Gestione clinica a domicilio delle complicanze cardiache nella sclerosi sistemica (Nor-SScCare)

Ssc-pah

Questo studio include pazienti adulti con diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare associata alla sclerosi sistemica (SSC-PAH) che soddisfano criteri di ammissibilità predefiniti. Tutti i partecipanti subiranno un monitoraggio domestico utilizzando strumenti digitali e parteciperanno a due visite in ospedale per le valutazioni cliniche. Lo studio mira a valutare la fattibilità, la validità e l'affidabilità del monitoraggio a domicilio nei pazienti con SSC-PAH. I partecipanti eseguiranno rapporti sui sintomi bisettimanali, test funzionali e campionamento del sangue a casa, oltre a valutazioni cliniche complete al basale e alla settimana 12. Le valutazioni a domicilio verranno confrontate con le valutazioni basate sull'ospedale all'interno degli stessi partecipanti per esplorare il loro accordo e la potenziale utilità clinica. I risultati informeranno la progettazione di uno studio futuro sull'integrazione del monitoraggio domestico nelle cure cliniche di routine.

Fattibilità del monitoraggio domestico: aderenza e conformità dei pazienti

L'adesione e la conformità saranno valutate monitorando la frequenza e la completezza delle voci di dati nella piattaforma digitale. Ciò include la segnalazione dei sintomi bisettimanali, il completamento del test da sit-to-stand di 1 minuto (1MSTS) e la conformità al monitoraggio ECG.

Fattibilità del monitoraggio domestico: fattibilità tecnica

La fattibilità tecnica sarà valutata in base al verificarsi di guasti tecnici, perdita di dati e voci mancanti nel sistema di monitoraggio domestico. Verranno registrate la frequenza dei problemi tecnici segnalati e la capacità dei partecipanti di completare con successo le attività di monitoraggio.

Fattibilità del monitoraggio domestico: accordo tra 1MSTS a domicilio e 6MWD con sede in ospedale per la valutazione della capacità di esercizio

L'accordo tra il test di sit-to-stand di 1 minuto a domicilio (1MSTS) e la distanza di 6 minuti di 6 minuti (6MWD) in ospedale nella valutazione della capacità di esercizio saranno valutati utilizzando l'analisi di correlazione (ad es. Correlazione di Pearson o Spearman) e grafici insipidi per valutare l'accordo. Un modello di regressione può essere applicato per esplorare la relazione predittiva tra 1MSTS (numero di ripetizioni) e 6MWD (distanza in metri).

Unità di misura:

• Unità primaria: accordo (coefficiente di correlazione)
• Unità secondarie: 1MSTS (numero di ripetizioni), 6MWD (metri)

Fattibilità del monitoraggio domestico: accordo tra saturazione di ossigeno periferico a domicilio e in ospedale (SPO₂) a riposo e nadir durante l'esercizio fisico

Accordo tra saturazione di ossigeno periferico a domicilio e ospedaliero (SPO₂) a riposo e il valore più basso (Nadir) durante i test.

Unità di misura: percentuale (%)

Fattibilità del monitoraggio domestico: accordo tra misurazioni della frequenza cardiaca a domicilio e in ospedale a riposo, esercizio di picco e recupero

Accordo tra misurazioni della frequenza cardiaca a domicilio e in ospedale a riposo, al massimo durante i test e un minuto dopo i test.

Unità di misura: battiti al minuto (BPM)

Fattibilità del monitoraggio domestico: accordo tra i punteggi in scala Borg Dyspnea Borg basato su domicilio e in ospedale durante l'esercizio fisico

Accordo tra i punteggi della scala della dispnea Borg a domicilio e ospedaliero durante i test.

Unità di misura: punteggio di Borg Dyspnea Scala

Fattibilità del monitoraggio domestico: accordo tra i punteggi della scala analogica visiva (VAS) a domicilio e in ospedale) per vertigini e palpitazioni

L'accordo tra i punteggi della scala analogica visiva (VAS) a domicilio e in ospedale) per vertigini e palpitazioni da 0 a 10 cm con valori più alti che indicano più sintomi.

Unità di misura: punteggio VAS (intervallo: 0-10 cm)

Fattibilità del monitoraggio domestico: accordo tra misurazioni NT-PROBNP con sede a domicilio e in ospedale

Accordo tra misurazioni NT-PROBNP con sede a domicilio e in ospedale. Unità di misura: PG/ML

Soddisfazione del paziente per il monitoraggio domestico

La soddisfazione del paziente per il monitoraggio domestico sarà valutata utilizzando il questionario sulla soddisfazione del cliente (CSQ-8), che valuta la soddisfazione generale con il sistema di monitoraggio domestico. Il CSQ-8 è costituito da otto articoli, ciascuno classificato su una scala a 4 punti, con un intervallo di punteggio totale da 8 a 32. I punteggi più alti indicano una maggiore soddisfazione.

Unità di misura: punteggio totale CSQ-8 (intervallo: 8-32)

Usibilità del paziente, fattibilità e impatto del monitoraggio domestico

L'usabilità, la fattibilità e l'impatto percepito del monitoraggio domestico saranno valutati utilizzando un questionario progettato su misura. Questo questionario valuta:

• Usabilità (facilità d'uso, difficoltà tecniche e limitazioni correlate alle malattie che influenzano l'uso)
• Fattibilità (impegno temporale, interruzione della vita quotidiana, necessità di una guida aggiuntiva)
• L'impatto (utilità percepita per la gestione delle malattie, la fiducia nella cura di sé e le risposte emotive come l'ansia) saranno registrate su scale Likert (1-5 o 1-4, a seconda dell'oggetto).

Unità di misura: punteggi di elementi del questionario individuale (Likert Scala 1-5 o 1-4)

Impegno del paziente con gli operatori sanitari

Verranno tracciati la frequenza e le ragioni delle interazioni tra partecipanti e operatori sanitari relativi al monitoraggio della casa. Queste interazioni possono includere difficoltà tecniche, preoccupazioni sui risultati del monitoraggio della casa e consultazioni relative ai sintomi.

Impatto del monitoraggio domestico sull'onere della malattia (punteggio di enfasi-10)

Il questionario sull'enfasi-10 verrà utilizzato per valutare i cambiamenti nell'onere della malattia e la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) per i pazienti con ipertensione arteriosa polmonare. Il punteggio totale varia da 0 a 50, con punteggi più alti che indicano HRQOL peggiore.

Unità di misura: punteggio totale enfasi-10 (intervallo: 0-50)

Impatto del monitoraggio domestico sullo stato funzionale (scala di dispnea MMRC)

La scala Dispnea del Consiglio di ricerca medica modificata (MMRC) verrà utilizzata per valutare i cambiamenti nella mancanza di respiro percepita. La scala varia da 0 a 4, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della dispnea.

Unità di misura: punteggio MMRC (intervallo: 0-4)

Impatto del monitoraggio domestico sui sintomi (scale dei sintomi VAS)

I sintomi segnalati dal paziente, tra cui dispnea, ortopnea, affaticamento, vertigini, sincope, palpitazioni, dolore toracico ed edema saranno valutati usando scale analogiche visive (VAS, 0-10 cm), dove valori più alti indicano sintomi più gravi.

Unità di misura: punteggio VAS (intervallo: 0-10 cm)

Impatto del monitoraggio domestico sull'onere della malattia della sclerosi sistemica (punteggio scleroide)

L'impatto della sclerosi sistemica eulare della malattia (scleroide) verrà utilizzato per valutare il carico della malattia nei pazienti con sclerosi sistemica. La scleroide valuta dieci dimensioni della salute. Ogni dimensione è classificata su una scala di rating numerico (NRS) da 0 a 10, dove punteggi più alti indicano un maggiore impatto della malattia. Per calcolare il punteggio di scleroide totale, il punteggio NRS di ogni dimensione viene moltiplicato per un peso predefinito, riflettendo la sua importanza relativa. I punteggi ponderati sono sommati, con conseguente punteggio composito che va da 0 (nessun impatto) a 10 (impatto massimo).

Unità di misura: punteggio totale scleroide (intervallo: 0-10)

Impatto del monitoraggio domestico sulla qualità della vita legata alla salute (punteggio dell'indice EQ-5D-5L)

Il sistema descrittivo EQoQOL EQ-5D-5L verrà utilizzato per valutare i cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) in cinque dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione è classificata su una scala a 5 livelli da nessun problema (livello 1) a problemi estremi (livello 5). Verrà utilizzato un set di valore specifico del paese per calcolare un valore dell'indice, in genere che va da meno di 0 (peggiore della morte) a 1 (salute perfetta).

Unità di misura: punteggio indice EQ-5D-5L (intervallo: <0 a 1)

Impatto del monitoraggio domestico sulla qualità della vita legata alla salute (punteggio EQ VAS)

La scala analogica visiva EQ (EQ VAS) verrà utilizzata per valutare lo stato di salute auto-valutato. I partecipanti valuteranno la loro salute generale su una scala verticale che va da 0 (peggiore salute immaginabile) a 100 (migliore salute immaginabile).

Unità di misura: punteggio EQ VAS (intervallo: 0-100)

Impatto del monitoraggio domestico sulla disabilità (punteggio HAQ)

L'indice di disabilità del questionario sulla valutazione della salute (HAQ-DI) verrà utilizzato per valutare i cambiamenti nella disabilità funzionale. HAQ-DI valuta l'abilità funzionale in otto settori di attività quotidiane: (vestire e toelettatura, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, portata, presa e attività). Il punteggio totale varia da 0 (nessuna disabilità) a 3 (grave disabilità). Il punteggio totale HAQ-DI finale è la media dei punteggi più alti in ciascun dominio, che vanno da 0 (nessuna disabilità) a 3 (grave disabilità). Se sono richiesti dispositivi di assistenza o assistenza, il punteggio minimo per quel dominio viene adeguato a 2.

Unità di misura: punteggio totale HAQ-DI (Intervallo: 0-3)

Impatto del monitoraggio domestico sull'ansia e sulla depressione (punteggio HADS)

La scala dell'ansia e della depressione dell'ospedale (HADS) verrà utilizzata per valutare i cambiamenti nel benessere emotivo. L'HADS è costituito da due sottoscale (ansia e depressione), ciascuna che va da 0 a 21, con punteggi più alti che indicano una maggiore ansia o depressione.

Unità di misura: punteggio totale HADS (intervallo: 0-42) e punteggi di sottoscala (0-21)

Progressione PAH

La progressione di PAH sarà definita usando criteri di serafina adattati, tra cui: (i) morte, (ii) trapianto di polmone, (iii) settostomia atriale, (iv) iniziazione di prostani parenterali, o (v) ≥15% di declino 6MWD dal basale più sintomi di pah (aumento di chi è di nuovo di non-responsabile) Terapia specifica per PAH (prostanoidi orali/inalati, PDE-5is, epoche o SGC). Gli eventi di progressione saranno registrati retrospettivamente durante la visita di studio finale.

Eventi PAH

Gli eventi PAH saranno registrati come peggioramento clinico che richiede l'utilizzo della salute. Gli eventi includono visite non elettive per il ricovero ospedaliero o del dipartimento di emergenza a causa di PAH, l'inizio di una nuova terapia specifica per PAH e l'inizio dell'ossigeno terapia a lungo termine (LTOT). Gli eventi PAH saranno registrati retrospettivamente durante la visita di studio finale.

Cambiamenti nelle misure cliniche basate sull'ospedale: cambiamento nella classe funzionale dell'OMS (WHO-FC) da basale a 12 settimane

I cambiamenti nella classe funzionale dell'OMS (WHO-FC) saranno valutati per valutare i cambiamenti nella gravità dei sintomi e nella capacità funzionale nell'ipertensione polmonare. Who-FC è classificato come:

• Classe I: nessuna limitazione dell'attività fisica
• Classe II: lieve limitazione
• Classe III: limitazione marcata
• Classe IV: Impossibile svolgere attività fisica senza sintomi Unità di misura: Classificazione WHO-FC (scala ordinale: I-IV)

Cambiamenti nelle misure cliniche in ospedale: variazione della distanza a piedi di 6 minuti (6MWD) dalla linea di base a 12 settimane

La distanza di 6 minuti di distanza (6MWD) misura le variazioni della capacità di esercizio. Verrà registrato la distanza totale percorsa (in metri) per 6 minuti.

Unità di misura: distanza in metri (M)

Cambiamenti nelle misure cliniche basate sull'ospedale: variazione del test da sit-to-stand di 1 minuto (1MST) dal basale a 12 settimane

Il test da sit-to-stand da 1 minuto (1MSTS) valuterà le variazioni della capacità funzionale misurando il numero di volte in cui un partecipante può alzarsi da una sedia in 1 minuto.

Unità di misura: numero di ripetizioni

Cambiamenti nelle misure cliniche in ospedale: variazione dei test di funzionalità polmonare (PFT) dal basale a 12 settimane

I test della funzione polmonare (PFT) valuteranno le variazioni della funzione polmonare misurando:

• Capacità vitale forzata (FVC, % previsto)
• Capacità di diffusione del polmone per monossido di carbonio (DLCO, % previsto) Unità di misura: percentuale del valore previsto ( % previsto)

Cambiamenti nelle misure cliniche in ospedale: variazione dei livelli di NT-ProBNP dal basale a 12 settimane

I cambiamenti nei livelli di NT-ProBNP saranno valutati come biomarcatore per la funzione cardiaca e la progressione della malattia.

Unità di misura: concentrazione di NT-ProBNP (PG/ML)

Cambiamenti nelle misure cliniche di base in ospedale: variazione del punteggio di stratificazione del rischio (modello a quattro stretti ESC/ERS) dal basale a 12 settimane

I cambiamenti nella stratificazione del rischio saranno valutati utilizzando il modello a quattro stretti ESC/ERS, che classifica i pazienti in base al punteggio medio in:

• Rischio basso (<1,50)
• Rischio intermedio-basso (1,50-2,49)
• Rischio ad alto livello intermedio (2,50-3.49)
• Rischio elevato (≥3,50) La classificazione si basa sui livelli di taglio della classe funzionale dell'OMS (WHO-FC), della distanza di 6 minuti (6MWD) e NT-ProBNP. Ogni parametro viene classificato da 1 a 4, con il punteggio medio che definisce la categoria di rischio. Il modello stima una mortalità di 1 anno che va dallo 0 al 3% (basso rischio) a> 20% (alto rischio).

Unità di misura: categoria di rischio (basso/intermedio-basso/intermedio-alto/alto)

Cambiamenti nelle misure cliniche a domicilio

Cambiamenti nelle misure cliniche a domicilio dal basale alla settimana 12, concentrandosi sulle prestazioni di test da sit-to-ban-stand (1MSTS) di 1 minuto nel tempo.

Accordo tra stratificazione del rischio a domicilio e in ospedale: determinazione dei cut-off 1MSTS per la stratificazione del rischio in base a 6MWD

Questo risultato determinerà i valori di cut-off per il test di sit-to-stand di 1 minuto (1MST) che corrispondono alle soglie di distanza di 6 minuti di distanza (6MWD) stabilite nel modello di stratificazione a quattro strati ESC/ERS. I cut-off 1MST ottimali verranno determinati utilizzando l'analisi della curva caratteristica operativa del ricevitore (ROC) e l'indice di Youden per identificare le soglie corrispondenti ai valori di cut-off 6MWD stabiliti. Le analisi di correlazione e regressione verranno anche utilizzate per valutare la relazione tra 1MST e 6MWD

• Unità primaria: 1MSTS Valori di cut-off (numero di ripetizioni)
• Unità di riferimento: 6MWD (metri)

Accordo tra stratificazione del rischio a domicilio e in ospedale: accordo tra stratificazione del rischio ESC/ERS a domicilio a domicilio

Questo risultato valuterà l'accordo tra la stratificazione del rischio a domicilio (MMRC, 1MSTS, NT-PROBNP) e la stratificazione del rischio in ospedale (WHO-FC, 6MWD, NT-PROBNP) utilizzando il modello ESC/ERS a quattro stretti. I pazienti saranno classificati in base al punteggio medio in:

• Rischio basso (<1,50)
• Rischio intermedio-basso (1,50-2,49)
• Rischio ad alto livello intermedio (2,50-3.49)
• Rischio elevato (≥3,50)

Seguirà la classificazione del rischio per le misure a domicilio:

• MMRC vs. WHO-FC: la scala MMRC 0-4 sarà mappata sulla scala I-IV WHO-FC in base alle correlazioni stabilite dal modello Compera 2.0 (MMRC 0-1 = WHO-FC I-II, MMRC 2-3 = WHO-FC III, MMRC 4 = WHO-FC IV).
• NT-PROBNP: gli stessi valori di cut-off verranno utilizzati per il sangue crastrato e tratto da ospedale.
• 1MSTS contro 6MWD: i valori di cut-off verranno determinati in base ai risultati della misura di risultato 29.

Unità di misura: categoria di rischio (basso/intermedio-basso/intermedio-alto/alto)

Riproducibilità delle misure a domicilio

La riproducibilità delle misure a domicilio sarà valutata confrontando MMRC riportato dal paziente rispetto al medico riportato da FC per valutare l'accordo tra i rater nella classificazione funzionale e 1MST a domicilio rispetto a 1MSTS basato su ospedale per valutare la riproducibilità attraverso diversi contesti.

Monitoraggio del ritmo cardiaco (ECG 247 Sensor Smart Heart)

Il monitoraggio dell'ECG domestico verrà utilizzato per valutare la frequenza e il tipo di disturbi ritmici, la frequenza cardiaca diurna vs. Nighttime (HR), la variabilità della frequenza cardiaca (HRV) e la correlazione di HR/HRV con misure in ospedale, stratificazione del rischio e progressione PAH.