Dravet 증후군 환자에서 Zorevunersen의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 이중 맹검 연구
2026년 8월 20일 업데이트: Stoke Therapeutics, Inc
황제 : 드라벳 증후군 환자에서 Zorevunersen (STK-001)의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 다기관, 무작위, 이중 맹인, 가짜 제어, 병렬 그룹, 3 단계 연구
이 연구의 목적은 드라벳 증후군 환자에서 Zorevunersen의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
Zorevunersen은 드라벳 증후군 치료를위한 조사적인 새로운 약입니다. 생산성 SCN1A 메신저 RNA (mRNA)의 수준을 높이고 결과적으로 나트륨 채널 NAV1.1 단백질의 발현을 증가시키기위한 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO)입니다. 이 RNA- 기반 접근법은 유전자 요법이 아니라 유전자 데 옥시 리보 핵산 (DNA)을 조작하거나 삽입하지 않기 때문에 오히려 RNA 조절이다.
Zorevunersen은 생리 학적 NAV1.1 수준을 회복시키기 위해 SCN1A 유전자의 비 변성 (야생형) 사본으로부터 NAV1.1 단백질 발현을 상향 조절하도록 설계되었습니다. Dravet Syndrome이있는 사람들의 NAV1.1 레벨은 감소합니다.
이것은 드라벳 증후군 환자에서 Zorevunersen의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 전 세계적, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 가짜 통제, 병렬 그룹 3 단계 연구입니다. 연구 기간 및 종점은 질병 변형을위한 Zorevunersen의 잠재력을 평가하도록 설계되었습니다. 1 차 종말점은 주요 모터 발작 주파수의 기준선에서의 변화입니다. 2 차 엔드 포인트에는 Dravet 증후군 환자의 행동 및인지, 임상 상태 및 건강 관련 삶의 질이 포함됩니다.
환자는 공개 라벨 확장 연구에 등록 할 수 있고 연구가 끝날 때 자격 기준을 충족하는 경우 Zorevunersen을받을 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
170
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Emperor Information Center
- 전화번호: 1-781-430-8200
- 이메일: info@emperorstudy.com
연구 장소
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Berlin, 독일
- 모집하지 않고 적극적으로
- Charité - Campus Virchow-Klinikum
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Bonn, 독일
- 모집하지 않고 적극적으로
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
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Frankfurt, 독일
- 모집하지 않고 적극적으로
- Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
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Friedberg, 독일
- 모집하지 않고 적극적으로
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Heidelberg, 독일
- 모집하지 않고 적극적으로
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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München, 독일
- 모집하지 않고 적극적으로
- Integriertes Sozialpaediatrisches Zentrum
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- 모집하지 않고 적극적으로
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- 모집하지 않고 적극적으로
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- 모집하지 않고 적극적으로
- Cedars Sinai Medical Center
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Orange, California, 미국, 92868
- 모집하지 않고 적극적으로
- Children's Hospital of Orange County
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San Francisco, California, 미국, 94158
- 모집하지 않고 적극적으로
- USCF Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모집하지 않고 적극적으로
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- 모집하지 않고 적극적으로
- Children's National Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- 모집하지 않고 적극적으로
- Nemours Children's Health
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Miami, Florida, 미국, 33155
- 모집하지 않고 적극적으로
- Nicklaus Children's Hospital
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Orlando, Florida, 미국, 32804
- 모집하지 않고 적극적으로
- Advent Health Neuroscience Research Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모집하지 않고 적극적으로
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모집하지 않고 적극적으로
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모집하지 않고 적극적으로
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모집하지 않고 적극적으로
- CS Mott Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모집하지 않고 적극적으로
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- 모집하지 않고 적극적으로
- NYU Langone Health
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New York, New York, 미국, 10021
- 모집하지 않고 적극적으로
- Weill Cornell Medicine
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Rochester, New York, 미국, 14642
- 모집하지 않고 적극적으로
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- 모집하지 않고 적극적으로
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- 모집하지 않고 적극적으로
- Duke University Health System
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모집하지 않고 적극적으로
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- 모집하지 않고 적극적으로
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모집하지 않고 적극적으로
- Oregon Health & Science University (OHSU)
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- 모집하지 않고 적극적으로
- LeBonheur Children's Hospital
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- 모집하지 않고 적극적으로
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모집하지 않고 적극적으로
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- 모집하지 않고 적극적으로
- University of Utah Primary Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- 모집하지 않고 적극적으로
- UVA Health
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Madrid, 스페인
- 모집하지 않고 적극적으로
- Hospital Blua Sanitas Valdebebas
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Madrid, 스페인
- 모집하지 않고 적극적으로
- Hospital Ruber Internacional
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Pamplona, 스페인
- 모집하지 않고 적극적으로
- Clinica Universidad de Navarra
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Glasgow, 영국, G51 4TF
- 모집하지 않고 적극적으로
- Royal Hospital for Children
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London, 영국, WC1N 3JH
- 모집하지 않고 적극적으로
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Sheffield, 영국, S10 2TH
- 모집하지 않고 적극적으로
- Sheffield Children's Hospital
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Florence, 이탈리아
- 모집하지 않고 적극적으로
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova, 이탈리아
- 모집하지 않고 적극적으로
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
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Roma, 이탈리아
- 모집하지 않고 적극적으로
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Roma, 이탈리아
- 모집하지 않고 적극적으로
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Fukuoka, 일본
- 모집하지 않고 적극적으로
- Fukuoka Children's Hospital
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Hokkaido, 일본
- 모집하지 않고 적극적으로
- Hokkaido University Hospital
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Kyoto, 일본
- 모집하지 않고 적극적으로
- Kyoto University Hospital
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Nagoya, 일본
- 모집하지 않고 적극적으로
- Nagoya University Hospital
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Niigata, 일본
- 모집하지 않고 적극적으로
- National Hospital Organization Nishi Niigata Central Hospital
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Okayama, 일본
- 모집하지 않고 적극적으로
- Okayama University Hospital
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Osaka, 일본
- 모집하지 않고 적극적으로
- Osaka City General Hospital
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Shimotsuke, 일본
- 모집하지 않고 적극적으로
- Jichi Medical University Hospital
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Shizuoka, 일본
- 모집하지 않고 적극적으로
- NHO Shizuoka
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Tokyo, 일본
- 모집하지 않고 적극적으로
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Yokohama, 일본
- 모집하지 않고 적극적으로
- Yokohama City University Medical Center
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Beijing, 중국
- 모병
- Peking University First Hospital
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연락하다:
- Study Coordinator
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Guangzhou, 중국
- 모병
- The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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연락하다:
- Study Coordinator
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Wuhan, 중국
- 모병
- Wuhan Children's Hospital
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연락하다:
- Study Coordinator
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Marseille, 프랑스
- 모집하지 않고 적극적으로
- Hôpital de la Timone
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Paris, 프랑스
- 모집하지 않고 적극적으로
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Paris, 프랑스
- 모집하지 않고 적극적으로
- Hôpital Robert Debré - Paris
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준 :
- 환자는 ≥2 및 18 세이어야합니다.
환자는 간질 연구 Consortium, Inc. (ESCI)에 의해 확인 된 DS의 임상 진단을 받아야하고 다음과 같이 정의해야합니다.
12 개월 이전에, 운동 징후, 헴레코 또는 일반화 된 강장제 발작으로 재발하는 초점의 발병.
- 환자는 나트륨 전압-게이팅 된 채널 유형 1 알파 서브 유전자 (SCN1A) 유전자에서 기록 된 병원성, 병원성 변이, 또는 불확실한 의미의 변이를 가져야한다. SCN1A 테스트 결과가 부정적인 (변형이 확인되지 않음)를 가진 환자는 무작위 화 될 수 없습니다.
- 환자는 6 주 관찰 기간 동안 필요한 수의 주요 운동 발작을 경험해야합니다. 포함 된 주요 모터 발작 유형은 카운트에 포함 된 발작 유형이며, hemiclonic, 모터 징후와 초점, 양측 강장성 조항, 일반적인 강장제, 강장제, 토닉/아닉 (낙상 또는 추락 위험이있는 낙하 공격) 및 양측 클로닉에 초점을 맞추는 것입니다.
- 환자는 발작에 적어도 2 개의 사전 중재를 사용해야합니다. 여기에는 적절한 발작 조절이 부족하거나 AE (들)로 인해 중단 된 항 종말 약물 (ASM), 케토 제닉식이 및/또는 미주 신경 자극 (VNS)이 포함될 수 있습니다. 이러한 중재는 진행중인 치료법 일 수 있습니다.
- 환자는 적어도 하나의 ASM을 복용해야합니다. 벤조디아제핀 또는 ASM은 상관 기준으로 사용됩니다 (즉, 임의의 표시에 필요한 [PRN])는 ASM으로 간주됩니다.
- 환자의 유지 ASM 및 발작 (즉, 케토 제닉식이 또는 VN) 및 마리화나 또는 카나비노이드 기반 제품에 대한 중재는 기준 기간 동안 안정되어야합니다 (체중에 맞지 않는 한).
주요 제외 기준 :
- 환자는 기능 이득과 관련된 SCN1A 유전자의 변형을 기록했다.
- 환자는 현재 Zorevunersen의 작용 메커니즘을 고려할 때 페니토인, 카르 바 마제 핀, 옥 카르 바즈핀, 라모트리진, 라코 사미드, 루 핀 아미드 또는 페노 바 메이트를 포함하되 이에 국한되지 않는 나트륨 채널 차단제로서 주로 작용하는 유지 ASM으로 치료됩니다.
- 환자는 현재 VN을 제외하고 신경 조절 기술 (예를 들어, 반응 신경 자극, 깊은 뇌 자극 또는 경 두개 자기 자극)으로 치료됩니다.
- 환자는 새로운 발작 유형 또는 과거 발작 유형 (스크리닝 방문 전에 12 개월 이상 발생한 발작 유형)이 기준 기간 동안 발생하거나 기준 기간 동안 발작에 대해 1 개 이상의 입원을 가졌다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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가짜 비교기: 가짜 비교기
적격 환자는 Zorevunersen : Sham과 1 : 1 비율로 무작위로 배정됩니다.
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치료 기간 1: 위약군에는 약물이 투여되지 않습니다. 위약군에는 약물 투여를 모방하는 절차가 시행됩니다. 치료 기간 2: 치료 기간 1에서 위약군으로 배정된 그룹은 393일차(56주차)와 477일차(68주차)에 70mg의 조레부넌센을 투여받고, 589일차(84주차)에 45mg의 조레부넌센을 투여받습니다. |
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실험적: 조레분세르센
적격 환자는 치료 기간 1(약 52주) 동안 1:1 비율로 zorevunersen:sham에 무작위 배정됩니다.
치료 기간 1 완료 후, 초기 치료 배정과 관계없이 모든 적격 환자는 치료 기간 2에 진입하여 zorevunersen을 투여받습니다.
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치료 기간 1: Zorevunersen 그룹은 8주간의 기준 기간 이후 1일차, 57일차(8주), 169일차(24주), 281일차(40주)에 척수강내(IT) 투여로 연구 약물을 받습니다. 투여 용량은 1일차와 57일차에 70 mg, 169일차와 281일차에 45 mg입니다. 치료 기간 2: 치료 기간 1에서 zorevunersen에 할당된 그룹은 393일차(56주), 477일차(68주), 589일차(84주)에 45 mg의 zorevunersen을 받습니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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발작 변화 측정
기간: 28 주
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매일 발작 일기로 측정
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28 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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발작 변화 측정
기간: 52 주차
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매일 발작 일기로 측정
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52 주차
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다중 성분 Vineland 적응 형 행동 척도, 제 3 판 (Vineland-3) 결과 점수
기간: 52 주차
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다중 성분 점수에 대한 기준선에서 변화 측정.
점수는 비모수 적이며 치료 그룹과 가짜 그룹 사이의 순위를 기반으로합니다.
개별 항목은 0, 1 또는 2의 스케일로 점수를 매기 며, 때로는, 때때로, 일반적으로 또는 자주, 또는 0 또는 2의 척도를 나타내며, NO 또는 YES를 나타내며, 점수가 높을수록 성능이 향상됩니다.
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52 주차
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Vineland 적응 행동 척도, Third Edition (Vineland-3) 하위 도메인 점수
기간: 52 주차
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개별 하위 도메인에 대한 기준선에서 변화 측정.
스코어링은 하위 도메인에 따라 변하는 척도에 따라 포인트 기반입니다. 개별 항목은 0, 1 또는 2의 척도로 점수를 매 깁니다.
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52 주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 4일
기본 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 3월 6일
처음 게시됨 (실제)
2025년 3월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 20일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .