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Un ensayo de fase 1 que evalúa la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de imatinib para el tratamiento de la linfangioleiomiosis (LAM) (LAMP-2)

19 de enero de 2026 actualizado por: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Un ensayo de fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, que evalúa la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de imatinib para el tratamiento de linfangioleiomyomatosis [ensayo de lámpara-2]

La linfangioleiomyomatosis (LAM) es una enfermedad pulmonar quística rara que parece comportarse como un cáncer de crecimiento lento. Dado que la progresión clínica es muy lenta, se han utilizado nuevos análisis de sangre para acelerar el tiempo requerido para encontrar medicamentos seguros y efectivos. Un gran estudio del Instituto Nacional de Salud llamado Miles mostró que Sirolimus (también conocido como rapamicina) mejoró la función pulmonar en individuos con LAM. Dado que la mayoría de las personas con LAM y la función pulmonar deteriorada ahora están en Sirolimus, los estudios futuros pueden resultar más difíciles. Los estudios de laboratorio sugirieron que el mesilato de imatinib (imatinib), un fármaco aprobado por la FDA para la leucemia, inicia la muerte celular LAM. Un ensayo piloto con imatinib titulado "mesilato de imatinib para el tratamiento de linfangioleiomyomatosis" - (LAMP -1) fue financiado por el Departamento de Defensa en 2016 y documentó (1) la seguridad del uso de inhibidores de la tirosina quinasa en pacientes con LAM; (2) la seguridad del uso concurrente de los inhibidores de tirosina quinasa e mTOR; y (3) variabilidad a corto plazo en el factor de crecimiento endotelial vascular D (VEGF -D): un biomarcador LAM, como respuesta a las terapias. Debido al ensayo LAMP-1 a corto plazo, LAMP-2 será un estudio clínico de 6 meses a largo plazo que evalúe la seguridad y la tolerabilidad del imatinib en pacientes con LAM. Los pacientes que participan en el juicio vendrán para 5 visitas al consultorio y llamadas telefónicas de chequeo cada 2 semanas en el transcurso de 6 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La linfangioleiomyomatosis (LAM) es una enfermedad pulmonar quística rara que se debe a un cáncer de crecimiento muy lento que prolifera a través de la actividad no opuesta de la vía mTOR. Un gran estudio de NIH (millas) encontró que Sirolimus (rapamicina) que inhibe la vía mTOR mejorada la función pulmonar y la calidad de vida en comparación con el placebo en LAM. Se ha demostrado que Sirolimus causa supresión del crecimiento, pero no la apoptosis de las células LAM en cultivo. Además, no todos los pacientes con LAM tienen un efecto clínico con Sirolimus. Recientemente, se ha demostrado que el mesilato de imatinib induce la apoptosis de las células LAM, lo que aumenta la posibilidad de una terapia más duradera para LAM. Actualmente, la mayoría de los pacientes con LAM están en Sirolimus e intentos de encontrar que los pacientes ingenuos de Sirolimus no han tenido éxito para otros estudios. Las células LAM usan la vía del receptor mesenquimatoso PDGF para la proliferación, similar a ciertas leucemias y neoplasias de crecimiento lento. Los estudios de laboratorio sugirieron que el mesilato de imatinib (imatinib), un medicamento aprobado por la FDA para la leucemia, inicia la muerte celular LAM. El Departamento de Defensa financió un ensayo piloto con imatinib (LAMP-1) en 2016 y documentó (1) la seguridad del uso de inhibidores de tirosina quinasa en pacientes con LAM; (2) la seguridad del uso concurrente de los inhibidores de tirosina quinasa e mTOR; y (3) variabilidad a corto plazo en VEGF-D como respuesta a las terapias. Los estudios de investigación basados ​​en células concurrentes durante este tiempo mostraron una actividad tumoricida igualmente eficaz del nilotinib in vitro. Debido al ensayo LAMP-1 a corto plazo, los investigadores proponen un estudio clínico a largo plazo que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de imatinib en pacientes con LAM.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jeanine D'Armiento, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Monica Goldklang, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigador principal:
          • Charlie Strange, MD
        • Contacto:
          • Seth Polk
          • Número de teléfono: 7573341517
          • Correo electrónico: polkse@musc.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mujeres de 18 a 64 años de edad (inclusive)

  • Prueba de función pulmonar (PFT) con los siguientes criterios:

    1. DLCO> 20% predicho y FVC <90% o
    2. Post Broncodilator FEV1 entre 30% y 90% predicho.
  • Diagnóstico confirmado o posible de LAM
  • Dispuesto a evitar el jugo de pomelo y la hierba de San Juan mientras está en el estudio
  • Capaz y dispuesto a cumplir con los procedimientos de estudio

Criterios de exclusión:

  • Mujeres que se someterán o se someterán a un trasplante
  • Mujeres que se someterán a una cirugía
  • Mujeres que actualmente están embarazadas o planean un embarazo
  • Mujeres que actualmente están amamantando o lactando
  • Demencia u otra disfunción cognitiva que, en opinión del investigador, impediría que el participante consiente al estudio o complete los procedimientos de estudio

  • Actualmente toma cualquiera de los siguientes medicamentos:

    • Medicamentos antifúngicos: ketoconazol; Itraconazol; Voriconazol.
    • Antibióticos para infecciones bacterianas: claritromicina.
    • Analgésicos para tratar dolores de cabeza/migrañas: dihidroergotamina; Dihidroergotamina intranasal
    • Inhibidores de la proteasa antirretroviral utilizados en infecciones por virus de inmunodeficiencia humana (VIH): atazanavir; Nelfinavir; Indinavir; Ritonavir; Saquinavir
    • Medicamentos antiepilépticos o convulsivos: carbamazepina, fosfenitoína; Oxcarbamazepina; Fenobarbital; Fenitoína; Primidona
    • Medicamentos antidepresivos: nefazodona; Hierba de San Juan
    • Medicamentos cáncer dirigidos: regorafenib; Venetoclax; Cobimetinib
    • Ivabradina (utilizada para tratar la insuficiencia cardíaca crónica); Telitromicina (utilizada para tratar la neumonía adquirida en la comunidad); Lomitapuro (tratamiento de hipercolesterolemia familiar); Lonafarnib (Síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford); Conivaptan (tratar bajos niveles de sodio); Flibanserina (manejo del trastorno de deseo sexual hipoactivo (HSDD)); Naloxegol (estreñimiento inducido por opioides); Warfarina (prevenir coágulos de sangre); Lurasidona (esquizofrenia y depresión bipolar); Eliglustat (tratamiento de la enfermedad de Gaucher).
  • No hable inglés, analfabetos u otras personas vulnerables no se incluirán entre los sujetos de estudio.
  • Cualquier condición que en opinión del investigador pueda influir negativamente en el resultado del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Grupo de mesilato de imatinib
Este grupo recibirá mesilato de imatinib en el transcurso del juicio.
Droga: Mesilato de imatimib
Los participantes tomarán mesilato de imatinib (imatinib), un medicamento aprobado por la FDA para la leucemia, oralmente 400 mg (dos veces al día)
Otros nombres:
  • Gleevec®
  • imatinib
Comparador de placebos: Grupo de placebo
Este grupo recibirá placebo en el transcurso del juicio.
Droga: Placebo
Placebo se administrará de la misma dosis y manera que el fármaco del estudio. El placebo se parece al fármaco de estudio, pero no contiene ingredientes activos.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 1 año
Observar y comparar la aparición de eventos adversos experimentados por los participantes que reciben mesilato de imatinib en comparación con el placebo a lo largo de la duración del estudio.
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en VEGF-D entre grupos de estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
Para comparar el cambio en el nivel transformado de LOG de VEGF-D desde el inicio hasta los 6 meses entre los grupos de mesilato de imatinib y placebo.
Línea de base, 6 meses
Cambio en la capacidad vital forzada (FVC) entre grupos de estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
Comparar el cambio en la capacidad vital forzada (FVC) desde el inicio hasta los 6 meses entre los grupos de mesilato de imatinib y placebo.
Línea de base, 6 meses
Cambio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) entre grupos de estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
Para comparar el cambio en el porcentaje de FEV1 predicho (volumen espiratorio forzado en un segundo) usando los estándares "GLI otros" desde el inicio hasta los 6 meses entre los grupos de mesilato de imatinib y placebo.
Línea de base, 6 meses
Cambio en la puntuación del cuestionario respiratorio de St. George (SGRQ) entre grupos de estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
Para comparar el cambio en la puntuación total del cuestionario respiratorio de St. George (SGRQ) desde el inicio hasta los 6 meses entre los grupos de mesilato de imatinib y placebo. Los puntajes varían de 0 a 100, con 0 que no representan deterioro de la salud y 100 que representan el máximo deterioro de la salud.
Línea de base, 6 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el grupo de alta movilidad AT-Hook2 (HMGA2) entre grupos de estudio
Periodo de tiempo: 1 año
Para comparar el cambio en la expresión del biomarcador de cresta neural HMGA2 (grupo de alta movilidad en Hook2) entre los grupos imatinib y placebo en todo el grupo, y en aquellos que no están en Sirolimus.
1 año
Cambio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: 1 año
Para comparar el cambio en el porcentaje predicho FEV1 entre los grupos imatinib y placebo en aquellos que no están en Sirolimus.
1 año
Cambio en el puntaje de disnea del Consejo de Investigación Médica Modificada (MMRC)
Periodo de tiempo: 1 año
Para comparar el cambio en el puntaje de disnea de disnea MMRC (MMRC de investigación médica) entre los grupos de imatinib y placebo en todo el grupo y en aquellos que no están en Sirolimus. La escala MMRC es una herramienta de autoevaluación para medir el grado de discapacidad que la falta de aliento plantea en las actividades diarias en una escala de 0 a 4. Un puntaje más alto indica un mayor grado de discapacidad debido a la falta de aliento.
1 año
Cambio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: 1 año
Para comparar el cambio en la distancia de 6MWT (prueba de 6 minutos de caminata) entre los grupos de imatinib y placebo en todo el grupo y en aquellos que no están en Sirolimus. El 6MWT mide hasta qué punto un participante puede caminar en 6 minutos.
1 año
Cambio en Euroqol 5 Dimension (EQ5D)
Periodo de tiempo: 1 año
Para comparar el cambio en los puntajes EQ5D entre los grupos imatinib y placebo en todo el grupo y en aquellos que no están en Sirolimus. El EQ-5D (Euroqol 5 Dimension) es un cuestionario diseñado para medir la calidad de vida relacionada con la salud de una persona al evaluar sus experiencias autoinformadas en cinco dimensiones clave: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/incomodidad y ansiedad/depresión. La puntuación se basa en una escala de 0-100, 0 es el peor estado de salud imaginable y 100 es el mejor estado de salud imaginable.
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Columbia University

Colaboradores

Medical University of South Carolina
United States Department of Defense

Investigadores

  • Investigador principal: Jeanine D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de marzo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

21 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAAT1955

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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