Badanie podwójnie ślepe oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję Zorevunersen u pacjentów z zespołem Draveta
20 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Stoke Therapeutics, Inc
Cesarz: wieloośrodkowy, randomizowany, podwójnie ślepa, kontrolowana pozorna grupa równoległa, badanie fazy 3 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję Zorevunersen (STK-001) u pacjentów z zespołem Draveta z zespołem Draveta
Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji Zorevunersen u pacjentów z zespołem Draveta.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zorevunersen jest nowym badanym lekiem w leczeniu zespołu Draveta. Jest to antysensowny oligonukleotyd (ASO), który ma na celu zwiększenie poziomu produktywnego RNA posłańca SCN1A (mRNA), a tym samym zwiększenie ekspresji białka kanału sodowego Nav1.1. To podejście oparte na RNA nie jest terapią genową, ale raczej modulacją RNA, ponieważ nie manipuluje ani nie wstawia genetycznego kwasu deoksyrybonukleinowego (DNA).
Zorevunersen został zaprojektowany w taki sposób, aby w górę regulują ekspresję białka Nav1.1 z kopii genu SCN1A bez mutanta (typu dzikiego) w celu przywrócenia fizjologicznych poziomów NAV1.1. Poziomy NAV1.1 są obniżone u osób z zespołem Draveta.
Jest to globalne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane pozorne, równoległe badanie fazy 3 grupy w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji Zorevunersen u pacjentów z zespołem Draveta. Czas trwania badania i punkty końcowe zostały zaprojektowane w celu oceny potencjału Zorevunersen do modyfikacji choroby. Podstawowym punktem końcowym jest zmiana od wartości wyjściowej w głównej częstotliwości napadu silnika. Wtórne punkty końcowe obejmują zmianę zachowania i poznania, status kliniczny i jakość życia związaną ze zdrowiem u pacjentów z zespołem Draveta.
Pacjenci będą mieli okazję zapisać się na badanie rozszerzenia otwartej etykiety i otrzymać Zorevunersen, jeśli spełniają kryteria kwalifikowalności na końcu badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
170
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Emperor Information Center
- Numer telefonu: 1-781-430-8200
- E-mail: info@emperorstudy.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beijing, Chiny
- Rekrutacyjny
- Peking University First Hospital
-
Kontakt:
- Study Coordinator
-
Guangzhou, Chiny
- Rekrutacyjny
- The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
Kontakt:
- Study Coordinator
-
Wuhan, Chiny
- Rekrutacyjny
- Wuhan Children's Hospital
-
Kontakt:
- Study Coordinator
-
-
-
-
-
Marseille, Francja
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hôpital de la Timone
-
Paris, Francja
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Paris, Francja
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hôpital Robert Debré - Paris
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Blua Sanitas Valdebebas
-
Madrid, Hiszpania
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Ruber Internacional
-
Pamplona, Hiszpania
- Aktywny, nie rekrutujący
- Clínica Universidad de Navarra
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japonia
- Aktywny, nie rekrutujący
- Fukuoka Children's Hospital
-
Hokkaido, Japonia
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hokkaido University Hospital
-
Kyoto, Japonia
- Aktywny, nie rekrutujący
- Kyoto University Hospital
-
Nagoya, Japonia
- Aktywny, nie rekrutujący
- Nagoya University Hospital
-
Niigata, Japonia
- Aktywny, nie rekrutujący
- National Hospital Organization Nishi Niigata Central Hospital
-
Okayama, Japonia
- Aktywny, nie rekrutujący
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japonia
- Aktywny, nie rekrutujący
- Osaka City General Hospital
-
Shimotsuke, Japonia
- Aktywny, nie rekrutujący
- Jichi Medical University Hospital
-
Shizuoka, Japonia
- Aktywny, nie rekrutujący
- NHO Shizuoka
-
Tokyo, Japonia
- Aktywny, nie rekrutujący
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Yokohama, Japonia
- Aktywny, nie rekrutujący
- Yokohama City University Medical Center
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Aktywny, nie rekrutujący
- Charite - Campus Virchow-Klinikum
-
Bonn, Niemcy
- Aktywny, nie rekrutujący
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
-
Frankfurt, Niemcy
- Aktywny, nie rekrutujący
- Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
-
Friedberg, Niemcy
- Aktywny, nie rekrutujący
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
Heidelberg, Niemcy
- Aktywny, nie rekrutujący
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
München, Niemcy
- Aktywny, nie rekrutujący
- Integriertes Sozialpaediatrisches Zentrum
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Aktywny, nie rekrutujący
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Aktywny, nie rekrutujący
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Aktywny, nie rekrutujący
- Cedars Sinai Medical Center
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Aktywny, nie rekrutujący
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- Aktywny, nie rekrutujący
- USCF Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Aktywny, nie rekrutujący
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Aktywny, nie rekrutujący
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Aktywny, nie rekrutujący
- Nemours Children's Health
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Aktywny, nie rekrutujący
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32804
- Aktywny, nie rekrutujący
- Advent Health Neuroscience Research Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Aktywny, nie rekrutujący
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Aktywny, nie rekrutujący
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Aktywny, nie rekrutujący
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Aktywny, nie rekrutujący
- CS Mott Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Aktywny, nie rekrutujący
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Aktywny, nie rekrutujący
- NYU Langone Health
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Aktywny, nie rekrutujący
- Weill Cornell Medicine
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- Aktywny, nie rekrutujący
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- Aktywny, nie rekrutujący
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Aktywny, nie rekrutujący
- Duke University Health System
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Aktywny, nie rekrutujący
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Aktywny, nie rekrutujący
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Aktywny, nie rekrutujący
- Oregon Health & Science University (OHSU)
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
- Aktywny, nie rekrutujący
- LeBonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Aktywny, nie rekrutujący
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Aktywny, nie rekrutujący
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Aktywny, nie rekrutujący
- University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
- Aktywny, nie rekrutujący
- UVA Health
-
-
-
-
-
Florence, Włochy
- Aktywny, nie rekrutujący
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Włochy
- Aktywny, nie rekrutujący
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
-
Roma, Włochy
- Aktywny, nie rekrutujący
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Roma, Włochy
- Aktywny, nie rekrutujący
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- Aktywny, nie rekrutujący
- Royal Hospital for Children
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Aktywny, nie rekrutujący
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
- Aktywny, nie rekrutujący
- Sheffield Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Pacjenci muszą mieć ≥2 i <18 lat.
Pacjenci muszą mieć diagnozę kliniczną DS potwierdzoną przez konsorcjum badań padaczki, Inc. (ESCI) i zgodnie z definicją:
Początek, przed 12 miesięcy, nawracającego ogniskowego z objawami motoryczną, hemicloniczne lub uogólnione napady toniczno-kloniczne. Niż inne znane etiologię powodujące kliniczne objawy DS.
- Pacjent musi mieć udokumentowany patogenny, prawdopodobny wariant patogenny lub wariant o niepewnej istotności w genie sodu podjednostki alfa typu 1 typu 1. Pacjentów, którzy mają wyniki testowania SCN1A ujemnych (żadnych zidentyfikowanych wariantów) nie mogą być randomizowane.
- Pacjent musi doświadczyć wymaganej liczby głównych napadów motorycznych podczas 6-tygodniowego okresu obserwacji. Główne typy napadów motorycznych to typy napadów objętych liczbą są hemicloniczne, ogniskowe z objawami motorycznymi, ogniskowane do dwustronnego toniczno-klonicznego, uogólnionego tonik-kloniki, toniki, toniki/atoniki (ataki z upadkiem lub ryzykiem upadku) oraz kloniczne dwustronne.
- Pacjent musiał zastosować co najmniej 2 wcześniejsze interwencje w przypadku napadów. Mogą one obejmować leki przeciwdziałające (ASMS), dietę ketogenną i/lub stymulację nerwu błędnego (VNS) z brakiem odpowiedniej kontroli napadów lub zaprzestanych z powodu AE (S). Te interwencje mogą być trwającymi terapiami.
- Pacjent musi wziąć co najmniej jeden ASM. Benzodiazepiny lub ASM stosowane na stałym poziomie (tj. Nie w razie potrzeby [PRN]) dla jakiegokolwiek wskazania będą uważane za ASM.
- ASMS i interwencje pacjentów i interwencje dla napadów (tj. Dieta ketogeniczna lub VNS), a także wszelkie produkty na bazie marihuany lub kannabinoidów, muszą być stabilne (chyba że dostosowane do wagi) w okresie wyjściowym.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Pacjent udokumentował wariant genu SCN1A związany z wzmocnieniem funkcji
- Pacjent jest obecnie leczony podtrzymującym ASM działającym przede wszystkim jako bloker kanału sodu, w tym między innymi fenytoin, karbamazepina, okskarbazepina, lamotrygina, lacozamid, rufinamid lub ceenobaminian, biorąc pod uwagę mechanizm działania zerevunersen.
- Pacjent jest obecnie leczony technikami neuromodulacji (np. Responsywna neurostymulacja, głęboka stymulacja mózgu lub przezczaszkowa stymulacja magnetyczna), z wyjątkiem VNS.
- Pacjent ma pojawienie się nowego rodzaju napadu lub powtórki typu napadu z przeszłości (typy napadów, które miały miejsce na dłużej niż 12 miesięcy przed wizytą przesiewową a) w okresie wyjściowym lub ma więcej niż 1 hospitalizację w przypadku napadów w okresie wyjściowym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pozorny komparator: Pozorowany komparator
Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzielani w stosunku 1: 1 do Zorevunersen: Sham
|
Okres leczenia 1: Grupa kontrolna (sham) nie otrzyma leku. Grupa kontrolna (sham) przejdzie procedurę mającą na celu odwzorowanie podania leku. Okres leczenia 2: Grupie przypisanej do grupy kontrolnej (sham) w Okresie leczenia 1 poda się 70 mg zorevunersen w Dniu 393 (Tydzień 56) oraz w Dniu 477 (Tydzień 68), a także 45 mg zorevunersen w Dniu 589 (Tydzień 84). |
|
Eksperymentalny: Zorevunersen
Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej zorevunersen:pozorowanego w Okresie Leczenia 1 (około 52 tygodni).
Po zakończeniu Okresu Leczenia 1 wszyscy kwalifikujący się pacjenci wejdą w Okres Leczenia 2 i otrzymają zorevunersen, niezależnie od wstępnego przydziału do grupy leczenia.
|
Okres leczenia 1: Grupa Zorevunersen otrzyma badany lek drogą dostępu dooponowego (IT) w dniu 1 (po 8-tygodniowym okresie wyjściowym), dniu 57 (tydzień 8), dniu 169 (tydzień 24) i dniu 281 (tydzień 40) w dawce 70 mg w dniu 1 i dniu 57 oraz 45 mg w dniu 169 i dniu 281. Okres leczenia 2: Grupa przydzielona do Zorevunersen w okresie leczenia 1 otrzyma 45 mg Zorevunersen w dniu 393 (tydzień 56), dniu 477 (tydzień 68) i dniu 589 (tydzień 84). |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pomiar zmiany napadów
Ramy czasowe: Tydzień 28
|
Mierzone dziennikiem napadów
|
Tydzień 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pomiar zmiany napadów
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Mierzone dziennikiem napadów
|
Tydzień 52
|
|
Multi-Składnik Vineland Adaptive Behavior Scales, Wynik trzeciej edycji (Vineland-3)
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Pomiar zmiany od wartości wyjściowej dla wyniku wieloskładnikowego.
Ocena jest nieparametryczna i opiera się na randze między grupami leczenia i pozorowanego.
Poszczególne elementy są oceniane w skali 0, 1 lub 2, wskazujące nigdy, czasem, zwykle lub często lub w skali 0 lub 2, wskazując nie lub tak, przy wyższych wynikach wskazujących na większą wydajność
|
Tydzień 52
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales, Trzecie wydanie (Vineland-3) Subdomen
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Pomiar zmiany od wartości wyjściowej dla poszczególnych subdomen.
Ocena jest oparta na punkcie w skali, która zmienia się, w zależności od subdomeny, poszczególne elementy są oceniane w skali 0, 1 lub 2, wskazujące nigdy, czasem lub zwykle lub często lub w skali 0 lub 2, wskazując nie lub tak, przy wyższych wynikach wskazujących na większe wyniki.
|
Tydzień 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 czerwca 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 marca 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 października 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 marca 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 marca 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 marca 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STK-001-DS-301
- 2024-519555-28 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .