Kaksoissokkoutettu tutkimus, jossa arvioidaan Zorevunersenin tehokkuutta, turvallisuutta ja siedettävyyttä Dravet-oireyhtymäpotilailla
torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: Stoke Therapeutics, Inc
Keisari: Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, huijauskontrolloitu, rinnakkainen ryhmä, vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan ZorevuNersenin (STK-001) tehokkuutta, turvallisuutta ja siedettävyyttä Dravet-oireyhtymäpotilailla, joilla on Dravet-oireyhtymä
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Zorevunersenin tehokkuutta, turvallisuutta ja siedettävyyttä Dravet -oireyhtymäpotilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Zorevunersen on tutkittava uusi lääketiede Dravet -oireyhtymän hoitoon. Se on antisense -oligonukleotidi (ASO), jonka tarkoituksena on lisätä tuottavan SCN1A -lähettiläs -RNA: n (mRNA) tasoa ja siten lisäämään natriumkanavan nav1.1 -proteiinin ilmentymistä. Tämä RNA-pohjainen lähestymistapa ei ole geeniterapia, vaan RNA-modulaatio, koska se ei manipuloi eikä lisää geneettistä deoksiribonukleiinihappoa (DNA).
ZorevuNersen on suunniteltu säätelemään NAV1.1-proteiiniekspressiota SCN1A-geenin ei-mutanttin (villityypin) kopion palauttamiseksi fysiologisen NAV1.1-tasojen palauttamiseksi. NAV1.1 -tasot vähenevät ihmisillä, joilla on Dravet -oireyhtymä.
Tämä on globaali, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, huijauskontrolloitu, rinnakkaisryhmän vaiheen 3 tutkimus ZorevuNersenin tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on dravet-oireyhtymä. Tutkimuksen kesto ja päätepisteet on suunniteltu arvioimaan ZorevuNersenin potentiaalia sairauksien muuttamiseen. Ensisijainen päätetapahtuma on muutos lähtötasosta suurimmalla moottorin kohtaustaajuudella. Toissijaiset päätepisteet sisältävät käyttäytymisen ja kognition, kliinisen tilan ja terveyteen liittyvän elämänlaadun muutos Dravet-oireyhtymää sairastavilla potilailla.
Potilailla on mahdollisuus ilmoittautua avoimen etiketin laajennustutkimukseen ja saada ZorevuNersen, jos he täyttävät kelpoisuuskriteerit tutkimuksen lopussa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
170
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Emperor Information Center
- Puhelinnumero: 1-781-430-8200
- Sähköposti: info@emperorstudy.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Hospital Blua Sanitas Valdebebas
-
Madrid, Espanja
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Hospital Ruber Internacional
-
Pamplona, Espanja
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
-
-
-
Florence, Italia
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Italia
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
-
Roma, Italia
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Roma, Italia
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Fukuoka Children's Hospital
-
Hokkaido, Japani
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Hokkaido University Hospital
-
Kyoto, Japani
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Kyoto University Hospital
-
Nagoya, Japani
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Nagoya University Hospital
-
Niigata, Japani
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- National Hospital Organization Nishi Niigata Central Hospital
-
Okayama, Japani
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japani
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Osaka City General Hospital
-
Shimotsuke, Japani
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Jichi Medical University Hospital
-
Shizuoka, Japani
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- NHO Shizuoka
-
Tokyo, Japani
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Yokohama, Japani
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Yokohama City University Medical Center
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina
- Rekrytointi
- Peking University First Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Study Coordinator
-
Guangzhou, Kiina
- Rekrytointi
- The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Study Coordinator
-
Wuhan, Kiina
- Rekrytointi
- Wuhan Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Study Coordinator
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Hôpital de la Timone
-
Paris, Ranska
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Paris, Ranska
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Hôpital Robert Debré - Paris
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Charité - Campus Virchow-Klinikum
-
Bonn, Saksa
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
-
Frankfurt, Saksa
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
-
Friedberg, Saksa
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
Heidelberg, Saksa
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
München, Saksa
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Integriertes Sozialpaediatrisches Zentrum
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Royal Hospital for Children
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Sheffield Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Cedars Sinai Medical Center
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- USCF Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Nemours Children's Health
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32804
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Advent Health Neuroscience Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- CS Mott Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- NYU Langone Health
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Weill Cornell Medicine
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Duke University Health System
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Oregon Health & Science University (OHSU)
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- LeBonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- UVA Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit:
- Potilaiden on oltava ≥2 ja <18 -vuotiaita.
Potilailla on oltava Epilepsy Study Consortium, Inc. -yrityksen (ESCI) vahvistama DS: n kliininen diagnoosi ja sellaisena kuin se on määritelty:
Alku, ennen 12 kuukauden ikäistä toistuvaa fokusointia motoristen merkintöjen, hemiklonisten tai yleistyneiden toonisten kloonisten kohtausten kanssa. Ei muita tunnettuja etiologiaa, joka aiheuttaa kliinisiä DS-ilmenemismuotoja ..
- Potilaalla on oltava dokumentoitu patogeeninen, todennäköinen patogeeninen variantti tai variantti, jolla on epävarma merkitys natriumjännitteisessä kanavatyypin 1 alfa-alayksikön (SCN1A) geenissä. Potilaita, joilla on SCN1A -testituloksia negatiivisista (ei tunnistettuja variantteja), ei voida satunnaistaa.
- Potilaan on koettava vaadittava määrä suuria moottorikohtauksia 6 viikon tarkkailujakson aikana. Suurimmat moottorin takavarikointityypit ovat laskussa olevat kohtaustyypit ovat hemiclonic, fokusoidut motoriset merkit, fokusoidut kahdenväliseen tonic-klooniseen, yleiseen tonic-klooniseen, toniciin, toniciin/atoniseen (pudotushyökkäykset putoamisen tai putoamisriskin kanssa) ja kahdenvälinen klooninen.
- Potilaan on oltava käytettävä vähintään kahta aikaisempaa kouristuksen interventiota. Näihin voi sisältyä takavarikoiden vastaisia lääkkeitä (ASM), ketogeenisen ruokavalion ja/tai emättimen hermostimulaation (VNS) joko riittävän kouristuskohtauksen hallinnan puuttuessa tai lopetettu AE: n (t) johtuen. Nämä interventiot voivat olla jatkuvia hoitomuotoja.
- Potilaan on otettava vähintään yksi ASM. Bentsodiatsepiinit tai ASM: t, joita käytetään pysyvällä pohjalla (ts. Ei tarpeen mukaan [PRN]) mille tahansa indikaatiolle pidetään ASM: nä.
- Potilaiden ylläpito-ASM: t ja kouristusten (ts. Ketogeenisen ruokavalion tai VNS), samoin kuin minkä tahansa marihuanan tai kannabinoidipohjaisen tuotteen, on oltava vakaa (ellei sitä ole säädetty) lähtöjakson aikana.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilas on dokumentoinut variantin SCN1A-geenissä, joka liittyy funktion vahvistukseen
- Potilasta hoidetaan tällä hetkellä ylläpito -ASM: llä, joka toimii pääasiassa natriumkanavasalpaajana, mukaan lukien, mutta rajoittumatta, fenytoiiniin, karbamatsepiiniin, okskarbatsepiiniin, lamotrigiiniin, lacosamidiin, rufinamidiin tai cenobamaattiin, ottaen huomioon Zorevunersenin vaikutuskanismin.
- Potilasta hoidetaan tällä hetkellä neuromodulaatiotekniikoilla (esim. Reagoiva neurostimulaatio, syvän aivojen stimulaatio tai transkraniaalinen magneettinen stimulaatio) lukuun ottamatta VNS: ää.
- Potilaalla on uuden kohtaustyypin uuden kohtaustyypin tai uudelleenkehittämisen (viimeksi kuluneet kohtaustyypit, jotka tapahtuivat viimeksi yli 12 kuukautta ennen seulontaa A) lähtöjakson aikana, tai siinä on enemmän kuin yksi sairaalahoidon kohdalla kouristusjakson aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Huijausvertailija: Huijausvertailu
Tukikelpoiset potilaat jaetaan satunnaisesti suhteessa 1: 1 ZorevuNerseniin: Sham
|
Hoitojakso 1: Sham-ryhmälle ei anneta lääkettä. Sham-ryhmälle suoritetaan toimenpide, joka on tarkoitettu jäljittelemään lääkkeen antamista. Hoitojakso 2: Sham-ryhmään kuuluneet saavat 70 mg zorevunersenia päivänä 393 (viikko 56) ja päivänä 477 (viikko 68), sekä 45 mg zorevunersenia päivänä 589 (viikko 84). |
|
Kokeellinen: Zorevunersen
Sopivat potilaat arvotaan satunnaisesti suhteessa 1:1 zorevunerseniin:shamiin Hoitojakson 1 aikana (noin 52 viikkoa).
Hoitojakson 1 päätyttyä kaikki sopivat potilaat siirtyvät Hoitojaksoon 2 ja saavat zorevunersenia riippumatta alkuperäisestä hoitojakson määrityksestä. |
Hoitojakso 1: Zorevunersen-ryhmä saa tutkimuslääkkeen intratekaalisesti (IT) annostelulla päivänä 1 (8 viikon perusjakson jälkeen), päivänä 57 (viikko 8), päivänä 169 (viikko 24) ja päivänä 281 (viikko 40) annostelulla 70 mg päivänä 1 ja päivänä 57 sekä 45 mg päivänä 169 ja päivänä 281. Hoitojakso 2: Ryhmä, joka on määrätty zorevunerseniin hoitojaksolla 1, saa 45 mg zorevunersenia päivänä 393 (viikko 56), päivänä 477 (viikko 68) ja päivänä 589 (viikko 84). |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohtausten muutoksen mittaus
Aikaikkuna: Viikko 28
|
Mitattu päivittäisellä takavarikointipäiväkirjalla
|
Viikko 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohtausten muutoksen mittaus
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Mitattu päivittäisellä takavarikointipäiväkirjalla
|
Viikko 52
|
|
Multi-komponentti Vinelandin mukautuva käyttäytymisasteikko, kolmas painos (Vineland-3) tulospiste
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Muutoksen mittaus lähtötasosta monikomponenttipistemäärälle.
Pisteytys on ei-parametrista ja perustuu hoidon ja huijausryhmien väliseen sijoitukseen.
Yksittäiset kohteet pisteytetään asteikolla 0, 1 tai 2, mikä osoittaa koskaan, joskus, tai yleensä tai usein tai asteikolla 0 tai 2, mikä osoittaa ei tai kyllä, korkeammat pisteet osoittavat suuremman suorituskyvyn
|
Viikko 52
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scale, kolmas painos (Vineland-3) Aladomeen-pisteet
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Muutoksen mittaus lähtötasosta yksittäisille aliverkkotunnuksille.
Pisteytys on pistepohjainen asteikolla, joka vaihtelee aliverkkotunnuksesta riippuen, yksittäiset kohteet pisteytetään asteikolla 0, 1 tai 2, mikä osoittaa koskaan, joskus, tai yleensä tai usein tai asteikolla 0 tai 2, mikä osoittaa tai kyllä, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa suorituskykyä.
|
Viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 12. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 24. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STK-001-DS-301
- 2024-519555-28 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .