Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hjemmebaseret klinisk styring af hjertekomplikationer ved systemisk sklerose (Nor-SScCare)

16. marts 2025 opdateret af: Anna-Maria Hoffmann-Vold, Oslo University Hospital

Den nor-SSCardiocare Pilot-forsøg: Hjembaseret klinisk håndtering af hjertekomplikationer hos systemiske sklerosepatienter

Målet med denne observationspilotforsøg er at evaluere gennemførligheden af ​​hjemmeovervågning for patienter med systemisk sklerose-associeret pulmonal arteriel hypertension (SSC-PAH). Undersøgelsen vil vurdere hjemmebaserede foranstaltninger, der kan hjælpe med at opdage sygdomsprogression tidligere og vil også evaluere patienttilfredshed, anvendelighed og virkningen på sundhedsrelateret livskvalitet.

Undersøgelsen sigter mod at svare:

  • Hvor gennemførlig er hjemmeovervågning hos SSC-PAH-patienter med hensyn til overholdelse, teknisk gennemførlighed og gyldighed af hjemmebaserede foranstaltninger?
  • Hvordan sammenlignes hjemmebaserede vurderinger med hospitalbaserede vurderinger til påvisning af sygdomsprogression?
  • Hvordan oplever patienter digital hjemmeovervågning?

Deltagerne vil:

  • Brug en digital platform (Zeen Health) til hver uges selvrapportering af symptomer og fysiologiske målinger.
  • Udfør funktionelle tests derhjemme, inklusive 1-minutters sit-to-stand-test (1MSTS).
  • Bær ECG247 Smart Heart Sensor i en uge for at overvåge hjerterytme.
  • Saml og indsend blodprøver hver anden uge.
  • Deltag i to hospitalbesøg (baseline og uge 12) for kliniske vurderinger, funktionel test, lungefunktionstest, ekkokardiografi og rutinemæssig blodprøveudtagning til kliniske vurderinger.

Denne 12-ugers undersøgelse vil vurdere muligheden for hjemmeovervågning såvel som gyldigheden og pålideligheden af ​​hjemmebaserede foranstaltninger. Resultaterne vil hjælpe med at designe en fremtidig undersøgelse, der sigter mod at integrere hjemmebaserede vurderinger i rutinemæssig klinisk pleje.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsesoversigt Nor-SSCardiocare Pilot-forsøget er en potentiel, observationsmæssig gennemførlighedsundersøgelse af enkeltarm, der evaluerer implementeringen af ​​hjemmeovervågning hos patienter med systemisk sklerose-associeret pulmonal arteriel hypertension (SSC-PAH).

Det primære mål er at vurdere gennemførligheden af ​​hjemmeovervågning med hensyn til patientadhæsion, teknisk gennemførlighed og gyldigheden og pålideligheden af ​​hjemmebaserede foranstaltninger sammenlignet med hospitalbaserede vurderinger.

Derudover vil undersøgelsen evaluere patienttilfredshed, brugervenlighed af digital hjemmeovervågning og dens indflydelse på sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL).

Denne 12-ugers undersøgelse vil generere gennemførlighedsdata for at informere designet om en større undersøgelse, der sigter mod at integrere hjemmeovervågning i klinisk pleje til tidligere påvisning af sygdomsprogression og hjertekomplikationer.

Baggrund og begrundelse SSC-PAH er en livstruende komplikation af systemisk sklerose (SSC) med en høj dødelighed og begrænset behandlingsrespons, hvis det diagnosticeres sent.

I øjeblikket kan sygdomsprogression gå uopdaget mellem hospitalets besøg, da patienter typisk ses hver 3-6 måned for vurderinger, herunder: ekkokardiografi, lungefunktionstest (PFT'er), 6-minutters gangafstand (6MWD) test, højre hjertekateterisering (RHC), når det er nødvendigt.

Imidlertid fanger opfølgninger med fast interval ikke altid tidlige tegn på sygdom, der forværres. Digital hjemmeovervågning kan forbedre sygdomsstyring ved at tillade hyppigere patientvurderinger (to ugentligt vs. standardhospitalbesøg), tidligere påvisning af PAH-progression baseret på fysiologiske og symptomdata og øget patientengagement og selvstyring.

Pilotforsøget vil vurdere hjemmebaserede foranstaltninger, der kan bidrage til tidligere påvisning af sygdomsprogression, undersøge deres gyldighed og pålidelighed sammenlignet med hospitalbaserede vurderinger og evaluere patienttilfredshed, anvendelighed og indflydelse på sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL).

Denne 12-ugers undersøgelse vil generere gennemførlighedsdata for at informere udviklingen af ​​en større undersøgelse med fokus på at integrere hjemmeovervågning i klinisk pleje.

Mål og slutpunkter

Primært mål:

At evaluere muligheden for hjemmeovervågning for SSC-PAH-patienter, herunder:

  • Patientadhæsion og overholdelse (hyppighed og fuldstændighed af dataindgange, EKG -overvågning af overholdelse).
  • Teknisk gennemførlighed (hastigheden for tekniske fejl, datatab og manglende poster).
  • Gyldighed og pålidelighed af hjemmebaserede foranstaltninger sammenlignet med hospitalbaserede vurderinger (sammenligning af hjemmebaseret 1MSTS vs. hospital-baseret 6MWD og hjemmebaseret NT-ProbNP vs. hospitalbaseret NT-ProBNP).

Sekundære mål:

  • Evaluer patienttilfredshed, brugervenlighed og HRQOL for hjemmeovervågning.
  • Sammenligning af hjemmebaseret vs. hospitalbaseret risikostratificering (f.eks. MMRC vs. WHO funktionel klasse, hjemmebaseret 1MSTS vs. hospital-baserede 1MSTS og NT-ProbNP).
  • PAH -progression og PAH -begivenheder.
  • Hjerterytmeovervågning, inklusive arytmi -detektion, hjerterytmevariabilitet (HRV) og dens korrelation med PAH -sværhedsgraden.
  • Reproducerbarhed af hjemmebaserede foranstaltninger til vurdering af pålidelighed på tværs af forskellige indstillinger.

Undersøgelsesanalyse

• Udforsk biomarkører og deres sammenhæng med PAH -sværhedsgraden

Undersøgelsesdesign og metoder

Undersøgelsestype:

  • Prospektiv, observationsmæssig undersøgelsesundersøgelse.
  • Undersøgelsesvarighed: 12 uger.
  • Prøvestørrelse: 20 patienter, der er diagnosticeret med SSC-PAH.
  • Undersøgelsessted: udført på Oslo University Hospital (OUH), Norge.

Undersøgelsesprocedurer og dataindsamling

Denne 12-ugers undersøgelse vil bestå af:

  • To hospitalbesøg på Oslo University Hospital (OUH) (basislinje og uge 12) til kliniske vurderinger, herunder funktionelle tests, lungefunktionstest (PFT'er), ekkokardiografi, rutinemæssige blodprøvetagning til kliniske vurderinger, herunder NT-ProbNP-målinger og rapportering af patientrapporterede outcomer ved hjælp af validerede HRQOL-spørgeskemaer (vægt-12, scleroid, eq-q-5-del, der er gældende, validerede HRQOL-spørgsmål HAQ, HADS) og Patients tilfredshedsspørgeskemaer (CSQ-8, brugervenlighed, gennemførlighed og påvirkningsspørgeskema).
  • Biweekly hjemmeovervågning, hvor deltagerne vil rapportere symptomer via en digital platform (Zeen Health), udføre hjemmebaserede funktionelle tests (1-minuts sit-to-stand-test, 1MST'er), indsamle kapillærblodprøver til biomarkøranalyser og NT-ProBNP og gennemgå EKG-overvågning i en uge.

Kvalitetssikring og datavalidering

  1. Dataindtastning og validering

    • Zeen Health Platform: Sikker, godkendt digital platform, der bruges til indsamling af realtidspatientrapporterede data.
    • Regelmæssig overvågning af datakomplethed, tekniske problemer og overholdelse.
    • Manuel tværgående kontrol af udvalgte poster mod medicinske poster for nøjagtighed.

  2. Registreringsdataadministration

    • Sikker datalagring i Tjeneste for følsomme data (TSD) på University of Oslo.
    • Datamøder for at sikre nøjagtighed og fuldstændighed.
    • Konsistens kontrollerer for at verificere justering af registreringsdatabasen med foruddefinerede variabler.

  3. Dataordbog og kodningsstandarder

    • Standardiserede variable definitioner for hjemmebaserede og hospitalbaserede foranstaltninger.
    • Data kodet ved hjælp af foruddefinerede kategorier (f.eks. WHO-FC-klassifikationer, NT-PROBNP-cutoffs).

  4. Kildedata -verifikation

    • Udvalgte data vil blive afkrydset mod hospitalets medicinske poster.
    • Aftale mellem hjemmebaserede og hospitalbaserede vurderinger vil blive analyseret.

  5. Prøvestørrelse Begrundelse

    • 20-patient-prøve valgt til at vurdere gennemførligheden inden skalering til en større undersøgelse.
    • Ikke drevet til kliniske effektivitetsresultater.

  6. Plan for manglende data

    • Patientens påmindelser: Deltagere, der går glip af planlagte dataindgange, kan modtage blide påmindelser via den digitale platform for at forbedre overholdelsen.
    • Overvågning af manglende datamønstre: Hvis der identificeres systematiske problemer, kan der implementeres yderligere foranstaltninger.
    • Ingen statistisk imputation: Manglende data vil ikke blive beregnet, men vil blive analyseret beskrivende.

Statistisk analyseplan

  • Beskrivende statistikker (midler, SDS, proportioner) vil blive brugt til gennemførlighedsresultater.

  • ANTRAG ANALYSE:

    • Bland-Altman plot for hjemmebaserede 1MSTS vs. 6MWD.
    • Intraclass-korrelationskoefficienter (ICC) for hjemmebaseret NT-PROBNP vs. hospitalbaseret NT-ProbNP.
  • HRQOL- og anvendelighedsresultater analyseres ved hjælp af parrede t-tests/Wilcoxon-tests.
  • Hjerterytmedata (arytmi type/frekvens, HRV) analyseres og korreleres med PAH -risikoprofiler.

Etiske overvejelser og tilsyn

  • Godkendt af de regionale udvalg for medicinsk og sundhedsforskningsetik (Rek Sør-ø, Norge).
  • Informeret samtykke krævet inden deltagelse.
  • Ingen eksperimentelle terapier; Alle deltagere vil modtage standard klinisk pleje.
  • Patientfortrolighed beskyttet under GDPR -overholdelse.

Fremtidige anvisninger fra denne undersøgelse vil informere designet om et større klinisk forsøg, der evaluerer, om hjemmeovervågning forbedrer den tidlige påvisning af PAH -progression og forbedrer patientresultater. Hvis det lykkes, vil fremtidig forskning vurdere sin kliniske anvendelighed inden for rutinemæssig pleje og dets potentiale for bredere implementering i SSC-PAH-styring.

Potentielle fordele ved en fremtidig prøve:

  • Omkostningseffektiv overvågning af fjernsygdom.
  • Tidligere intervention for PAH forværring.
  • Forbedret patientengagement og HRQOL.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Hilde J Bjørkekjær, MD
  • Telefonnummer: 0047 92884573
  • E-mail: hjenss@sshf.no

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rekruttering
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Hilde J Bjørkekjær, MD
          • Telefonnummer: 004792884573
          • E-mail: hjenss@sshf.no
        • Kontakt:
          • Hilde J Bjørkekjær, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen vil omfatte voksne patienter, der er diagnosticeret med systemisk sklerose-associeret pulmonal arteriel hypertension (SSC-PAH). Deltagerne identificeres primært gennem den norske systemiske bindevævssygdom og vasculitis-register (NOSVAR) og rutine- og poliklinisk konsultationer. Yderligere rekruttering vil forekomme via National Rheumatic Association, OUH Clinical Studies webside og Helsenorge. Deltagerne deltager i to undersøgelsesbesøg på Oslo University Hospital (baseline og uge 12). I betragtning af sjældenheden ved SSC-PAH er bred rekruttering nødvendig for at opnå gennemførlighedsdata. Måltilmeldingen er ~ 20 patienter.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Opfyldelse af 2013 American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Reumatology (ACR/EULAR) SSC Classification Criteria
  • Fulfilment of the 2022 hemodynamic definition of PAH (mean pulmonary arterial pressure (mPAP) >20 mmHg, pulmonary artery wedge pressure (PAWP) ≤15 mmHg, and pulmonary vascular resistance (PVR) >2 WU) in the absence of other causes of pre-capillary PH (no significant ILD and no clinical suspicion of pulmonary or left sided heart disease as the predominant Årsag til pH), uafhængig af diagnostisk periode og tidligere behandling
  • Deltagerne skal være i stand til at forstå og følge forsøgsprocedurer, herunder gennemførelse af spørgeskemaer vedrørende patientens rapporterede resultatmål
  • Deltagerne skal have adgang til Internettet og erfaring med at bruge smartphones eller andre elektroniske enheder med internetadgang.
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig organs sygdom

    1. Alvorlig hjertesvigt med EF <30%
    2. Nyresygdom med slutstadet med EGFR <30 ml/min
    3. Endstadiet lungesygdom med FVC <50% eller sameksisterende alvorlige lungesygdomme (f.eks. KOL (inklusive emfysem), guldgrad 3-4 med FEV1 <50%)
    4. Efter efterforskerens mening, andre klinisk signifikante lunge abnormiteter
  • Aktiv behandling af kræft eller ikke-hærdelig kræft

  • Kontraindikationer for funktionel vurdering (6MWD og 1MSTS):

    1. Ukontrolleret systemisk hypertension (systolisk> 220 mmHg eller diastolisk> 120 mmHg) eller hypotension (systolisk <90 mmHg), hvilende takykardi (> 130 slag pr. Minut).
    2. Kirurgi, myokardieinfarkt/ustabil angina, pneumothorax eller slagtilfælde inden for de sidste 8 uger.
    3. Alvorlige muskuloskeletale eller neurologiske begrænsninger, der forhindrer sikker ambulation eller enhver akut sygdom, der kan forringe ydeevnen eller sikkerheden i efterforskerens mening.
  • Kan ikke tale, skrive og læse norsk
  • Graviditet eller planlagt graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
SSC-PAH
Denne undersøgelse inkluderer voksne patienter, der er diagnosticeret med systemisk sklerose-associeret pulmonal arteriel hypertension (SSC-PAH), der opfylder foruddefinerede støtteberettigelseskriterier. Alle deltagere vil gennemgå hjemmeovervågning ved hjælp af digitale værktøjer og deltage i to hospitalbesøg for kliniske vurderinger. Undersøgelsen sigter mod at vurdere gennemførligheden, gyldigheden og pålideligheden af ​​hjemmebaseret overvågning hos SSC-PAH-patienter. Deltagerne udfører biweekly-symptomrapportering, funktionelle tests og blodprøveudtagning derhjemme ud over omfattende kliniske evalueringer ved baseline og uge 12. hjemmebaserede vurderinger vil blive sammenlignet med hospitalbaserede vurderinger inden for de samme deltagere for at udforske deres aftale og potentielle kliniske anvendeligheder. Resultaterne vil informere designet om en fremtidig undersøgelse om integration af hjemmeovervågning i rutinemæssig klinisk pleje.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemførelighed af hjemmeovervågning: Patientadhæsion og overholdelse
Tidsramme: Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
Adhæsion og overholdelse vurderes ved at spore hyppigheden og fuldstændigheden af ​​dataindgange i den digitale platform. Dette inkluderer to ugers symptomrapportering, færdiggørelse af 1-minuts sit-to-stand-test (1MSTS) og overholdelse af EKG-overvågning.
Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
Feasibility of Home Monitoring: Teknisk gennemførlighed
Tidsramme: Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
Teknisk gennemførlighed evalueres baseret på forekomsten af ​​tekniske fejl, datatab og manglende poster i hjemmeovervågningssystemet. Hyppigheden af ​​rapporterede tekniske problemer og deltagernes evne til med succes at udføre overvågningsopgaver registreres.
Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
Feasibility of Home Monitoring: Aftale mellem hjemmebaseret 1MST'er og hospitalbaseret 6MWD til træningskapacitetsvurdering
Tidsramme: Fra tilmelding til 12 uger

Aftale mellem hjemmebaseret 1-minuts sit-to-stand-test (1MSTS) og hospitalbaseret 6-minutters gangafstand (6MWD) ved vurdering af træningskapacitet vil blive evalueret ved hjælp af korrelationsanalyse (f.eks. Pearson eller Spearman-korrelation) og Bland-Altman-plot for at vurdere aftalen. En regressionsmodel kan anvendes til at undersøge det forudsigelige forhold mellem 1MST'er (antal gentagelser) og 6MWD (afstand i meter).

Måleenhed:

  • Primær enhed: aftale (korrelationskoefficient)
  • Sekundære enheder: 1MST'er (antal gentagelser), 6MWD (meter)
Fra tilmelding til 12 uger
Feasibility of Home Monitoring: Aftale mellem hjemmebaseret og hospitalbaseret perifer iltmætning (Spo₂) i hvile og nadir under træning
Tidsramme: Fra tilmelding til 12 uger

Aftale mellem hjemmebaseret og hospitalbaseret perifer iltmætning (SPO₂) i hvile og den laveste (nadir) værdi under testene.

Måleenhed: procentdel (%)
Fra tilmelding til 12 uger
Feasibility of Home Monitoring: Aftale mellem hjemmebaserede og hospitalbaserede pulsmålinger i hvile, spidsøvelse og bedring
Tidsramme: Fra tilmelding til 12 uger

Aftale mellem hjemmebaserede og hospitalbaserede hjerterytme målinger i hvile, maksimalt under testene, og et minut efter testene.

Måleenhed: beats pr. Minut (bpm)
Fra tilmelding til 12 uger
Gennemførelighed af hjemmeovervågning: Aftale mellem hjemmebaserede og hospitalbaserede Borg Dyspnea Scale-scoringer under træning
Tidsramme: Fra tilmelding til 12 uger

Aftale mellem hjemmebaserede og hospitalbaserede Borg Dyspnea skala score under testene.

Målenhed: Borg Dyspnea Scale Score
Fra tilmelding til 12 uger
Feasibility of Home Monitoring: Aftale mellem hjemmebaseret og hospital-baseret visuel analog skala (VAS) score for svimmelhed og hjertebanken
Tidsramme: Fra tilmelding til 12 uger

Aftale mellem hjemmebaserede og hospital-baserede visuelle analoge skalaer (VAS) scoringer for svimmelhed og hjertebanken fra 0-10 cm med højere værdier, der indikerer flere symptomer.

Målenhed: VAS-score (rækkevidde: 0-10 cm)
Fra tilmelding til 12 uger
Feasibility of Home Monitoring: Aftale mellem hjemmebaserede og hospitalbaserede NT-PROBNP-målinger
Tidsramme: Fra tilmelding til 12 uger
Aftale mellem hjemmebaserede og hospitalbaserede NT-PROBNP-målinger. Måleenhed: PG/ml
Fra tilmelding til 12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patienttilfredshed med hjemmeovervågning
Tidsramme: 12 uger

Patienttilfredshed med hjemmeovervågning vurderes ved hjælp af spørgeskemaet for kundetilfredshed (CSQ-8), der evaluerer den samlede tilfredshed med hjemmeovervågningssystemet. CSQ-8 består af otte poster, der hver er klassificeret på en 4-punkts skala, med et samlet score-interval fra 8 til 32. Højere score indikerer større tilfredshed.

Måleenhed: CSQ-8 samlede score (rækkevidde: 8-32)
12 uger
Patientens anvendelighed, gennemførlighed og påvirkning af hjemmeovervågning
Tidsramme: 12 uger

Brugervenlighed, gennemførlighed og opfattet virkning af hjemmeovervågning vurderes ved hjælp af et specialdesignet spørgeskema. Dette spørgeskema evaluerer:

  • Brugervenlighed (brugervenlighed, tekniske vanskeligheder og sygdomsrelaterede begrænsninger, der påvirker brugen)
  • Feasibility (tidsforpligtelse, forstyrrelse i dagligdagen, behovet for yderligere vejledning)
  • Virkning (opfattet nytten af ​​sygdomsstyring, tillid til egenpleje og følelsesmæssige reaktioner såsom angst) svar vil blive registreret på Likert-skalaer (1-5 eller 1-4, afhængigt af varen).

Målenhed: Individuelle spørgeskema-varescore (Likert skala 1-5 eller 1-4)
12 uger
Patientengagement med sundhedsudbydere
Tidsramme: Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
Hyppigheden og grundene til interaktioner mellem deltagere og sundhedsudbydere, der er relateret til hjemmeovervågning, spores. Disse interaktioner kan omfatte tekniske vanskeligheder, bekymringer omkring hjemmeovervågningsresultater og symptomrelaterede konsultationer.
Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
Virkningen af ​​hjemmeovervågning på sygdomsbyrde (vægt-10 score)
Tidsramme: Baseline og 12 uger

Vægten-10-spørgeskemaet vil blive brugt til at vurdere ændringer i sygdomsbyrde og sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) for patienter med pulmonal arteriel hypertension. Den samlede score varierer fra 0 til 50, med højere score, der indikerer værre HRQOL.

Måleenhed: vægt-10 samlet score (rækkevidde: 0-50)
Baseline og 12 uger
Virkningen af ​​hjemmeovervågning på funktionel status (MMRC dyspnø skala)
Tidsramme: Baseline og 12 uger

Det modificerede medicinske forskningsråd (MMRC) dyspnøskala vil blive brugt til at vurdere ændringer i den opfattede åndenød. Skalaen varierer fra 0 til 4, med højere score, der indikerer større dyspnø -sværhedsgrad.

Måleenhed: MMRC score (rækkevidde: 0-4)
Baseline og 12 uger
Virkningen af ​​hjemmeovervågning på symptomer (VAS -symptomskalaer)
Tidsramme: Fra tilmelding til 12 uger

Patientrapporterede symptomer, herunder dyspnø, ortopnea, træthed, svimmelhed, synkope, hjertebanken, brystsmerter og ødemer vil blive vurderet ved hjælp af visuelle analoge skalaer (VAS, 0-10 cm), hvor højere værdier indikerer mere alvorlige symptomer.

Målenhed: VAS-score (rækkevidde: 0-10 cm)
Fra tilmelding til 12 uger
Virkningen af ​​byrden for hjemmeovervågning på systemisk sklerosesygdomsbyrde (scleroid score)
Tidsramme: Baseline og 12 uger

Den eulære systemiske sklerose -virkning af sygdom (scleroid) spørgeskema vil blive brugt til at vurdere sygdomsbelastning hos patienter med systemisk sklerose. Scleroid evaluerer ti sundhedsdimensioner. Hver dimension er vurderet på en numerisk vurderingsskala (NRS) fra 0 til 10, hvor højere score indikerer større sygdomspåvirkning. For at beregne den samlede scleroid score ganges hver dimensions NRS -score med en foruddefineret vægt, hvilket afspejler dens relative betydning. De vægtede scoringer summeres, hvilket resulterer i en sammensat score, der spænder fra 0 (ingen indflydelse) til 10 (maksimal påvirkning).

Måleenhed: scleroid samlet score (rækkevidde: 0-10)
Baseline og 12 uger
Virkningen af ​​hjemmeovervågning på sundhedsrelateret livskvalitet (EQ-5D-5L indeksresultat)
Tidsramme: Baseline og 12 uger

EuroQol EQ-5D-5L-beskrivende system vil blive brugt til at vurdere ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) på tværs af fem dimensioner: mobilitet, egenpleje, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension er klassificeret i en skala på 5 niveauer fra NO-problemer (niveau 1) til ekstreme problemer (niveau 5). Et landsspecifikt værdsæt vil blive brugt til at beregne en indeksværdi, der typisk spænder fra mindre end 0 (værre end død) til 1 (perfekt helbred).

Målenhed: EQ-5D-5L indeksresultat (rækkevidde: <0 til 1)
Baseline og 12 uger
Virkningen af ​​hjemmeovervågning på sundhedsrelateret livskvalitet (EQ VAS-score)
Tidsramme: Baseline og 12 uger

EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS) vil blive brugt til at vurdere selvklassificeret sundhedsstatus. Deltagerne vil bedømme deres generelle helbred på en lodret skala, der spænder fra 0 (værste tænkelige helbred) til 100 (bedste tænkelige helbred).

Målenhed: EQ VAS Score (rækkevidde: 0-100)
Baseline og 12 uger
Virkningen af ​​hjemmeovervågning på handicap (HAQ -score)
Tidsramme: Baseline og 12 uger

Sundhedsvurderingsspørgeskemaet Disability Index (HAQ-DI) vil blive brugt til at vurdere ændringer i funktionel handicap. Haq-di evaluerer funktionel evne på tværs af otte domæner med daglige aktiviteter: (klædning og pleje, opstå, spisning, gåture, hygiejne, rækkevidde, greb og aktiviteter). Den samlede score varierer fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorlig handicap). Den endelige HAQ-DI-samlede score er gennemsnittet af de højeste score i hvert domæne, der spænder fra 0 (ingen handicap) til 3 (alvorlig handicap). Hvis der kræves hjælpemidler eller hjælp, justeres minimumsresultatet for dette domæne til 2.

Målenhed: HAQ-DI Total Score (rækkevidde: 0-3)
Baseline og 12 uger
Virkningen af ​​hjemmeovervågning på angst og depression (HADS -score)
Tidsramme: Baseline og 12 uger

Hospital Angst og Depression Scale (HADS) vil blive brugt til at vurdere ændringer i følelsesmæssig velvære. HADS består af to underskalaer (angst og depression), hver fra 0 til 21, med højere score, der indikerer større angst eller depression.

Målenhed: HASS Total score (rækkevidde: 0-42) og underskala score (0-21)
Baseline og 12 uger
PAH -progression
Tidsramme: Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
PAH-progression defineres ved hjælp af tilpassede seraphinkriterier, herunder: (i) død, (ii) lungetransplantation, (iii) atrial septostomi, (iv) initiering af parenterale prostanoider, eller (v) ≥15% fald i 6MWD fra baseline plus forværrende PAH-symptomer (øgede WHO-FC eller tegn på retssvigt over for eller modvile) af retths) orne) ori. PAH-symptomer (øget af-fc eller tegn på retssvigt i hjertesvigt til eller modvile) En ny PAH-specifik terapi (orale/inhalerede prostanoider, PDE-5IS, epoker eller SGC'er). Progressionsbegivenheder registreres retrospektivt ved det endelige undersøgelsesbesøg.
Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
PAH -begivenheder
Tidsramme: Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
PAH -begivenheder registreres som klinisk forværring, der kræver sundhedsudnyttelse. Begivenheder inkluderer ikke-elektriske hospitaloptagelse eller besøg på akuttafdeling på grund af PAH, påbegyndelse af ny PAH-specifik terapi og påbegyndelse af langvarig iltbehandling (LTOT). PAH -begivenheder registreres retrospektivt ved det endelige undersøgelsesbesøg.
Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
Ændringer i hospitalbaserede kliniske foranstaltninger: Ændring i hvem funktionel klasse (WHO-FC) fra baseline til 12 uger
Tidsramme: Baseline og 12 uger

Ændringer i WHO-funktionel klasse (WHO-FC) vil blive vurderet for at evaluere ændringer i symptomens sværhedsgrad og funktionel kapacitet i pulmonal hypertension. WHO-FC er kategoriseret som:

  • Klasse I: Ingen begrænsning af fysisk aktivitet
  • Klasse II: Mild begrænsning
  • Klasse III: Mærket begrænsning
  • Klasse IV: Kan ikke udføre fysisk aktivitet uden symptomenhedsenhed: WHO-FC Classification (Ordinal skala: I-IV)
Baseline og 12 uger
Ændringer i hospitalbaserede kliniske mål: Ændring i 6-minutters gangafstand (6MWD) fra baseline til 12 uger
Tidsramme: Baseline og 12 uger

6-minutters gangafstand (6MWD) test måler ændringer i træningskapacitet. Den samlede afstand, der er gået (i meter) over 6 minutter, registreres.

Måleenhed: afstand i meter (m)
Baseline og 12 uger
Ændringer i hospitalbaserede kliniske foranstaltninger: Ændring i 1 minuts sit-to-stand-test (1MSTS) fra baseline til 12 uger
Tidsramme: Baseline og 12 uger

Den 1-minuts sit-to-stand-test (1MSTS) vil vurdere ændringer i funktionel kapacitet ved at måle antallet af gange, en deltager kan stå op fra en stol på 1 minut.

Måleenhed: antal gentagelser
Baseline og 12 uger
Ændringer i hospitalbaserede kliniske mål: Ændring i lungefunktionstest (PFTS) fra baseline til 12 uger
Tidsramme: Baseline og 12 uger

Pulmonal funktionstest (PFTS) vil vurdere ændringer i lungefunktionen ved at måle:

  • Tvungen vital kapacitet (FVC, % forudsagt)
  • Diffusionskapacitet af lungen til kulilte (DLCO, % forudsagt) måleenhed: Procentdel af forudsagt værdi ( % forudsagt)
Baseline og 12 uger
Ændringer i hospitalbaserede kliniske mål: Ændring i NT-PROBNP-niveauer fra baseline til 12 uger
Tidsramme: Baseline og 12 uger

Ændringer i NT-PROBNP-niveauer vurderes som en biomarkør for hjertefunktion og sygdomsprogression.

Målenhed: NT-ProbnP-koncentration (PG/ML)
Baseline og 12 uger
Ændringer i hospitalbaserede kliniske mål: Ændring i risikostratificeringsscore (ESC/ERS firetrata-model) fra baseline til 12 uger
Tidsramme: Baseline og 12 uger

Ændringer i risikostratificering vurderes ved hjælp af ESC/ERS-fire-strata-modellen, der kategoriserer patienter baseret på den gennemsnitlige score i:

  • Lav risiko (<1,50)
  • Mellemliggende-lav risiko (1.50-2.49)
  • Mellemhøj risiko (2,50-3,49)
  • Høj risiko (≥3,50) Klassificeringen er baseret på afskæringsniveauer af WHO-funktionel klasse (WHO-FC), 6-minutters gangafstand (6MWD) og NT-ProbNP. Hver parameter klassificeres 1 til 4, med den gennemsnitlige score, der definerer risikokategorien. Modellen estimerer 1-års dødelighed, der spænder fra 0-3% (lav risiko) til> 20% (høj risiko).

Målenhed: Risikokategori (lav/mellemliggende lav/mellemhøj/høj)
Baseline og 12 uger
Ændringer i hjemmebaserede kliniske foranstaltninger
Tidsramme: Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
Ændringer i hjemmebaserede kliniske foranstaltninger fra baseline til uge 12 med fokus på 1 minuts sit-to-stand-test (1MSTS) ydelse over tid.
Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
Aftale mellem hjemmebaseret og hospitalbaseret risikostratificering: Bestemmelse af 1 msts afskæringer til risikostratificering baseret på 6MWD
Tidsramme: Fra tilmelding til 12 uger

Dette resultat bestemmer afskæringsværdier for 1-minuts sit-to-stand-test (1MSTS), der svarer til etablerede 6-minutters gangafstand (6MWD) tærskler, der blev anvendt i ESC/ERS-fire-strata-risikostratificeringsmodellen. De optimale 1MSTS-afskæringer bestemmes ved hjælp af modtagerens driftskarakteristiske (ROC) kurveanalyse og Youdens indeks for at identificere tærskler svarende til etablerede 6MWD-afskæringsværdier. Korrelations- og regressionsanalyser vil også blive brugt til at vurdere forholdet mellem 1MST'er og 6MWD

  • Primær enhed: 1MSTs afskæringsværdier (antal gentagelser)
  • Referenceenhed: 6MWD (meter)
Fra tilmelding til 12 uger
Aftale mellem hjemmebaseret og hospitalbaseret risikostratificering: Aftale mellem hjemmebaseret og hospitalbaseret ESC/ERS Four-Strata Risk Stratification
Tidsramme: Fra tilmelding til 12 uger

Dette resultat vil vurdere aftalen mellem hjemmebaseret risikostratificering (MMRC, 1MSTS, NT-PROBNP) og hospitalbaseret risikostratificering (WHO-FC, 6MWD, NT-PROBNP) ved hjælp af ESC/ERS-fire-strata-modellen. Patienter vil blive kategoriseret baseret på den gennemsnitlige score i:

  • Lav risiko (<1,50)
  • Mellemliggende-lav risiko (1.50-2.49)
  • Mellemhøj risiko (2,50-3,49)
  • Høj risiko (≥3,50)

Risikoklassificering for hjemmebaserede foranstaltninger følger:

  • MMRC vs. WHO-FC: MMRC 0-4 skalaen vil blive kortlagt til WHO-FC I-IV-skalaen baseret på etablerede korrelationer fra COMPERA 2.0-modellen (MMRC 0-1 = WHO-FC I-II, MMRC 2-3 = WHO-FC III, MMRC 4 = WHO-FC IV).
  • NT-PROBNP: Samme afskæringsværdier vil blive brugt til hjemme-samplet og hospital-tegnet blod.
  • 1MSTS vs. 6MWD: Afskæringsværdier bestemmes baseret på fund fra resultatmål 29.

Målenhed: Risikokategori (lav/mellemliggende lav/mellemhøj/høj)
Fra tilmelding til 12 uger
Reproducerbarhed af hjemmebaserede foranstaltninger
Tidsramme: Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
Reproducerbarheden af ​​hjemmebaserede foranstaltninger vurderes ved at sammenligne patientrapporteret MMRC vs. læge-rapporteret WHO-FC for at evaluere inter-rater-aftale i funktionel klassificering og hjemmebaseret 1MSTS vs. hospital-baserede 1MST'er for at vurdere reproducerbarhed på tværs af forskellige indstillinger.
Fra tilmelding til slutningen af ​​undersøgelsen efter 12 uger
Hjerterytmeovervågning (EKG 247 Smart Heart Sensor)
Tidsramme: Overvågning af en uges i løbet af den 12-ugers studieperiode
Overvågning af hjemmet EKG vil blive brugt til at vurdere hyppigheden og typen af ​​rytmeforstyrrelser, dagtimerne vs. nattetid hjertefrekvens (HR), hjerterytmevariabilitet (HRV) og sammenhæng mellem HR/HRV med hospitalbaserede foranstaltninger, risikostratificering og PAH-progression.
Overvågning af en uges i løbet af den 12-ugers studieperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Oslo University Hospital

Efterforskere

  • Studiestol: Anna-Maria Hoffmann-Vold, MD, PhD, Oslo University Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

25. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 762859

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

De individuelle patientdata for denne undersøgelse vil ikke være offentligt tilgængelige, da de indeholder oplysninger, der kan kompromittere privatlivets fred for forskningsdeltagere og kan være underlagt løbende forskning, så længe forskningsprojektet pågår. De originale data vil være tilgængelige fra de tilsvarende forfattere af efterfølgende publikationer efter rimelig anmodning, undtagen hvor de er begrænset af GDPR -forpligtelser.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner