Dravet症候群患者におけるZorevunersenの有効性、安全性、忍容性を評価する二重盲検研究
2026年8月20日 更新者：Stoke Therapeutics, Inc
皇帝：Dravet症候群患者のZorevunersen（STK-001）の有効性、安全性、および忍容性を評価する多施設、無作為化、二重盲検、並行グループ、フェーズ3研究
この研究の目的は、Dravet症候群の患者におけるZorevunersenの有効性、安全性、忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
Zorevunersenは、Dravet症候群の治療のための治験中の新薬です。 これは、生産性SCN1AメッセンジャーRNA（mRNA）のレベルを上げ、その結果、ナトリウムチャネルNAV1.1タンパク質の発現を増加させることを目的としたアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）です。 このRNAベースのアプローチは、遺伝子治療ではなく、RNA調節であり、遺伝子脱酸素酸（DNA）を操作したり挿入したりしないためです。
Zorevunersenは、SCN1A遺伝子の非遊液性（野生型）コピーからNAV1.1タンパク質発現をアップレギュレギュレギュレギュレギュレギュレギュレギュレギュレギュレギュレギュレギュレートするように設計されています。 Dravet症候群の人では、NAV1.1レベルが低下します。
これは、ドラベット症候群の患者におけるゾルヴネルセンの有効性、安全性、忍容性を評価するための、グローバル、多施設、無作為化、二重盲検、並行グループフェーズ3の研究です。 研究の期間とエンドポイントは、病気の修飾のためのZorevunersenの可能性を評価するように設計されています。 主要エンドポイントは、主要な運動発作周波数のベースラインからの変化です。 二次エンドポイントには、行動と認知の変化、臨床状態、およびドラベット症候群の患者における健康関連の生活の質が含まれます。
患者は、研究の最後に適格性基準を満たしている場合、オープンラベル拡張研究に登録し、Zorevunersenを受け取る機会があります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
170
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Emperor Information Center
- 電話番号：1-781-430-8200
- メール：info@emperorstudy.com
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- 積極的、募集していない
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- 積極的、募集していない
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- 積極的、募集していない
- Cedars Sinai Medical Center
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Orange、California、アメリカ、92868
- 積極的、募集していない
- Children's Hospital of Orange County
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- 積極的、募集していない
- USCF Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 積極的、募集していない
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 積極的、募集していない
- Children's National Medical Center
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- 積極的、募集していない
- Nemours Children's Health
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- 積極的、募集していない
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando、Florida、アメリカ、32804
- 積極的、募集していない
- Advent Health Neuroscience Research Institute
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 積極的、募集していない
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 積極的、募集していない
- Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 積極的、募集していない
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- 積極的、募集していない
- CS Mott Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 積極的、募集していない
- Mayo Clinic
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- 積極的、募集していない
- NYU Langone Health
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New York、New York、アメリカ、10021
- 積極的、募集していない
- Weill Cornell Medicine
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- 積極的、募集していない
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- 積極的、募集していない
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- 積極的、募集していない
- Duke University Health System
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 積極的、募集していない
- Cleveland Clinic
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- 積極的、募集していない
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 積極的、募集していない
- Oregon Health & Science University (OHSU)
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
- 積極的、募集していない
- LeBonheur Children's Hospital
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- 積極的、募集していない
- Cook Children's Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 積極的、募集していない
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- 積極的、募集していない
- University of Utah Primary Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- 積極的、募集していない
- UVA Health
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Glasgow、イギリス、G51 4TF
- 積極的、募集していない
- Royal Hospital for Children
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London、イギリス、WC1N 3JH
- 積極的、募集していない
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Sheffield、イギリス、S10 2TH
- 積極的、募集していない
- Sheffield Children's Hospital
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Florence、イタリア
- 積極的、募集していない
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova、イタリア
- 積極的、募集していない
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
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Roma、イタリア
- 積極的、募集していない
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Roma、イタリア
- 積極的、募集していない
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Madrid、スペイン
- 積極的、募集していない
- Hospital Blua Sanitas Valdebebas
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Madrid、スペイン
- 積極的、募集していない
- Hospital Ruber Internacional
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Pamplona、スペイン
- 積極的、募集していない
- Clinica Universidad de Navarra
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Berlin、ドイツ
- 積極的、募集していない
- Charité - Campus Virchow-Klinikum
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Bonn、ドイツ
- 積極的、募集していない
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
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Frankfurt、ドイツ
- 積極的、募集していない
- Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
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Friedberg、ドイツ
- 積極的、募集していない
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Heidelberg、ドイツ
- 積極的、募集していない
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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München、ドイツ
- 積極的、募集していない
- Integriertes Sozialpaediatrisches Zentrum
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Marseille、フランス
- 積極的、募集していない
- Hôpital de la Timone
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Paris、フランス
- 積極的、募集していない
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Paris、フランス
- 積極的、募集していない
- Hôpital Robert Debré - Paris
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Beijing、中国
- 募集
- Peking University First Hospital
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コンタクト：
- Study Coordinator
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Guangzhou、中国
- 募集
- The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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コンタクト：
- Study Coordinator
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Wuhan、中国
- 募集
- Wuhan Children's Hospital
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コンタクト：
- Study Coordinator
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Fukuoka、日本
- 積極的、募集していない
- Fukuoka Children's Hospital
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Hokkaido、日本
- 積極的、募集していない
- Hokkaido University Hospital
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Kyoto、日本
- 積極的、募集していない
- Kyoto University Hospital
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Nagoya、日本
- 積極的、募集していない
- Nagoya University Hospital
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Niigata、日本
- 積極的、募集していない
- National Hospital Organization Nishi Niigata Central Hospital
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Okayama、日本
- 積極的、募集していない
- Okayama University Hospital
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Osaka、日本
- 積極的、募集していない
- Osaka City General Hospital
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Shimotsuke、日本
- 積極的、募集していない
- Jichi Medical University Hospital
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Shizuoka、日本
- 積極的、募集していない
- NHO Shizuoka
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Tokyo、日本
- 積極的、募集していない
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Yokohama、日本
- 積極的、募集していない
- Yokohama City University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
重要な包含基準：
- 患者は2歳以上および18歳未満でなければなりません。
患者は、てんかん研究コンソーシアム（ESCI）によって確認されたDSの臨床診断を受けなければならず、次のように定義されています。
12ヶ月の前に、運動標識、ヘミクロニック、または全身性の強壮剤の発作を伴う再発焦点の発症。
- 患者は、ナトリウム電圧依存性チャネルタイプ1アルファサブユニット（SCN1A）遺伝子における不確実な有意性の病原性、おそらく病原性のバリアント、またはバリアントを持っている必要があります。 SCN1A検査結果のマイナスの結果（バリアントが特定されていない）の患者は、ランダム化できません。
- 患者は、6週間の観察期間中に必要な数の主要な運動発作を経験する必要があります。 主要な運動発作の種類は、カウントに含まれる発作タイプ、ヘミクロニック、運動標識の焦点、両側性強壮剤からの焦点、一般化された強壮剤、強壮剤、強壮剤/アトニック（転倒または転倒のリスク）、および両側クロニックです。
- 患者は、発作のために少なくとも2回の以前の介入を使用している必要があります。 これらには、抗発作薬（ASM）、ケトン生成食、および/または迷走神経刺激（VNS）が含まれ、適切な発作制御がないか、AE（S）のために中止されました。 これらの介入は継続的な治療法である可能性があります。
- 患者は少なくとも1つのASMを服用している必要があります。 任意の兆候のために、存在ベースで使用されるベンゾジアゼピンまたはASMは、必要に応じて[PRN]ではない）と見なされます。
- 患者の維持ASMおよび発作（すなわち、ケトン生成食またはVNS）の介入、ならびにマリファナまたはカンナビノイドベースの製品は、ベースライン期間中に（体重を調整しない限り）安定しているに違いありません。
主要な除外基準：
- 患者は機能獲得に関連するSCN1A遺伝子のバリアントを記録しました
- 患者は現在、主にナトリウムチャネルブロッカーとして機能するメンテナンスASMで治療されています。これには、フェニトイン、カルバマゼピン、オックスカルバゼピン、ラモトリギン、ラコサミド、ルフィナミド、またはセノバメートを含むがこれらに限定されません。
- 患者は現在、VNSを除き、神経調節技術（例：反応性神経刺激、深部脳刺激、経頭蓋磁気刺激）で治療されています。
- 患者は、ベースライン期間中にa a screaning訪問の12か月以上前に発生した過去の発作タイプまたは過去の発作タイプの再出現の出現を有します。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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偽コンパレータ：偽のコンパレータ
適格な患者は、Zorevunersenに1：1の比率でランダムに割り当てられます：偽
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治療期間1: 偽薬群には薬剤を投与しません。 偽薬群には薬剤投与を模倣するための手順が実施されます。 治療期間2: 治療期間1で偽薬に割り当てられた群は、393日目（56週目）と477日目（68週目）に70 mgのゾレブネルセンを、589日目（84週目）に45 mgのゾレブネルセンを受け取ります。 |
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実験的：ゾレブネルセン
適格患者は、治療期間1（約52週間）において、1:1の割合でゾレビネルセン：偽治療に無作為に割り付けられます。
治療期間1の完了後、すべての適格患者は、初期の治療割り付けに関わらず、治療期間2に入り、ゾレビネルセンを受けます。
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治療期間1：Zorevunersen群は、8週間のベースライン期間後のDay 1（第1日目）、Day 57（第8週）、Day 169（第24週）、およびDay 281（第40週）に、Day 1とDay 57では70 mg、Day 169とDay 281では45 mgの用量レベルで、髄腔内（IT）投与により研究薬を投与されます。 治療期間2：治療期間1でZorevunersenに割り当てられた群は、Day 393（第56週）、Day 477（第68週）、およびDay 589（第84週）に45 mgのZorevunersenを投与されます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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発作の変化の測定
時間枠：28週目
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毎日の発作日記によって測定
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28週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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発作の変化の測定
時間枠：52週目
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毎日の発作日記によって測定
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52週目
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マルチコンポーネントVineland適応行動スケール、第3版（Vineland-3）アウトカムスコア
時間枠：52週目
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マルチコンポーネントスコアのベースラインからの変化の測定。
スコアリングはノンパラメトリックであり、治療と偽のグループの間のランクに基づいています。
個々のアイテムは、0、1、または2のスケールでスコアリングされます。これは、決して、時には、または頻繁に、または0または2のスケールを示すことを示します。
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52週目
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Vineland適応行動スケール、第3版（Vineland-3）サブドメインスコア
時間枠：52週目
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個々のサブドメインのベースラインからの変化の測定。
スコアリングは、サブドメインに応じて変化するスケールに基づいています。個々のアイテムは0、1、または2のスケールでスコアリングされ、決して、時々、または頻繁に、または0または2のスケールを示します。
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52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年6月4日
一次修了 (推定)
2027年3月1日
研究の完了 (推定)
2028年10月1日
試験登録日
最初に提出
2025年3月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月6日
最初の投稿 (実際)
2025年3月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月20日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- STK-001-DS-301
- 2024-519555-28 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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