リンパンジオレ筋腫症（LAM）の治療のためのイマチニブの長期的な安全性と忍容性を評価する第1相試験 (LAMP-2)
2026年1月19日 更新者：Jeanine D'Armiento、Columbia University
リンパ管脱毛筋腫症の治療のためのイマチニブの長期的な安全性と忍容性を評価する第1相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験[LAMP-2試験]
リンパンジオール筋腫症（LAM）は、ゆっくりと成長する癌のように振る舞うように見えるまれな嚢胞性肺疾患です。
臨床進行は非常に遅いため、安全で効果的な薬を見つけるのに必要な時間を速めるために新しい血液検査が使用されています。
マイルズと呼ばれる大規模な国立保健研究所は、シロリムス（ラパマイシンとも呼ばれる）が、LAMの個人の肺機能を改善することを示しました。
LAMおよび肺機能障害のある人のほとんどは現在シロリムスに属しているため、将来の研究がより困難になる可能性があります。
実験室での研究では、白血病のFDA承認薬であるメシル酸イマチニブ（イマチニブ）がLAM細胞死を開始することを示唆しています。
「リンパンジオレイオ化腫症の治療のためのメシル酸イマチニブ」と題されたイマチニブのパイロット試験 - （LAMP -1）は、2016年に国防総省によって資金提供され、（1）LAM患者のチロシンキナーゼ阻害剤の使用の安全性を記録しました。 （2）チロシンキナーゼとmTOR阻害剤の同時使用の安全性。 （3）治療に対する反応としての血管内皮成長因子D（VEGF -D）の短期変動。
短期LAMP-1試験により、LAMP-2は、LAM患者のイマチニブの安全性と忍容性を評価する長期6か月の臨床研究になります。
試験に参加した患者は、6か月の間に2週間ごとに5回のオフィス訪問と検査の電話に出ます。
調査の概要
詳細な説明
リンパンジオール筋腫症（LAM）は、mTOR経路の反対のない活性を介して増殖する非常に遅い癌が発生したため、まれな嚢胞性肺疾患です。
大規模なNIH研究（マイル）は、MTOR経路を阻害するシロリムス（ラパマイシン）が、LAMのプラセボと比較して肺機能と生活の質を改善することを発見しました。
シロリムスは、培養中のLAM細胞のアポトーシスではなく、成長抑制を引き起こすことが示されています。
さらに、LAMのすべての患者がシロリムスに臨床的効果を持っているわけではありません。
最近、イマチニブメシル酸はLAM細胞のアポトーシスを誘導することが示されており、LAMのより永続的な治療の可能性を高めています。
現在、ほとんどのLAM患者はシロリムスを使用しており、シロリムスの素朴な患者を見つけようとする試みは、他の研究では成功していません。
LAM細胞は、特定の白血病および成長のゆっくりとした新生物と同様に、増殖に間葉系PDGF受容体経路を使用します。
実験室での研究では、FDA承認済み白血病薬であるメシル酸イマチニブ（イマチニブ）がLAM細胞死を開始することが示唆されました。
イマチニブ（LAMP-1）によるパイロット試験は、2016年にDODによって資金提供され、（1）LAM患者におけるチロシンキナーゼ阻害剤の使用の安全性を記録しました。 （2）チロシンキナーゼとmTOR阻害剤の同時使用の安全性。 （3）治療に対する反応としてのVEGF-Dの短期的な変動性。
この期間中の同時細胞ベースの研究研究では、in vitroでのニロチニブの等しく効果的な腫瘍形成活性が示されました。
短期LAMP-1試験により、研究者は、LAM患者のイマチニブの安全性と忍容性を評価する長期臨床研究を提案します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sabrina Palumbo, BS
- 電話番号：212-305-3745
- メール：sp4461@cumc.columbia.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Katarina Koumbourlis, BS
- 電話番号：212-305-3745
- メール：kk3922@cumc.columbia.edu
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Columbia University Irving Medical Center
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主任研究者：
- Jeanine D'Armiento, MD, PhD
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副調査官：
- Monica Goldklang, MD
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コンタクト：
- Sabrina Palumbo, BS
- 電話番号：212-305-3745
- メール：sp4461@cumc.columbia.edu
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コンタクト：
- Katarina Koumbourlis
- 電話番号：212-305-3745
- メール：kk3922@cumc.columbia.edu
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South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- 募集
- Medical University of South Carolina
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主任研究者：
- Charlie Strange, MD
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コンタクト：
- Seth Polk
- 電話番号：7573341517
- メール：polkse@musc.edu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 18〜64歳の女性（包括的）
次の基準を持つ肺機能検査（PFT）：
- DLCO> 20％が予測され、FVC <90％または
- 30％から90％の間の気管支拡張薬Fev1が予測されました。
- ラムの確認または可能な診断
- 研究中にグレープフルーツジュースとセントジョンズワートを避けることをいとわない
- 研究手順に慣れることができると喜んで
除外基準：
- 移植を受けている、または受けている女性
- 手術を受ける女性
- 現在妊娠しているか、妊娠を計画している女性
- 現在母乳育児または授乳中の女性
- 調査官の意見では、参加者が研究に同意したり、研究手順を完了することを妨げることがある認知症またはその他の認知機能障害
現在、次の薬を服用しています。
- 抗真菌薬：ケトコナゾール;イトラコナゾール;ボリコナゾール。
- 細菌感染症の抗生物質：クラリスロマイシン。
- 頭痛/片頭痛を治療する鎮痛薬：ジヒドロエルゴタミン;ジヒドロエルゴタミン内部鼻腔
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症に使用される抗レトロウイルスプロテアーゼ阻害剤：アタザナビル; Nelfinavir;インディナビル;リトナビル;サキナビル
- 抗てんかんまたは発作薬：カルバマゼピン、フォスフェニトイン;オックスカルバマゼピン;フェノバルビタール;フェニトイン;プリミドン
- 抗うつ薬：ネファゾドン;セントジョンズワート
- 標的がん薬：レゴラフェニブ;ヴェネトクラックス;コビメチニブ
- イバブラジン（慢性心不全の治療に使用）;テリスロマイシン（コミュニティ後天性肺炎の治療に使用）; Lomitapide（家族性高コレステロール血症の治療）; Lonafarnib（Hutchinson-Gilford Progeria症候群）;コニバプタン（低ナトリウムレベルの治療）; Flibanserin（低活動性性欲求障害（HSDD）の管理）;ナロキシゴル（オピオイド誘発性便秘）;ワルファリン（血栓を防ぐ）;ルラシドン（統合失調症および双極性うつ病）; Eliglustat（Gaucherの病気の治療）。
- 非英語を話す、非識字者、または他の脆弱な人は、研究対象には含まれません。
- 調査員の意見では、研究の結果に悪影響を与える可能性がある条件。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：イマチニブメシレート群
このグループは、試験中にイマチニブメシル酸を受けます。
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参加者は、白血病のFDA承認薬であるメシル酸イマチニブ（イマチニブ）を服用します。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボグループ
このグループは、試験中にプラセボを受け取ります。
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プラセボは、研究薬と同じ用量と方法で投与されます。
プラセボは研究薬のように見えますが、有効成分は含まれていません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象の発生率
時間枠：1年
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研究の期間中、プラセボと比較してメシル酸イマチニブを投与された参加者が経験する有害事象の発生を観察して比較します。
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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研究グループ間のVEGF-Dの変化
時間枠：ベースライン、6ヶ月
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イマチニブメシレート群とプラセボ群の間で、ベースラインから6か月までのVEGF-Dの対数変換レベルの変化を比較します。
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ベースライン、6ヶ月
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研究グループ間で強制的な容量（FVC）の変化
時間枠：ベースライン、6ヶ月
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イマチニブメシル酸群とプラセボ群の間の強制的なバチョ酸塩（FVC）の変化をベースラインから6ヶ月まで比較します。
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ベースライン、6ヶ月
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研究グループ間で1秒間に強制呼気量の変化
時間枠：ベースライン、6ヶ月
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ベースラインからメシル酸イマチニブとプラセボ群の間の「GLIその他」の標準を使用して、予測されるFEV1（1秒で強制呼気量）の変化を比較する。
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ベースライン、6ヶ月
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セントジョージの呼吸アンケート（SGRQ）の研究グループ間のスコアの変化
時間枠：ベースライン、6ヶ月
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イマチニブメシル酸塩とプラセボ群の間で、ベースラインから6か月までのセントジョージ呼吸器アンケート（SGRQ）の合計スコアの変化を比較します。
スコアの範囲は0から100の範囲で、0は健康障害がなく、100が最大の健康障害を表しています。
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ベースライン、6ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ハイモビリティグループの変化at-hook2（hmga2）研究グループ間
時間枠：1年
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グループ全体のイマチニブ群とプラセボ群とシロリムスではないものの間の神経紋章バイオマーカーhmga2（高移動群AT-Hook2）の発現の変化を比較する。
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1年
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1秒で強制呼気量の変化（FEV1）
時間枠：1年
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シロリムスではないもののイマチニブ群とプラセボ群の間で、予測されたfev1の変化を比較する。
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1年
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修正医学研究評議会（MMRC）の呼吸困難スコアの変化
時間枠：1年
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MMRC（修正された医学研究評議会）の変化を、グループ全体のイマチニブグループとプラセボ群とシロリムスではないものの変化を比較する。
MMRCスケールは、0から4のスケールで日々の活動に息切れがもたらす障害の程度を測定するための自己評価ツールです。スコアが高いと、息切れによる障害の程度が高いことが示されます。
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1年
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6分間のウォークテスト（6MWT）で変更
時間枠：1年
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イマチニブとプラセボ群の間の6MWT（6分間のウォークテスト）距離の変化を、グループ全体およびシロリムスではないものの変化を比較するため。
6MWTは、参加者が6分以内に歩くことができる距離を測定します。
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1年
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EuroQOL 5次元の変更（EQ5D）
時間枠：1年
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グループ全体のイマチニブグループとプラセボグループ間のEQ5Dスコアの変化を比較し、シロリムスではないものを比較します。
EQ-5D（EuroQOL 5ディメンション）は、5つの重要な次元で自己報告された経験を評価することにより、人の健康関連の生活の質を測定するために設計されたアンケートです。
スコアリングは、0-100のスケールに基づいており、0は最悪の想像できる健康状態であり、100が想像できる最高の健康状態です。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Jeanine D'Armiento, MD, PhD、Columbia University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年10月20日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年3月1日
試験登録日
最初に提出
2025年3月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月15日
最初の投稿 (実際)
2025年3月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月19日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AAAT1955
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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