Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1 tutkimus, jossa arvioidaan imatinibin pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä lymfangioleiomyomatoosin (LAM) hoidossa (LAMP-2)

maanantai 19. tammikuuta 2026 päivittänyt: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Vaiheen 1, satunnaistettu, kaksoissovellus, lumelääkekontrolloitu, kokeilu, jossa arvioidaan imatinibin pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä lymfangioleiomyomatoosin hoidossa [LAMP-2-tutkimus]

Lymfangioleiomyomatoosi (LAM) on harvinainen kystinen keuhkosairaus, joka näyttää käyttäytyvän kuin hitaasti kasvava syöpä. Koska kliininen eteneminen on erittäin hidasta, uusia verikokeita on käytetty nopeuttamaan turvallisten ja tehokkaiden lääkkeiden löytämiseen tarvittavaa aikaa. Suuri kansallinen terveystutkimus nimeltään Miles osoitti, että Sirolimus (tunnetaan myös nimellä rapamysiini) paransi keuhkojen toimintaa LAM -potilailla. Koska suurin osa LAM: n ja heikentyneiden keuhkojen toiminnasta on nyt Sirolimus, tulevat tutkimukset voivat osoittautua vaikeampiksi. Laboratoriotutkimukset ehdottivat, että imatinibimesylaatti (imatinibi), FDA: n hyväksymä lääke leukemiaa varten, aloittaa Lam-solukuoleman. Puolustusministeriö rahoitti puolustusministeriö imatinibin kanssa, jonka otsikko on "Imatinibimaria mesylaatti lymfangioleiomyomatoosin hoitamiseksi" (LAMP -1) ja dokumentoitiin (1) tyrosiinikinaasi -inhibiittorien käytön turvallisuutta LAM -potilailla; (2) tyrosiinikinaasin ja mTOR -estäjien samanaikaisen käytön turvallisuus; ja (3) lyhyen aikavälin vaihtelu verisuonten endoteelikasvutekijässä D (VEGF -D) - LAM -biomarkeri vasteena terapioille. Lyhytaikaisen LAMP-1-tutkimuksen takia LAMP-2 on pidemmän aikavälin 6 kuukauden kliininen tutkimus, jossa arvioidaan imatinibin turvallisuutta ja siedettävyyttä LAM-potilailla. Tutkimukseen osallistuvat potilaat tulevat viiteen toimistovierailuun ja tarkastuspuheluun joka toinen viikko 6 kuukauden aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Lymfangioleiomyomatoosi (LAM) on harvinainen kystinen keuhkosairaus, joka johtuu erittäin hitaasta kasvavasta syövästä, joka lisääntyy mTOR -reitin yksimielisen aktiivisuuden kautta. Suuri NIH -tutkimus (Miles) havaitsi, että MTOR -reittiä estävät sirolimuusin (rapamysiini) paransi keuhkojen toimintaa ja elämänlaatua verrattuna lumelääkkeeseen LAM: ssä. Sirolimus on osoitettu aiheuttavan kasvun tukahduttamista, mutta ei LAM -solujen apoptoosia viljelmässä. Lisäksi kaikilla LAM -potilailla ei ole kliinistä vaikutusta sirolimuusilla. Äskettäin imatinibimesylaatin on osoitettu indusoivan LAM -solujen apoptoosia, mikä lisää LAM: n kestävämpää hoitoa. Tällä hetkellä suurin osa LAM -potilaista on sirolimuusia, ja yritykset löytää Sirolimus -naiivia potilaita ei ole onnistunut muihin tutkimuksiin. LAM -solut käyttävät mesenkymaalista PDGF -reseptorireittiä lisääntymiseen, samanlainen kuin tietyt leukemiat ja hitaasti kasvavat kasvaimet. Laboratoriotutkimukset viittasivat siihen, että fDA: n hyväksymä leukemia -lääke, imatinibimesylaatti (imatinibi), aloittaa Lam -solukuoleman. DoD rahoitti vuonna 2016 pilottikokeesta imatinibin (LAMP-1) kanssa ja dokumentoitiin (1) tyrosiinikinaasin estäjien käytön turvallisuus LAM-potilailla; (2) tyrosiinikinaasin ja mTOR -estäjien samanaikaisen käytön turvallisuus; ja (3) VEGF-D: n lyhytaikaisen vaihtelu vasteena terapioille. Samanaikaiset solupohjaiset tutkimustutkimukset tänä aikana osoittivat nilotinibin yhtä tehokasta tuumoridista aktiivisuutta in vitro. Lyhytaikaisen LAMP-1-tutkimuksen vuoksi tutkijat ehdottavat pitkäaikaista kliinistä tutkimusta, jossa arvioidaan imatinibin turvallisuutta ja siedettävyyttä LAM-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Päätutkija:
          • Jeanine D'Armiento, MD, PhD
        • Alatutkija:
          • Monica Goldklang, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
        • Päätutkija:
          • Charlie Strange, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Naiset 18–64 -vuotiaat (mukaan lukien)

  • Keuhkojen toimintakoe (PFT) seuraavilla kriteereillä:

    1. DLCO> 20% ennustettu ja FVC <90% tai
    2. BRONCHODILOTER FEV1: n jälkeinen välillä 30% - 90% ennustettiin.
  • Vahvistettu tai mahdollinen LAM: n diagnoosi
  • Halukas välttämään greippimehua ja Pyhän Johanneksen vierailua tutkimuksen aikana
  • Kykenevä ja halukas noudattamaan tutkimusmenettelyjä

Poissulkemiskriteerit:

  • Naiset, jotka ovat tehneet tai tekevät siirron
  • Naiset, joille tehdään leikkaus
  • Naiset, jotka ovat tällä hetkellä raskaana tai suunnittelevat raskautta
  • Naiset, jotka imettävät tai imevät tai imevät
  • Dementia tai muut kognitiiviset toimintahäiriöt, jotka tutkijan mielestä estäisi osallistujaa suostumusta tutkimukseen tai suorittamaan tutkimusmenettelyjä

  • Tällä hetkellä minkä tahansa seuraavista lääkkeistä:

    • Sienilääkkeet: Ketokonatsoli; Itrakonatsoli; Vorikonatsoli.
    • Bakteeri -infektioiden antibiootit: klaritromysiini.
    • Analgaatit päänsärkyjen/migreenin hoitamiseksi: dihydroergotamiinia; Intranasaalinen dihydroergotamiini
    • Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) infektioissa käytetyt antiretrovirusproteaasi -inhibiittorit: atatsanaviiri; Nelfinaviiri; Indinaviiri; Ritonavir; Saquinaviiri
    • Epilepsia- tai kohtauslääkkeet: karbamatsepiini, fosfenytoiini; Okskarbamatsepiini; Fenobarbitaali; Fenytoiini; Primidoni
    • Masennuslääkkeet: nefatsodoni; Pyhän Johanneksen Wort
    • Kohdennetut syöpälääkkeet: regorafenibi; Venetoclax; Kobimetiini
    • Ivabradiini (käytetään kroonisen sydämen vajaatoiminnan hoitoon); Telitromysiini (käytetään yhteisöllisen keuhkokuumeen hoitamiseen); Lomitapidi (perinnöllisen hyperkolesterolemian hoito); Lonafarnib (Hutchinson-Gilford Progeria -oireyhtymä); conivtaptan (käsittele alhaiset natriumpitoisuudet); Flibanseriini (hypoaktiivisen seksuaalisen halun häiriön (HSDD) hallinta); Naloksegoli (opioidien aiheuttama ummetus); Warfariini (estä verihyytymät); Lurasidoni (skitsofrenia ja kaksisuuntainen masennus); Eliglustat (Gaucherin taudin hoito).
  • Ei -englanninkielisiä, lukutaidottomia tai muita haavoittuvia henkilöitä ei sisällytetä tutkimusaiheisiin.
  • Kaikki ehdot, jotka tutkijan mielestä saattaa vaikuttaa haitallisesti tutkimuksen tulokseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Imatinib -mesylaattiryhmä
Tämä ryhmä saa imatinibimesylaatin oikeudenkäynnin aikana.
Lääke: Imatimib -mesylaatti
Osallistujat vievät imatinibimesylaatin (imatinibi), FDA: n hyväksymää leukemiaa koskevan lääkkeen, suun kautta 400 mg (kahdesti päivässä)
Muut nimet:
  • Gleevec®
  • imatinibi
Placebo Comparator: Plaseboryhmä
Tämä ryhmä saa lumelääkettä oikeudenkäynnin aikana.
Lääke: Plasebo
Plaseboa annetaan samalla annoksella ja tavalla kuin tutkimuslääke. Lumelääke näyttää tutkimuslääkkeeltä, mutta ei sisällä vaikuttavia aineosia.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten esiintyvyys
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Tarkkailemaan ja vertaamaan haittavaikutuksia, joita osallistujat saavat imatinibimesylaatit lumelääkkeeseen verrattuna koko tutkimuksen ajan.
Yksi vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
VEGF-D: n muutos tutkimusryhmien välillä
Aikaikkuna: Lähtötaso, 6 kuukautta
VEGF-D: n log-transformoidun tason muutoksen vertaamiseksi lähtötasosta 6 kuukauteen imatinibimesylaatti- ja lumelääkeryhmien välillä.
Lähtötaso, 6 kuukautta
Pakotetun elintärkeän kapasiteetin (FVC) muutos tutkimusryhmien välillä
Aikaikkuna: Lähtötaso, 6 kuukautta
Vertailla pakotetun elintärkeän kapasiteetin (FVC) muutosta lähtötasosta 6 kuukauteen imatinibimesylaatti- ja lumelääkeryhmien välillä.
Lähtötaso, 6 kuukautta
Prosentin muutos pakotetussa hengitystilavuudessa sekunnissa (FEV1) tutkimusryhmien välillä
Aikaikkuna: Lähtötaso, 6 kuukautta
Prosentin muutoksen vertaamiseksi ennustetun FEV1: n (pakotettu uloshengitystilavuus yhdessä sekunnissa) käyttämällä "gli muita" -standardeja lähtötilanteesta 6 kuukauteen imatinibimesylaatti- ja lumelääkeryhmien välillä.
Lähtötaso, 6 kuukautta
Muutos St. George -hengityskyselylomake (SGRQ) -pisteet tutkimusryhmien välillä
Aikaikkuna: Lähtötaso, 6 kuukautta
Vertailla Pyhän George -hengityskyselyn (SGRQ) kokonaispisteiden muutosta lähtötasosta 6 kuukauteen imatinibimesylaatti- ja lumelääkeryhmien välillä. Pisteet vaihtelevat välillä 0 - 100, ja 0 ei ole terveysvaikutus ja 100 edustaa terveydenhuollon maksimaalista heikkenemistä.
Lähtötaso, 6 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Korkean liikkuvuusryhmän AT-Hook2: n (HMGA2) muutos tutkimusryhmien välillä
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Vertailemaan hermosärän biomarkker-HMGA2: n (korkea liikkuvuusryhmä ATOK2) ilmentymisen muutosta imatinibin ja lumelääkeryhmien välillä koko ryhmässä ja niissä, jotka eivät ole Sirolimusissa.
Yksi vuosi
Muutos prosentuaalisesti pakotetussa hengitystilavuudessa sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Vertailla prosentuaalisen FEV1: n muutosta imatinibin ja lumelääkeryhmien välillä niissä, jotka eivät ole sirolimuusissa.
Yksi vuosi
Muutos Modified Medical Research Councilin (MMRC) hengenahdistuspisteet
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Vertailla MMRC: n (modifioitu lääketieteellinen tutkimusneuvoston) hengenahdistuksen pistemäärä imatinibin ja lumelääkeryhmien välillä koko ryhmässä ja niissä, jotka eivät ole sirolimuusissa. MMRC-asteikko on itsearviointityökalu vammaisuuden asteen mittaamiseksi, jonka henkeäsalpaavuus aiheuttaa päivittäisessä toiminnassa asteikolla 0-4. Suurempi pisteet osoittavat suuremman vammaisuuden asteen hengityksen vuoksi.
Yksi vuosi
Muutos 6 minuutin kävelymatkan testissä (6MWT)
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Vertailla koko ryhmän ja lumelääkeryhmien välisen 6MWT (6 minuutin kävelymatkan testi) muutosta koko ryhmässä ja niissä, jotka eivät ole sirolimuusissa. 6MWT mittaa kuinka pitkälle osallistuja voi kävellä 6 minuutissa.
Yksi vuosi
Euroqol 5 -ulottuvuuden muutos (EQ5D)
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Vertailla EQ5D -pisteiden muutosta imatinibin ja lumelääkeryhmien välillä koko ryhmässä ja niissä, jotka eivät ole Sirolimusissa. EQ-5D (Euroqol 5-ulottuvuus) on kyselylomake, jonka tarkoituksena on mitata henkilön terveyteen liittyvä elämänlaatu arvioimalla heidän itse ilmoittamia kokemuksiaan viidessä keskeisessä ulottuvuudessa: liikkuvuus, itsehoito, tavanomainen toiminta, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Pisteytys perustuu asteikkoon 0-100, 0 on pahin kuviteltavissa oleva terveystila ja 100 on paras kuviteltavissa oleva terveystila.
Yksi vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Columbia University

Yhteistyökumppanit

Medical University of South Carolina
United States Department of Defense

Tutkijat

  • Päätutkija: Jeanine D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 20. lokakuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 15. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 15. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 21. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAT1955

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa