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Eine Phase-1-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Imatinib zur Behandlung von Lymphangioleiomyomatose (LAM) (LAMP-2)

19. Januar 2026 aktualisiert von: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Eine randomisierte, doppelblinde, placebo kontrollierte Phase 1, die die Langzeitsicherheit und -träglichkeit von Imatinib zur Behandlung von Lymphangioleiomyomatose bewertet [LAMP-2-Studie] [LAMP-2-Studie]

Lymphangioleiomyomatose (LAM) ist eine seltene zystische Lungenerkrankung, die sich wie ein langsam wachsender Krebs zu verhalten scheint. Da das klinische Fortschreiten sehr langsam ist, wurden neue Blutuntersuchungen verwendet, um die Zeit zu beschleunigen, die erforderlich ist, um sichere und wirksame Medikamente zu finden. Eine große Studie des nationalen Instituts für Gesundheit namens Miles zeigte, dass Sirolimus (auch als Rapamycin bekannt) die Lungenfunktion bei Personen mit LAM verbesserte. Da sich die meisten Personen mit LAM und beeinträchtigter Lungenfunktion jetzt auf Sirolimus befinden, können sich zukünftige Studien als schwieriger erweisen. Laborstudien deuten darauf hin, dass Imatinib-Mesylat (Imatinib), ein von der FDA zugelassenes Medikament für Leukämie, Lam-Zelltod initiiert. Eine Pilotstudie mit Imatinib mit dem Titel "Imatinib mesylat zur Behandlung von Lymphangioleiomyomatose" - (LAMP -1) wurde 2016 vom Verteidigungsministerium finanziert und dokumentiert (1) die Sicherheit der Verwendung von Tyrosinkinase -Inhibitoren bei Patienten mit LAM; (2) die Sicherheit der gleichzeitigen Verwendung von Tyrosinkinase- und mTOR -Inhibitoren; und (3) kurzfristige Variabilität des vaskulären Endothelwachstumsfaktors D (VEGF -D) - Ein Lam -Biomarker als Reaktion auf Therapien. Aufgrund der kurzfristigen LAMP-1-Studie wird LAMP-2 eine längerfristige 6-monatige klinische Studie sein, in der die Sicherheit und Verträglichkeit von Imatinib bei Patienten mit LAM bewertet wird. Patienten, die an der Studie teilnehmen, werden im Laufe von 6 Monaten alle 2 Wochen für 5 Bürobesuche und Telefonanrufe eingehen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Lymphangioleiomyomatose (LAM) ist eine seltene zystische Lungenerkrankung, die auf einen sehr langsam wachsenden Krebs zurückzuführen ist, der über ungehinderte Aktivität des mTOR -Weges proliferiert. Eine große NIH -Studie (Meilen) ergab, dass Sirolimus (Rapamycin), das den mTOR -Weg hemmt, die Lungenfunktion und Lebensqualität im Vergleich zu Placebo in LAM verbessert. Es wurde gezeigt, dass Sirolimus eine Wachstumsunterdrückung verursacht, jedoch nicht die Apoptose von Lam -Zellen in Kultur. Darüber hinaus haben nicht alle Patienten mit LAM eine klinische Wirkung mit Sirolimus. In jüngster Zeit wurde gezeigt, dass Imatinib -Mesylat die Apoptose von Lam -Zellen induziert und die Möglichkeit einer dauerhafteren Therapie für LAM erhöht. Derzeit haben die meisten LAM -Patienten Sirolimus und Versuche, Sirolimus naive Patienten für andere Studien nicht erfolgreich zu ermitteln. LAM -Zellen verwenden den mesenchymalen PDGF -Rezeptorweg zur Proliferation, ähnlich wie bestimmte Leukämien und langsam wachsende Neoplasmen. Laborstudien deuten darauf hin, dass Imatinib -Mesylat (Imatinib), eine von der FDA zugelassene Medikamente für Leukämie, LAM -Zelltod initiiert. Eine Pilotstudie mit Imatinib (LAMP-1) wurde 2016 vom DOD finanziert und dokumentiert (1) die Sicherheit der Verwendung von Tyrosinkinase-Inhibitoren bei Patienten mit LAM; (2) die Sicherheit der gleichzeitigen Verwendung von Tyrosinkinase- und mTOR -Inhibitoren; und (3) kurzfristige Variabilität in VEGF-D als Reaktion auf Therapien. Gleichzeitig zellbasierte Forschungsstudien in dieser Zeit zeigten in vitro eine ebenso wirksame tumorzide Aktivität von Nilotinib. Aufgrund der kurzfristigen LAMP-1-Studie schlagen die Forscher eine längerfristige klinische Studie vor, in der die Sicherheit und Verträglichkeit von Imatinib bei Patienten mit LAM bewertet wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Jeanine D'Armiento, MD, PhD
        • Unterermittler:
          • Monica Goldklang, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Hauptermittler:
          • Charlie Strange, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Frauen 18 bis 64 Jahre (inklusive)

  • Lungenfunktionstest (PFT) mit folgenden Kriterien:

    1. DLCO> 20% vorhergesagt und FVC <90% oder
    2. Post -Bronchodilator FEV1 zwischen 30% und 90% prognostiziert.
  • Bestätigte oder mögliche Diagnose von LAM
  • Bereit, Grapefruitsaft und St. Johns Würze im Studium zu vermeiden
  • Fähig und bereit, den Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die eine Transplantation haben oder unterziehen werden
  • Frauen, die sich einer Operation unterziehen werden
  • Frauen, die derzeit schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen
  • Frauen, die derzeit stillen oder stillt
  • Demenz oder andere kognitive Funktionsstörungen

  • Derzeit nehmen Sie eines der folgenden Medikamente ein:

    • Antimykotika: Ketoconazol; Itraconazol; Voriconazol.
    • Antibiotika für bakterielle Infektionen: Clarithromycin.
    • Analgetika zur Behandlung von Kopfschmerzen/Migräne: Dihydroergotamin; Dihydroergotamin intranasal
    • Antiretrovirale Protease -Inhibitoren, die bei Infektionen des menschlichen Immundefizienzvirus (HIV) verwendet werden: Atazanavir; Nelfinavir; Indinavir; Ritonavir; Saquinavir
    • Anti-Epileptiker- oder Anfallsmedikamente: Carbamazepin, Fosphenytoin; Oxcarbamazepin; Phenobarbital; Phenytoin; Primidon
    • Antidepressivum Medikamente: Nefazodon; St. Johns Würze
    • Gezielte Krebsmedikamente: Regorafenib; Venetoklax; Cobimetinib
    • Ivabradin (zur Behandlung chronischer Herzinsuffizienz verwendet); Telithromycin (zur Behandlung von Gemeinschaften erworbener Lungenentzündung); Lomitapid (Behandlung einer familiären Hypercholesterinämie); Lonafarnib (Hutchinson-Gilford Progeria-Syndrom); Conivaptan (Behandlungs niedrige Natriumspiegel); Flibanserin (Management einer hypoaktiven sexuellen Verlangensstörung (HSDD)); Naloxegol (opioidinduzierte Verstopfung); Warfarin (Blutgerinnsel verhindern); Lurasidon (Schizophrenie und bipolare Depression); Eliglustat (Behandlung der Gaucher -Krankheit).
  • Nicht englischsprachige, Analphabeten oder andere schutzbedürftige Personen werden nicht unter Studienfächer einbezogen.
  • Jede Bedingung, die nach Meinung des Ermittlers das Studienergebnis nachteilig beeinflussen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Imatinib -Mesylatgruppe
Diese Gruppe wird im Verlauf des Versuchs Imatinib -Mesylat erhalten.
Arzneimittel: Imatimib -Mesylat
Die Teilnehmer nehmen Imatinib Mesylat (Imatinib), ein von der FDA zugelassenes Medikament für Leukämie, mündlich 400 mg (zweimal täglich) ein
Andere Namen:
  • Gleevec®
  • Imatinib
Placebo-Komparator: Placebo -Gruppe
Diese Gruppe erhält im Verlauf des Versuchs Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird in der gleichen Dosierung und Art und Weise wie das Studienmedikament verabreicht. Das Placebo sieht aus wie das Studienmedikament, enthält aber keine Wirkstoffe.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 1 Jahr
Beobachten und Vergleich des Auftretens von unerwünschten Ereignissen von Teilnehmern, die im Laufe der Dauer der Studie Imatinib -Mesylat im Vergleich zu Placebo erhalten.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des VEGF-D zwischen Studiengruppen
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Vergleich der Änderung des logarithmischen transformierten VEGF-D-Niveaus von Grundlinien und 6 Monaten zwischen Imatinib-Mesylat- und Placebo-Gruppen.
Grundlinie, 6 Monate
Änderung der Zwangs -Vitalkapazität (FVC) zwischen den Studiengruppen
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Vergleich der Änderung der Zwangs -Vitalkapazität (FVC) von Grundlinien und 6 Monaten zwischen Imatinib -Mesylat- und Placebo -Gruppen.
Grundlinie, 6 Monate
Änderung des prozentualen Zwangsvolumens in einer Sekunde (FEV1) zwischen den Studiengruppen
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Um die Änderung des prozentualen prognostizierten FEV1 (Zwangsvolumens in einer Sekunde erzwungen) unter Verwendung von "GLI Other" -Standards von Ausgangswert bis 6 Monaten zwischen Imatinib -Mesylat- und Placebo -Gruppen zu vergleichen.
Grundlinie, 6 Monate
Veränderung des St. George Respiratory Fragebogens (SGRQ) -Schabe zwischen Studiengruppen
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Vergleich der Änderung der Gesamtpunktzahl des St. George Respiratory Fragebogens (SGRQ) von Grundlinie bis 6 Monaten zwischen Imatinib -Mesylat- und Placebo -Gruppen. Die Bewertungen reichen von 0 bis 100, wobei 0 keine gesundheitliche Beeinträchtigung und 100 darstellen, was eine maximale Beeinträchtigung der Gesundheit darstellt.
Grundlinie, 6 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der hohen Mobilitätsgruppe AT-Hook2 (HMGA2) zwischen den Studiengruppen
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleich der Veränderung der Expression des Neuralistiomarkers HMGA2 (High Mobility Group at-Hook2) zwischen Imatinib und Placebo-Gruppen in der gesamten Gruppe und in nicht zu Sirolimus.
1 Jahr
Änderung des prozentualen Zwangsvolumens in einer Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleich der Änderung des prozentualen prognostizierten FEV1 zwischen Imatinib und Placebo -Gruppen in nicht zu Sirolimus.
1 Jahr
Änderung des modifizierten medizinischen Forschungsrates (MMRC) Dyspnoe -Score
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleich der Änderung des MMRC (Modified Medical Research Council) Dyspnoe -Score zwischen Imatinib- und Placebogruppen in der gesamten Gruppe und nicht in Sirolimus. Die MMRC-Skala ist ein selbstbewertetes Instrument, um den Grad der Behinderung zu messen, das Atemnot bei täglichen Aktivitäten auf einer Skala von 0 auf 4 aufweist. Eine höhere Punktzahl zeigt ein höheres Maß an Behinderung aufgrund von Atemnot an.
1 Jahr
Wechsel im 6 -minütigen Walk -Test (6 mwt)
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie die Änderung des 6MWT -Abstands (6 -minütiger Walk -Test) zwischen Imatinib- und Placebo -Gruppen in der gesamten Gruppe und in nicht auf Sirolimus. Der 6MWT misst, wie weit ein Teilnehmer in 6 Minuten laufen kann.
1 Jahr
Änderung der Euroqol 5 Dimension (EQ5D)
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleich der Änderung der EQ5D -Werte zwischen Imatinib- und Placebogruppen in der gesamten Gruppe und derjenigen, die nicht auf Sirolimus sind. Der EQ-5D (Euroqol 5 Dimension) ist ein Fragebogen, der die gesundheitsbezogene Lebensqualität einer Person misst, indem sie ihre selbst gemeldeten Erfahrungen in fünf wichtigen Dimensionen bewerten: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerz/Beschwerden und Angst/Depression. Die Bewertung basiert auf einer Skala von 0 bis 100, wobei 0 der schlimmste vorstellbare Gesundheitszustand und 100 der beste vorstellbare Gesundheitszustand ist.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Columbia University

Mitarbeiter

Medical University of South Carolina
United States Department of Defense

Ermittler

  • Hauptermittler: Jeanine D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAT1955

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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