Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dobbeltblind undersøgelse, der evaluerer effektiviteten, sikkerhed og tolerabilitet af Zorevunersen hos patienter med Dravet-syndrom

20. august 2026 opdateret af: Stoke Therapeutics, Inc

Kejser: Et multicenter, randomiseret, dobbeltblind, skam-kontrolleret, parallel gruppe, fase 3-undersøgelse, der evaluerer effektiviteten, sikkerhed og tolerabilitet af Zorevunersen (STK-001) hos patienter med Dravet-syndrom

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Zorevunersen hos patienter med Dravet -syndrom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Zorevunersen er en undersøgelse af ny medicin til behandling af Dravet -syndrom. Det er et antisense -oligonukleotid (ASO), der er beregnet til at øge niveauet af produktiv SCN1A messenger RNA (mRNA) og følgelig øge ekspressionen af ​​natriumkanalens NAV1.1 -protein. Denne RNA-baserede tilgang er ikke genterapi, men snarere RNA-modulation, da den ikke manipulerer eller indsætter genetisk deoxyribonukleinsyre (DNA).

Zorevunersen er designet til at upregulere Nav1.1-proteinekspression fra den ikke-mutante (vildtype) kopi af SCN1A-genet for at gendanne fysiologiske Nav1.1-niveauer. NAV1.1 -niveauer reduceres hos mennesker med Dravet -syndrom.

Dette er en global, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, skam-kontrolleret, parallel gruppefase 3-undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Zorevunersen hos patienter med Dravet-syndrom. Undersøgelsesvarigheden og slutpunkterne er designet til at evaluere potentialet i Zorevunersen til sygdomsmodifikation. Det primære slutpunkt er ændringen fra baseline i større motorisk anfaldsfrekvens. Sekundære endepunkter inkluderer ændringen i adfærd og kognition, klinisk status og sundhedsrelateret livskvalitet hos patienter med Dravet-syndrom.

Patienter vil have mulighed for at tilmelde sig en åben etiketudvidelsesundersøgelse og modtage Zorevunersen, hvis de opfylder kriterierne for støtteberettigelse i slutningen af ​​undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

170

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Royal Hospital for Children
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Sheffield Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • USCF Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Nemours Children's Health
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32804
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Advent Health Neuroscience Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • CS Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Weill Cornell Medicine
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • LeBonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UVA Health
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Frankrig
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hôpital Robert Debré - Paris
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Roma, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Hokkaido, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hokkaido University Hospital
      • Kyoto, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Kyoto University Hospital
      • Nagoya, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Nagoya University Hospital
      • Niigata, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • National Hospital Organization Nishi Niigata Central Hospital
      • Okayama, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Okayama University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Osaka City General Hospital
      • Shimotsuke, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Jichi Medical University Hospital
      • Shizuoka, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • NHO Shizuoka
      • Tokyo, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Yokohama, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Yokohama City University Medical Center
  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Peking University First Hospital
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
      • Guangzhou, Kina
        • Rekruttering
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
      • Wuhan, Kina
        • Rekruttering
        • Wuhan Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Blua Sanitas Valdebebas
      • Madrid, Spanien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Ruber Internacional
      • Pamplona, Spanien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum
      • Bonn, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
      • Frankfurt, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
      • Friedberg, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Heidelberg, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • München, Tyskland
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Integriertes Sozialpaediatrisches Zentrum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleindeslutningskriterier:

  1. Patienter skal være ≥2 og <18 år.

  2. Patienter skal have en klinisk diagnose af DS bekræftet af Epilepsy Study Consortium, Inc. (ESCI) og som defineret af:

    Indtræden, før 12 måneders alder, af tilbagevendende fokal med motoriske tegn, hemiclonic eller generaliserede tonic-kloniske anfald. Ingen anden kendt etiologi, der forårsager kliniske DS-manifestationer ..

  3. Patienten skal have en dokumenteret patogen, sandsynligvis patogen variant eller variant af usikker betydning i natriumspændings-gated kanal type 1 alpha-underenhed (SCN1A) gen. Patienter, der har SCN1A -testresultater af negative (ingen varianter identificeret) kan ikke randomiseres.
  4. Patienten skal opleve det krævede antal større motoriske anfald i løbet af 6-ugers observationsperiode. Store motoriske anfaldstyper inkluderet er anfaldstyper inkluderet i tællinger er hemicloniske, fokale med motoriske tegn, fokal til bilateral tonic-klonisk, generaliseret tonic-klonisk, tonic, tonic/atonic (dråbe angreb med fald eller risiko for fald) og bilateral klonisk.
  5. Patienten skal have brugt mindst 2 tidligere interventioner til anfald. Disse kan omfatte anti-anfaldsmedicin (ASM'er), ketogen diæt og/eller vagus nervestimulering (VNS) med enten mangel på tilstrækkelig anfaldskontrol eller ophørt på grund af en AE (S). Disse interventioner kan være løbende terapier.
  6. Patienten skal tage mindst en ASM. Benzodiazepiner eller ASM'er, der anvendes på stående basis (dvs. ikke efter behov [PRN]) for enhver indikation, vil blive betragtet som en ASM.
  7. Patientenes vedligeholdelses ASM'er og interventioner til anfald (dvs. ketogen diæt eller VNS) såvel som enhver marihuana- eller cannabinoidbaserede produkter skal have været stabile (medmindre der er justeret for vægt) i basislinjen.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Patienten har dokumenteret variant i SCN1A-genet, der er forbundet med gain-of-funktion
  2. Patienten behandles i øjeblikket med en vedligeholdelse ASM, der primært fungerer som en natriumkanalblokker, herunder, men ikke begrænset til phenytoin, carbamazepin, oxcarbazepin, lamotrigin, lacosamid, rufinamid eller cenobamat, givet mekanismen for virkning af zorevunersen.
  3. Patienten behandles i øjeblikket med neuromoduleringsteknikker (f.eks. Responsiv neurostimulering, dyb hjernestimulering eller transkranial magnetisk stimulering) med undtagelse af VNS.
  4. Patienten har fremkomsten af ​​en ny anfaldstype eller genoptagelse af en tidligere anfaldstype (anfaldstyper, der sidst forekom mere end 12 måneder før screening besøg A) i basislinjen, eller har mere end 1 indlæggelse af beslaglæggelser i baselineperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Sham-komparator: SHAM -komparator
Kvalificerede patienter tildeles tilfældigt i et forhold på 1: 1 til Zorevunersen: Sham
Andet: Sham-komparator

Behandlingsperiode 1: Sham-gruppen vil ikke få lægemidlet administreret. Sham-gruppen vil gennemgå en procedure, der er beregnet til at efterligne lægemiddeladministrationen.

Behandlingsperiode 2: Gruppen, der blev tildelt sham i Behandlingsperiode 1, vil modtage 70 mg zorevunersen på dag 393 (uge 56) og på dag 477 (uge 68), samt 45 mg zorevunersen på dag 589 (uge 84).
Eksperimentel: Zorevunersen
Berettigede patienter vil blive tilfældigt tildelt i et 1:1-forhold til zorevunersen:sham i Behandlingsperiode 1 (ca. 52 uger). Efter afslutningen af Behandlingsperiode 1 vil alle berettigede patienter gå ind i Behandlingsperiode 2 og modtage zorevunersen, uanset den oprindelige behandlingstildeling.
Medicin: zorevunersen

Behandlingsperiode 1: Zorevunersen-gruppen vil modtage undersøgelsesmedicinen via intratekal (IT) administration på dag 1 (efter den 8-ugers baselineperiode), dag 57 (uge 8), dag 169 (uge 24) og dag 281 (uge 40) med en dosis på 70 mg på dag 1 og dag 57, og 45 mg på dag 169 og dag 281.

Behandlingsperiode 2: Gruppen tildelt zorevunersen i Behandlingsperiode 1 vil modtage 45 mg zorevunersen på dag 393 (uge 56), dag 477 (uge 68) og dag 589 (uge 84).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Måling af anfaldsændring
Tidsramme: Uge 28
Målt ved daglig anfaldsdagbog
Uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Måling af anfaldsændring
Tidsramme: Uge 52
Målt ved daglig anfaldsdagbog
Uge 52
Multi-komponent Vineland Adaptive Behaviour Scales, Third Edition (Vineland-3) Resultat score
Tidsramme: Uge 52
Måling af ændring fra baseline til multikomponent score. Scoring er ikke-parametrisk og baseret på rang mellem behandlings- og skamgrupper. Individuelle genstande scores i en skala fra 0, 1 eller 2, hvilket indikerer aldrig, nogle gange eller normalt eller ofte eller i en skala fra 0 eller 2, hvilket indikerer ingen eller ja, med højere score, der indikerer større ydeevne
Uge 52
Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Subdomain Score
Tidsramme: Uge 52
Måling af ændring fra baseline for individuelle underdomæner. Scoring er punktbaseret i en skala, der varierer, afhængigt af underdomæne, scores individuelle genstande i en skala fra 0, 1 eller 2, hvilket indikerer aldrig, nogle gange eller normalt eller ofte eller i en skala fra 0 eller 2, hvilket indikerer NO eller JA, med højere scoringer, der indikerer større ydeevne.
Uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stoke Therapeutics, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STK-001-DS-301
  • 2024-519555-28 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner