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Eine doppelblinde Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Zorevunersen bei Patienten mit Dravet-Syndrom

20. August 2026 aktualisiert von: Stoke Therapeutics, Inc

Kaiser: Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinungsgesteuerte, parallele Gruppe, Phase-3

Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Zorevunersen bei Patienten mit Dravet -Syndrom zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zorevunersen ist ein neues Medikament zur Behandlung des Dravet -Syndroms. Es handelt sich um ein Antisense -Oligonukleotid (ASO), das den Niveau der produktiven scn1a -Messenger -RNA (mRNA) erhöhen und folglich die Expression des Natriumkanal -Nav1.1 -Proteins erhöhen soll. Dieser RNA-basierte Ansatz ist keine Gentherapie, sondern die RNA-Modulation, da er nicht genetische Desoxyribonukleinsäure (DNA) manipuliert oder einfügt.

Zorevunersen wurde entwickelt, um die Nav1.1-Proteinexpression der Nicht-Mutanten-Kopie des SCN1A-Gens (Wildtyp) hochregulieren, um die physiologischen NAV1.1-Spiegel wiederherzustellen. NAV1.1 -Werte sind bei Menschen mit Dravet -Syndrom verringert.

Dies ist eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinungsgesteuerte, parallele Gruppenphase-3-Studie, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Zorevunersen bei Patienten mit Dravet-Syndrom zu bewerten. Die Studiendauer und Endpunkte sollen das Potenzial von Zorevunersen zur Veränderung der Krankheiten bewerten. Der primäre Endpunkt ist die Änderung von der Grundlinie in der Hauptfrequenz der motorischen Anfalls. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Änderung des Verhaltens und der Wahrnehmung, des klinischen Status und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patienten mit Dravet-Syndrom.

Die Patienten haben die Möglichkeit, sich für eine Open -Label -Erweiterungsstudie anzumelden und Zorevunersen zu erhalten, wenn sie am Ende der Studie die Zulassungskriterien erfüllen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

170

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Rekrutierung
        • Peking University First Hospital
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
      • Guangzhou, China
        • Rekrutierung
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
      • Wuhan, China
        • Rekrutierung
        • Wuhan Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Study Coordinator
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum
      • Bonn, Deutschland
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Universitaetsklinikum Bonn AoeR
      • Frankfurt, Deutschland
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
      • Friedberg, Deutschland
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Heidelberg, Deutschland
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • München, Deutschland
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Integriertes Sozialpaediatrisches Zentrum
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Frankreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hôpital Robert Debré - Paris
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Roma, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Hokkaido, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hokkaido University Hospital
      • Kyoto, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Kyoto University Hospital
      • Nagoya, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Nagoya University Hospital
      • Niigata, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • National Hospital Organization Nishi Niigata Central Hospital
      • Okayama, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Okayama University Hospital
      • Osaka, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Osaka City General Hospital
      • Shimotsuke, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Jichi Medical University Hospital
      • Shizuoka, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • NHO Shizuoka
      • Tokyo, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Yokohama, Japan
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Yokohama City University Medical Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hospital Blua Sanitas Valdebebas
      • Madrid, Spanien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hospital Ruber Internacional
      • Pamplona, Spanien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • USCF Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Nemours Children's Health
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32804
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Advent Health Neuroscience Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • CS Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Weill Cornell Medicine
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • LeBonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Utah Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • UVA Health
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Royal Hospital for Children
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Sheffield Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsseleinschlusskriterien:

  1. Die Patienten müssen ≥2 und <18 Jahre alt sein.

  2. Die Patienten müssen eine klinische Diagnose von DS haben, die durch das Epilepsie -Studienkonsortium, Inc. (ESCI) bestätigt und gemäß: definiert durch:

    Beginn vor 12 Monaten im Alter von rezidivierendem Fokus auf motorische Anzeichen, hemische oder verallgemeinerte tonic-klonische Anfälle.

  3. Der Patient muss eine dokumentierte pathogene, wahrscheinlich pathogene Variante oder eine unsichere Signifikanz im Natriumspannungs-Gated Channel Typ 1 Alpha-Untereinheit (SCN1A) haben. Patienten mit SCN1A -Testergebnissen von negativen (keine identifizierten Varianten) können nicht randomisiert werden.
  4. Der Patient muss während des 6-wöchigen Beobachtungszeitraums die erforderliche Anzahl wichtiger motorischer Anfälle erleben. Einbezogene wichtige motorische Anfallstypen sind Anfallsarten, die in Zählungen enthalten sind, hämisch, fokussierte motorische Anzeichen, einen Schwerpunkt auf bilateraler Tonic-Clonic, Generalized Tonic-Clonic, Tonic, Tonic/Atonic (Tropfenangriffe mit Sturz oder Sturzrisiko) und bilateraler Klon.
  5. Der Patient muss mindestens 2 vorherige Interventionen für Anfälle verwendet haben. Diese können Anti-Sizure-Medikamente (ASMs), ketogene Ernährung und/oder Vagusnervstimulation (VNS) mit mangelnder Anfallskontrolle oder aufgrund von AE (s) umfassen. Diese Interventionen können laufende Therapien sein.
  6. Der Patient muss mindestens einen ASM nehmen. Benzodiazepine oder ASMs, die auf einer stehenden Basis verwendet werden (d. H. Nicht nach Bedarf [PRN]), für jegliche Anzeige als ASM angesehen wird.
  7. Die ASMS und Interventionen der Patienten für Anfälle (d. H. Ketogene Ernährung oder VNs) sowie alle Produkte auf Marihuana- oder Cannabinoidbasis müssen während der Basiszeit stabil (es sei denn

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat eine Variante im SCN1A-Gen dokumentiert, die mit Funktionssteigerung verbunden sind
  2. Der Patient wird derzeit mit einer Wartung behandelt, die hauptsächlich als Natriumkanalblocker fungiert, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Phenytoin, Carbamazepin, Oxcarbazepin, Lamotrigin, Lacosamid, Rufinamid oder Cenobamat, angesichts des Wirkungsmechanismus von Zorevunern.
  3. Der Patient wird derzeit mit Neuromodulationstechniken (z. B. ansprechende Neurostimulation, tiefe Hirnstimulation oder transkranielle magnetische Stimulation) behandelt.
  4. Der Patient hat einen neuen Anfallsart oder eine Wiederaufnahme eines früheren Anfallstyps (Anfallentypen, die zuletzt mehr als 12 Monate vor dem Screening -Besuch a) während des Ausgangszeitraums aufgetreten sind, oder hat während des Ausgangszeitraums mehr als 1 Krankenhausaufenthalt für Anfälle.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Schein-Komparator: Scheinvergleich
Berechtigte Patienten werden zufällig in einem Verhältnis von 1: 1 an Zorevunersen: Schein zugeordnet
Sonstiges: Schein-Komparator

Behandlungsperiode 1: Die Scheingruppe erhält kein Medikament. Die Scheingruppe erhält eine Prozedur, die die Medikamentenverabreichung nachahmen soll.

Behandlungsperiode 2: Die Gruppe, die in Behandlungsperiode 1 der Scheingruppe zugeordnet wurde, erhält am Tag 393 (Woche 56) und am Tag 477 (Woche 68) 70 mg Zorevunersen sowie am Tag 589 (Woche 84) 45 mg Zorevunersen.
Experimental: Zorevunersen
Teilnahmeberechtigte Patienten werden in Behandlungszeitraum 1 (ca. 52 Wochen) im Verhältnis 1:1 zufällig zorevunersen:Scheinbehandlung zugeteilt. Nach Abschluss von Behandlungszeitraum 1 treten alle teilnahmeberechtigten Patienten in Behandlungszeitraum 2 ein und erhalten zorevunersen, unabhängig von der ursprünglichen Behandlungszuweisung.
Arzneimittel: zorevunersen

Behandlungsperiode 1: Die Zorevunersen-Gruppe erhält das Studienmedikament durch intrathekale (IT) Verabreichung an Tag 1 (nach der 8-wöchigen Baseline-Periode), Tag 57 (Woche 8), Tag 169 (Woche 24) und Tag 281 (Woche 40) in einer Dosis von 70 mg an Tag 1 und Tag 57 sowie 45 mg an Tag 169 und Tag 281.

Behandlungsperiode 2: Die in Behandlungsperiode 1 Zorevunersen zugewiesene Gruppe erhält 45 mg Zorevunersen an Tag 393 (Woche 56), Tag 477 (Woche 68) und Tag 589 (Woche 84).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung der Anfallsänderung
Zeitfenster: Woche 28
Gemessen durch das tägliche Tagebuch der Anfälle
Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung der Anfallsänderung
Zeitfenster: Woche 52
Gemessen durch das tägliche Tagebuch der Anfälle
Woche 52
Mehrkomponent Vineland Adaptive Verhaltensskalen, Dritte Ausgabe (Vineland-3) Ergebnisbewertung
Zeitfenster: Woche 52
Messung des Wandels von der Ausgangswert für Mehrkomponenten-Score. Das Tor ist nicht parametrisch und basiert auf dem Rang zwischen Behandlungs- und Scheingruppen. Einzelne Elemente werden auf einer Skala von 0, 1 oder 2 bewertet, wodurch niemals, manchmal oder normalerweise oder oft oder auf einer Skala von 0 oder 2 angegeben wird, was Nein oder Ja anzeigt, wobei höhere Bewertungen eine höhere Leistung anzeigen
Woche 52
Vineland Adaptive Verhaltensskalen, dritte Ausgabe (Vineland-3) Subdomain-Score
Zeitfenster: Woche 52
Messung des Wandels von der Grundlinie für einzelne Subdomänen. Die Bewertung basiert auf einer Skala, die je nach Subdomänen variiert, einzelne Elemente werden auf einer Skala von 0, 1 oder 2 bewertet, was niemals, manchmal oder normalerweise oder oft oder auf einer Skala von 0 oder 2 anzeigt, was auf nein oder ja angibt, wobei höhere Bewertungen eine höhere Leistung anzeigen.
Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stoke Therapeutics, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STK-001-DS-301
  • 2024-519555-28 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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