional tests, pulmonary function tests (PFTs), echocardiography, routine blood sampling for clinical assessments, including NT-proBNP measurements, and reporting of patient-reported outcomes using validated HRQoL questionnaires (EmPHasis-10, ScleroID, EQ-5D-5L, HAQ, HADS) en patiëntentevredenheid vragenlijsten (CSQ-8, bruikbaarheid, haalbaarheid en impactvragenlijst).
  • Bidweekse thuisbewaking, waarbij deelnemers symptomen zullen rapporteren via een digitaal platform (Zeen Health), thuisgebaseerde functionele tests (1-minuten sit-to-stand test, 1MST's) zullen uitvoeren, capillaire bloedmonsters verzamelen voor biomarkeranalyses en NT-proBNP en ECG-monitoring ondergaan voor een week.

Kwaliteitsborging en gegevensvalidatie

  1. Gegevensinvoer en validatie

    • Zeen Health Platform: veilig, goedgekeurd digitaal platform dat wordt gebruikt voor het verzamelen van realtime door de patiënt gerapporteerde gegevens.
    • Regelmatige monitoring van de volledigheid van gegevens, technische problemen en therapietrouw.
    • Handmatige kruiscontroles van geselecteerde vermeldingen tegen medische dossiers voor nauwkeurigheid.

  2. Gegevensbeheer van het register

    • Veilige gegevensopslag in Tjeneste voor gevoelige gegevens (TSD) aan de Universiteit van Oslo.
    • Gegevensbeoordelingsvergaderingen om nauwkeurigheid en volledigheid te garanderen.
    • Consistentiecontroles om de afstemming van registergegevens met vooraf gedefinieerde variabelen te verifiëren.

  3. Gegevenswoordenboek en coderingsstandaarden

    • Gestandaardiseerde variabele definities voor thuis- en ziekenhuisgebaseerde maatregelen.
    • Gegevens gecodeerd met vooraf gedefinieerde categorieën (bijv. WHO-FC-classificaties, NT-proBNP-cutoffs).

  4. Brongegevensverificatie

    • Geselecteerde gegevens zullen worden gecontroleerd op medische dossiers in het ziekenhuis.
    • Overeenkomst tussen thuis- en ziekenhuisbeoordelingen zal worden geanalyseerd.

  5. Steekproefgrootte rechtvaardiging

    • 20-patiënt monster gekozen om de haalbaarheid te beoordelen voordat ze schalen naar een grotere proef.
    • Niet aangedreven voor klinische werkzaamheidsresultaten.

  6. Plan voor het missen van gegevens

    • Herinneringen van de patiënt: deelnemers die geplande gegevensvermeldingen missen, kunnen via het digitale platform zachte herinneringen ontvangen om de therapietrouw te verbeteren.
    • Monitoring van ontbrekende gegevenspatronen: als systematische problemen worden geïdentificeerd, kunnen aanvullende maatregelen worden geïmplementeerd.
    • Geen statistische imputatie: ontbrekende gegevens worden niet toegerekend, maar worden beschrijvend worden geanalyseerd.

Statistisch analyseplan

  • Beschrijvende statistieken (gemiddelden, SDS, verhoudingen) zullen worden gebruikt voor haalbaarheidsresultaten.

  • Overeenkomstanalyse:

    • Bland-Altman-plots voor thuisgebaseerde 1MST's versus 6MWD.
    • Intraclass-correlatiecoëfficiënten (ICC) voor thuisgebaseerde NT-proBNP versus ziekenhuisgebaseerde NT-proBNP.
  • HRQOL- en bruikbaarheidsresultaten worden geanalyseerd met behulp van gepaarde t-tests/Wilcoxon-tests.
  • Hartritmegegevens (aritmie type/frequentie, HRV) zullen worden geanalyseerd en gecorreleerd met PAH -risicoprofielen.

Ethische overwegingen en toezicht

  • Goedgekeurd door de regionale commissies voor ethiek voor medische en gezondheidsonderzoek (Rek Sør-Øst, Noorwegen).
  • Geïnformeerde toestemming vereist vóór deelname.
  • Geen experimentele therapieën; Alle deelnemers ontvangen standaard klinische zorg.
  • Patiëntvertragelijkheid beschermd onder AVR -naleving.

Toekomstige richtingen bevindingen uit deze studie zullen het ontwerp informeren van een grotere klinische studie die evalueert of thuismonitoring de vroege detectie van de PAH -progressie verbetert en de patiëntuitkomsten verbetert. Indien succesvol, zal toekomstig onderzoek haar klinische nut in routinematige zorg en het potentieel voor bredere implementatie in SSC-PAH-management beoordelen.

Potentiële voordelen van een toekomstige proef:

  • Kosteneffectieve, op afstand bewegende ziekte.
  • Eerdere interventie voor PAH -verslechtering.
  • Verbeterde betrokkenheid van de patiënt en HRQOL.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

20

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Hilde J Bjørkekjær, MD
  • Telefoonnummer: 0047 92884573
  • E-mail: hjenss@sshf.no

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen
        • Werving
        • Oslo University Hospital
        • Contact:
        • Contact:
          • Hilde J Bjørkekjær, MD
          • Telefoonnummer: 004792884573
          • E-mail: hjenss@sshf.no
        • Contact:
          • Hilde J Bjørkekjær, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studie omvat volwassen patiënten met de diagnose systemische sclerose-geassocieerde longarteriële hypertensie (SSC-PAH). Deelnemers zullen voornamelijk worden geïdentificeerd door de Noorse systemische bindweefselziekte en vasculitis register (NOSVAR) en routine-consultaties in en polikliniek. Aanvullende werving zal plaatsvinden via de National Rheumatic Association, de OUH Clinical Studies Webpage en Helsenorge. Deelnemers zullen twee studiebezoeken bijwonen in het Oslo University Hospital (baseline en week 12). Gezien de zeldzaamheid van SSC-PAH is brede werving nodig om haalbaarheidsgegevens te verkrijgen. De doelinschrijving is ~ 20 patiënten.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vervulling van het 2013 American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology (ACR/Eular) SSC -classificatiecriteria
  • Fulfilment of the 2022 hemodynamic definition of PAH (mean pulmonary arterial pressure (mPAP) >20 mmHg, pulmonary artery wedge pressure (PAWP) ≤15 mmHg, and pulmonary vascular resistance (PVR) >2 WU) in the absence of other causes of pre-capillary PH (no significant ILD and no clinical suspicion of pulmonary or left sided heart disease as the overheersende oorzaak van pH), onafhankelijk van de diagnostische periode en eerdere behandeling
  • Deelnemers moeten in staat zijn om proefprocedures te begrijpen en te volgen, waaronder het invullen van vragenlijsten met betrekking tot de gerapporteerde uitkomstmaten van de patiënt
  • Deelnemers moeten toegang hebben tot internet en ervaring hebben met het gebruik van smartphones of andere elektronische apparaten met internettoegang.
  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige orgaanziekte

    1. Ernstig hartfalen met EF <30%
    2. Eindstadium nierziekte met EGFR <30 ml/min
    3. Eindstadium longziekte met FVC <50% of naast elkaar bestaande ernstige longziekten (bijv. COPD (inclusief emfyseem), goud graad 3-4 met FEV1 <50%)
    4. Naar de mening van de onderzoeker, andere klinisch significante longafwijkingen
  • Actieve behandeling voor kanker of niet-zorgbare kanker

  • Contra -indicaties voor functionele beoordeling (6MWD en 1MST's):

    1. Ongecontroleerde systemische hypertensie (systolisch> 220 mmHg of diastolisch> 120 mmHg) of hypotensie (systolisch <90 mmHg), rustende tachycardie (> 130 slagen per minuut).
    2. Chirurgie, myocardinfarct/onstabiele angina, pneumothorax of beroerte in de afgelopen 8 weken.
    3. Ernstige musculoskeletale of neurologische beperkingen die veilige ambulatie of enige acute ziekte voorkomen die de prestaties of veiligheid naar de mening van de onderzoeker kunnen aantasten.
  • Niet in staat om Noors te spreken, te schrijven en te lezen
  • Zwangerschap of geplande zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
SSC-PAH
Deze studie omvat volwassen patiënten gediagnosticeerd met systemische sclerose-geassocieerde longarteriële hypertensie (SSC-PAH) die voldoen aan vooraf gedefinieerde criteria voor de subsidiabiliteit. Alle deelnemers zullen thuismonitoring ondergaan met behulp van digitale tools en twee ziekenhuisbezoeken bijwonen voor klinische beoordelingen. De studie heeft als doel de haalbaarheid, validiteit en betrouwbaarheid van thuisbasis bij SSC-PAH-patiënten te beoordelen. Deelnemers zullen tweewekelijkse symptoomrapportage, functionele tests en bloedbemonsters thuis uitvoeren, naast uitgebreide klinische evaluaties bij aanvang en week 12. Home-gebaseerde beoordelingen zullen worden vergeleken met ziekenhuisbeoordelingen binnen dezelfde deelnemers om hun overeenkomst en potentieel klinisch nut te onderzoeken. De bevindingen zullen het ontwerp informeren van een toekomstige studie over het integreren van thuisbewaking in routinematige klinische zorg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Haalbaarheid van woningmonitoring: therapietrouw en naleving van de patiënt
Tijdsspanne: Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
Naleving en naleving zullen worden beoordeeld door de frequentie en volledigheid van data -vermeldingen in het digitale platform bij te houden. Dit omvat tweewekelijkse symptoomrapportage, voltooiing van de 1-minuten sit-to-stand-test (1MST's) en naleving van ECG-monitoring.
Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
Haalbaarheid van woningmonitoring: technische haalbaarheid
Tijdsspanne: Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
Technische haalbaarheid wordt geëvalueerd op basis van het optreden van technische fouten, gegevensverlies en ontbrekende vermeldingen in het thuisbewakingssysteem. De frequentie van gerapporteerde technische problemen en het vermogen van deelnemers om met succes te voltooien monitoringtaken zal worden vastgelegd.
Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
Haalbaarheid van thuisbewaking: overeenkomst tussen thuisgebaseerde 1MST's en ziekenhuisgebaseerde 6MWD voor beoordeling van trainingscapaciteit
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 12 weken

Overeenkomst tussen thuisgebaseerde 1-minuten sit-to-stand-test (1MST's) en ziekenhuisgebaseerde 6 minuten loopafstand (6MWD) bij het beoordelen van de trainingscapaciteit zal worden geëvalueerd met behulp van correlatieanalyse (bijv. Pearson of Spearman Correlation) en Bland-Altman-plots om de overeenkomst te beoordelen. Een regressiemodel kan worden toegepast om de voorspellende relatie tussen 1MST's (aantal herhalingen) en 6MWD (afstand in meters) te verkennen.

Meet -eenheid:

  • Primaire eenheid: overeenkomst (correlatiecoëfficiënt)
  • Secundaire eenheden: 1MST's (aantal herhalingen), 6MWD (meters)
Van inschrijving tot 12 weken
Haalbaarheid van thuisbewaking: overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde perifere zuurstofverzadiging (SPO₂) in rust en nadir tijdens het sporten
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 12 weken

Overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde perifere zuurstofverzadiging (SPO₂) in rust en de laagste (nadir) waarde tijdens de tests.

Maateenheid: percentage (%)
Van inschrijving tot 12 weken
Haalbaarheid van thuisbewaking: overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde hartslagmetingen bij rust, piekoefening en herstel
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 12 weken

Overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde hartslagmetingen in rust, maximaal tijdens de tests en een minuut na de tests.

Meet -eenheid: beats per minuut (bpm)
Van inschrijving tot 12 weken
Haalbaarheid van thuisbewaking: overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde Borg Dyspneu-schaalscores tijdens het sporten
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 12 weken

Overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde Borg Dyspneu-schaalscores tijdens de tests.

Maateenheid: Borg Dyspnea Scale Score
Van inschrijving tot 12 weken
Haalbaarheid van woningcontrole: overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde Visual Analogy Scale (VAS) scores voor duizeligheid en hartkloppingen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 12 weken

Overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde visuele analoge schaal (VAS) scores voor duizeligheid en hartkloppingen van 0-10 cm met hogere waarden die meer symptomen aangeven.

Meet-eenheid: VAS-score (bereik: 0-10 cm)
Van inschrijving tot 12 weken
Haalbaarheid van thuisbewaking: overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde NT-proBNP-metingen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 12 weken
Overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde NT-proBNP-metingen. Meet -eenheid: PG/ML
Van inschrijving tot 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Patiënttevredenheid met thuisbewaking
Tijdsspanne: 12 weken

Patiënttevredenheid met thuisbewaking zal worden beoordeeld met behulp van de klanttevredenheidsvragenlijst (CSQ-8), die de algemene tevredenheid met het thuisbewakingssysteem evalueert. De CSQ-8 bestaat uit acht items, elk beoordeeld op een 4-puntsschaal, met een totaal scorebereik van 8 tot 32. Hogere scores duiden op meer tevredenheid.

Meeteenheid: CSQ-8 Totale score (bereik: 8-32)
12 weken
Bruikbaarheid van de patiënt, haalbaarheid en impact van woningmonitoring
Tijdsspanne: 12 weken

Bruikbaarheid, haalbaarheid en waargenomen impact van woningmonitoring zullen worden beoordeeld met behulp van een op maat ontworpen vragenlijst. Deze vragenlijst evalueert:

  • Bruikbaarheid (gebruiksgemak, technische problemen en ziektegerelateerde beperkingen die het gebruik beïnvloeden)
  • Haalbaarheid (tijdsbesteding, verstoring van het dagelijkse leven, behoefte aan aanvullende begeleiding)
  • Impact (waargenomen nut voor ziektebeheer, vertrouwen in zelfzorg en emotionele reacties zoals angst) zullen reacties worden vastgelegd op Likert-schalen (1-5 of 1-4, afhankelijk van het item).

Meeteenheid: Individuele vragenlijst Itemscores (Likert-schaal 1-5 of 1-4)
12 weken
Patiëntbetrokkenheid bij zorgverleners
Tijdsspanne: Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
De frequentie en redenen voor interacties tussen deelnemers en zorgverleners met betrekking tot thuismonitoring zullen worden gevolgd. Deze interacties kunnen technische moeilijkheden, zorgen zijn over de resultaten van thuisbewaking en symptoomgerelateerde overleg.
Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
Impact van woningmonitoring op ziektelast (nadruk-10 score)
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

De nadruk-10 vragenlijst zal worden gebruikt om veranderingen in ziektelast en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) te beoordelen voor patiënten met longarteriële hypertensie. De totale score varieert van 0 tot 50, met hogere scores die een slechtere HRQOL aangeven.

Maateenheid: nadruk-10 Totale score (bereik: 0-50)
Basislijn en 12 weken
Impact van thuisbewaking op de functionele status (MMRC dyspneu -schaal)
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

De DYSPNEA -schaal van de Modified Medical Research Council (MMRC) zal worden gebruikt om veranderingen in de waargenomen ademloosheid te beoordelen. De schaal varieert van 0 tot 4, met hogere scores die duiden op een grotere ernst van de dyspneu.

Meeteenheid: MMRC-score (bereik: 0-4)
Basislijn en 12 weken
Impact van thuisbewaking op symptomen (VAS -symptoomschalen)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 12 weken

Door de patiënt gerapporteerde symptomen, waaronder dyspneu, orthopneu, vermoeidheid, duizeligheid, syncope, hartkloppingen, pijn op de borst en oedeem zullen worden beoordeeld met behulp van visuele analoge schalen (VAS, 0-10 cm), waar hogere waarden aangeven meer ernstige symptomen.

Meet-eenheid: VAS-score (bereik: 0-10 cm)
Van inschrijving tot 12 weken
Impact van woningcontrole op systemische sclerose -ziektelast (scleroïde score)
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

De vragenlijst van de Eular Systemic Sclerosis (Scleroid) zal worden gebruikt om ziektelast bij patiënten met systemische sclerose te beoordelen. De scleroïde evalueert tien gezondheidsdimensies. Elke dimensie wordt beoordeeld op een numerieke beoordelingsschaal (NRS) van 0 tot 10, waarbij hogere scores een grotere ziekte -impact aangeven. Om de totale scleroïde score te berekenen, wordt de NRS -score van elke dimensie vermenigvuldigd met een vooraf gedefinieerd gewicht, wat het relatieve belang weerspiegelt. De gewogen scores worden opgeteld, wat resulteert in een samengestelde score variërend van 0 (geen impact) tot 10 (maximale impact).

Maateenheid: Scleroid Total Score (bereik: 0-10)
Basislijn en 12 weken
Impact van thuismonitoring op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (EQ-5D-5L indexscore)
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

Het Euroqol EQ-5D-5L beschrijvende systeem zal worden gebruikt om veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) over vijf dimensies te beoordelen: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Elke dimensie wordt beoordeeld op een schaal op 5 niveaus van geen problemen (niveau 1) naar extreme problemen (niveau 5). Een landspecifieke waardeset zal worden gebruikt om een ​​indexwaarde te berekenen, meestal variërend van minder dan 0 (erger dan overlijden) tot 1 (perfecte gezondheid).

Meeteenheid: EQ-5D-5L indexscore (bereik: <0 tot 1)
Basislijn en 12 weken
Impact van thuismonitoring op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (EQ VAS-score)
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

De EQ Visual Analogy Scale (EQ VAS) zal worden gebruikt om de zelfgewaardeerde gezondheidstoestand te beoordelen. Deelnemers beoordelen hun algehele gezondheid op verticale schaal, variërend van 0 (slechtste denkbare gezondheid) tot 100 (beste denkbare gezondheid).

Meeteenheid: EQ VAS-score (bereik: 0-100)
Basislijn en 12 weken
Impact van thuisbewaking op handicap (HAQ -score)
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

De Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) zal worden gebruikt om veranderingen in functionele handicap te beoordelen. De HAQ-DI evalueert functionele vaardigheden over acht domeinen van dagelijkse activiteiten: (aankleden en verzorgen, ontstaan, eten, wandelen, hygiëne, bereik, grip en activiteiten). De totale score varieert van 0 (geen handicap) tot 3 (ernstige handicap). De uiteindelijke HAQ-DI totale score is het gemiddelde van de hoogste scores in elk domein, variërend van 0 (geen handicap) tot 3 (ernstige handicap). Als hulpmiddelen of hulp vereist zijn, wordt de minimale score voor dat domein aangepast aan 2.

Maateenheid: HAQ-DI Total Score (bereik: 0-3)
Basislijn en 12 weken
Impact van woningmonitoring op angst en depressie (HADS -score)
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

De ziekenhuisangst en depressieschaal (HADS) zal worden gebruikt om veranderingen in emotioneel welzijn te beoordelen. De HADS bestaat uit twee subschalen (angst en depressie), elk variërend van 0 tot 21, met hogere scores die een grotere angst of depressie aangeven.

Maateenheid: HADS Total Score (bereik: 0-42) en subschaalscores (0-21)
Basislijn en 12 weken
PAH -progressie
Tijdsspanne: Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
PAH-progressie zal worden gedefinieerd met behulp van aangepaste serafine-criteria, waaronder: (i) overlijden, (ii) longtransplantatie, (iii) atriale septostomie, (iv) initiatie van parenterale prostanoïden, of (v) ≥15% achteruitgang in 6mwd van baseline plus het verarmen van pah symptomen ( PAH-specifieke therapie (orale/geïnhaleerde prostanoïden, PDE-5is, tijdperken of SGC's). Progressie -evenementen worden retrospectief opgenomen bij het laatste studiebezoek.
Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
PAH -evenementen
Tijdsspanne: Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
PAH -evenementen worden vastgelegd als klinische verslechtering die het gebruik van de gezondheidszorg vereist. Gebeurtenissen omvatten niet-selectieve ziekenhuisopname of bezoeken van de spoedeisende hulp als gevolg van PAH, de start van nieuwe PAH-specifieke therapie en start van langdurige zuurstoftherapie (LTOT). PAH -evenementen worden retrospectief opgenomen bij het laatste studiebezoek.
Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
Veranderingen in ziekenhuisgebaseerde klinische maatregelen: verandering in WHO-functionele klasse (WHO-FC) van baseline tot 12 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

Veranderingen in WHO-functionele klasse (WHO-FC) zullen worden beoordeeld om veranderingen in de ernst van de symptomen en functionele capaciteit bij pulmonale hypertensie te evalueren. WHO-FC is gecategoriseerd als:

  • Klasse I: Geen beperking van fysieke activiteit
  • Klasse II: milde beperking
  • Klasse III: gemarkeerde beperking
  • Klasse IV: Niet in staat om fysieke activiteit uit te voeren zonder symptomen Eenheid van maatregel: WHO-FC-classificatie (ordinale schaal: I-IV)
Basislijn en 12 weken
Veranderingen in ziekenhuisgebaseerde klinische maatregelen: verandering in 6 minuten loopafstand (6MWD) van basislijn tot 12 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

De 6-minuten loopafstand (6MWD) test meet veranderingen in de trainingscapaciteit. De totale afgelopen afstand (in meters) over 6 minuten wordt geregistreerd.

Maateenheid: afstand in meters (M)
Basislijn en 12 weken
Veranderingen in ziekenhuisgebaseerde klinische maatregelen: verandering in sit-to-stand test van 1 minuten (1 meter) van basislijn tot 12 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

De Sit-to-Stand-test van 1 minuten (1MST's) zal veranderingen in functionele capaciteit beoordelen door het aantal keren te meten dat een deelnemer binnen 1 minuut van een stoel kan opstaan.

Meet -eenheid: aantal herhalingen
Basislijn en 12 weken
Veranderingen in ziekenhuisgebaseerde klinische maatregelen: verandering in longfunctietests (PFT's) van basislijn tot 12 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

Pulmonale functietests (PFT's) beoordelen veranderingen in de longfunctie door te meten:

  • Gedwongen vitale capaciteit (FVC, % voorspelde)
  • Diffuse capaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO, % voorspelde meeteenheid: percentage voorspelde waarde ( % voorspeld)
Basislijn en 12 weken
Veranderingen in ziekenhuisgebaseerde klinische maatregelen: verandering in NT-proBNP-niveaus van basislijn tot 12 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

Veranderingen in NT-proBNP-niveaus zullen worden beoordeeld als een biomarker voor hartfunctie en ziekteprogressie.

Meeteenheid: NT-Probnp-concentratie (PG/ml)
Basislijn en 12 weken
Veranderingen in ziekenhuisgebaseerde klinische maatregelen: verandering in risicostratificatiescore (ESC/ers vier-strata-model) van basislijn tot 12 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 12 weken

Veranderingen in risicostratificatie zullen worden beoordeeld met behulp van het ESC/ers Four-Strata-model, dat patiënten categoriseert op basis van de gemiddelde score in:

  • Laag risico (<1,50)
  • Tussentijdig risico (1,50-2,49)
  • Gemiddeld hoog risico (2.50-3.49)
  • Hoog risico (≥3,50) De classificatie is gebaseerd op afsnijdniveaus van WHO-functionele klasse (WHO-FC), 6 minuten loopafstand (6MWD) en NT-proBNP. Elke parameter wordt 1 tot 4 beoordeeld, waarbij de gemiddelde score de risicocategorie definieert. Het model schat dat de mortaliteit van 1 jaar varieert van 0-3% (laag risico) tot> 20% (hoog risico).

Meeteenheid: risicocategorie (laag/tussenliggende/tussenliggende/high/high)
Basislijn en 12 weken
Veranderingen in thuisgebaseerde klinische maatregelen
Tijdsspanne: Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
Veranderingen in thuisgebaseerde klinische maatregelen van basislijn tot week 12, gericht op 1-minuten sit-to-stand test (1MST's) prestaties in de tijd.
Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
Overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde risicostratificatie: bepaling van 1MST cut-offs voor risicostratificatie op basis van 6MWD
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 12 weken

Deze uitkomst bepaalt de afgesneden waarden voor de Sit-to-Stand-test van 1 minuut (1MST's) die overeenkomen met de vastgestelde 6 MWD-drempels van 6 minuten (6MWD) die worden gebruikt in het Esc/ers Four-Strata Risk Stratification Model. De optimale cut-offs van 1MST's worden bepaald met behulp van ontvanger Operating Characteristic (ROC) curve-analyse en de index van YOUDE om drempels te identificeren die overeenkomen met vastgestelde 6MWD-afsluitwaarden. Correlatie- en regressieanalyses zullen ook worden gebruikt om de relatie tussen 1MST's en 6MWD te beoordelen

  • Primaire eenheid: 1MST cut-off waarden (aantal herhalingen)
  • Referentie -eenheid: 6MWD (meters)
Van inschrijving tot 12 weken
Overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde risicostratificatie: overeenkomst tussen thuisgebaseerde en ziekenhuisgebaseerde ESC/ers Four-Strata Risk Stratificatie
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 12 weken

Deze uitkomst zal de overeenkomst beoordelen tussen thuisgebaseerde risicostratificatie (MMRC, 1MST's, NT-proBNP) en ziekenhuisgebaseerde risicostratificatie (WHO-FC, 6MWD, NT-Probnp) met behulp van het ESC/ERS vier-strata-model. Patiënten worden gecategoriseerd op basis van de gemiddelde score in:

  • Laag risico (<1,50)
  • Tussentijdig risico (1,50-2,49)
  • Gemiddeld hoog risico (2.50-3.49)
  • Hoog risico (≥3,50)

Risicoclassificatie voor thuisgebaseerde maatregelen zal volgen:

  • MMRC versus WHO-FC: de MMRC 0-4-schaal wordt in kaart gebracht aan de WHO-FC I-IV-schaal op basis van gevestigde correlaties van het Compera 2.0-model (MMRC 0-1 = WHO-FC I-II, MMRC 2-3 = WHO-FC III, MMRC 4 = WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-WHO-FC IV).
  • NT-proBNP: dezelfde cut-off waarden worden gebruikt voor thuis-gesampled en in het ziekenhuis getekend bloed.
  • 1MST's versus 6MWD: Cut-off waarden worden bepaald op basis van bevindingen uit de uitkomstmaat 29.

Meeteenheid: risicocategorie (laag/tussenliggende/tussenliggende/high/high)
Van inschrijving tot 12 weken
Reproduceerbaarheid van thuisgebaseerde maatregelen
Tijdsspanne: Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
De reproduceerbaarheid van thuisgebaseerde maatregelen zal worden beoordeeld door de door de patiënt gerapporteerde MMRC versus arts-gerapporteerde WHO-FC te vergelijken om de inter-beoordelaarsovereenkomst te evalueren in functionele classificatie en thuisgebaseerde 1MST's versus ziekenhuisgebaseerde 1MST's om de reproduceerbaarheid in verschillende instellingen te beoordelen.
Van de inschrijving tot het einde van het onderzoek na 12 weken
Heart Rhythm Monitoring (ECG 247 Smart Heart Sensor)
Tijdsspanne: Monitoring van een week tijdens de studieperiode van 12 weken
ECG-monitoring van het huis zal worden gebruikt om de frequentie en het type ritmestoornissen, overdag versus nachtelijke hartslag (HR), hartslagvariabiliteit (HRV) en correlatie van HR/HRV te beoordelen met ziekenhuisgebaseerde maatregelen, risicostratificatie en PAH-progressie.
Monitoring van een week tijdens de studieperiode van 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Oslo University Hospital

Onderzoekers

  • Studie stoel: Anna-Maria Hoffmann-Vold, MD, PhD, Oslo University Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 762859

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De individuele patiëntgegevens van deze studie zullen niet publiekelijk beschikbaar zijn, omdat ze informatie bevatten die de privacy van onderzoeksdeelnemers in gevaar zou kunnen brengen en kan worden onderworpen aan voortdurend onderzoek zolang het onderzoeksproject aan de gang is. De oorspronkelijke gegevens zullen beschikbaar zijn bij de overeenkomstige auteurs van latere publicaties op redelijk verzoek, behalve indien beperkt door GDPR -verplichtingen.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren